En klinisk studie for å undersøke langsiktig sikkerhet og tolerabilitet, effekt, farmakodynamikk, farmakokinetikk og immunogenisitet til ARGX-117 hos voksne med multifokal motorisk nevropati (ARDA+)
9. mars 2026 oppdatert av: argenx
En langsiktig utvidelse av ARGX-117-2002-studien for å evaluere langsiktig sikkerhet og tolerabilitet, effekt, farmakodynamikk, farmakokinetikk og immunogenisitet til ARGX-117 hos voksne med multifokal motorisk nevropati
Denne rettssaken er en utvidelse av den forutgående rettssaken ARGX-117-2002.
Det er en multisenterstudie som er designet for å evaluere langsiktig sikkerhet og tolerabilitet, effekt, immunogenisitet, farmakokinetikk (PK) og farmakodynamikk (PD) til ARGX-117 intravenøst (IV) hos voksne med multifokal motornevropati (MMN) .
Forsøket vil omfatte en dobbeltblindet rollover-behandlingsperiode (DTP), en åpen behandlingsperiode (OTP) og en sikkerhetsoppfølgingsperiode.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
51
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Ghent, Belgia, 9000
- AZ Sint-Lucas
-
-
-
-
-
Toronto, Canada
- University Health Network
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85251
- HonorHealth Neurology
-
-
Illinois
-
Glenview, Illinois, Forente stater, 60026
- Northshore University Healthsystem
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55414
- University of Minnesota
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- The Cleveland Clinic Foundation
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- University of Pennsylvania - Perelman Center for Advanced Medicine
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Forente stater, 78759
- Austin Neuromuscular Center
-
-
-
-
-
Bordeaux, Frankrike, 33076
- CHU Bordeaux - Groupe Hospitalier Pellegrin
-
Lille, Frankrike, 59037
- Hôpital Roger Salengro (CHU de Lille)
-
Nice, Frankrike, 06001
- Chu De Nice
-
Paris, Frankrike, 75651
- Hôpital de la Pitié Salpêtrière
-
-
-
-
-
Milan, Italia, 20132
- IRCCS Ospedale San Raffaele S.r.l.
-
Pisa, Italia, 56126
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
-
Rome, Italia, 00189
- Azienda Ospedaliera Sant' Andrea
-
Rozzano, Italia, 20089
- Irccs Humanitas Research Hospital
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederland, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Krakow, Polen, 31-426
- Michalski i Partnerzy Lekarze Spolka Partnerska
-
Warsaw, Polen, 02-097
- Warszawski Uniwersytet Medyczny
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Barcelona, Spania, 08041
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
Valencia, Spania, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
-
-
-
-
Glasgow, Storbritannia, G51 4TF
- Queen Elizabeth University Hospital
-
Oxford, Storbritannia, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Trust
-
-
-
-
-
Essen, Tyskland, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
Göttingen, Tyskland, 37075
- Universitatsmedizin Gottingen (UMG) Georg-August-Universitaet
-
-
-
-
-
Vienna, Østerrike, 1090
- Medizinische Universitat Wien (Medical University of Vienna)
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- I stand til å gi signert informert samtykke og overholde protokollkrav. Deltakerne må kunne lese og skrive.
- Må ha fullført den dobbeltblindede behandlingsperioden i ARGX-117-2002-studien og anses å være kvalifisert for behandling med ARGX-117
Godtar å bruke prevensjonstiltak i samsvar med lokale forskrifter og følgende:
- Mannlige deltakere: må bruke en akseptabel prevensjonsmetode som bør opprettholdes minst inntil 12 måneder etter siste dose av Investigational Medicinal Product (IMP).
- Kvinnelige deltakere (kvinner) i fertil alder må ha en negativ uringraviditetstest ved baseline før undersøkelsesmedisin kan administreres.
Ekskluderingskriterier:
- Klinisk signifikant ukontrollert aktiv eller kronisk bakteriell, viral eller soppinfeksjon.
- Kliniske bevis på andre betydelige alvorlige sykdommer, har nylig gjennomgått en større operasjon, eller som har en annen tilstand, etter etterforskerens oppfatning, som kan forvirre resultatene av forsøket eller sette deltakeren i unødig risiko.
- Deltar for tiden i en annen intervensjonell klinisk studie.
- Gravid eller ammende eller har tenkt å bli gravid under utprøvingen eller innen 12 måneder etter siste dose av undersøkelsesmiddelet.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Argx-117
Deltakere som mottar ARGX-117 i løpet av den dobbeltblindede behandlingsperioden (DTP) og Open-etikettbehandlingsperioden (OLTP)
|
Intravenøs administrering av ARGX-117
|
|
Eksperimentell: Placebo
Deltakere som mottar placebo i løpet av den dobbeltblindede behandlingsperioden (DTP) og mottok Argx-117 i løpet av Open-etiketten behandlingsperiode (OLTP)
|
Intravenøs administrering av ARGX-117
Intravenøs administrering av placebo
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Sikkerhetsresultater basert på overvåking av uønskede hendelser (AE).
Tidsramme: Inntil markedsføringstillatelse av ARGX-117, vurdert opp til 70 måneder eller seponering av behandlingen, avhengig av hva som kommer først
|
Inntil markedsføringstillatelse av ARGX-117, vurdert opp til 70 måneder eller seponering av behandlingen, avhengig av hva som kommer først
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endre fra baseline i MMRC-10 sum-poengsum
Tidsramme: Inntil markedsgodkjenning av ARGX-117, vurdert opptil 70 måneder eller behandlingsopplysning, avhengig av hva som kommer først
|
Modified Medical Research Council (MMRC) sumscore evaluerer motorisk styrke/svakhet fra forhåndsbestemte muskelgrupper (øvre og underekstremiteter).
Jo høyere poengsum, jo bedre er muskelstyrken
|
Inntil markedsgodkjenning av ARGX-117, vurdert opptil 70 måneder eller behandlingsopplysning, avhengig av hva som kommer først
|
|
Andel deltakerne som viser en forverring av minst 2 poeng i MMRC-10 sumscore
Tidsramme: Inntil markedsgodkjenning av ARGX-117, vurdert opptil 70 måneder eller behandlingsopplysning, avhengig av hva som kommer først
|
Modified Medical Research Council (MMRC) sumscore evaluerer motorisk styrke/svakhet fra forhåndsbestemte muskelgrupper (øvre og underekstremiteter).
Jo høyere poengsum, jo bedre er muskelstyrken.
|
Inntil markedsgodkjenning av ARGX-117, vurdert opptil 70 måneder eller behandlingsopplysning, avhengig av hva som kommer først
|
|
Endre fra baseline i MMRC-14 sum-poengsummen
Tidsramme: Inntil markedsgodkjenning av ARGX-117, vurdert opptil 70 måneder eller behandlingsopplysning, avhengig av hva som kommer først
|
Modified Medical Research Council (MMRC) sumscore evaluerer motorisk styrke/svakhet fra forhåndsbestemte muskelgrupper (øvre og underekstremiteter).
Jo høyere poengsum, jo bedre er muskelstyrken.
|
Inntil markedsgodkjenning av ARGX-117, vurdert opptil 70 måneder eller behandlingsopplysning, avhengig av hva som kommer først
|
|
Andel deltakerne som viser en forverring av minst 2 poeng i MMRC-14 sum-poengsum
Tidsramme: Inntil markedsgodkjenning av ARGX-117, vurdert opptil 70 måneder eller behandlingsopplysning, avhengig av hva som kommer først
|
Modified Medical Research Council (MMRC) sumscore evaluerer motorisk styrke/svakhet fra forhåndsbestemte muskelgrupper (øvre og underekstremiteter).
Jo høyere poengsum, jo bedre er muskelstyrken.
|
Inntil markedsgodkjenning av ARGX-117, vurdert opptil 70 måneder eller behandlingsopplysning, avhengig av hva som kommer først
|
|
Endring fra baseline i gjennomsnittlig poengsum for de 2 viktigste muskelgruppene som vurdert av MMRC-14 sum-poengsummen
Tidsramme: Inntil markedsgodkjenning av ARGX-117, vurdert opptil 70 måneder eller behandlingsopplysning, avhengig av hva som kommer først
|
Modified Medical Research Council (MMRC) sumscore evaluerer motorisk styrke/svakhet fra forhåndsbestemte muskelgrupper (øvre og underekstremiteter).
Jo høyere poengsum, jo bedre er muskelstyrken.
|
Inntil markedsgodkjenning av ARGX-117, vurdert opptil 70 måneder eller behandlingsopplysning, avhengig av hva som kommer først
|
|
Endring fra baseline i GS
Tidsramme: Inntil markedsgodkjenning av ARGX-117, vurdert opptil 70 måneder eller behandlingsopplysning, avhengig av hva som kommer først
|
Gripstyrken (GS) vil bli målt ved å bruke et Martin-Vigorimeter.
Hver GS -måling vil bestå av 3 gjentatte sammentrekninger med deltakerens maksimale innsats.
Varigheten av hver sammentrekning vil være 3 sekunder.
3 repetisjoner vil bli utført fortløpende av høyre hånd etterfulgt av 3 repetisjoner av venstre hånd.
Det vil være en 30-sekunders hvileperiode mellom hver av de 3 repetisjonene og en 2-minutters hvileperiode mellom hver hånd.
|
Inntil markedsgodkjenning av ARGX-117, vurdert opptil 70 måneder eller behandlingsopplysning, avhengig av hva som kommer først
|
|
Andel deltakere med en nedgang på> 30% i GS
Tidsramme: Inntil markedsgodkjenning av ARGX-117, vurdert opptil 70 måneder eller behandlingsopplysning, avhengig av hva som kommer først
|
Gripstyrken (GS) vil bli målt ved å bruke et Martin-Vigorimeter.
Hver GS -måling vil bestå av 3 gjentatte sammentrekninger med deltakerens maksimale innsats.
Varigheten av hver sammentrekning vil være 3 sekunder.
3 repetisjoner vil bli utført fortløpende av høyre hånd etterfulgt av 3 repetisjoner av venstre hånd.
Det vil være en 30-sekunders hvileperiode mellom hver av de 3 repetisjonene og en 2-minutters hvileperiode mellom hver hånd.
|
Inntil markedsgodkjenning av ARGX-117, vurdert opptil 70 måneder eller behandlingsopplysning, avhengig av hva som kommer først
|
|
Endre fra baseline i MMN-Rods
Tidsramme: Inntil markedsgodkjenning av ARGX-117, vurdert opptil 70 måneder eller behandlingsopplysning, avhengig av hva som kommer først
|
Rasch-bygget generell funksjonshemming for MMN (MMN-ROD) er et sykdomsspesifikt pasientrapportert utfallsinstrument konstruert spesielt for å fange aktivitetsbegrensninger hos pasienter med MMN.
Den totale poengsummen varierer mellom 0 (verste utfall) og 50 (beste utfall).
|
Inntil markedsgodkjenning av ARGX-117, vurdert opptil 70 måneder eller behandlingsopplysning, avhengig av hva som kommer først
|
|
Endre fra baseline i gjennomsnittlig tid for den øvre ekstremitet (ARM og HAND) -funksjonen (9-HPT, eller tidsbestemt pegboard-test)
Tidsramme: Inntil markedsgodkjenning av ARGX-117, vurdert opptil 70 måneder eller behandlingsopplysning, avhengig av hva som kommer først
|
9-hulls PEG-testen (9-HPT) er et kvantitativt mål på øvre ekstremitet (arm og hånd) funksjon.
Både de dominerende og ikke -dominerende hendene vil bli testet to ganger (2 påfølgende studier av den dominerende hånden, fulgt umiddelbart av 2 påfølgende studier av den ikke -dominerende hånden).
|
Inntil markedsgodkjenning av ARGX-117, vurdert opptil 70 måneder eller behandlingsopplysning, avhengig av hva som kommer først
|
|
Andel deltakere etter alvorlighetsgrad på hver dimensjon av EQ-5D-5L
Tidsramme: Inntil markedsgodkjenning av ARGX-117, vurdert opptil 70 måneder eller behandlingsopplysning, avhengig av hva som kommer først
|
Euro-kvaliteten i livet 5 dimensjoner 5 nivåer (EQ-5D-5L) omfatter 5 dimensjoner: mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon.
Poeng for hver dimensjon inkluderer 5 nivåer: ikke noe problem, lite problem, moderat problem, alvorlig problem og ekstremt problem.
|
Inntil markedsgodkjenning av ARGX-117, vurdert opptil 70 måneder eller behandlingsopplysning, avhengig av hva som kommer først
|
|
Endring fra baseline i EQ-5D-5L Visual Analog Scale (VAS)
Tidsramme: Inntil markedsgodkjenning av ARGX-117, vurdert opptil 70 måneder eller behandlingsopplysning, avhengig av hva som kommer først
|
En vertikal visuell analog skala (VAS) er inkludert i EQ-5D-5L.
Deltakerne markerer helsetilstanden deres fra 0 (den verste helsen du kan forestille deg) til 100 (den beste helsen du kan forestille deg).
|
Inntil markedsgodkjenning av ARGX-117, vurdert opptil 70 måneder eller behandlingsopplysning, avhengig av hva som kommer først
|
|
Endre fra baseline i CAP-PRI
Tidsramme: Inntil markedsgodkjenning av ARGX-117, vurdert opptil 70 måneder eller behandlingsopplysning, avhengig av hva som kommer først
|
Den kroniske ervervede polyneuropati pasientrapporterte indeksen (CAP-PRI) inkluderer vurdering av 15 elementer.
Den totale poengsummen varierer mellom 0 (beste utfall) og 30 (verste utfall)
|
Inntil markedsgodkjenning av ARGX-117, vurdert opptil 70 måneder eller behandlingsopplysning, avhengig av hva som kommer først
|
|
Endre fra baseline i 9-element FSS
Tidsramme: Inntil markedsgodkjenning av ARGX-117, vurdert opptil 70 måneder eller behandlingsopplysning, avhengig av hva som kommer først
|
I 9-elements utmattelses alvorlighetsskala (FSS) er utmattelsesnivåene rangert fra 1 til 7. En lav verdi indikerer at uttalelsen ikke er veldig passende, mens en høy verdi indikerer enighet.
|
Inntil markedsgodkjenning av ARGX-117, vurdert opptil 70 måneder eller behandlingsopplysning, avhengig av hva som kommer først
|
|
Verdier av PGIC -skalaen
Tidsramme: Inntil markedsgodkjenning av ARGX-117, vurdert opptil 70 måneder eller behandlingsopplysning, avhengig av hva som kommer først
|
Pasientens globale inntrykk av endring (PGIC) er en 7-punkts skala som skildrer en deltakers rangering av generell forbedring.
Jo lavere poengsum, jo bedre forbedring.
|
Inntil markedsgodkjenning av ARGX-117, vurdert opptil 70 måneder eller behandlingsopplysning, avhengig av hva som kommer først
|
|
Andel deltakere etter alvorlighetsgraden av MMN som vurdert av PGIS
Tidsramme: Inntil markedsgodkjenning av ARGX-117, vurdert opptil 70 måneder eller behandlingsopplysning, avhengig av hva som kommer først
|
Pasienten globalt inntrykk av alvorlighetsgrad (PGIS) er en 7-punkts skala som skildrer en deltakers vurdering av den generelle alvorlighetsgraden av sykdommen.
Høyere score betyr en høyere alvorlighetsgrad.
|
Inntil markedsgodkjenning av ARGX-117, vurdert opptil 70 måneder eller behandlingsopplysning, avhengig av hva som kommer først
|
|
Verdier for arbeidsrelaterte og husholdningsarbeidsaktiviteter i HRPQ
Tidsramme: Inntil markedsgodkjenning av ARGX-117, vurdert opptil 70 måneder eller behandlingsopplysning, avhengig av hva som kommer først
|
Det helserelaterte produktivitetsspørreskjemaet (HRPQ) gir data relatert til tapte timer på jobb eller utdanningsaktiviteter og redusert effektiviteten under ethvert forsøk på arbeid.
Disse kriteriene utgjør en viktig del av arbeidsrelatert produktivitet og vil bli brukt til å vurdere helserelatert og arbeidsrelatert produktivitet i forsøket.
|
Inntil markedsgodkjenning av ARGX-117, vurdert opptil 70 måneder eller behandlingsopplysning, avhengig av hva som kommer først
|
|
Serumkonsentrasjoner for ARGX-117
Tidsramme: Inntil markedsgodkjenning av ARGX-117, vurdert opptil 70 måneder eller behandlingsopplysning, avhengig av hva som kommer først
|
Inntil markedsgodkjenning av ARGX-117, vurdert opptil 70 måneder eller behandlingsopplysning, avhengig av hva som kommer først
|
|
|
Endring fra baseline i gratis C2, total C2, funksjonell komplementaktivitet (CH50).
Tidsramme: Inntil markedsgodkjenning av ARGX-117, vurdert opptil 70 måneder eller behandlingsopplysning, avhengig av hva som kommer først
|
Inntil markedsgodkjenning av ARGX-117, vurdert opptil 70 måneder eller behandlingsopplysning, avhengig av hva som kommer først
|
|
|
Forekomst av antidrug Antistoffer (ADA) mot Argx-117
Tidsramme: Inntil markedsgodkjenning av ARGX-117, vurdert opptil 70 måneder eller behandlingsopplysning, avhengig av hva som kommer først
|
Inntil markedsgodkjenning av ARGX-117, vurdert opptil 70 måneder eller behandlingsopplysning, avhengig av hva som kommer først
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
18. januar 2023
Primær fullføring (Antatt)
30. september 2029
Studiet fullført (Antatt)
30. september 2029
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
17. mai 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
1. juni 2022
Først lagt ut (Faktiske)
6. juni 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
11. mars 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
9. mars 2026
Sist bekreftet
1. mars 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ARGX-117-2003
- 2023-507052-69-00 (Ctis)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .