Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Nauwkeurige transplantatie van hAESC's in het ventrikel voor de ziekte van Parkinson.

27 oktober 2022 bijgewerkt door: Shanghai East Hospital

De nauwkeurige transplantatie van menselijke vruchtwaterepitheelstamcellen in het ventrikel door middel van een chirurgische robot bij de behandeling van de ziekte van Parkinson.

Het doel van deze studie is om de veiligheid van meerdere behandelingen van hAESCs-behandelingen te evalueren, terwijl de effectiviteit van hAESCs-behandelingen voor PD wordt onderzocht.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De studie is van plan gebruik te maken van een gerandomiseerde gecontroleerde studie en 12 deelnemers te rekruteren met de idiopathische ziekte van Parkinson. De proef zal in twee groepen worden verdeeld, de hAESCs-behandelingsgroep en de controlegroep, elke groep 6 proefpersonen. Door middel van chirurgische robottechnologie zullen hAESC's precies meervoudig worden getransplanteerd in de laterale ventrikels, dat wil zeggen twee keer consolidatie van hAESC's-behandelingen of placebo werden toegevoegd aan de vier keer basis-hAESC's-behandelingen. Therapeutische veiligheid en effectiviteit van meerdere behandelingen van hAESC's op PD zullen worden geëvalueerd om de optimale strategie voor stamcelbehandeling verder te ontwikkelen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

12

Fase

  • Vroege fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

30 jaar tot 70 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. 30-70 jaar oud, met meer dan 5 jaar voorgeschiedenis van de ziekte van Parkinson, man of vrouw;
  2. De "off-age" UPDRS-oefeningsscore ligt tussen 38 en 70 punten, twee keer vóór de operatie was de "down-periode" UPDRS-oefeningsscore stabiel, dat wil zeggen (hoge waarde - lage waarde) / hoge waarde ≤ 10%;
  3. De behandeling van Parkinson is langer dan 3 maanden stabiel;
  4. Levodopa-behandeling was effectief;
  5. Geen contra-indicaties voor algemene anesthesie, geen contra-indicaties voor stereotactische chirurgie en andere aandoeningen die de klinische evaluatie verstoren;
  6. Via de craniale MRI werden geen afwijkingen gevonden die van invloed waren op de celtransplantatie;
  7. Patiënten moeten tijdens de behandeling goed worden verzorgd en zorgverleners kunnen indien nodig transplantatiesituaties en assistentie aan de onderzoeker bieden.

Uitsluitingscriteria:

  1. Atypische ziekte van Parkinson, zoals het syndroom van Parkinson, secundaire ziekte van Parkinson;
  2. Alleen tremorsyndroom hebben;
  3. "off-periode" of "on-periode" heeft ernstige bewegingsstoornissen en kan geen routinematige oefeningstaken uitvoeren;
  4. Symptomen van ernstige neurologische stoornissen veroorzaakt door andere ziekten;
  5. Ernstige psychische symptomen of dementie;
  6. Patiënten zijn niet bereid om mee te werken of zijn niet in staat om zelfevaluatie uit te voeren, en kunnen de evaluator niet invullen met de hulp van een arts;
  7. Geschiedenis van striatum of extrapiramidale chirurgie, inclusief diepe hersenstimulatie (DBS);
  8. Behandeling met apomorfine injecteren;
  9. Abnormale bloedstolling of aanhoudende antistollingstherapie;
  10. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd die geen effectieve anticonceptie gebruiken;
  11. Zwanger of borstvoeding;
  12. Patiënten die binnen 3 maanden hebben deelgenomen aan andere klinische onderzoeken naar geneesmiddelen of medische hulpmiddelen;
  13. Botoxtoxine, fenol, subarachnoïdale injectie van baclofen of interventionele therapie voor de behandeling van dystonie of spasticiteit binnen 6 maanden;
  14. Geschiedenis van toevallen of profylactische anti-epileptica;
  15. Alcohol- of drugsmisbruik;
  16. Ernstige cognitieve stoornissen, depressie of gedragsstoornis, gedefinieerd als de Mini-Mental State Assessment Scale (MMSE) van minder dan 26 punten en de Hamilton Depression Rating Scale (HAMD) van meer dan 35 punten;
  17. Kwaadaardige tumor of actieve infectie binnen 5 jaar;
  18. Serumvirologie toonde positieve resultaten voor hepatitis C-virus (HCV), treponema pallidum (TP) of HIV; Actieve hepatitis B (hepatitis B-oppervlakteantigeen (HBsAg) en/of hepatitis B-kernantilichaam (HBcAb) positief, en HBV DNA-titer in perifeer bloed ≥1×10^3 IE/ml);
  19. Abnormale lever- en nierfunctietesten in het laboratorium, lever- en nierfunctie wordt gedefinieerd als alanineaminotransferase (ALT), aspartaataminotransferase (AST) is minder dan 2,5 keer de bovengrens van normaal, bloedureumstikstof (BUN) en creatinine (Cr) lager zijn dan de bovengrens van normaal.
  20. Andere aandoeningen die door de onderzoeker niet in aanmerking komen voor opname.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: hAESC-behandeling
Er zullen in totaal 6 keer hAESCs-transplantaties worden uitgevoerd. 50 miljoen (in 2 ml) hAESC's zullen worden getransplanteerd in het ventrikel van deelnemers via de Ommaya-zak (ingesteld als dag 0 aan het begin van de proef). Vervolgens worden hAESCs ventrikeltransplantaties uitgevoerd 1 maand ±5 dagen, 2 maanden ±5 dagen, 3 maanden ±5 dagen, 6 maanden ±5 dagen en 9 maanden ±5 dagen na de eerste celtransplantatie, met een volume van 50 miljoen cellen (in 2 ml) per keer.
Biologisch: hAESC-behandeling
Nauwkeurige transplantatie van hAESC's in het ventrikel voor de ziekte van Parkinson.
Placebo-vergelijker: Controlegroep
Vier keer hAESCs-transplantaties en twee keer placebo-injecties (celbehoudoplossing) zullen worden uitgevoerd door Ommaya sac. 50 miljoen (in 2 ml) hAESC's zullen worden getransplanteerd in het ventrikel van de deelnemers (ingesteld als dag 0 aan het begin van de proef). Vervolgens worden hAESC's 3 keer in het ventrikel getransplanteerd, respectievelijk 1 maand ± 5 dagen, 2 maanden ± 5 dagen en 3 maanden ± 5 dagen na de eerste celtransplantatie, met een volume van 50 miljoen cellen (in 2 ml) elke keer. Ventrikelinjectie van 2 ml placebo (oplossing voor celconservering) zal 6 maanden ±5 dagen en 9 maanden ±5 dagen na de eerste celtransplantatie worden uitgevoerd.
Biologisch: placebo (zoutoplossing)
2 keer placebo (normale zoutoplossing) injecties als controlegroep

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met ongewenst voorval (AE), ernstig ongewenst voorval (SAE) en ongewenste voorvallen van speciaal belang (AESI)
Tijdsspanne: 12 maanden

AE die gedurende de onderzoeksperiode optreden, zal worden geëvalueerd aan de hand van de CTCAE V5.0-standaard. AE/SAE en AESI werden geëvalueerd na installatie van de Ommaya-zak door middel van laboratoriumonderzoek, meting van vitale functies, lichamelijk onderzoek en symptomen van proefpersonen om nieuwe afwijkingen en/of verslechtering van eerdere aandoeningen op te sporen en de veiligheid van het onderzoek te evalueren.

AESI wordt gedefinieerd als intracraniale infectie, bloeding, afstoting en oedeem binnen 7 dagen na installatie van de Ommaya-zak, evenals acute allergische reacties en ectopische massavorming geassocieerd met studietherapie.
12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veranderingen in de Hoehn- en Yahr-schaal
Tijdsspanne: dag 0, 1 maand, 2 maand, 3 maand, 6 maand, 9 maand en 12 maand.
De schaal van Hoehn en Yahr wordt gebruikt om een ​​algemene schatting te geven van de klinische functie van PD-patiënten, waarbij functionele tekorten (handicap) en objectieve symptomen (beperking) worden gecombineerd. De Hoehn- en Yahr-score varieert van 0 tot 5, waarbij een hogere score een hogere disfunctie van PD-patiënten aangeeft.
dag 0, 1 maand, 2 maand, 3 maand, 6 maand, 9 maand en 12 maand.
Veranderingen in Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) in UIT-status tussen de experimentele groep en de controlegroep 12 maanden na de eerste hAESCs-behandeling
Tijdsspanne: dag 0, 1 maand, 2 maand, 3 maand, 6 maand, 9 maand en 12 maand.

UPDRS wordt gebruikt voor het evalueren van de stoornissen en invaliditeit geassocieerd met de ziekte van Parkinson (PD). Het bestaat uit vier delen: (1) Mentatie, gedrag en stemming; (2) Algemene dagelijkse levensverrichtingen (ADL's); (3) motoren; en (4) complicaties.

De UPDRS-score varieert van 0 tot 199, waarbij een hogere score een grotere handicap aangeeft
dag 0, 1 maand, 2 maand, 3 maand, 6 maand, 9 maand en 12 maand.
Veranderingen in de score van Schwab en Engeland
Tijdsspanne: dag 0, 1 maand, 2 maand, 3 maand, 6 maand, 9 maand en 12 maand.
De Schwab- en England-score ontwikkelen een schaal die de capaciteit van het dagelijks leven van een PD-patiënt beschrijft. Het meet de volgende drie gebieden: afhankelijkheid, vaardigheden en bewustzijn. De score van Schwab en Engeland varieert van o% tot 100%, waarbij hogere scores een grotere gezonde status aangeven.
dag 0, 1 maand, 2 maand, 3 maand, 6 maand, 9 maand en 12 maand.
Veranderingen in de vragenlijst over de ziekte van Parkinson (PDQ-39)
Tijdsspanne: dag 0, 1 maand, 2 maand, 3 maand, 6 maand, 9 maand en 12 maand.
PDQ-39 levert het bewijs van de kwaliteit van leven van een PD-patiënt. Hoe hoger de score, hoe lager de kwaliteit van leven van PD-patiënten.
dag 0, 1 maand, 2 maand, 3 maand, 6 maand, 9 maand en 12 maand.
Veranderingen in de Hamilton Depression (HAMD)-schaal
Tijdsspanne: dag 0, 1 maand, 2 maand, 3 maand, 6 maand, 9 maand en 12 maand.
HAMD is de meest gebruikte schaal bij de klinische evaluatie van depressie bij PD-patiënten. Dit project neemt 8 punten als de kritische waarde van depressie, en de totale score van meer dan 35 punten wordt beschouwd als ernstige depressie, meer dan 20 punten wordt waarschijnlijk gediagnosticeerd met depressie, minder dan 8 punten is niet depressief.
dag 0, 1 maand, 2 maand, 3 maand, 6 maand, 9 maand en 12 maand.
Verschillen in biochemische indicatoren van hersenvocht
Tijdsspanne: dag 0, 1 maand, 2 maand, 3 maand, 6 maand, 9 maand en 12 maand.
Cerebrospinale vloeistofindicatortesten omvatten biochemische indicatoren en de volgende parameters: Dopamine (DA), hoog vanillinezuur (HVA), 5-hydroxytryptamine (5-HT), 5-hydroxyindolazijnzuur (5-HIAA), norepinefrine (MHPG), α-synucleïne (α-synucleïne), amyloïde-afzetting (Aβ42), Tau-eiwit (Tau) Eiwit, Neurofilament licht (NF-L) en yKL-40 (YKL-40).
dag 0, 1 maand, 2 maand, 3 maand, 6 maand, 9 maand en 12 maand.
Craniale dopaminetransporter gemeten met positronemissietomografie (PET) - magnetische resonantiebeeldvorming (MRI)
Tijdsspanne: 4 maand, 6 maand, 12 maand
Veranderingen in craniale expressie van dopaminetransporter onderzocht door PET-MR
4 maand, 6 maand, 12 maand
Glucosemetabolisme gemeten met 18F-fluor-2-deoxyglucose (FDG) PET-scan
Tijdsspanne: 4 maand, 6 maand, 12 maand
Veranderingen in het craniale glucosemetabolisme onderzocht met PET-MR
4 maand, 6 maand, 12 maand

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shanghai East Hospital

Medewerkers

Shanghai iCELL Biotechnology Co., Ltd, Shanghai, China

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Jingwen Wu, Dr, Shanghai East Hospital, China

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Verwacht)

2 december 2022

Primaire voltooiing (Verwacht)

30 juli 2023

Studie voltooiing (Verwacht)

30 augustus 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 maart 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 juni 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 juni 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 oktober 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 oktober 2022

Laatst geverifieerd

1 oktober 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2020YFA0112600

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren