Přesná transplantace hAESC do komory pro Parkinsonovu chorobu.
27. října 2022 aktualizováno: Shanghai East Hospital
Přesná transplantace lidských amniotických epiteliálních kmenových buněk do komory pomocí chirurgického robota při léčbě Parkinsonovy choroby.
Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost vícenásobné léčby hAESCs a zároveň zkoumat účinnost léčby hAESCs pro PD.
Přehled studie
Postavení
Zatím nenabíráme
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Studie plánuje použít randomizovanou kontrolovanou studii a získat 12 účastníků s idiopatickou Parkinsonovou chorobou.
Studie bude rozdělena do dvou skupin, léčebná skupina hAESC a kontrolní skupina, každá skupina 6 subjektů.
Prostřednictvím technologie chirurgických robotů budou hAESC přesně vícenásobně transplantovány do postranních komor, to znamená, že ke čtyřnásobnému základnímu ošetření hAESCs byly dvakrát přidány konsolidační léčby hAESC nebo placebo.
Za účelem dalšího rozvoje optimální strategie léčby kmenovými buňkami bude vyhodnocena terapeutická bezpečnost a účinnost vícenásobné léčby hAESC na PD.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
12
Fáze
- Raná fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Jingwen Wu, Dr
- Telefonní číslo: 18916111526
- E-mail: wujingwendongfang@163.com
Studijní místa
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Čína, 200000
- Jingwen Wu
-
Kontakt:
- Jingwen Wu, Dr
- Telefonní číslo: 18916111526
- E-mail: wujingwendongfang@163.com
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
30 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- 30-70 let, s více než 5letou anamnézou primární Parkinsonovy choroby, muž nebo žena;
- Skóre zátěže UPDRS „off-age“ je mezi 38 a 70 body, dvakrát před operací bylo skóre zátěže UPDRS „doby poklesu“ stabilní, tj. (vysoká hodnota – nízká hodnota) / vysoká hodnota ≤ 10 %;
- Léčba Parkinsonovy choroby je stabilní déle než 3 měsíce;
- Léčba levodopou byla účinná;
- Žádné kontraindikace celkové anestezie, žádné kontraindikace stereotaktické operace a další stavy, které narušují klinické hodnocení;
- Kraniální MRI nebyly nalezeny žádné abnormality ovlivňující transplantaci buněk;
- O pacienty musí být během léčby náležitě postaráno a pečovatelé mohou výzkumníkovi v případě potřeby poskytnout transplantační situace a pomoc.
Kritéria vyloučení:
- Atypická Parkinsonova choroba, jako je Parkinsonův syndrom, sekundární Parkinsonova choroba;
- Pouze syndrom třesu;
- „off period“ nebo „on period“ má vážné pohybové poruchy a nemůže dokončit žádné rutinní cvičební úkoly;
- Příznaky závažného neurologického deficitu způsobeného jinými nemocemi;
- Závažné duševní příznaky nebo demence;
- Pacienti nejsou ochotni spolupracovat nebo nejsou schopni dokončit sebehodnocení a nemohou dokončit hodnotitele s pomocí lékaře;
- Anamnéza striatum nebo extrapyramidové operace, včetně hluboké mozkové stimulace (DBS);
- Injekční léčba apomorfinem;
- Abnormální koagulace krve nebo probíhající antikoagulační léčba;
- Ženy v plodném věku, které neužívají účinnou antikoncepci;
- Těhotenství nebo kojení;
- Pacienti, kteří se během 3 měsíců zúčastnili jiných klinických studií léků nebo zdravotnických prostředků;
- Botox toxin, fenol, subarachnoidální injekce baklofenu nebo intervenční terapie pro léčbu dystonie nebo spasticity během 6 měsíců;
- Anamnéza záchvatů nebo profylaktických antiepileptik;
- Zneužívání alkoholu nebo drog;
- Těžké kognitivní poruchy, deprese nebo poruchy chování, definované jako škála pro hodnocení minimálního duševního stavu (MMSE) menší než 26 bodů a Hamiltonova škála pro hodnocení deprese (HAMD) větší než 35 bodů;
- Maligní nádor nebo aktivní infekce do 5 let;
- Sérová virologie ukázala pozitivní výsledky na virus hepatitidy C (HCV), treponema pallidum (TP) nebo HIV; Aktivní hepatitida B (povrchový antigen hepatitidy B (HBsAg) a/nebo jádrová protilátka hepatitidy B (HBcAb) pozitivní a titr HBV DNA v periferní krvi ≥1×10^3 IU/ml);
- Abnormální testy funkce jater a ledvin v laboratoři, funkce jater a ledvin jsou definovány jako alaninaminotransferáza (ALT), aspartátaminotransferáza (AST) je méně než 2,5násobek horní hranice normy, dusík močoviny v krvi (BUN) a kreatinin (Cr) jsou menší než horní hranice normálu.
- Další podmínky, které zkoušející považuje za nezpůsobilé k zahrnutí.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: léčba hAESCs
Celkem bude provedeno 6 transplantací hAESCs.
50 milionů (ve 2 ml) hAESC bude transplantováno do komory účastníků prostřednictvím vaku Ommaya (nastaveno jako den 0 na začátku studie).
Následně budou transplantace komory hAESC provedeny za 1 měsíc ±5 dnů, 2 měsíce ±5 dnů, 3 měsíce ±5 dnů, 6 měsíců ±5 dnů a 9 měsíců ±5 dnů po první transplantaci buněk, s objemem 50 milionů buněk (ve 2 ml) pokaždé.
|
Přesná transplantace hAESC do komory pro Parkinsonovu chorobu.
|
|
Komparátor placeba: Kontrolní skupina
Čtyřikrát transplantace hAESCs a dvakrát injekce placeba (roztok pro uchování buněk) provede Ommaya sac.
50 milionů (ve 2 ml) hAESC bude transplantováno do komory účastníků (nastaveno jako den 0 na začátku studie).
Následně budou hAESC transplantovány do komory 3krát, v tomto pořadí, 1 měsíc ± 5 dnů, 2 měsíce ± 5 dnů a 3 měsíce ± 5 dnů po první transplantaci buněk, s objemem 50 milionů buněk (za 2 ml) pokaždé.
Komorová injekce 2 ml placeba (roztok pro uchování buněk) bude provedena 6 měsíců ± 5 dnů a 9 měsíců ± 5 dnů po první transplantaci buněk.
|
2krát injekce placeba (normální fyziologický roztok) jako kontrolní skupina
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE), závažnými nežádoucími účinky (SAE) a nežádoucími účinky zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: 12 měsíců
|
AE vyskytující se v průběhu studijního období budou hodnoceny pomocí standardu CTCAE V5.0. AE/SAE a AESI byly vyhodnoceny po instalaci vaku Ommaya laboratorním vyšetřením, měřením vitálních funkcí, fyzikálním vyšetřením a symptomy subjektů za účelem zjištění nových abnormalit a/nebo zhoršení předchozích stavů a vyhodnocení bezpečnosti studie. AESI je definována jako intrakraniální infekce, krvácení, rejekce a edém během 7 dnů po instalaci vaku Ommaya, stejně jako akutní alergické reakce a tvorba ektopické hmoty související se studovanou terapií. |
12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změny v Hoehnově a Yahrově stupnici
Časové okno: den 0, 1 měsíc, 2 měsíce, 3 měsíce, 6 měsíců, 9 měsíců a 12 měsíců.
|
Hoehnova a Yahrova škála se používá k poskytnutí obecného odhadu klinické funkce pacientů s PD, přičemž kombinuje funkční deficity (postižení) a objektivní příznaky (porucha).
Hoehnovo a Yahrovo skóre se pohybuje od 0 do 5, přičemž vyšší skóre ukazuje na vyšší dysfunkci pacientů s PD.
|
den 0, 1 měsíc, 2 měsíce, 3 měsíce, 6 měsíců, 9 měsíců a 12 měsíců.
|
|
Změny v Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) ve stavu OFF mezi experimentální skupinou a kontrolní skupinou 12 měsíců po první léčbě hAESCs
Časové okno: den 0, 1 měsíc, 2 měsíce, 3 měsíce, 6 měsíců, 9 měsíců a 12 měsíců.
|
UPDRS se používá pro hodnocení poškození a invalidity spojené s Parkinsonovou nemocí (PD). Skládá se ze čtyř částí: (1) mentace, chování a nálada; (2) Aktivity denního života (ADL); (3) Motor; a (4) Komplikace. Skóre UPDRS se pohybuje od 0 do 199, přičemž vyšší skóre ukazuje na větší postižení |
den 0, 1 měsíc, 2 měsíce, 3 měsíce, 6 měsíců, 9 měsíců a 12 měsíců.
|
|
Změny ve skóre Schwaba a Anglie
Časové okno: den 0, 1 měsíc, 2 měsíce, 3 měsíce, 6 měsíců, 9 měsíců a 12 měsíců.
|
Schwabovo a Englandovo skóre vytváří škálu, která popisuje schopnost každodenního života u pacientů s PD.
Měří následující tři oblasti: závislost, schopnosti a uvědomění.
Schwabovo a Englandové skóre se pohybuje od 0 % do 100 %, přičemž vyšší skóre ukazuje na lepší zdravý stav.
|
den 0, 1 měsíc, 2 měsíce, 3 měsíce, 6 měsíců, 9 měsíců a 12 měsíců.
|
|
Změny v dotazníku Parkinsonovy nemoci (PDQ-39)
Časové okno: den 0, 1 měsíc, 2 měsíce, 3 měsíce, 6 měsíců, 9 měsíců a 12 měsíců.
|
PDQ-39 poskytuje důkazy o kvalitě života pacienta s PD.
Čím vyšší skóre, tím nižší je kvalita života pacientů s PD.
|
den 0, 1 měsíc, 2 měsíce, 3 měsíce, 6 měsíců, 9 měsíců a 12 měsíců.
|
|
Změny v Hamiltonově stupnici deprese (HAMD).
Časové okno: den 0, 1 měsíc, 2 měsíce, 3 měsíce, 6 měsíců, 9 měsíců a 12 měsíců.
|
HAMD je nejrozšířenější škála v klinickém hodnocení deprese u pacientů s PD.
Tento projekt bere 8 bodů jako kritickou hodnotu deprese a celkové skóre nad 35 bodů je považováno za těžkou depresi, více než 20 bodů je pravděpodobně diagnostikováno jako deprese, méně než 8 bodů není deprese.
|
den 0, 1 měsíc, 2 měsíce, 3 měsíce, 6 měsíců, 9 měsíců a 12 měsíců.
|
|
Rozdíly v biochemických ukazatelích mozkomíšního moku
Časové okno: den 0, 1 měsíc, 2 měsíce, 3 měsíce, 6 měsíců, 9 měsíců a 12 měsíců.
|
Indikátorové testy mozkomíšního moku zahrnují biochemické indikátory a následující parametry: dopamin (DA), vysoký obsah kyseliny vanilové (HVA), 5-hydroxytryptamin (5-HT), kyselina 5-hydroxyindoloctová (5-HIAA), norepinefrin (MHPG), α synuklein (a-synuklein), ukládání amyloidu (Ap42), protein Tau (Tau), protein neurofilament (NF-L) a yKL-40 (YKL-40).
|
den 0, 1 měsíc, 2 měsíce, 3 měsíce, 6 měsíců, 9 měsíců a 12 měsíců.
|
|
Kraniální dopaminový transportér měřený pozitronovou emisní tomografií (PET) - magnetickou rezonancí (MRI)
Časové okno: 4 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
|
Změny kraniální exprese dopaminového transportéru sledované pomocí PET-MR
|
4 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
|
|
Metabolismus glukózy měřený 18F-Fluoro-2-deoxy-glukózou (FDG) PET skenem
Časové okno: 4 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
|
Změny lebečního metabolismu glukózy zkoumané pomocí PET-MR
|
4 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Jingwen Wu, Dr, Shanghai East Hospital, China
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Očekávaný)
2. prosince 2022
Primární dokončení (Očekávaný)
30. července 2023
Dokončení studie (Očekávaný)
30. srpna 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
15. března 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
23. června 2022
První zveřejněno (Aktuální)
28. června 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
28. října 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
27. října 2022
Naposledy ověřeno
1. října 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 2020YFA0112600
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .