Un ensayo clínico para investigar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo, la eficacia, la farmacodinámica, la farmacocinética y la inmunogenicidad de ARGX-117 en adultos con neuropatía motora multifocal (ARDA+)
9 de marzo de 2026 actualizado por: argenx
Una extensión a largo plazo del ensayo ARGX-117-2002 para evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo, la eficacia, la farmacodinámica, la farmacocinética y la inmunogenicidad de ARGX-117 en adultos con neuropatía motora multifocal
Este juicio es una extensión del juicio antecedente ARGX-117-2002.
Es un ensayo multicéntrico que ha sido diseñado para evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo, la eficacia, la inmunogenicidad, la farmacocinética (PK) y la farmacodinámica (PD) de ARGX-117 por vía intravenosa (IV) en adultos con neuropatía motora multifocal (MMN) .
El ensayo incluirá un período de tratamiento de continuación doble ciego (DTP), un período de tratamiento de etiqueta abierta (OTP) y un período de seguimiento de seguridad.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
51
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Essen, Alemania, 45147
- Universitätsklinikum Essen
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Göttingen, Alemania, 37075
- Universitatsmedizin Gottingen (UMG) Georg-August-Universitaet
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Vienna, Austria, 1090
- Medizinische Universitat Wien (Medical University of Vienna)
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Ghent, Bélgica, 9000
- AZ Sint-Lucas
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Toronto, Canadá
- University Health Network
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Barcelona, España, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Barcelona, España, 08041
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
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Valencia, España, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85251
- HonorHealth Neurology
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Illinois
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Glenview, Illinois, Estados Unidos, 60026
- Northshore University Healthsystem
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55414
- University of Minnesota
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- The Cleveland Clinic Foundation
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- University of Pennsylvania - Perelman Center for Advanced Medicine
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Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78759
- Austin Neuromuscular Center
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Bordeaux, Francia, 33076
- CHU Bordeaux - Groupe Hospitalier Pellegrin
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Lille, Francia, 59037
- Hôpital Roger Salengro (CHU de Lille)
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Nice, Francia, 06001
- Chu De Nice
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Paris, Francia, 75651
- Hôpital de la Pitié Salpêtrière
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Milan, Italia, 20132
- IRCCS Ospedale San Raffaele S.r.l.
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Pisa, Italia, 56126
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
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Rome, Italia, 00189
- Azienda Ospedaliera Sant' Andrea
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Rozzano, Italia, 20089
- Irccs Humanitas Research Hospital
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Utrecht, Países Bajos, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Krakow, Polonia, 31-426
- Michalski i Partnerzy Lekarze Spolka Partnerska
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Warsaw, Polonia, 02-097
- Warszawski Uniwersytet Medyczny
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Glasgow, Reino Unido, G51 4TF
- Queen Elizabeth University Hospital
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Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Trust
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Capaz de proporcionar consentimiento informado firmado y cumplir con los requisitos del protocolo. Los participantes deben saber leer y escribir.
- Debe haber completado el período de tratamiento doble ciego del ensayo ARGX-117-2002 y ser considerado elegible para el tratamiento con ARGX-117
Acepta usar medidas anticonceptivas de acuerdo con las regulaciones locales y lo siguiente:
- Participantes masculinos: deben usar un método anticonceptivo aceptable que debe mantenerse como mínimo hasta 12 meses después de la última dosis del medicamento en investigación (IMP).
- Las participantes femeninas (mujeres) en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en orina negativa al inicio del estudio antes de que se pueda administrar el medicamento en investigación.
Criterio de exclusión:
- Infección bacteriana, viral o fúngica activa o crónica no controlada clínicamente significativa.
- Evidencia clínica de otras enfermedades graves importantes, que hayan tenido una cirugía mayor reciente o que tengan cualquier otra afección, en opinión del investigador, que podría confundir los resultados del ensayo o poner al participante en un riesgo indebido.
- Actualmente participando en otro estudio clínico intervencionista.
- Embarazada o en período de lactancia o con la intención de quedar embarazada durante el ensayo o en los 12 meses posteriores a la última dosis del medicamento en investigación.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Argx-117
Los participantes que reciben ARGX-117 durante el período de tratamiento doble ciego (DTP) y el período de tratamiento abierto (OLTP)
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Administración intravenosa de ARGX-117
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Experimental: Placebo
Los participantes que reciben placebo durante el período de tratamiento doble ciego (DTP) y reciben ARGX-117 durante el período de tratamiento abierto (OLTP)
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Administración intravenosa de ARGX-117
Administración intravenosa de placebo
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Resultados de seguridad basados en el monitoreo de eventos adversos (EA).
Periodo de tiempo: Hasta la autorización de comercialización de ARGX-117, evaluada hasta 70 meses o suspensión del tratamiento, lo que ocurra primero
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Hasta la autorización de comercialización de ARGX-117, evaluada hasta 70 meses o suspensión del tratamiento, lo que ocurra primero
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el inicio en la puntuación MMRC-10 suma
Periodo de tiempo: Hasta la autorización del mercado de Argx-117, evaluada hasta 70 meses o la interrupción del tratamiento, lo que ocurra primero
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El puntaje de suma del Consejo de Investigación Médica Modificada (MMRC) evalúa la fuerza/debilidad del motor de los grupos musculares predeterminados (extremidades superiores e inferiores).
Cuanto mayor sea la puntuación, mejor será la fuerza muscular
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Hasta la autorización del mercado de Argx-117, evaluada hasta 70 meses o la interrupción del tratamiento, lo que ocurra primero
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Proporción de participantes que muestran un deterioro de al menos 2 puntos en la puntuación de suma MMRC-10
Periodo de tiempo: Hasta la autorización del mercado de Argx-117, evaluada hasta 70 meses o la interrupción del tratamiento, lo que ocurra primero
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El puntaje de suma del Consejo de Investigación Médica Modificada (MMRC) evalúa la fuerza/debilidad del motor de los grupos musculares predeterminados (extremidades superiores e inferiores).
Cuanto mayor sea la partitura, mejor será la fuerza muscular.
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Hasta la autorización del mercado de Argx-117, evaluada hasta 70 meses o la interrupción del tratamiento, lo que ocurra primero
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Cambio desde el inicio en la puntuación de suma MMRC-14
Periodo de tiempo: Hasta la autorización del mercado de Argx-117, evaluada hasta 70 meses o la interrupción del tratamiento, lo que ocurra primero
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El puntaje de suma del Consejo de Investigación Médica Modificada (MMRC) evalúa la fuerza/debilidad del motor de los grupos musculares predeterminados (extremidades superiores e inferiores).
Cuanto mayor sea la partitura, mejor será la fuerza muscular.
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Hasta la autorización del mercado de Argx-117, evaluada hasta 70 meses o la interrupción del tratamiento, lo que ocurra primero
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Proporción de participantes que muestran un deterioro de al menos 2 puntos en la puntuación de suma MMRC-14
Periodo de tiempo: Hasta la autorización del mercado de Argx-117, evaluada hasta 70 meses o la interrupción del tratamiento, lo que ocurra primero
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El puntaje de suma del Consejo de Investigación Médica Modificada (MMRC) evalúa la fuerza/debilidad del motor de los grupos musculares predeterminados (extremidades superiores e inferiores).
Cuanto mayor sea la partitura, mejor será la fuerza muscular.
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Hasta la autorización del mercado de Argx-117, evaluada hasta 70 meses o la interrupción del tratamiento, lo que ocurra primero
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Cambio desde el inicio en la puntuación promedio de los 2 grupos musculares más importantes según lo evaluado por la puntuación de suma MMRC-14
Periodo de tiempo: Hasta la autorización del mercado de Argx-117, evaluada hasta 70 meses o la interrupción del tratamiento, lo que ocurra primero
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El puntaje de suma del Consejo de Investigación Médica Modificada (MMRC) evalúa la fuerza/debilidad del motor de los grupos musculares predeterminados (extremidades superiores e inferiores).
Cuanto mayor sea la partitura, mejor será la fuerza muscular.
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Hasta la autorización del mercado de Argx-117, evaluada hasta 70 meses o la interrupción del tratamiento, lo que ocurra primero
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Cambio desde la línea de base en GS
Periodo de tiempo: Hasta la autorización del mercado de Argx-117, evaluada hasta 70 meses o la interrupción del tratamiento, lo que ocurra primero
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La fuerza de agarre (GS) se medirá utilizando un vigorímetro Martin.
Cada medición de GS consistirá en 3 contracciones repetidas con el esfuerzo máximo del participante.
La duración de cada contracción será de 3 segundos.
3 repeticiones serán ejecutadas consecutivamente por la mano derecha seguida de 3 repeticiones de la mano izquierda.
Habrá un período de descanso de 30 segundos entre cada una de las 3 repeticiones y un período de descanso de 2 minutos entre cada mano.
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Hasta la autorización del mercado de Argx-117, evaluada hasta 70 meses o la interrupción del tratamiento, lo que ocurra primero
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Proporción de participantes con una disminución de> 30% en GS
Periodo de tiempo: Hasta la autorización del mercado de Argx-117, evaluada hasta 70 meses o la interrupción del tratamiento, lo que ocurra primero
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La fuerza de agarre (GS) se medirá utilizando un vigorímetro Martin.
Cada medición de GS consistirá en 3 contracciones repetidas con el esfuerzo máximo del participante.
La duración de cada contracción será de 3 segundos.
3 repeticiones serán ejecutadas consecutivamente por la mano derecha seguida de 3 repeticiones de la mano izquierda.
Habrá un período de descanso de 30 segundos entre cada una de las 3 repeticiones y un período de descanso de 2 minutos entre cada mano.
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Hasta la autorización del mercado de Argx-117, evaluada hasta 70 meses o la interrupción del tratamiento, lo que ocurra primero
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Cambio desde el inicio en las Rods MMN
Periodo de tiempo: Hasta la autorización del mercado de Argx-117, evaluada hasta 70 meses o la interrupción del tratamiento, lo que ocurra primero
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La escala de discapacidad general construida por Rasch para MMN (RODS MMN) es un instrumento de resultado informado por el paciente específico de la enfermedad construido específicamente para capturar limitaciones de actividad en pacientes con MMN.
La puntuación total varía entre 0 (peor resultado) y 50 (mejor resultado).
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Hasta la autorización del mercado de Argx-117, evaluada hasta 70 meses o la interrupción del tratamiento, lo que ocurra primero
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Cambiar desde el inicio en el tiempo promedio para la función de la extremidad superior (brazo y mano) (9-hpt o prueba de tablero cronometrado)
Periodo de tiempo: Hasta la autorización del mercado de Argx-117, evaluada hasta 70 meses o la interrupción del tratamiento, lo que ocurra primero
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La prueba de PEG de 9 hoyos (9-HPT) es una medida cuantitativa de la función de la extremidad superior (brazo y mano).
Tanto las manos dominantes como no dominantes se analizarán dos veces (2 ensayos consecutivos de la mano dominante, seguidas inmediatamente por 2 ensayos consecutivos de la mano no dominante).
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Hasta la autorización del mercado de Argx-117, evaluada hasta 70 meses o la interrupción del tratamiento, lo que ocurra primero
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Proporción de participantes por nivel de gravedad en cada dimensión del EQ-5D-5L
Periodo de tiempo: Hasta la autorización del mercado de Argx-117, evaluada hasta 70 meses o la interrupción del tratamiento, lo que ocurra primero
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La calidad euro de vida de la vida 5 Dimensiones 5 Niveles (EQ-5D-5L) comprende 5 dimensiones: movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/incomodidad y ansiedad/depresión.
Los puntajes para cada dimensión incluyen 5 niveles: sin problema, pequeño problema, problema moderado, problema grave y problema extremo.
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Hasta la autorización del mercado de Argx-117, evaluada hasta 70 meses o la interrupción del tratamiento, lo que ocurra primero
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Cambio desde el inicio en la escala analógica visual EQ-5D-5L (VAS)
Periodo de tiempo: Hasta la autorización del mercado de Argx-117, evaluada hasta 70 meses o la interrupción del tratamiento, lo que ocurra primero
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Se incluye una escala analógica visual vertical (VAS) en el EQ-5D-5L.
Los participantes marcan su estado de salud desde 0 (la peor salud que pueda imaginar) a 100 (la mejor salud que pueda imaginar).
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Hasta la autorización del mercado de Argx-117, evaluada hasta 70 meses o la interrupción del tratamiento, lo que ocurra primero
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Cambiar desde la línea de base en el CAP-PRI
Periodo de tiempo: Hasta la autorización del mercado de Argx-117, evaluada hasta 70 meses o la interrupción del tratamiento, lo que ocurra primero
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El índice crónico de polineuropatía por polineuropatía (CAP-PRI) incluye la evaluación de 15 ítems.
La puntuación total varía entre 0 (mejor resultado) y 30 (peor resultado)
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Hasta la autorización del mercado de Argx-117, evaluada hasta 70 meses o la interrupción del tratamiento, lo que ocurra primero
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Cambiar desde la línea de base en el FSS de 9 ítems
Periodo de tiempo: Hasta la autorización del mercado de Argx-117, evaluada hasta 70 meses o la interrupción del tratamiento, lo que ocurra primero
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En la escala de gravedad de fatiga de 9 ítems (FSS), los niveles de fatiga se clasifican de 1 a 7. Un valor bajo indica que la declaración no es muy apropiada, mientras que un valor alto indica un acuerdo.
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Hasta la autorización del mercado de Argx-117, evaluada hasta 70 meses o la interrupción del tratamiento, lo que ocurra primero
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Valores de la escala PGIC
Periodo de tiempo: Hasta la autorización del mercado de Argx-117, evaluada hasta 70 meses o la interrupción del tratamiento, lo que ocurra primero
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La impresión global del cambio del paciente (PGIC) es una escala de 7 puntos que representa la calificación de la mejora general de un participante.
Cuanto más bajo sea la puntuación, mejor será la mejora.
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Hasta la autorización del mercado de Argx-117, evaluada hasta 70 meses o la interrupción del tratamiento, lo que ocurra primero
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Proporción de participantes por nivel de gravedad de MMN según lo evaluado por PGIS
Periodo de tiempo: Hasta la autorización del mercado de Argx-117, evaluada hasta 70 meses o la interrupción del tratamiento, lo que ocurra primero
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La impresión global de la gravedad del paciente (PGIS) es una escala de 7 puntos que representa la calificación de un participante de la gravedad general de la enfermedad.
Los puntajes más altos significan una gravedad más alta.
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Hasta la autorización del mercado de Argx-117, evaluada hasta 70 meses o la interrupción del tratamiento, lo que ocurra primero
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Valores para actividades relacionadas con el trabajo y de tareas del hogar del HRPQ
Periodo de tiempo: Hasta la autorización del mercado de Argx-117, evaluada hasta 70 meses o la interrupción del tratamiento, lo que ocurra primero
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El cuestionario de productividad relacionado con la salud (HRPQ) proporciona datos relacionados con horas perdidas en el trabajo o actividades educativas y una efectividad reducida durante cualquier intento de trabajo.
Estos criterios forman una porción importante de la productividad relacionada con el trabajo y se utilizarán para evaluar la productividad relacionada con la salud y relacionada con el trabajo en el ensayo.
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Hasta la autorización del mercado de Argx-117, evaluada hasta 70 meses o la interrupción del tratamiento, lo que ocurra primero
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Concentraciones séricas para Argx-117
Periodo de tiempo: Hasta la autorización del mercado de Argx-117, evaluada hasta 70 meses o la interrupción del tratamiento, lo que ocurra primero
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Hasta la autorización del mercado de Argx-117, evaluada hasta 70 meses o la interrupción del tratamiento, lo que ocurra primero
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Cambio desde el inicio en C2 libre, C2 total, actividad funcional del complemento (CH50).
Periodo de tiempo: Hasta la autorización del mercado de Argx-117, evaluada hasta 70 meses o la interrupción del tratamiento, lo que ocurra primero
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Hasta la autorización del mercado de Argx-117, evaluada hasta 70 meses o la interrupción del tratamiento, lo que ocurra primero
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Incidencia de anticuerpos antidrogas (ADA) contra Argx-117
Periodo de tiempo: Hasta la autorización del mercado de Argx-117, evaluada hasta 70 meses o la interrupción del tratamiento, lo que ocurra primero
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Hasta la autorización del mercado de Argx-117, evaluada hasta 70 meses o la interrupción del tratamiento, lo que ocurra primero
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
18 de enero de 2023
Finalización primaria (Estimado)
30 de septiembre de 2029
Finalización del estudio (Estimado)
30 de septiembre de 2029
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
17 de mayo de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de junio de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
6 de junio de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
11 de marzo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de marzo de 2026
Última verificación
1 de marzo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ARGX-117-2003
- 2023-507052-69-00 (Ctis)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .