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Transplantation précise des hAESCs dans le ventricule pour la maladie de Parkinson.

27 octobre 2022 mis à jour par: Shanghai East Hospital

La Transplantation Précise De Cellules Souches épithéliales Amniotiques Humaines Dans Le Ventricule Par Un Robot Chirurgical Dans Le Traitement De La Maladie De Parkinson.

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité de plusieurs traitements de CSEhh, tout en explorant l'efficacité des traitements de CSEhh pour la MP.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude prévoit d'utiliser un essai contrôlé randomisé et de recruter 12 participants atteints de la maladie de Parkinson idiopathique. L'essai sera divisé en deux groupes, le groupe de traitement des hAESC et le groupe témoin, chaque groupe de 6 sujets. Grâce à la technologie des robots chirurgicaux, les CSEhh seront précisément transplantées plusieurs fois dans les ventricules latéraux, c'est-à-dire que deux fois les traitements de CSEhh de consolidation ou un placebo ont été ajoutés aux quatre fois les traitements de CSEh de base. L'innocuité thérapeutique et l'efficacité des traitements multiples des CESCh sur la MP seront évaluées afin de développer davantage la stratégie de traitement optimale des cellules souches.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

12

Phase

  • Première phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Chine, 200000

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

30 ans à 70 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. 30-70 ans, avec plus de 5 ans d'antécédents primaires de maladie de Parkinson, homme ou femme ;
  2. Le score d'exercice UPDRS "hors âge" est compris entre 38 et 70 points, deux fois avant l'opération, le score d'exercice UPDRS "down period" était stable, c'est-à-dire (valeur haute - valeur basse) / valeur haute ≤ 10%;
  3. Le traitement Parkinson est stable depuis plus de 3 mois ;
  4. Le traitement à la lévodopa était efficace ;
  5. Aucune contre-indication à l'anesthésie générale, aucune contre-indication à la chirurgie stéréotaxique et à d'autres conditions qui interfèrent avec l'évaluation clinique ;
  6. Aucune anomalie affectant la transplantation cellulaire n'a été trouvée par l'IRM crânienne ;
  7. Les patients doivent être correctement pris en charge pendant le traitement, et les soignants peuvent fournir des situations de transplantation et une assistance au chercheur si nécessaire.

Critère d'exclusion:

  1. la maladie de Parkinson atypique, telle que le syndrome de Parkinson, la maladie de Parkinson secondaire ;
  2. Avoir seulement le syndrome de tremblement ;
  3. "hors période" ou "en période" a de graves troubles du mouvement et ne peut effectuer aucune tâche d'exercice de routine ;
  4. Symptômes de déficits neurologiques graves causés par d'autres maladies;
  5. Symptômes mentaux graves ou démence ;
  6. Les patients ne veulent pas coopérer ou sont incapables de compléter l'auto-évaluation et ne peuvent pas compléter l'évaluateur avec l'aide d'un médecin ;
  7. Antécédents de chirurgie du striatum ou extrapyramidale, y compris la stimulation cérébrale profonde (DBS) ;
  8. Traitement par injection d'apomorphine ;
  9. Coagulation sanguine anormale ou traitement anticoagulant en cours ;
  10. Femmes en âge de procréer qui ne prennent pas de contraception efficace ;
  11. Enceinte ou allaitante ;
  12. Patients ayant participé à d'autres études cliniques sur des médicaments ou des dispositifs médicaux dans les 3 mois ;
  13. Toxine Botox, phénol, injection sous-arachnoïdienne de baclofène ou thérapie interventionnelle pour le traitement de la dystonie ou de la spasticité dans les 6 mois ;
  14. Antécédents de convulsions ou de médicaments antiépileptiques prophylactiques ;
  15. Abus d'alcool ou de drogues;
  16. Déficience cognitive grave, dépression ou trouble du comportement, défini comme l'échelle d'évaluation de l'état mental (MMSE) inférieure à 26 points et l'échelle d'évaluation de la dépression de Hamilton (HAMD) supérieure à 35 points ;
  17. Tumeur maligne ou infection active dans les 5 ans ;
  18. La virologie sérique a montré des résultats positifs pour le virus de l'hépatite C (VHC), le tréponème pallidum (TP) ou le VIH ; Hépatite B active (antigène de surface de l'hépatite B (HBsAg) et/ou anticorps de base de l'hépatite B (HBcAb) positifs, et titre d'ADN du VHB dans le sang périphérique ≥ 1 × 10 ^ 3 UI / ml);
  19. Tests anormaux de la fonction hépatique et rénale en laboratoire, la fonction hépatique et rénale est définie comme l'alanine aminotransférase (ALT), l'aspartate aminotransférase (AST) est inférieure à 2,5 fois la limite supérieure de la normale, l'azote uréique sanguin (BUN) et la créatinine (Cr) sont inférieurs à la limite supérieure de la normale.
  20. Autres conditions considérées comme inéligibles à l'inclusion par l'investigateur.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: traitement des CSEhh
Un total de 6 greffes de CESCh sera effectué. 50 millions (dans 2 ml) de hAESC seront transplantés dans le ventricule des participants via le sac d'Ommaya (fixé au jour 0 au début de l'essai). Par la suite, des greffes de ventricule de CSEh seront réalisées à 1 mois ± 5 jours, 2 mois ± 5 jours, 3 mois ± 5 jours, 6 mois ± 5 jours et 9 mois ± 5 jours après la première greffe de cellules, avec un volume de 50 millions de cellules (dans 2 ml) à chaque fois.
Biologique: traitement des CSEhh
Transplantation précise des hAESCs dans le ventricule pour la maladie de Parkinson.
Comparateur placebo: Groupe de contrôle
Quatre greffes de hAESCs et deux injections de placebo (solution de conservation des cellules) seront effectuées par Ommaya sac. 50 millions (dans 2 ml) de CESCh seront transplantés dans le ventricule des participants (fixé au jour 0 au début de l'essai). Par la suite, les CSEh seront transplantées dans le ventricule 3 fois, respectivement, à 1 mois ± 5 jours, 2 mois ± 5 jours et 3 mois ± 5 jours après la première transplantation cellulaire, avec un volume de 50 millions de cellules (en 2 ml) à chaque fois. L'injection ventriculaire de 2 ml de placebo (solution de conservation des cellules) sera effectuée à 6 mois ± 5 jours et 9 mois ± 5 jours après la première greffe de cellules.
Biologique: placebo (solution saline)
2 injections de placebo (solution saline normale) comme groupe témoin

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec événement indésirable (EI), événement indésirable grave (EIG) et événement indésirable d'intérêt particulier (AESI)
Délai: 12 mois

Les EI survenant tout au long de la période d'étude seront évalués à l'aide de la norme CTCAE V5.0. Les AE/SAE et AESI ont été évalués après l'installation du sac d'Ommaya par un examen en laboratoire, la mesure des signes vitaux, un examen physique et les symptômes des sujets afin de détecter de nouvelles anomalies et/ou une détérioration des conditions antérieures et d'évaluer la sécurité de l'étude.

Les AESI sont définies comme une infection intracrânienne, une hémorragie, un rejet et un œdème dans les 7 jours suivant l'installation du sac d'Ommaya, ainsi que des réactions allergiques aiguës et la formation de masse ectopique associées au traitement à l'étude.
12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changements dans l'échelle de Hoehn et Yahr
Délai: jour 0, 1 mois, 2 mois, 3 mois, 6 mois, 9 mois et 12 mois.
L'échelle de Hoehn et Yahr est utilisée pour fournir une estimation générale de la fonction clinique des patients parkinsoniens, combinant des déficits fonctionnels (incapacité) et des signes objectifs (déficience). Le score de Hoehn et Yahr varie de 0 à 5, un score plus élevé indiquant un dysfonctionnement plus élevé chez les patients atteints de MP.
jour 0, 1 mois, 2 mois, 3 mois, 6 mois, 9 mois et 12 mois.
Changements dans l'échelle d'évaluation unifiée de la maladie de Parkinson (UPDRS) en état OFF entre le groupe expérimental et le groupe témoin à 12 mois après le premier traitement aux hAESCs
Délai: jour 0, 1 mois, 2 mois, 3 mois, 6 mois, 9 mois et 12 mois.

UPDRS est utilisé pour évaluer la déficience et l'invalidité associées à la maladie de Parkinson (MP). Il se compose de quatre sections : (1) Mentalité, comportement et humeur ; (2) Activités de la vie quotidienne (AVQ); (3) Moteur ; et (4) Complications.

Le score UPDRS varie de 0 à 199, un score plus élevé indiquant une plus grande incapacité
jour 0, 1 mois, 2 mois, 3 mois, 6 mois, 9 mois et 12 mois.
Changements dans le score de Schwab et de l'Angleterre
Délai: jour 0, 1 mois, 2 mois, 3 mois, 6 mois, 9 mois et 12 mois.
Le score de Schwab et England développe une échelle qui décrit la capacité de vie quotidienne montrée par un patient parkinsonien. Il mesure les trois domaines suivants : la dépendance, les capacités et la conscience. Les scores de Schwab et d'Angleterre vont de 0% à 100%, les scores les plus élevés indiquant un meilleur état de santé.
jour 0, 1 mois, 2 mois, 3 mois, 6 mois, 9 mois et 12 mois.
Modifications apportées au questionnaire sur la maladie de Parkinson (PDQ-39)
Délai: jour 0, 1 mois, 2 mois, 3 mois, 6 mois, 9 mois et 12 mois.
PDQ-39 fournit la preuve de la qualité de vie d'un patient parkinsonien. Plus le score est élevé, plus la qualité de vie des patients parkinsoniens est faible.
jour 0, 1 mois, 2 mois, 3 mois, 6 mois, 9 mois et 12 mois.
Modifications de l'échelle de dépression de Hamilton (HAMD)
Délai: jour 0, 1 mois, 2 mois, 3 mois, 6 mois, 9 mois et 12 mois.
L'HAMD est l'échelle la plus largement utilisée dans l'évaluation clinique de la dépression chez les patients atteints de MP. Ce projet prend 8 points comme valeur critique de la dépression, et le score total supérieur à 35 points est considéré comme une dépression sévère, plus de 20 points sont susceptibles d'être diagnostiqués avec une dépression, moins de 8 points ne sont pas déprimés.
jour 0, 1 mois, 2 mois, 3 mois, 6 mois, 9 mois et 12 mois.
Différences dans les indicateurs biochimiques du liquide céphalo-rachidien
Délai: jour 0, 1 mois, 2 mois, 3 mois, 6 mois, 9 mois et 12 mois.
Les tests indicateurs du liquide céphalo-rachidien comprennent des indicateurs biochimiques et les paramètres suivants : dopamine (DA), acide vanillique élevé (HVA), 5-hydroxytryptamine (5-HT), acide 5-hydroxyindoleacétique (5-HIAA), noradrénaline (MHPG), α synucléine (α-synucléine), dépôt amyloïde (Aβ42), protéine Tau (Tau) protéine, lumière neurofilament (NF-L) et yKL-40 (YKL-40).
jour 0, 1 mois, 2 mois, 3 mois, 6 mois, 9 mois et 12 mois.
Transporteur de dopamine crânien mesuré par tomographie par émission de positrons (TEP)-imagerie par résonance magnétique (IRM)
Délai: 4 mois, 6 mois, 12 mois
Modifications de l'expression crânienne du transporteur de la dopamine étudiées par PET-MR
4 mois, 6 mois, 12 mois
Métabolisme du glucose mesuré par TEP au 18F-Fluoro-2-désoxy-glucose (FDG)
Délai: 4 mois, 6 mois, 12 mois
Modifications du métabolisme du glucose crânien étudiées par PET-MR
4 mois, 6 mois, 12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Shanghai East Hospital

Collaborateurs

Shanghai iCELL Biotechnology Co., Ltd, Shanghai, China

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Jingwen Wu, Dr, Shanghai East Hospital, China

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Anticipé)

2 décembre 2022

Achèvement primaire (Anticipé)

30 juillet 2023

Achèvement de l'étude (Anticipé)

30 août 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 mars 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 juin 2022

Première publication (Réel)

28 juin 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

28 octobre 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 octobre 2022

Dernière vérification

1 octobre 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2020YFA0112600

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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