Een klinisch onderzoek om de veiligheid en verdraagbaarheid, werkzaamheid, farmacodynamiek, farmacokinetiek en immunogeniciteit op lange termijn van ARGX-117 bij volwassenen met multifocale motorische neuropathie te onderzoeken (ARDA+)
9 maart 2026 bijgewerkt door: argenx
Een langetermijnverlenging van de ARGX-117-2002-studie om de veiligheid en verdraagbaarheid, werkzaamheid, farmacodynamiek, farmacokinetiek en immunogeniciteit van ARGX-117 op lange termijn bij volwassenen met multifocale motorische neuropathie te evalueren
Deze studie is een uitbreiding van de eerdere studie ARGX-117-2002.
Het is een multicenter-onderzoek dat is ontworpen om de veiligheid en verdraagbaarheid, werkzaamheid, immunogeniciteit, farmacokinetiek (PK) en farmacodynamiek (PD) van ARGX-117 intraveneus (IV) op lange termijn te evalueren bij volwassenen met multifocale motorische neuropathie (MMN) .
De proef omvat een dubbelblinde rollover-behandelingsperiode (DTP), een open-label behandelingsperiode (OTP) en een follow-upperiode voor de veiligheid.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
51
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Ghent, België, 9000
- AZ Sint-Lucas
-
-
-
-
-
Toronto, Canada
- University Health Network
-
-
-
-
-
Essen, Duitsland, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
Göttingen, Duitsland, 37075
- Universitatsmedizin Gottingen (UMG) Georg-August-Universitaet
-
-
-
-
-
Bordeaux, Frankrijk, 33076
- CHU Bordeaux - Groupe Hospitalier Pellegrin
-
Lille, Frankrijk, 59037
- Hôpital Roger Salengro (CHU de Lille)
-
Nice, Frankrijk, 06001
- Chu De Nice
-
Paris, Frankrijk, 75651
- Hôpital de la Pitié Salpêtrière
-
-
-
-
-
Milan, Italië, 20132
- IRCCS Ospedale San Raffaele S.r.l.
-
Pisa, Italië, 56126
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
-
Rome, Italië, 00189
- Azienda Ospedaliera Sant' Andrea
-
Rozzano, Italië, 20089
- Irccs Humanitas Research Hospital
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederland, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Vienna, Oostenrijk, 1090
- Medizinische Universitat Wien (Medical University of Vienna)
-
-
-
-
-
Krakow, Polen, 31-426
- Michalski i Partnerzy Lekarze Spolka Partnerska
-
Warsaw, Polen, 02-097
- Warszawski Uniwersytet Medyczny
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Barcelona, Spanje, 08041
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
Valencia, Spanje, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
-
-
-
-
Glasgow, Verenigd Koninkrijk, G51 4TF
- Queen Elizabeth University Hospital
-
Oxford, Verenigd Koninkrijk, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Trust
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85251
- HonorHealth Neurology
-
-
Illinois
-
Glenview, Illinois, Verenigde Staten, 60026
- Northshore University Healthsystem
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55414
- University of Minnesota
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
- The Cleveland Clinic Foundation
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- University of Pennsylvania - Perelman Center for Advanced Medicine
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Verenigde Staten, 78759
- Austin Neuromuscular Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- In staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven en te voldoen aan protocolvereisten. Deelnemers moeten kunnen lezen en schrijven.
- Moet de dubbelblinde behandelingsperiode van de ARGX-117-2002-studie hebben voltooid en in aanmerking komen voor behandeling met ARGX-117
Stemt ermee in anticonceptiemaatregelen te gebruiken die in overeenstemming zijn met de lokale regelgeving en het volgende:
- Mannelijke deelnemers: moeten een aanvaardbare anticonceptiemethode gebruiken die minimaal tot 12 maanden na de laatste dosis Investigational Medicinal Product (IMP) moet worden gehandhaafd.
- Vrouwelijke deelnemers (vrouwen) in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve urine-zwangerschapstest hebben bij baseline voordat het geneesmiddel voor onderzoek kan worden toegediend.
Uitsluitingscriteria:
- Klinisch significante ongecontroleerde actieve of chronische bacteriële, virale of schimmelinfectie.
- Klinisch bewijs van andere significante ernstige ziekten, die recentelijk een grote operatie hebben ondergaan, of die naar de mening van de onderzoeker een andere aandoening hebben die de resultaten van het onderzoek zou kunnen verwarren of de deelnemer onnodig in gevaar zou kunnen brengen.
- Momenteel deelnemen aan een ander interventioneel klinisch onderzoek.
- Zwanger of lacterend of van plan zwanger te worden tijdens de proef of binnen 12 maanden na de laatste dosis van het geneesmiddel voor onderzoek.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verdrievoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Argx-117
Deelnemers die Argx-117 ontvangen tijdens de dubbelblinde behandelingsperiode (DTP) en de Open-Label Treatment Periode (OLTP)
|
Intraveneuze toediening van ARGX-117
|
|
Experimenteel: Placebo
Deelnemers die placebo ontvangen tijdens de dubbelblinde behandelingsperiode (DTP) en ontvangen Argx-117 tijdens de open-label behandelingsperiode (OLTP)
|
Intraveneuze toediening van ARGX-117
Intraveneuze toediening van placebo
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Veiligheidsresultaten op basis van monitoring van ongewenste voorvallen (AE).
Tijdsspanne: Tot vergunning voor het in de handel brengen van ARGX-117, beoordeeld tot 70 maanden of stopzetting van de behandeling, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet
|
Tot vergunning voor het in de handel brengen van ARGX-117, beoordeeld tot 70 maanden of stopzetting van de behandeling, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Wijziging van de basislijn in de MMRC-10 somscore
Tijdsspanne: Tot de marktautorisatie van Argx-117, beoordeeld tot 70 maanden of stopzetting van de behandeling, afhankelijk
|
De somscore van de Modified Medical Research Council (MMRC) evalueert de motorsterkte/zwakte van vooraf bepaalde spiergroepen (bovenste en onderste ledematen).
Hoe hoger de score, hoe beter de spierkracht
|
Tot de marktautorisatie van Argx-117, beoordeeld tot 70 maanden of stopzetting van de behandeling, afhankelijk
|
|
Het aandeel deelnemers dat een verslechtering van ten minste 2 punten toont in MMRC-10 somscore
Tijdsspanne: Tot de marktautorisatie van Argx-117, beoordeeld tot 70 maanden of stopzetting van de behandeling, afhankelijk
|
De somscore van de Modified Medical Research Council (MMRC) evalueert de motorsterkte/zwakte van vooraf bepaalde spiergroepen (bovenste en onderste ledematen).
Hoe hoger de score, hoe beter de spierkracht.
|
Tot de marktautorisatie van Argx-117, beoordeeld tot 70 maanden of stopzetting van de behandeling, afhankelijk
|
|
Wijziging van de basislijn in de MMRC-14-somscore
Tijdsspanne: Tot de marktautorisatie van Argx-117, beoordeeld tot 70 maanden of stopzetting van de behandeling, afhankelijk
|
De somscore van de Modified Medical Research Council (MMRC) evalueert de motorsterkte/zwakte van vooraf bepaalde spiergroepen (bovenste en onderste ledematen).
Hoe hoger de score, hoe beter de spierkracht.
|
Tot de marktautorisatie van Argx-117, beoordeeld tot 70 maanden of stopzetting van de behandeling, afhankelijk
|
|
Het aandeel deelnemers dat een verslechtering van ten minste 2 punten toont in de MMRC-14 somscore
Tijdsspanne: Tot de marktautorisatie van Argx-117, beoordeeld tot 70 maanden of stopzetting van de behandeling, afhankelijk
|
De somscore van de Modified Medical Research Council (MMRC) evalueert de motorsterkte/zwakte van vooraf bepaalde spiergroepen (bovenste en onderste ledematen).
Hoe hoger de score, hoe beter de spierkracht.
|
Tot de marktautorisatie van Argx-117, beoordeeld tot 70 maanden of stopzetting van de behandeling, afhankelijk
|
|
Verandering van de basislijn in de gemiddelde score van de 2 belangrijkste spiergroepen zoals beoordeeld door de MMRC-14 Sum Score
Tijdsspanne: Tot de marktautorisatie van Argx-117, beoordeeld tot 70 maanden of stopzetting van de behandeling, afhankelijk
|
De somscore van de Modified Medical Research Council (MMRC) evalueert de motorsterkte/zwakte van vooraf bepaalde spiergroepen (bovenste en onderste ledematen).
Hoe hoger de score, hoe beter de spierkracht.
|
Tot de marktautorisatie van Argx-117, beoordeeld tot 70 maanden of stopzetting van de behandeling, afhankelijk
|
|
Verander van de basislijn in GS
Tijdsspanne: Tot de marktautorisatie van Argx-117, beoordeeld tot 70 maanden of stopzetting van de behandeling, afhankelijk
|
De gripsterkte (GS) wordt gemeten met behulp van een martin-vigorimeter.
Elke GS -meting bestaat uit 3 herhaalde contracties met de maximale inspanning van de deelnemer.
De duur van elke samentrekking zal 3 seconden zijn.
3 Herhalingen worden achtereenvolgens uitgevoerd door de rechterhand gevolgd door 3 herhalingen van de linkerhand.
Er zal een rustperiode van 30 seconden zijn tussen elk van de 3 herhalingen en een rustperiode van 2 minuten tussen elke hand.
|
Tot de marktautorisatie van Argx-117, beoordeeld tot 70 maanden of stopzetting van de behandeling, afhankelijk
|
|
Aandeel deelnemers met een daling van> 30% in GS
Tijdsspanne: Tot de marktautorisatie van Argx-117, beoordeeld tot 70 maanden of stopzetting van de behandeling, afhankelijk
|
De gripsterkte (GS) wordt gemeten met behulp van een martin-vigorimeter.
Elke GS -meting bestaat uit 3 herhaalde contracties met de maximale inspanning van de deelnemer.
De duur van elke samentrekking zal 3 seconden zijn.
3 Herhalingen worden achtereenvolgens uitgevoerd door de rechterhand gevolgd door 3 herhalingen van de linkerhand.
Er zal een rustperiode van 30 seconden zijn tussen elk van de 3 herhalingen en een rustperiode van 2 minuten tussen elke hand.
|
Tot de marktautorisatie van Argx-117, beoordeeld tot 70 maanden of stopzetting van de behandeling, afhankelijk
|
|
Verander van de basislijn in de MMN-rods
Tijdsspanne: Tot de marktautorisatie van Argx-117, beoordeeld tot 70 maanden of stopzetting van de behandeling, afhankelijk
|
De door rasch gebouwde totale handicapschaal voor MMN (MMN-ROD's) is een door ziekte specifiek gerapporteerd door de patiënt gerapporteerd uitkomstinstrument dat speciaal is geconstrueerd om activiteitsbeperkingen vast te leggen bij patiënten met MMN.
De totale score varieert tussen 0 (slechtste uitkomst) en 50 (beste uitkomst).
|
Tot de marktautorisatie van Argx-117, beoordeeld tot 70 maanden of stopzetting van de behandeling, afhankelijk
|
|
Verander van de basislijn in de gemiddelde tijd voor de bovenste extremiteit (arm en hand) functie (9-HPT of getimede pegboard-test)
Tijdsspanne: Tot de marktautorisatie van Argx-117, beoordeeld tot 70 maanden of stopzetting van de behandeling, afhankelijk
|
De 9-hole PEG-test (9-HPT) is een kwantitatieve maat voor de bovenste extremiteit (arm en hand) functie.
Zowel de dominante als de niet -dominante handen worden tweemaal getest (2 opeenvolgende proeven van de dominante hand, onmiddellijk gevolgd door 2 opeenvolgende proeven van de niet -dominante hand).
|
Tot de marktautorisatie van Argx-117, beoordeeld tot 70 maanden of stopzetting van de behandeling, afhankelijk
|
|
Aandeel deelnemers op ernstniveau op elke dimensie van de EQ-5D-5L
Tijdsspanne: Tot de marktautorisatie van Argx-117, beoordeeld tot 70 maanden of stopzetting van de behandeling, afhankelijk
|
De euro-kwaliteit van het leven 5 dimensies 5 niveaus (EQ-5D-5L) omvat 5 dimensies: mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie.
Scores voor elke dimensie omvatten 5 niveaus: geen probleem, licht probleem, matig probleem, ernstig probleem en extreem probleem.
|
Tot de marktautorisatie van Argx-117, beoordeeld tot 70 maanden of stopzetting van de behandeling, afhankelijk
|
|
Verander van de basislijn in EQ-5D-5L Visual Analog Scale (VAS)
Tijdsspanne: Tot de marktautorisatie van Argx-117, beoordeeld tot 70 maanden of stopzetting van de behandeling, afhankelijk
|
Een verticale visuele analoge schaal (VAS) is opgenomen in de EQ-5D-5L.
Deelnemers markeren hun gezondheidstoestand van 0 (de slechtste gezondheid die je je kunt voorstellen) tot 100 (de beste gezondheid die je je kunt voorstellen).
|
Tot de marktautorisatie van Argx-117, beoordeeld tot 70 maanden of stopzetting van de behandeling, afhankelijk
|
|
Verander van de basislijn in de cap-pri
Tijdsspanne: Tot de marktautorisatie van Argx-117, beoordeeld tot 70 maanden of stopzetting van de behandeling, afhankelijk
|
De chronische verworven polyneuropathie patiëntgerapporteerde index (CAP-PRI) omvat de beoordeling van 15 items.
De totale score varieert tussen 0 (beste uitkomst) en 30 (slechtste uitkomst)
|
Tot de marktautorisatie van Argx-117, beoordeeld tot 70 maanden of stopzetting van de behandeling, afhankelijk
|
|
Verander van de basislijn in de 9-item FSS
Tijdsspanne: Tot de marktautorisatie van Argx-117, beoordeeld tot 70 maanden of stopzetting van de behandeling, afhankelijk
|
In de vermoeidheidsniveaus van de 9-item vermoeidheidsschaal (FSS) worden vermoeidheidsniveaus beoordeeld van 1 tot 7. Een lage waarde geeft aan dat de verklaring niet erg geschikt is, terwijl een hoge waarde overeenstemming aangeeft.
|
Tot de marktautorisatie van Argx-117, beoordeeld tot 70 maanden of stopzetting van de behandeling, afhankelijk
|
|
Waarden van de PGIC -schaal
Tijdsspanne: Tot de marktautorisatie van Argx-117, beoordeeld tot 70 maanden of stopzetting van de behandeling, afhankelijk
|
De globale indruk van de patiënt van verandering (PGIC) is een 7-puntsschaal die de algehele verbetering van een deelnemer weergeeft.
Hoe lager de score, hoe beter de verbetering.
|
Tot de marktautorisatie van Argx-117, beoordeeld tot 70 maanden of stopzetting van de behandeling, afhankelijk
|
|
Aandeel deelnemers op de ernstniveau van MMN zoals beoordeeld door PGI's
Tijdsspanne: Tot de marktautorisatie van Argx-117, beoordeeld tot 70 maanden of stopzetting van de behandeling, afhankelijk
|
De globale indruk van de patiënt van ernst (PGIS) is een 7-puntsschaal die de beoordeling van een deelnemer van de totale ernst van de ziekte weergeeft.
Hogere scores betekenen een hogere ernst.
|
Tot de marktautorisatie van Argx-117, beoordeeld tot 70 maanden of stopzetting van de behandeling, afhankelijk
|
|
Waarden voor werkgerelateerde en huishoudelijke karwei-activiteiten van de HRPQ
Tijdsspanne: Tot de marktautorisatie van Argx-117, beoordeeld tot 70 maanden of stopzetting van de behandeling, afhankelijk
|
De Health-Related Productivity Questionnaire (HRPQ) biedt gegevens met betrekking tot gemiste uren op het werk of educatieve activiteiten en verminderde effectiviteit tijdens een poging tot werk.
Deze criteria vormen een belangrijk deel van de werkgerelateerde productiviteit en zullen worden gebruikt om gezondheidsgerelateerde en werkgerelateerde productiviteit in de proef te beoordelen.
|
Tot de marktautorisatie van Argx-117, beoordeeld tot 70 maanden of stopzetting van de behandeling, afhankelijk
|
|
Serumconcentraties voor argx-117
Tijdsspanne: Tot de marktautorisatie van Argx-117, beoordeeld tot 70 maanden of stopzetting van de behandeling, afhankelijk
|
Tot de marktautorisatie van Argx-117, beoordeeld tot 70 maanden of stopzetting van de behandeling, afhankelijk
|
|
|
Verandering van de basislijn in vrije C2, totale C2, functionele complementactiviteit (CH50).
Tijdsspanne: Tot de marktautorisatie van Argx-117, beoordeeld tot 70 maanden of stopzetting van de behandeling, afhankelijk
|
Tot de marktautorisatie van Argx-117, beoordeeld tot 70 maanden of stopzetting van de behandeling, afhankelijk
|
|
|
Incidentie van antidrug-antilichamen (ADA) tegen Argx-117
Tijdsspanne: Tot de marktautorisatie van Argx-117, beoordeeld tot 70 maanden of stopzetting van de behandeling, afhankelijk
|
Tot de marktautorisatie van Argx-117, beoordeeld tot 70 maanden of stopzetting van de behandeling, afhankelijk
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
18 januari 2023
Primaire voltooiing (Geschat)
30 september 2029
Studie voltooiing (Geschat)
30 september 2029
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
17 mei 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
1 juni 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
6 juni 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
11 maart 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
9 maart 2026
Laatst geverifieerd
1 maart 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ARGX-117-2003
- 2023-507052-69-00 (Ctis)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .