Un essai clinique pour étudier l'innocuité et la tolérance à long terme, l'efficacité, la pharmacodynamique, la pharmacocinétique et l'immunogénicité de l'ARGX-117 chez les adultes atteints de neuropathie motrice multifocale (ARDA+)
9 mars 2026 mis à jour par: argenx
Une extension à long terme de l'essai ARGX-117-2002 pour évaluer l'innocuité et la tolérance à long terme, l'efficacité, la pharmacodynamique, la pharmacocinétique et l'immunogénicité de l'ARGX-117 chez les adultes atteints de neuropathie motrice multifocale
Cet essai est une extension de l'essai précédent ARGX-117-2002.
Il s'agit d'un essai multicentrique qui a été conçu pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité à long terme, l'efficacité, l'immunogénicité, la pharmacocinétique (PK) et la pharmacodynamique (PD) de l'ARGX-117 par voie intraveineuse (IV) chez les adultes atteints de neuropathie motrice multifocale (MMN) .
L'essai comprendra une période de traitement en double aveugle (DTP), une période de traitement en ouvert (OTP) et une période de suivi de la sécurité.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
51
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Essen, Allemagne, 45147
- Universitätsklinikum Essen
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Göttingen, Allemagne, 37075
- Universitatsmedizin Gottingen (UMG) Georg-August-Universitaet
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Ghent, Belgique, 9000
- AZ Sint-Lucas
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Toronto, Canada
- University Health Network
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Barcelona, Espagne, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Barcelona, Espagne, 08041
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
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Valencia, Espagne, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
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Bordeaux, France, 33076
- CHU Bordeaux - Groupe Hospitalier Pellegrin
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Lille, France, 59037
- Hôpital Roger Salengro (CHU de Lille)
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Nice, France, 06001
- Chu De Nice
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Paris, France, 75651
- Hôpital de la Pitié Salpêtrière
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Milan, Italie, 20132
- IRCCS Ospedale San Raffaele S.r.l.
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Pisa, Italie, 56126
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
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Rome, Italie, 00189
- Azienda Ospedaliera Sant' Andrea
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Rozzano, Italie, 20089
- Irccs Humanitas Research Hospital
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Vienna, L'Autriche, 1090
- Medizinische Universitat Wien (Medical University of Vienna)
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Utrecht, Pays-Bas, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Krakow, Pologne, 31-426
- Michalski i Partnerzy Lekarze Spolka Partnerska
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Warsaw, Pologne, 02-097
- Warszawski Uniwersytet Medyczny
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Glasgow, Royaume-Uni, G51 4TF
- Queen Elizabeth University Hospital
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Oxford, Royaume-Uni, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Trust
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85251
- HonorHealth Neurology
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Illinois
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Glenview, Illinois, États-Unis, 60026
- Northshore University Healthsystem
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55414
- University of Minnesota
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Ohio
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Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
- The Cleveland Clinic Foundation
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- University of Pennsylvania - Perelman Center for Advanced Medicine
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Texas
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Austin, Texas, États-Unis, 78759
- Austin Neuromuscular Center
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Capable de fournir un consentement éclairé signé et de se conformer aux exigences du protocole. Les participants doivent savoir lire et écrire.
- Doit avoir terminé la période de traitement en double aveugle de l'essai ARGX-117-2002 et être considéré comme éligible au traitement avec ARGX-117
Accepte d'utiliser des mesures contraceptives conformes aux réglementations locales et à ce qui suit :
- Participants de sexe masculin : doivent utiliser une méthode contraceptive acceptable qui doit être maintenue au minimum jusqu'à 12 mois après la dernière dose de médicament expérimental (IMP).
- Les participantes (femmes) en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse urinaire négatif au départ avant que le médicament expérimental puisse être administré.
Critère d'exclusion:
- Infection bactérienne, virale ou fongique active ou chronique cliniquement significative et non contrôlée.
- Preuve clinique d'autres maladies graves importantes, ont subi une intervention chirurgicale majeure récente, ou qui ont toute autre condition, de l'avis de l'investigateur, qui pourrait confondre les résultats de l'essai ou exposer le participant à un risque indu.
- Participe actuellement à une autre étude clinique interventionnelle.
- Enceinte ou allaitante ou ayant l'intention de tomber enceinte pendant l'essai ou dans les 12 mois suivant la dernière dose du médicament expérimental.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Tripler
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Argx-117
Les participants recevant l'ARGX-117 pendant la période de traitement en double aveugle (DTP) et la période de traitement ouverte (OLTP)
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Administration intraveineuse d'ARGX-117
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Expérimental: Placebo
Les participants reçoivent un placebo pendant la période de traitement en double aveugle (DTP) et recevant l'ARGX-117 pendant la période de traitement de l'ouverture (OLTP)
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Administration intraveineuse d'ARGX-117
Administration intraveineuse de placebo
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Résultats d'innocuité basés sur la surveillance des événements indésirables (EI).
Délai: Jusqu'à l'autorisation de mise sur le marché d'ARGX-117, évaluée jusqu'à 70 mois ou arrêt du traitement, selon la première éventualité
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Jusqu'à l'autorisation de mise sur le marché d'ARGX-117, évaluée jusqu'à 70 mois ou arrêt du traitement, selon la première éventualité
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement par rapport à la ligne de base dans le score de somme MMRC-10
Délai: Jusqu'à l'autorisation du marché de l'ARGX-117, évalué jusqu'à 70 mois ou l'arrêt du traitement, selon la première éventualité
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Le score de somme du Conseil de recherche médicale modifié (MMRC) évalue la force / faiblesse motrice des groupes musculaires prédéterminés (membres supérieurs et inférieurs).
Plus le score est élevé, meilleur est la force musculaire
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Jusqu'à l'autorisation du marché de l'ARGX-117, évalué jusqu'à 70 mois ou l'arrêt du traitement, selon la première éventualité
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Proportion de participants montrant une détérioration d'au moins 2 points dans le score de somme MMRC-10
Délai: Jusqu'à l'autorisation du marché de l'ARGX-117, évalué jusqu'à 70 mois ou l'arrêt du traitement, selon la première éventualité
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Le score de somme du Conseil de recherche médicale modifié (MMRC) évalue la force / faiblesse motrice des groupes musculaires prédéterminés (membres supérieurs et inférieurs).
Plus le score est élevé, meilleur est la force musculaire.
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Jusqu'à l'autorisation du marché de l'ARGX-117, évalué jusqu'à 70 mois ou l'arrêt du traitement, selon la première éventualité
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Changement par rapport à la ligne de base dans le score de somme MMRC-14
Délai: Jusqu'à l'autorisation du marché de l'ARGX-117, évalué jusqu'à 70 mois ou l'arrêt du traitement, selon la première éventualité
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Le score de somme du Conseil de recherche médicale modifié (MMRC) évalue la force / faiblesse motrice des groupes musculaires prédéterminés (membres supérieurs et inférieurs).
Plus le score est élevé, meilleur est la force musculaire.
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Jusqu'à l'autorisation du marché de l'ARGX-117, évalué jusqu'à 70 mois ou l'arrêt du traitement, selon la première éventualité
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Proportion de participants montrant une détérioration d'au moins 2 points dans le score de somme MMRC-14
Délai: Jusqu'à l'autorisation du marché de l'ARGX-117, évalué jusqu'à 70 mois ou l'arrêt du traitement, selon la première éventualité
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Le score de somme du Conseil de recherche médicale modifié (MMRC) évalue la force / faiblesse motrice des groupes musculaires prédéterminés (membres supérieurs et inférieurs).
Plus le score est élevé, meilleur est la force musculaire.
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Jusqu'à l'autorisation du marché de l'ARGX-117, évalué jusqu'à 70 mois ou l'arrêt du traitement, selon la première éventualité
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Changement par rapport à la référence dans le score moyen des 2 groupes musculaires les plus importants évalués par le score de somme MMRC-14
Délai: Jusqu'à l'autorisation du marché de l'ARGX-117, évalué jusqu'à 70 mois ou l'arrêt du traitement, selon la première éventualité
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Le score de somme du Conseil de recherche médicale modifié (MMRC) évalue la force / faiblesse motrice des groupes musculaires prédéterminés (membres supérieurs et inférieurs).
Plus le score est élevé, meilleur est la force musculaire.
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Jusqu'à l'autorisation du marché de l'ARGX-117, évalué jusqu'à 70 mois ou l'arrêt du traitement, selon la première éventualité
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Changement par rapport à la ligne de base en GS
Délai: Jusqu'à l'autorisation du marché de l'ARGX-117, évalué jusqu'à 70 mois ou l'arrêt du traitement, selon la première éventualité
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La force de préhension (GS) sera mesurée en utilisant un martin-vigorimètre.
Chaque mesure GS comprendra 3 contractions répétées avec l'effort maximal du participant.
La durée de chaque contraction sera de 3 secondes.
3 répétitions seront exécutées consécutivement par la main droite suivie de 3 répétitions de la main gauche.
Il y aura une période de repos de 30 secondes entre chacune des 3 répétitions et une période de repos de 2 minutes entre chaque main.
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Jusqu'à l'autorisation du marché de l'ARGX-117, évalué jusqu'à 70 mois ou l'arrêt du traitement, selon la première éventualité
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Proportion de participants avec une baisse de> 30% en GS
Délai: Jusqu'à l'autorisation du marché de l'ARGX-117, évalué jusqu'à 70 mois ou l'arrêt du traitement, selon la première éventualité
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La force de préhension (GS) sera mesurée en utilisant un martin-vigorimètre.
Chaque mesure GS comprendra 3 contractions répétées avec l'effort maximal du participant.
La durée de chaque contraction sera de 3 secondes.
3 répétitions seront exécutées consécutivement par la main droite suivie de 3 répétitions de la main gauche.
Il y aura une période de repos de 30 secondes entre chacune des 3 répétitions et une période de repos de 2 minutes entre chaque main.
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Jusqu'à l'autorisation du marché de l'ARGX-117, évalué jusqu'à 70 mois ou l'arrêt du traitement, selon la première éventualité
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Changement par rapport à la ligne de base dans les MMN-Rods
Délai: Jusqu'à l'autorisation du marché de l'ARGX-117, évalué jusqu'à 70 mois ou l'arrêt du traitement, selon la première éventualité
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L'échelle globale de l'invalidité globale construite par Rasch pour le MMN (MMN-ROD) est un instrument de résultat signalé par le patient spécifique à la maladie construit spécifiquement pour saisir les limitations de l'activité chez les patients atteints de MMN.
Le score total varie entre 0 (pire résultat) et 50 (meilleur résultat).
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Jusqu'à l'autorisation du marché de l'ARGX-117, évalué jusqu'à 70 mois ou l'arrêt du traitement, selon la première éventualité
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Changement par rapport à la ligne de base dans le délai moyen de la fonction de membre supérieur (bras et main) (9-HPT, ou test de panneau perforé)
Délai: Jusqu'à l'autorisation du marché de l'ARGX-117, évalué jusqu'à 70 mois ou l'arrêt du traitement, selon la première éventualité
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Le test PEG à 9 trous (9-HPT) est une mesure quantitative de la fonction des membres supérieurs (bras et main).
Les mains dominantes et non dominantes seront testées deux fois (2 essais consécutifs de la main dominante, suivis immédiatement par 2 essais consécutifs de la main non dominante).
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Jusqu'à l'autorisation du marché de l'ARGX-117, évalué jusqu'à 70 mois ou l'arrêt du traitement, selon la première éventualité
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Proportion de participants par niveau de gravité sur chaque dimension de l'EQ-5D-5L
Délai: Jusqu'à l'autorisation du marché de l'ARGX-117, évalué jusqu'à 70 mois ou l'arrêt du traitement, selon la première éventualité
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La qualité de la vie 5 dimensions 5 niveaux (EQ-5D-5L) comprend 5 dimensions: mobilité, autosoins, activités habituelles, douleur / inconfort et anxiété / dépression.
Les scores pour chaque dimension comprennent 5 niveaux: pas de problème, un problème léger, un problème modéré, un problème grave et un problème extrême.
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Jusqu'à l'autorisation du marché de l'ARGX-117, évalué jusqu'à 70 mois ou l'arrêt du traitement, selon la première éventualité
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Changement par rapport à l'échelle analogique visuelle EQ-5D-5L (VAS)
Délai: Jusqu'à l'autorisation du marché de l'ARGX-117, évalué jusqu'à 70 mois ou l'arrêt du traitement, selon la première éventualité
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Une échelle visuelle analogique verticale (EVA) est incluse dans l'EQ-5D-5L.
Les participants marquent leur état de santé de 0 (la pire santé que vous puissiez imaginer) à 100 (la meilleure santé que vous pouvez imaginer).
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Jusqu'à l'autorisation du marché de l'ARGX-117, évalué jusqu'à 70 mois ou l'arrêt du traitement, selon la première éventualité
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Changement par rapport à la référence dans le cap-pri
Délai: Jusqu'à l'autorisation du marché de l'ARGX-117, évalué jusqu'à 70 mois ou l'arrêt du traitement, selon la première éventualité
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L'indice (CAP-PRI) de la polyneuropathie acquise par la chronique (CAP-PRI) comprend l'évaluation de 15 éléments.
Le score total varie entre 0 (meilleur résultat) et 30 (pire résultat)
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Jusqu'à l'autorisation du marché de l'ARGX-117, évalué jusqu'à 70 mois ou l'arrêt du traitement, selon la première éventualité
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Changement de la ligne de base dans le FSS à 9 éléments
Délai: Jusqu'à l'autorisation du marché de l'ARGX-117, évalué jusqu'à 70 mois ou l'arrêt du traitement, selon la première éventualité
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Dans les niveaux de fatigue de la gravité de la fatigue de 9 éléments (FSS), les niveaux de fatigue sont évalués de 1 à 7. Une faible valeur indique que l'instruction n'est pas très appropriée alors qu'une valeur élevée indique un accord.
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Jusqu'à l'autorisation du marché de l'ARGX-117, évalué jusqu'à 70 mois ou l'arrêt du traitement, selon la première éventualité
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Valeurs de l'échelle PGIC
Délai: Jusqu'à l'autorisation du marché de l'ARGX-117, évalué jusqu'à 70 mois ou l'arrêt du traitement, selon la première éventualité
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L'impression mondiale du changement du patient (PGIC) est une échelle de 7 points représentant la notation par un participant de l'amélioration globale.
Plus le score est bas, meilleur est l'amélioration.
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Jusqu'à l'autorisation du marché de l'ARGX-117, évalué jusqu'à 70 mois ou l'arrêt du traitement, selon la première éventualité
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Proportion de participants par niveau de gravité du MMN, comme évalué par PGIS
Délai: Jusqu'à l'autorisation du marché de l'ARGX-117, évalué jusqu'à 70 mois ou l'arrêt du traitement, selon la première éventualité
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L'impression mondiale du patient de gravité (PGIS) est une échelle de 7 points représentant la notation par un participant de la gravité globale de la maladie.
Des scores plus élevés signifient une plus grande gravité.
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Jusqu'à l'autorisation du marché de l'ARGX-117, évalué jusqu'à 70 mois ou l'arrêt du traitement, selon la première éventualité
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Valeurs pour les activités de corvée liées au travail et des ménages du HRPQ
Délai: Jusqu'à l'autorisation du marché de l'ARGX-117, évalué jusqu'à 70 mois ou l'arrêt du traitement, selon la première éventualité
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Le questionnaire sur la productivité liée à la santé (HRPQ) fournit des données liées aux heures manquées au travail ou aux activités éducatives et à une efficacité réduite au cours de toute tentative de travail.
Ces critères constituent une partie importante de la productivité liée au travail et seront utilisés pour évaluer la productivité liée à la santé et liée au travail dans l'essai.
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Jusqu'à l'autorisation du marché de l'ARGX-117, évalué jusqu'à 70 mois ou l'arrêt du traitement, selon la première éventualité
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Concentrations sériques pour Argx-117
Délai: Jusqu'à l'autorisation du marché de l'ARGX-117, évalué jusqu'à 70 mois ou l'arrêt du traitement, selon la première éventualité
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Jusqu'à l'autorisation du marché de l'ARGX-117, évalué jusqu'à 70 mois ou l'arrêt du traitement, selon la première éventualité
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Changement par rapport à la ligne de base en C2 libre, C2 total, activité de complément fonctionnel (CH50).
Délai: Jusqu'à l'autorisation du marché de l'ARGX-117, évalué jusqu'à 70 mois ou l'arrêt du traitement, selon la première éventualité
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Jusqu'à l'autorisation du marché de l'ARGX-117, évalué jusqu'à 70 mois ou l'arrêt du traitement, selon la première éventualité
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Incidence des anticorps antidrogues (ADA) contre l'ARGX-117
Délai: Jusqu'à l'autorisation du marché de l'ARGX-117, évalué jusqu'à 70 mois ou l'arrêt du traitement, selon la première éventualité
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Jusqu'à l'autorisation du marché de l'ARGX-117, évalué jusqu'à 70 mois ou l'arrêt du traitement, selon la première éventualité
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
18 janvier 2023
Achèvement primaire (Estimé)
30 septembre 2029
Achèvement de l'étude (Estimé)
30 septembre 2029
Dates d'inscription aux études
Première soumission
17 mai 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
1 juin 2022
Première publication (Réel)
6 juin 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
11 mars 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
9 mars 2026
Dernière vérification
1 mars 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ARGX-117-2003
- 2023-507052-69-00 (Ctis)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .