Klinická studie ke zkoumání dlouhodobé bezpečnosti a snášenlivosti, účinnosti, farmakodynamiky, farmakokinetiky a imunogenicity ARGX-117 u dospělých s multifokální motorickou neuropatií (ARDA+)
9. března 2026 aktualizováno: argenx
Dlouhodobé prodloužení studie ARGX-117-2002 k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti a snášenlivosti, účinnosti, farmakodynamiky, farmakokinetiky a imunogenicity ARGX-117 u dospělých s multifokální motorickou neuropatií
Tato studie je rozšířením předchozí studie ARGX-117-2002.
Jde o multicentrickou studii, která byla navržena tak, aby vyhodnotila dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost, účinnost, imunogenicitu, farmakokinetiku (PK) a farmakodynamiku (PD) ARGX-117 intravenózně (IV) u dospělých s multifokální motorickou neuropatií (MMN). .
Studie bude zahrnovat dvojitě zaslepené období léčby převrácením (DTP), otevřenou dobu léčby (OTP) a období následného sledování bezpečnosti.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
51
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Ghent, Belgie, 9000
- AZ Sint-Lucas
-
-
-
-
-
Bordeaux, Francie, 33076
- CHU Bordeaux - Groupe Hospitalier Pellegrin
-
Lille, Francie, 59037
- Hôpital Roger Salengro (CHU de Lille)
-
Nice, Francie, 06001
- Chu De Nice
-
Paris, Francie, 75651
- Hôpital de la Pitié Salpêtrière
-
-
-
-
-
Utrecht, Holandsko, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Milan, Itálie, 20132
- IRCCS Ospedale San Raffaele S.r.l.
-
Pisa, Itálie, 56126
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
-
Rome, Itálie, 00189
- Azienda Ospedaliera Sant' Andrea
-
Rozzano, Itálie, 20089
- Irccs Humanitas Research Hospital
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada
- University Health Network
-
-
-
-
-
Essen, Německo, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
Göttingen, Německo, 37075
- Universitatsmedizin Gottingen (UMG) Georg-August-Universitaet
-
-
-
-
-
Krakow, Polsko, 31-426
- Michalski i Partnerzy Lekarze Spolka Partnerska
-
Warsaw, Polsko, 02-097
- Warszawski Uniwersytet Medyczny
-
-
-
-
-
Vienna, Rakousko, 1090
- Medizinische Universitat Wien (Medical University of Vienna)
-
-
-
-
-
Glasgow, Spojené království, G51 4TF
- Queen Elizabeth University Hospital
-
Oxford, Spojené království, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Trust
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85251
- HonorHealth Neurology
-
-
Illinois
-
Glenview, Illinois, Spojené státy, 60026
- Northshore University Healthsystem
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55414
- University of Minnesota
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- The Cleveland Clinic Foundation
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- University of Pennsylvania - Perelman Center for Advanced Medicine
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Spojené státy, 78759
- Austin Neuromuscular Center
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Barcelona, Španělsko, 08041
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
Valencia, Španělsko, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Schopnost poskytnout podepsaný informovaný souhlas a splnit požadavky protokolu. Účastníci musí umět číst a psát.
- Musí mít dokončeno dvojitě zaslepené léčebné období studie ARGX-117-2002 a být považováno za způsobilé pro léčbu ARGX-117
Souhlasí s používáním antikoncepčních opatření v souladu s místními předpisy a následujícími:
- Muži účastníci: musí používat přijatelnou metodu antikoncepce, která by měla být udržována minimálně 12 měsíců po poslední dávce hodnoceného léčivého přípravku (IMP).
- Účastnice (ženy) ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test z moči na začátku před podáním hodnoceného léčivého přípravku.
Kritéria vyloučení:
- Klinicky významná nekontrolovaná aktivní nebo chronická bakteriální, virová nebo plísňová infekce.
- Klinické důkazy o jiných závažných závažných onemocněních, kteří nedávno prodělali velký chirurgický zákrok nebo kteří mají podle názoru zkoušejícího jakýkoli jiný stav, který by mohl zkreslit výsledky studie nebo vystavit účastníka nepřiměřenému riziku.
- V současné době se účastní další intervenční klinické studie.
- Těhotné nebo kojící nebo zamýšlíte otěhotnět během hodnocení nebo do 12 měsíců po poslední dávce hodnoceného léčivého přípravku.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Argx-117
Účastníci, kteří dostávali ARGX-117 během období dvojitě zaslepené léčby (DTP) a období ošetření otevřené označení (OLTP)
|
Intravenózní podání ARGX-117
|
|
Experimentální: Placebo
Účastníci, kteří dostávali placebo během období dvojitě zaslepené léčby (DTP) a přijímají ARGX-117 během období léčby otevřené označení (OLTP)
|
Intravenózní podání ARGX-117
Intravenózní podání placeba
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Výsledky bezpečnosti založené na monitorování nežádoucích příhod (AE).
Časové okno: Do registrace přípravku ARGX-117, hodnoceno až 70 měsíců nebo do ukončení léčby, podle toho, co nastane dříve
|
Do registrace přípravku ARGX-117, hodnoceno až 70 měsíců nebo do ukončení léčby, podle toho, co nastane dříve
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změňte se z výchozí hodnoty ve skóre součtu MMRC-10
Časové okno: Až do trhu s povolením trhu Argx-117 vyhodnotil až 70 měsíců nebo přerušení léčby, podle toho, co nastane na prvním místě
|
SUM SUM Modified Medical Research Council (MMRC) vyhodnocuje sílu/slabost motoru z předem stanovených svalových skupin (horní a dolní končetiny).
Čím vyšší je skóre, tím lepší je svalová síla
|
Až do trhu s povolením trhu Argx-117 vyhodnotil až 70 měsíců nebo přerušení léčby, podle toho, co nastane na prvním místě
|
|
Podíl účastníků ukazující zhoršení nejméně 2 bodů ve skóre součtu MMRC-10
Časové okno: Až do trhu s povolením trhu Argx-117 vyhodnotil až 70 měsíců nebo přerušení léčby, podle toho, co nastane na prvním místě
|
SUM SUM Modified Medical Research Council (MMRC) vyhodnocuje sílu/slabost motoru z předem stanovených svalových skupin (horní a dolní končetiny).
Čím vyšší je skóre, tím lepší je svalová síla.
|
Až do trhu s povolením trhu Argx-117 vyhodnotil až 70 měsíců nebo přerušení léčby, podle toho, co nastane na prvním místě
|
|
Změna ze základní hodnoty ve skóre součtu MMRC-14
Časové okno: Až do trhu s povolením trhu Argx-117 vyhodnotil až 70 měsíců nebo přerušení léčby, podle toho, co nastane na prvním místě
|
SUM SUM Modified Medical Research Council (MMRC) vyhodnocuje sílu/slabost motoru z předem stanovených svalových skupin (horní a dolní končetiny).
Čím vyšší je skóre, tím lepší je svalová síla.
|
Až do trhu s povolením trhu Argx-117 vyhodnotil až 70 měsíců nebo přerušení léčby, podle toho, co nastane na prvním místě
|
|
Podíl účastníků vykazující zhoršení nejméně 2 bodů ve skóre součtu MMRC-14
Časové okno: Až do trhu s povolením trhu Argx-117 vyhodnotil až 70 měsíců nebo přerušení léčby, podle toho, co nastane na prvním místě
|
SUM SUM Modified Medical Research Council (MMRC) vyhodnocuje sílu/slabost motoru z předem stanovených svalových skupin (horní a dolní končetiny).
Čím vyšší je skóre, tím lepší je svalová síla.
|
Až do trhu s povolením trhu Argx-117 vyhodnotil až 70 měsíců nebo přerušení léčby, podle toho, co nastane na prvním místě
|
|
Změna z výchozí hodnoty v průměrném skóre 2 nejdůležitějších svalových skupin, jak bylo hodnoceno skóre součtu MMRC-14
Časové okno: Až do trhu s povolením trhu Argx-117 vyhodnotil až 70 měsíců nebo přerušení léčby, podle toho, co nastane na prvním místě
|
SUM SUM Modified Medical Research Council (MMRC) vyhodnocuje sílu/slabost motoru z předem stanovených svalových skupin (horní a dolní končetiny).
Čím vyšší je skóre, tím lepší je svalová síla.
|
Až do trhu s povolením trhu Argx-117 vyhodnotil až 70 měsíců nebo přerušení léčby, podle toho, co nastane na prvním místě
|
|
Změna z výchozí hodnoty v GS
Časové okno: Až do trhu s povolením trhu Argx-117 vyhodnotil až 70 měsíců nebo přerušení léčby, podle toho, co nastane na prvním místě
|
Síla přilnavosti (GS) bude měřena pomocí martin-vigorimetru.
Každé měření GS bude sestávat ze 3 opakovaných kontrakcí s maximálním úsilím účastníka.
Doba trvání každé kontrakce bude 3 sekundy.
3 opakování budou prováděny po sobě pravou rukou následované 3 opakováním levé ruky.
Mezi každou ze 3 opakování a 2minutovou dobou odpočinku mezi každou rukou bude mezi každou ze 3 opakování a 2minutovou dobou odpočinku.
|
Až do trhu s povolením trhu Argx-117 vyhodnotil až 70 měsíců nebo přerušení léčby, podle toho, co nastane na prvním místě
|
|
Podíl účastníků s poklesem o> 30% v GS
Časové okno: Až do trhu s povolením trhu Argx-117 vyhodnotil až 70 měsíců nebo přerušení léčby, podle toho, co nastane na prvním místě
|
Síla přilnavosti (GS) bude měřena pomocí martin-vigorimetru.
Každé měření GS bude sestávat ze 3 opakovaných kontrakcí s maximálním úsilím účastníka.
Doba trvání každé kontrakce bude 3 sekundy.
3 opakování budou prováděny po sobě pravou rukou následované 3 opakováním levé ruky.
Mezi každou ze 3 opakování a 2minutovou dobou odpočinku mezi každou rukou bude mezi každou ze 3 opakování a 2minutovou dobou odpočinku.
|
Až do trhu s povolením trhu Argx-117 vyhodnotil až 70 měsíců nebo přerušení léčby, podle toho, co nastane na prvním místě
|
|
Změna z výchozí hodnoty v MMN-Rods
Časové okno: Až do trhu s povolením trhu Argx-117 vyhodnotil až 70 měsíců nebo přerušení léčby, podle toho, co nastane na prvním místě
|
Raschova celková stupnice postižení pro MMN (MMN-RODS) je výsledný nástroj uváděný na pacientovi specifický pro pacienty konstruovaný speciálně pro zachycení omezení aktivity u pacientů s MMN.
Celkové skóre se pohybuje mezi 0 (nejhorší výsledek) a 50 (nejlepší výsledek).
|
Až do trhu s povolením trhu Argx-117 vyhodnotil až 70 měsíců nebo přerušení léčby, podle toho, co nastane na prvním místě
|
|
Změňte se z výchozí hodnoty v průměrné době funkce horní končetiny (ramene a ruka) (test 9-HPT nebo načasovaný pegboard)
Časové okno: Až do trhu s povolením trhu Argx-117 vyhodnotil až 70 měsíců nebo přerušení léčby, podle toho, co nastane na prvním místě
|
9-ti dílový test PEG (9-HPT) je kvantitativní měřítkem funkce horní končetiny (paže a ruka).
Jak dominantní, tak dominantní ruce budou testovány dvakrát (2 po sobě jdoucí studie dominantní ruky, po nichž následují okamžitě 2 po sobě jdoucí pokusy o nedominantní ruku).
|
Až do trhu s povolením trhu Argx-117 vyhodnotil až 70 měsíců nebo přerušení léčby, podle toho, co nastane na prvním místě
|
|
Podíl účastníků podle úrovně závažnosti v každé dimenzi EQ-5D-5L
Časové okno: Až do trhu s povolením trhu Argx-117 vyhodnotil až 70 měsíců nebo přerušení léčby, podle toho, co nastane na prvním místě
|
Euro-kvalita životnosti 5 rozměrů 5 hladin (EQ-5D-5L) zahrnuje 5 rozměrů: mobilitu, péče o sebe, obvyklé činnosti, bolest/nepohodlí a úzkost/deprese.
Skóre pro každou dimenzi zahrnuje 5 úrovní: žádný problém, mírný problém, mírný problém, závažný problém a extrémní problém.
|
Až do trhu s povolením trhu Argx-117 vyhodnotil až 70 měsíců nebo přerušení léčby, podle toho, co nastane na prvním místě
|
|
Změna z výchozí hodnoty ve vizuální analogové stupnici EQ-5D-5L (VAS)
Časové okno: Až do trhu s povolením trhu Argx-117 vyhodnotil až 70 měsíců nebo přerušení léčby, podle toho, co nastane na prvním místě
|
V EQ-5D-5L je součástí vertikální vizuální analogové stupnice (VAS).
Účastníci označují jejich zdravotní stav od 0 (nejhorší zdraví, které si dokážete představit) na 100 (nejlepší zdraví, které si dokážete představit).
|
Až do trhu s povolením trhu Argx-117 vyhodnotil až 70 měsíců nebo přerušení léčby, podle toho, co nastane na prvním místě
|
|
Změňte se z výchozí hodnoty v Cap-Pri
Časové okno: Až do trhu s povolením trhu Argx-117 vyhodnotil až 70 měsíců nebo přerušení léčby, podle toho, co nastane na prvním místě
|
Chronický získaný index pacienta s polyneuropatií (CAP-PRI) zahrnuje hodnocení 15 položek.
Celkové skóre se pohybuje mezi 0 (nejlepší výsledek) a 30 (nejhorší výsledek)
|
Až do trhu s povolením trhu Argx-117 vyhodnotil až 70 měsíců nebo přerušení léčby, podle toho, co nastane na prvním místě
|
|
Změňte se z výchozí hodnoty v 9 položce FSS
Časové okno: Až do trhu s povolením trhu Argx-117 vyhodnotil až 70 měsíců nebo přerušení léčby, podle toho, co nastane na prvním místě
|
V úrovni únavy 9-položky únava (FSS) jsou hodnoceny od 1 do 7. Nízká hodnota naznačuje, že příkaz není příliš vhodný, zatímco vysoká hodnota naznačuje dohodu.
|
Až do trhu s povolením trhu Argx-117 vyhodnotil až 70 měsíců nebo přerušení léčby, podle toho, co nastane na prvním místě
|
|
Hodnoty stupnice PGIC
Časové okno: Až do trhu s povolením trhu Argx-117 vyhodnotil až 70 měsíců nebo přerušení léčby, podle toho, co nastane na prvním místě
|
Globální dojem změny (PGIC) pro pacienta je 7-bodová stupnice zobrazující hodnocení celkového zlepšení účastníka.
Čím nižší je skóre, tím lepší je zlepšení.
|
Až do trhu s povolením trhu Argx-117 vyhodnotil až 70 měsíců nebo přerušení léčby, podle toho, co nastane na prvním místě
|
|
Podíl účastníků podle úrovně závažnosti MMN, jak bylo hodnoceno PGIS
Časové okno: Až do trhu s povolením trhu Argx-117 vyhodnotil až 70 měsíců nebo přerušení léčby, podle toho, co nastane na prvním místě
|
Globální dojem pacienta z závažnosti (PGIS) je 7-bodová stupnice zobrazující hodnocení celkové závažnosti nemoci účastníka.
Vyšší skóre znamená vyšší závažnost.
|
Až do trhu s povolením trhu Argx-117 vyhodnotil až 70 měsíců nebo přerušení léčby, podle toho, co nastane na prvním místě
|
|
Hodnoty pro činnosti v oblasti práce v oblasti práce a domácnosti HRPQ
Časové okno: Až do trhu s povolením trhu Argx-117 vyhodnotil až 70 měsíců nebo přerušení léčby, podle toho, co nastane na prvním místě
|
Dotazník pro produktivitu související se zdravím (HRPQ) poskytuje údaje týkající se zmeškaných hodin v práci nebo vzdělávacích aktivitách a sníženou účinností během jakékoli pokusné práce.
Tato kritéria tvoří důležitou část produktivity související s prací a budou použity k posouzení zdraví a produktivity související s prací v pokusu.
|
Až do trhu s povolením trhu Argx-117 vyhodnotil až 70 měsíců nebo přerušení léčby, podle toho, co nastane na prvním místě
|
|
Koncentrace séra pro argx-117
Časové okno: Až do trhu s povolením trhu Argx-117 vyhodnotil až 70 měsíců nebo přerušení léčby, podle toho, co nastane na prvním místě
|
Až do trhu s povolením trhu Argx-117 vyhodnotil až 70 měsíců nebo přerušení léčby, podle toho, co nastane na prvním místě
|
|
|
Změna z výchozí hodnoty ve volném C2, celkové C2, funkční komplementová aktivita (CH50).
Časové okno: Až do trhu s povolením trhu Argx-117 vyhodnotil až 70 měsíců nebo přerušení léčby, podle toho, co nastane na prvním místě
|
Až do trhu s povolením trhu Argx-117 vyhodnotil až 70 měsíců nebo přerušení léčby, podle toho, co nastane na prvním místě
|
|
|
Incidence protilátek proti antidrugům (ADA) proti Argx-117
Časové okno: Až do trhu s povolením trhu Argx-117 vyhodnotil až 70 měsíců nebo přerušení léčby, podle toho, co nastane na prvním místě
|
Až do trhu s povolením trhu Argx-117 vyhodnotil až 70 měsíců nebo přerušení léčby, podle toho, co nastane na prvním místě
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
18. ledna 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
30. září 2029
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. září 2029
Termíny zápisu do studia
První předloženo
17. května 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
1. června 2022
První zveřejněno (Aktuální)
6. června 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
11. března 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
9. března 2026
Naposledy ověřeno
1. března 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ARGX-117-2003
- 2023-507052-69-00 (Ctis)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .