- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT05435755
Trasplante preciso de hAESC en el ventrículo para la enfermedad de Parkinson.
El trasplante preciso de células madre epiteliales amnióticas humanas en el ventrículo a través de un robot quirúrgico en el tratamiento de la enfermedad de Parkinson.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- Fase temprana 1
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Jingwen Wu, Dr
- Número de teléfono: 18916111526
- Correo electrónico: wujingwendongfang@163.com
Ubicaciones de estudio
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Shanghai
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Shanghai, Shanghai, Porcelana, 200000
- Jingwen Wu
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Contacto:
- Jingwen Wu, Dr
- Número de teléfono: 18916111526
- Correo electrónico: wujingwendongfang@163.com
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- 30-70 años, con más de 5 años de historia primaria de enfermedad de Parkinson, hombre o mujer;
- El puntaje de ejercicio UPDRS "fuera de edad" está entre 38 y 70 puntos, dos veces antes de la operación, el puntaje de ejercicio UPDRS "período inactivo" fue estable, es decir, (valor alto - valor bajo) / valor alto ≤ 10%;
- El tratamiento de Parkinson es estable por más de 3 meses;
- El tratamiento con levodopa fue efectivo;
- Sin contraindicaciones para la anestesia general, sin contraindicaciones para la cirugía estereotáctica y otras condiciones que interfieren con la evaluación clínica;
- En la resonancia magnética craneal no se encontraron anomalías que afectaran el trasplante de células;
- Los pacientes deberán ser atendidos adecuadamente durante el tratamiento, y los cuidadores pueden proporcionar situaciones de trasplante y asistencia al investigador si es necesario.
Criterio de exclusión:
- enfermedad de Parkinson atípica, como el síndrome de Parkinson, enfermedad de Parkinson secundaria;
- Solo tener síndrome de temblor;
- "período inactivo" o "período activo" tiene trastornos de movimiento graves y no puede completar ninguna tarea de ejercicio de rutina;
- Síntomas de déficits neurológicos severos causados por otras enfermedades;
- Síntomas mentales severos o demencia;
- Los pacientes no están dispuestos a cooperar o son incapaces de completar la autoevaluación y no pueden completar el evaluador con la ayuda de un médico;
- Antecedentes de cirugía estriada o extrapiramidal, incluida la estimulación cerebral profunda (DBS);
- Tratamiento de inyección de apomorfina;
- Coagulación sanguínea anormal o tratamiento anticoagulante en curso;
- Mujeres en edad fértil que no toman métodos anticonceptivos efectivos;
- Embarazada o lactancia;
- Pacientes que hayan participado en otros estudios clínicos de medicamentos o dispositivos médicos dentro de los 3 meses;
- Toxina de Botox, fenol, inyección subaracnoidea de baclofeno o terapia intervencionista para el tratamiento de distonía o espasticidad dentro de los 6 meses;
- Antecedentes de convulsiones o fármacos antiepilépticos profilácticos;
- Abuso de alcohol o drogas;
- Deterioro cognitivo grave, depresión o trastorno del comportamiento, definido como la Mini-Mental State Assessment Scale (MMSE) de menos de 26 puntos y la Hamilton Depression Rating Scale (HAMD) de más de 35 puntos;
- Tumor maligno o infección activa dentro de los 5 años;
- La virología sérica mostró resultados positivos para el virus de la hepatitis C (VHC), treponema pallidum (TP) o VIH; Hepatitis B activa (antígeno de superficie de la hepatitis B (HBsAg) y/o anticuerpo central de la hepatitis B (HBcAb) positivo y título de ADN del VHB en sangre periférica ≥1 × 10 ^ 3 UI/ml);
- Pruebas anormales de función hepática y renal en el laboratorio, la función hepática y renal se define como alanina aminotransferasa (ALT), aspartato aminotransferasa (AST) es inferior a 2,5 veces el límite superior normal, nitrógeno ureico en sangre (BUN) y creatinina (Cr) son inferiores al límite superior de la normalidad.
- Otras condiciones consideradas no elegibles para su inclusión por el investigador.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: tratamiento de hESC
Se realizarán un total de 6 trasplantes de hAESCs.
Se trasplantarán 50 millones (en 2 ml) de hESC al ventrículo de los participantes a través del saco de Ommaya (establecido como día 0 al comienzo del ensayo).
Posteriormente, se realizarán trasplantes de ventrículos hAESCs a 1 mes ±5 días, 2 meses ±5 días, 3 meses ±5 días, 6 meses ±5 días y 9 meses ±5 días después del primer trasplante celular, con un volumen de 50 millones de células (en 2 ml) cada vez.
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Trasplante preciso de hAESC en el ventrículo para la enfermedad de Parkinson.
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Comparador de placebos: Grupo de control
Ommaya sac realizará cuatro trasplantes de hAESC y dos inyecciones de placebo (solución de conservación de células).
Se trasplantarán 50 millones (en 2 ml) de hAESC al ventrículo de los participantes (establecido como día 0 al comienzo del ensayo).
Posteriormente, las hAESC se trasplantarán al ventrículo 3 veces, respectivamente, a 1 mes ± 5 días, 2 meses ± 5 días y 3 meses ± 5 días después del primer trasplante de células, con un volumen de 50 millones de células (en 2 ml) cada vez.
La inyección ventricular de 2 ml de placebo (solución de conservación de células) se realizará a los 6 meses ± 5 días y 9 meses ± 5 días después del primer trasplante de células.
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2 veces inyecciones de placebo (solución salina normal) como grupo de control
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con evento adverso (AE), evento adverso grave (SAE) y eventos adversos de especial interés (AESI)
Periodo de tiempo: 12 meses
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Los EA que ocurran durante el período de estudio se evaluarán utilizando el estándar CTCAE V5.0. AE/SAE y AESI fueron evaluados después de la instalación del saco Ommaya mediante examen de laboratorio, medición de signos vitales, examen físico y síntomas de los sujetos para detectar nuevas anomalías y/o deterioro de condiciones previas y evaluar la seguridad del estudio. AESI se define como infección intracraneal, hemorragia, rechazo y edema dentro de los 7 días posteriores a la instalación del saco de Ommaya, así como reacciones alérgicas agudas y formación de masas ectópicas asociadas con la terapia de estudio. |
12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambios en la escala de Hoehn y Yahr
Periodo de tiempo: día 0, 1 mes, 2 meses, 3 meses, 6 meses, 9 meses y 12 meses.
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La escala de Hoehn y Yahr se utiliza para proporcionar una estimación general de la función clínica de los pacientes con EP, combinando déficits funcionales (discapacidad) y signos objetivos (deterioro).
La puntuación de Hoehn y Yahr varía de 0 a 5; una puntuación más alta indica una mayor disfunción de los pacientes con EP.
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día 0, 1 mes, 2 meses, 3 meses, 6 meses, 9 meses y 12 meses.
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Cambios en la Escala Unificada de Calificación de la Enfermedad de Parkinson (UPDRS) en estado APAGADO entre el grupo experimental y el grupo de control a los 12 meses después del primer tratamiento con hAESCs
Periodo de tiempo: día 0, 1 mes, 2 meses, 3 meses, 6 meses, 9 meses y 12 meses.
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UPDRS se utiliza para evaluar el deterioro y la discapacidad asociados con la enfermedad de Parkinson (EP). Consta de cuatro secciones: (1) Mención, comportamiento y estado de ánimo; (2) Actividades de la vida diaria (AVD); (3) motor; y (4) Complicaciones. El puntaje UPDRS varía de 0 a 199, donde un puntaje más alto indica una mayor discapacidad |
día 0, 1 mes, 2 meses, 3 meses, 6 meses, 9 meses y 12 meses.
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Cambios en la puntuación de Schwab e Inglaterra
Periodo de tiempo: día 0, 1 mes, 2 meses, 3 meses, 6 meses, 9 meses y 12 meses.
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El puntaje de Schwab e England desarrolla una escala que describe la capacidad de la vida diaria que muestran los pacientes con EP.
Mide las siguientes tres áreas: dependencia, habilidades y conciencia.
La puntuación de Schwab e England oscila entre el 0 % y el 100 %; las puntuaciones más altas indican un mayor estado de salud.
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día 0, 1 mes, 2 meses, 3 meses, 6 meses, 9 meses y 12 meses.
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Cambios en el Cuestionario de la Enfermedad de Parkinson (PDQ-39)
Periodo de tiempo: día 0, 1 mes, 2 meses, 3 meses, 6 meses, 9 meses y 12 meses.
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PDQ-39 proporciona la evidencia de la calidad de vida de un paciente con EP.
A mayor puntuación, menor calidad de vida de los pacientes con EP.
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día 0, 1 mes, 2 meses, 3 meses, 6 meses, 9 meses y 12 meses.
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Cambios en la escala de depresión de Hamilton (HAMD)
Periodo de tiempo: día 0, 1 mes, 2 meses, 3 meses, 6 meses, 9 meses y 12 meses.
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HAMD es la escala más utilizada en la evaluación clínica de la depresión en pacientes con EP.
Este proyecto toma 8 puntos como valor crítico de depresión, y la puntuación total por encima de 35 puntos se considera depresión severa, más de 20 puntos es probable que se diagnostique depresión, menos de 8 puntos no está deprimido.
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día 0, 1 mes, 2 meses, 3 meses, 6 meses, 9 meses y 12 meses.
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Diferencias en los indicadores bioquímicos del líquido cefalorraquídeo.
Periodo de tiempo: día 0, 1 mes, 2 meses, 3 meses, 6 meses, 9 meses y 12 meses.
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Las pruebas indicadoras de líquido cefalorraquídeo incluyen indicadores bioquímicos y los siguientes parámetros: dopamina (DA), ácido vainílico alto (HVA), 5-hidroxitriptamina (5-HT), ácido 5-hidroxiindolacético (5-HIAA), norepinefrina (MHPG), α sinucleína (α-sinucleína), depósito de amiloide (Aβ42), proteína tau (Tau), proteína, neurofilamento ligero (NF-L) y yKL-40 (YKL-40).
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día 0, 1 mes, 2 meses, 3 meses, 6 meses, 9 meses y 12 meses.
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Transportador de dopamina craneal medido por tomografía por emisión de positrones (PET) - resonancia magnética nuclear (RMN)
Periodo de tiempo: 4 meses, 6 meses, 12 meses
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Cambios en la expresión craneal del transportador de dopamina investigados por PET-MR
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4 meses, 6 meses, 12 meses
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Metabolismo de la glucosa medido por PET con 18F-Fluoro-2-desoxi-glucosa (FDG)
Periodo de tiempo: 4 meses, 6 meses, 12 meses
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Cambios en el metabolismo de la glucosa craneal investigados por PET-MR
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4 meses, 6 meses, 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Jingwen Wu, Dr, Shanghai East Hospital, China
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Anticipado)
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2020YFA0112600
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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