Um ensaio clínico para investigar a segurança e tolerabilidade a longo prazo, eficácia, farmacodinâmica, farmacocinética e imunogenicidade do ARGX-117 em adultos com neuropatia motora multifocal (ARDA+)
9 de março de 2026 atualizado por: argenx
Uma extensão de longo prazo do estudo ARGX-117-2002 para avaliar a segurança e tolerabilidade, eficácia, farmacodinâmica, farmacocinética e imunogenicidade a longo prazo do ARGX-117 em adultos com neuropatia motora multifocal
Este estudo é uma extensão do estudo anterior ARGX-117-2002.
É um ensaio multicêntrico que foi concebido para avaliar a segurança e tolerabilidade a longo prazo, eficácia, imunogenicidade, farmacocinética (PK) e farmacodinâmica (PD) de ARGX-117 por via intravenosa (IV) em adultos com neuropatia motora multifocal (MMN) .
O estudo incluirá um período de tratamento rollover duplo-cego (DTP), um período de tratamento aberto (OTP) e um período de acompanhamento de segurança.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
51
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Essen, Alemanha, 45147
- Universitätsklinikum Essen
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Göttingen, Alemanha, 37075
- Universitatsmedizin Gottingen (UMG) Georg-August-Universitaet
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Ghent, Bélgica, 9000
- AZ Sint-Lucas
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Toronto, Canadá
- University Health Network
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Barcelona, Espanha, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Barcelona, Espanha, 08041
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
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Valencia, Espanha, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85251
- HonorHealth Neurology
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Illinois
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Glenview, Illinois, Estados Unidos, 60026
- Northshore University Healthsystem
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55414
- University of Minnesota
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- The Cleveland Clinic Foundation
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- University of Pennsylvania - Perelman Center for Advanced Medicine
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Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78759
- Austin Neuromuscular Center
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Bordeaux, França, 33076
- CHU Bordeaux - Groupe Hospitalier Pellegrin
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Lille, França, 59037
- Hôpital Roger Salengro (CHU de Lille)
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Nice, França, 06001
- Chu De Nice
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Paris, França, 75651
- Hôpital de la Pitié Salpêtrière
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Utrecht, Holanda, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Milan, Itália, 20132
- IRCCS Ospedale San Raffaele S.r.l.
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Pisa, Itália, 56126
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
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Rome, Itália, 00189
- Azienda Ospedaliera Sant' Andrea
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Rozzano, Itália, 20089
- Irccs Humanitas Research Hospital
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Krakow, Polônia, 31-426
- Michalski i Partnerzy Lekarze Spolka Partnerska
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Warsaw, Polônia, 02-097
- Warszawski Uniwersytet Medyczny
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Glasgow, Reino Unido, G51 4TF
- Queen Elizabeth University Hospital
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Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Trust
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Vienna, Áustria, 1090
- Medizinische Universitat Wien (Medical University of Vienna)
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Capaz de fornecer consentimento informado assinado e cumprir os requisitos do protocolo. Os participantes devem ser capazes de ler e escrever.
- Deve ter concluído o período de tratamento duplo-cego do estudo ARGX-117-2002 e considerado elegível para tratamento com ARGX-117
Concorda em usar medidas contraceptivas consistentes com os regulamentos locais e com o seguinte:
- Participantes do sexo masculino: devem usar um método contraceptivo aceitável que deve ser mantido no mínimo até 12 meses após a última dose do Medicamento Experimental (PIM).
- As participantes do sexo feminino (mulheres) com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez de urina negativo na linha de base antes que o Medicamento Experimental possa ser administrado.
Critério de exclusão:
- Infecção bacteriana, viral ou fúngica ativa ou crônica clinicamente significativa e não controlada.
- Evidência clínica de outras doenças graves significativas, que tenham passado por uma grande cirurgia recente ou que tenham qualquer outra condição, na opinião do investigador, que possa confundir os resultados do estudo ou colocar o participante em risco indevido.
- Atualmente participando de mais um estudo clínico intervencionista.
- Grávida ou lactante ou com intenção de engravidar durante o estudo ou dentro de 12 meses após a última dose do Medicamento Experimental.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Argx-117
Os participantes que recebem Argx-117 durante o período de tratamento duplo-cego (DTP) e o período de tratamento de etiquetas abertas (OLTP)
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Administração intravenosa de ARGX-117
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Experimental: Placebo
Os participantes que recebem placebo durante o período de tratamento duplo-cego (DTP) e recebem Argx-117 durante o período de tratamento de etiquetas abertas (OLTP)
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Administração intravenosa de ARGX-117
Administração intravenosa de placebo
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Resultados de segurança com base no monitoramento de eventos adversos (EA).
Prazo: Até a autorização de comercialização do ARGX-117, avaliada em até 70 meses ou interrupção do tratamento, o que ocorrer primeiro
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Até a autorização de comercialização do ARGX-117, avaliada em até 70 meses ou interrupção do tratamento, o que ocorrer primeiro
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança da linha de base na pontuação da soma MMRC-10
Prazo: Até a autorização do mercado do Argx-117, avaliou até 70 meses ou a descontinuação do tratamento, o que ocorrer primeiro
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A pontuação da soma do Conselho de Pesquisa Médica Modificada (MMRC) avalia a força/fraqueza motora dos grupos musculares predeterminados (membros superiores e inferiores).
Quanto maior a pontuação, melhor a força muscular
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Até a autorização do mercado do Argx-117, avaliou até 70 meses ou a descontinuação do tratamento, o que ocorrer primeiro
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Proporção de participantes mostrando uma deterioração de pelo menos 2 pontos no MMRC-10 Sum Score
Prazo: Até a autorização do mercado do Argx-117, avaliou até 70 meses ou a descontinuação do tratamento, o que ocorrer primeiro
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A pontuação da soma do Conselho de Pesquisa Médica Modificada (MMRC) avalia a força/fraqueza motora dos grupos musculares predeterminados (membros superiores e inferiores).
Quanto maior a pontuação, melhor a força muscular.
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Até a autorização do mercado do Argx-117, avaliou até 70 meses ou a descontinuação do tratamento, o que ocorrer primeiro
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Mudança da linha de base na pontuação da soma MMRC-14
Prazo: Até a autorização do mercado do Argx-117, avaliou até 70 meses ou a descontinuação do tratamento, o que ocorrer primeiro
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A pontuação da soma do Conselho de Pesquisa Médica Modificada (MMRC) avalia a força/fraqueza motora dos grupos musculares predeterminados (membros superiores e inferiores).
Quanto maior a pontuação, melhor a força muscular.
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Até a autorização do mercado do Argx-117, avaliou até 70 meses ou a descontinuação do tratamento, o que ocorrer primeiro
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Proporção de participantes mostrando uma deterioração de pelo menos 2 pontos na pontuação do MMRC-14
Prazo: Até a autorização do mercado do Argx-117, avaliou até 70 meses ou a descontinuação do tratamento, o que ocorrer primeiro
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A pontuação da soma do Conselho de Pesquisa Médica Modificada (MMRC) avalia a força/fraqueza motora dos grupos musculares predeterminados (membros superiores e inferiores).
Quanto maior a pontuação, melhor a força muscular.
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Até a autorização do mercado do Argx-117, avaliou até 70 meses ou a descontinuação do tratamento, o que ocorrer primeiro
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Mudança da linha de base na pontuação média dos 2 grupos musculares mais importantes, avaliados pela pontuação do MMRC-14
Prazo: Até a autorização do mercado do Argx-117, avaliou até 70 meses ou a descontinuação do tratamento, o que ocorrer primeiro
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A pontuação da soma do Conselho de Pesquisa Médica Modificada (MMRC) avalia a força/fraqueza motora dos grupos musculares predeterminados (membros superiores e inferiores).
Quanto maior a pontuação, melhor a força muscular.
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Até a autorização do mercado do Argx-117, avaliou até 70 meses ou a descontinuação do tratamento, o que ocorrer primeiro
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Mudança da linha de base no GS
Prazo: Até a autorização do mercado do Argx-117, avaliou até 70 meses ou a descontinuação do tratamento, o que ocorrer primeiro
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A força de preensão (GS) será medida usando um martim-vigorímetro.
Cada medição do GS consistirá em três contrações repetidas com o esforço máximo do participante.
A duração de cada contração será de 3 segundos.
3 repetições serão executadas consecutivamente pela mão direita, seguidas de 3 repetições da mão esquerda.
Haverá um período de descanso de 30 segundos entre cada uma das 3 repetições e um período de descanso de 2 minutos entre cada mão.
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Até a autorização do mercado do Argx-117, avaliou até 70 meses ou a descontinuação do tratamento, o que ocorrer primeiro
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Proporção de participantes com um declínio de> 30% em GS
Prazo: Até a autorização do mercado do Argx-117, avaliou até 70 meses ou a descontinuação do tratamento, o que ocorrer primeiro
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A força de preensão (GS) será medida usando um martim-vigorímetro.
Cada medição do GS consistirá em três contrações repetidas com o esforço máximo do participante.
A duração de cada contração será de 3 segundos.
3 repetições serão executadas consecutivamente pela mão direita, seguidas de 3 repetições da mão esquerda.
Haverá um período de descanso de 30 segundos entre cada uma das 3 repetições e um período de descanso de 2 minutos entre cada mão.
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Até a autorização do mercado do Argx-117, avaliou até 70 meses ou a descontinuação do tratamento, o que ocorrer primeiro
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Mudança da linha de base nos Rods MMN
Prazo: Até a autorização do mercado do Argx-117, avaliou até 70 meses ou a descontinuação do tratamento, o que ocorrer primeiro
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A escala geral de incapacidade da Rasch para MMN (MMN-Rods) é um instrumento de resultado relatado pelo paciente específico da doença construído especificamente para capturar limitações de atividade em pacientes com MMN.
A pontuação total varia entre 0 (pior resultado) e 50 (melhor resultado).
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Até a autorização do mercado do Argx-117, avaliou até 70 meses ou a descontinuação do tratamento, o que ocorrer primeiro
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Mudança da linha de base no tempo médio para a função da extremidade superior (braço e mão) (teste 9-HPT ou cronometrado)
Prazo: Até a autorização do mercado do Argx-117, avaliou até 70 meses ou a descontinuação do tratamento, o que ocorrer primeiro
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O teste PEG de 9 buracos (9-HPT) é uma medida quantitativa da função da extremidade superior (braço e mão).
Tanto as mãos dominantes quanto os não dominacionais serão testadas duas vezes (2 ensaios consecutivos da mão dominante, seguidos imediatamente por 2 julgamentos consecutivos da mão não dominante).
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Até a autorização do mercado do Argx-117, avaliou até 70 meses ou a descontinuação do tratamento, o que ocorrer primeiro
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Proporção de participantes por nível de gravidade em cada dimensão do EQ-5D-5L
Prazo: Até a autorização do mercado do Argx-117, avaliou até 70 meses ou a descontinuação do tratamento, o que ocorrer primeiro
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A qualidade do euro da vida 5 Dimensões 5 níveis (EQ-5D-5L) compreende 5 dimensões: mobilidade, autocuidado, atividades usuais, dor/desconforto e ansiedade/depressão.
As pontuações para cada dimensão incluem 5 níveis: sem problemas, pequeno problema, problema moderado, problema grave e problema extremo.
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Até a autorização do mercado do Argx-117, avaliou até 70 meses ou a descontinuação do tratamento, o que ocorrer primeiro
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Mudança da linha de base na Eq-5d-5l Visual Analog Scale (VAS)
Prazo: Até a autorização do mercado do Argx-117, avaliou até 70 meses ou a descontinuação do tratamento, o que ocorrer primeiro
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Uma escala visual analógica vertical (VAS) está incluída no EQ-5D-5L.
Os participantes marcam seu estado de saúde de 0 (a pior saúde que você pode imaginar) a 100 (a melhor saúde que você pode imaginar).
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Até a autorização do mercado do Argx-117, avaliou até 70 meses ou a descontinuação do tratamento, o que ocorrer primeiro
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Mudança da linha de base no Cap-PRI
Prazo: Até a autorização do mercado do Argx-117, avaliou até 70 meses ou a descontinuação do tratamento, o que ocorrer primeiro
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O índice crônico adquirido por polineuropatia (CAP-PRI) inclui a avaliação de 15 itens.
A pontuação total varia entre 0 (melhor resultado) e 30 (pior resultado)
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Até a autorização do mercado do Argx-117, avaliou até 70 meses ou a descontinuação do tratamento, o que ocorrer primeiro
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Mudança da linha de base no FSS de 9 itens
Prazo: Até a autorização do mercado do Argx-117, avaliou até 70 meses ou a descontinuação do tratamento, o que ocorrer primeiro
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Na escala de gravidade de fadiga de 9 itens (FSS), os níveis de fadiga são classificados de 1 a 7. Um valor baixo indica que a afirmação não é muito apropriada, enquanto um valor alto indica concordância.
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Até a autorização do mercado do Argx-117, avaliou até 70 meses ou a descontinuação do tratamento, o que ocorrer primeiro
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Valores da escala PGIC
Prazo: Até a autorização do mercado do Argx-117, avaliou até 70 meses ou a descontinuação do tratamento, o que ocorrer primeiro
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A Impressão Global de Mudança do Paciente (PGIC) é uma escala de 7 pontos, representando a classificação de melhorias gerais de um participante.
Quanto menor a pontuação, melhor a melhoria.
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Até a autorização do mercado do Argx-117, avaliou até 70 meses ou a descontinuação do tratamento, o que ocorrer primeiro
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Proporção de participantes por nível de gravidade do MMN, avaliado pelo PGIS
Prazo: Até a autorização do mercado do Argx-117, avaliou até 70 meses ou a descontinuação do tratamento, o que ocorrer primeiro
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A impressão global do paciente de gravidade (PGIS) é uma escala de 7 pontos, que descreve a classificação de uma gravidade geral da doença por um participante.
Pontuações mais altas significam uma gravidade mais alta.
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Até a autorização do mercado do Argx-117, avaliou até 70 meses ou a descontinuação do tratamento, o que ocorrer primeiro
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Valores para atividades relacionadas ao trabalho e nas tarefas domésticas do HRPQ
Prazo: Até a autorização do mercado do Argx-117, avaliou até 70 meses ou a descontinuação do tratamento, o que ocorrer primeiro
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O questionário de produtividade relacionado à saúde (HRPQ) fornece dados relacionados a horas perdidas no trabalho ou atividades educacionais e redução da eficácia durante qualquer tentativa de trabalho.
Esses critérios formam uma parte importante da produtividade relacionada ao trabalho e serão usados para avaliar a produtividade relacionada à saúde e relacionada ao trabalho no estudo.
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Até a autorização do mercado do Argx-117, avaliou até 70 meses ou a descontinuação do tratamento, o que ocorrer primeiro
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Concentrações séricas para argx-117
Prazo: Até a autorização do mercado do Argx-117, avaliou até 70 meses ou a descontinuação do tratamento, o que ocorrer primeiro
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Até a autorização do mercado do Argx-117, avaliou até 70 meses ou a descontinuação do tratamento, o que ocorrer primeiro
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Mudança da linha de base no C2 livre, total C2, atividade funcional do complemento (CH50).
Prazo: Até a autorização do mercado do Argx-117, avaliou até 70 meses ou a descontinuação do tratamento, o que ocorrer primeiro
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Até a autorização do mercado do Argx-117, avaliou até 70 meses ou a descontinuação do tratamento, o que ocorrer primeiro
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Incidência de anticorpos antidrogas (ADA) contra Argx-117
Prazo: Até a autorização do mercado do Argx-117, avaliou até 70 meses ou a descontinuação do tratamento, o que ocorrer primeiro
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Até a autorização do mercado do Argx-117, avaliou até 70 meses ou a descontinuação do tratamento, o que ocorrer primeiro
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
18 de janeiro de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
30 de setembro de 2029
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de setembro de 2029
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
17 de maio de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
1 de junho de 2022
Primeira postagem (Real)
6 de junho de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
11 de março de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
9 de março de 2026
Última verificação
1 de março de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ARGX-117-2003
- 2023-507052-69-00 (Ctis)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .