HAESC-solujen tarkka siirto kammioon Parkinsonin taudin vuoksi.
torstai 27. lokakuuta 2022 päivittänyt: Shanghai East Hospital
Ihmisen lapsivesiepiteelin kantasolujen tarkka siirto kammioon kirurgisen robotin avulla Parkinsonin taudin hoidossa.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida useiden hAESC-hoitojen turvallisuutta ja samalla tutkia hAESC-hoitojen tehokkuutta PD:ssä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei vielä rekrytointia
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimuksessa on tarkoitus käyttää satunnaistettua kontrolloitua tutkimusta ja värvätä 12 idiopaattista Parkinsonin tautia sairastavaa osallistujaa.
Koe jaetaan kahteen ryhmään, hAESCs-hoitoryhmään ja kontrolliryhmään, kussakin ryhmässä 6 koehenkilöä.
Kirurgisen robottitekniikan avulla hAESC:t siirretään tarkasti moninkertaisesti sivukammioihin, eli nelinkertaisiin hAESC-perushoitoihin lisättiin kaksinkertainen konsolidaatio-hAESC-hoito tai lumelääke.
PD:n useiden hAESC-hoitojen terapeuttista turvallisuutta ja tehokkuutta arvioidaan optimaalisen kantasoluhoitostrategian kehittämiseksi.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
12
Vaihe
- Varhainen vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Jingwen Wu, Dr
- Puhelinnumero: 18916111526
- Sähköposti: wujingwendongfang@163.com
Opiskelupaikat
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kiina, 200000
- Jingwen Wu
-
Ottaa yhteyttä:
- Jingwen Wu, Dr
- Puhelinnumero: 18916111526
- Sähköposti: wujingwendongfang@163.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
30 vuotta - 70 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 30–70-vuotiaat, joilla on yli 5 vuoden primaarinen Parkinsonin tauti, mies tai nainen;
- "Off-age" UPDRS-harjoituksen pistemäärä on 38 - 70 pistettä, kaksi kertaa ennen leikkausta "alasjakson" UPDRS-harjoituksen pistemäärä oli vakaa, eli (korkea arvo - pieni arvo) / korkea arvo ≤ 10%;
- Parkinson-hoito on stabiili yli 3 kuukautta;
- Levodopahoito oli tehokasta;
- Ei yleisanestesian vasta-aiheita, ei stereotaktisen leikkauksen vasta-aiheita tai muita kliinistä arviointia häiritseviä olosuhteita;
- Kallon magneettikuvauksessa ei havaittu solunsiirtoon vaikuttavia poikkeavuuksia;
- Potilaita tulee hoitaa asianmukaisesti hoidon aikana, ja hoitajat voivat tarvittaessa tarjota tutkijalle elinsiirtotilanteita ja apua.
Poissulkemiskriteerit:
- Epätyypillinen Parkinsonin tauti, kuten Parkinsonin oireyhtymä, sekundaarinen Parkinsonin tauti;
- Vain vapina-oireyhtymä;
- "off periodilla" tai "on periodilla" on vakavia liikehäiriöitä, eikä hän voi suorittaa rutiiniharjoitustehtäviä;
- Muiden sairauksien aiheuttamien vakavien neurologisten vajaatoiminnan oireet;
- Vaikeat mielenterveyden oireet tai dementia;
- Potilaat eivät halua tehdä yhteistyötä tai eivät pysty suorittamaan itsearviointia eivätkä pysty suorittamaan arvioijaa lääkärin avulla.
- Aiempi striatum tai ekstrapyramidaalinen leikkaus, mukaan lukien syvä aivostimulaatio (DBS);
- Apomorfiinihoidon ruiskuttaminen;
- Epänormaali veren hyytyminen tai meneillään oleva antikoagulaatiohoito;
- hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät käytä tehokasta ehkäisyä;
- Raskaana tai imetyksen aikana;
- Potilaat, jotka ovat osallistuneet muihin lääkkeiden tai lääkinnällisten laitteiden kliinisiin tutkimuksiin kolmen kuukauden sisällä;
- Botox-toksiini, fenoli, baklofeenin subarachnoidaalinen injektio tai interventiohoito dystonian tai spastisuuden hoitoon 6 kuukauden sisällä;
- Aiemmin kouristuksia tai profylaktisia epilepsialääkkeitä;
- Alkoholin tai huumeiden väärinkäyttö;
- Vaikea kognitiivinen heikentyminen, masennus tai käyttäytymishäiriö, joka määritellään Mini-Mental State Assessment Scale (MMSE) -asteikolla, joka on alle 26 pistettä, ja Hamilton Depression Rating Scale (HAMD) -asteikko on suurempi kuin 35 pistettä;
- Pahanlaatuinen kasvain tai aktiivinen infektio 5 vuoden sisällä;
- Seerumin virologia osoitti positiivisia tuloksia hepatiitti C -virukselle (HCV), treponema pallidum (TP) tai HIV:lle; Aktiivinen hepatiitti B (hepatiitti B -pinta-antigeeni (HBsAg) ja/tai hepatiitti B -ydinvasta-aine (HBcAb) positiivinen, ja perifeerisen veren HBV DNA-tiitteri > 1 × 10^3 IU/ml);
- Epänormaalit maksan ja munuaisten toimintakokeet laboratoriossa, maksan ja munuaisten toiminta määritellään seuraavasti: alaniiniaminotransferaasi (ALT), aspartaattiaminotransferaasi (AST) on alle 2,5 kertaa normaalin yläraja, veren ureatyppi (BUN) ja kreatiniini (Cr) ovat pienempiä kuin normaalin yläraja.
- Muut olosuhteet, joita tutkija ei voi sisällyttää mukaan.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: hAESCs-hoito
Yhteensä 6 kertaa hAESC-siirtoja tehdään.
50 miljoonaa (2 ml:ssa) hAESC:tä siirretään osallistujien kammioon Ommaya-pussin kautta (asetettu päiväksi 0 kokeen alussa).
Myöhemmin hAESC:n kammiosiirrot suoritetaan 1 kuukausi ±5 päivää, 2 kuukautta ±5 päivää, 3 kuukautta ±5 päivää, 6 kuukautta ±5 päivää ja 9 kuukautta ±5 päivää ensimmäisen solunsiirron jälkeen tilavuudella 50 miljoonaa solua (2 ml:ssa) joka kerta.
|
HAESC-solujen tarkka siirto kammioon Parkinsonin taudin vuoksi.
|
|
Placebo Comparator: Kontrolliryhmä
Neljä kertaa hAESC-siirrot ja kaksi kertaa lumelääke (solujen säilytysliuos) -injektiot suoritetaan Ommaya-pussilla.
50 miljoonaa (2 ml:ssa) hAESC:tä siirretään osallistujien kammioon (asetettu päiväksi 0 kokeen alussa).
Tämän jälkeen hAESC:t siirretään kammioon 3 kertaa, vastaavasti 1 kuukausi ±5 päivää, 2 kuukautta ±5 päivää ja 3 kuukautta ±5 päivää ensimmäisen solunsiirron jälkeen, tilavuudella 50 miljoonaa solua (2:ssa ml) joka kerta.
Kammioinjektio 2 ml lumelääkettä (solujen säilytysliuos) suoritetaan 6 kuukautta ±5 päivää ja 9 kuukautta ±5 päivää ensimmäisen solusiirron jälkeen.
|
2 kertaa lumelääke (normaali suolaliuos) -injektiot kontrolliryhmänä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittatapahtuma (AE), vakava haittatapahtuma (SAE) ja erityisen kiinnostava haittatapahtuma (AESI)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Koko tutkimusjakson ajan esiintyvä AE arvioidaan käyttämällä CTCAE V5.0 -standardia. AE/SAE ja AESI arvioitiin Ommaya-pussin asennuksen jälkeen laboratoriotutkimuksella, elintoimintojen mittauksella, fyysisellä tutkimuksella ja koehenkilöiden oireilla uusien poikkeavuuksien ja/tai aiempien tilojen heikkenemisen havaitsemiseksi ja tutkimuksen turvallisuuden arvioimiseksi. AESI määritellään kallonsisäiseksi infektioksi, verenvuodoksi, hylkimisreaktioksi ja turvotukseksi 7 päivän sisällä Ommaya-pussin asentamisesta sekä tutkimusterapiaan liittyviksi akuuteiksi allergisiksi reaktioksi ja kohdunulkoisen massan muodostukseksi. |
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutokset Hoehnin ja Yahrin asteikolla
Aikaikkuna: päivä 0, 1 kuukausi, 2 kuukautta, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta ja 12 kuukautta.
|
Hoehnin ja Yahrin asteikkoa käytetään antamaan yleinen arvio PD-potilaiden kliinisestä toiminnasta yhdistämällä toiminnalliset puutteet (vammaisuus) ja objektiiviset merkit (vamma).
Hoehnin ja Yahrin pisteet vaihtelevat 0–5, ja korkeampi pistemäärä osoittaa PD-potilaiden korkeampaa toimintahäiriötä.
|
päivä 0, 1 kuukausi, 2 kuukautta, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta ja 12 kuukautta.
|
|
Muutokset Unified Parkinsonin taudin arviointiasteikossa (UPDRS) OFF-tilassa koeryhmän ja kontrolliryhmän välillä 12 kuukautta ensimmäisen hAESCs-hoidon jälkeen
Aikaikkuna: päivä 0, 1 kuukausi, 2 kuukautta, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta ja 12 kuukautta.
|
UPDRS:ää käytetään Parkinsonin taudin (PD) heikentymisen ja vamman arvioimiseen. Se koostuu neljästä osasta: (1) Mentaatio, käyttäytyminen ja mieliala; (2) päivittäisen elämän toiminnot (ADL); (3) Moottori; ja (4) komplikaatiot. UPDRS-pisteet vaihtelevat 0–199, ja korkeampi pistemäärä tarkoittaa suurempaa vammaisuutta |
päivä 0, 1 kuukausi, 2 kuukautta, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta ja 12 kuukautta.
|
|
Muutoksia Schwabin ja Englannin pisteissä
Aikaikkuna: päivä 0, 1 kuukausi, 2 kuukautta, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta ja 12 kuukautta.
|
Schwab ja England -pisteet kehittävät asteikon, joka kuvaa PD-potilaiden osoittamaa päivittäistä elämää.
Se mittaa seuraavia kolmea aluetta: riippuvuus, kyvyt ja tietoisuus.
Schwabin ja Englannin pisteet vaihtelevat 0 prosentista 100 prosenttiin, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveyttä.
|
päivä 0, 1 kuukausi, 2 kuukautta, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta ja 12 kuukautta.
|
|
Muutokset Parkinsonin taudin kyselylomakkeessa (PDQ-39)
Aikaikkuna: päivä 0, 1 kuukausi, 2 kuukautta, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta ja 12 kuukautta.
|
PDQ-39 tarjoaa todisteita PD-potilaan elämänlaadusta.
Mitä korkeampi pistemäärä, sitä huonompi on PD-potilaiden elämänlaatu.
|
päivä 0, 1 kuukausi, 2 kuukautta, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta ja 12 kuukautta.
|
|
Muutokset Hamiltonin masennuksen (HAMD) asteikossa
Aikaikkuna: päivä 0, 1 kuukausi, 2 kuukautta, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta ja 12 kuukautta.
|
HAMD on laajimmin käytetty asteikko PD-potilaiden masennuksen kliinisessä arvioinnissa.
Tämä projekti saa 8 pistettä masennuksen kriittiseksi arvoksi, ja yli 35 pisteen kokonaispistemäärää pidetään vakavana masennuksena, yli 20 pistettä on todennäköisesti diagnosoitu masennus, alle 8 pistettä ei ole masentunut.
|
päivä 0, 1 kuukausi, 2 kuukautta, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta ja 12 kuukautta.
|
|
Erot aivo-selkäydinnesteen biokemiallisissa indikaattoreissa
Aikaikkuna: päivä 0, 1 kuukausi, 2 kuukautta, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta ja 12 kuukautta.
|
Aivo-selkäydinnesteen indikaattoritestit sisältävät biokemialliset indikaattorit ja seuraavat parametrit: dopamiini (DA), korkea vanilliinihappo (HVA), 5-hydroksitryptamiini (5-HT), 5-hydroksi-indolietikkahappo (5-HIAA), norepinefriini (MHPG), α-synukleiini (a-synukleiini), amyloidikertymä (Aβ42), Tau-proteiini (Tau) -proteiini, neurofilamenttivalo (NF-L) ja yKL-40 (YKL-40).
|
päivä 0, 1 kuukausi, 2 kuukautta, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta ja 12 kuukautta.
|
|
Kraniaalinen dopamiinin kuljettaja mitattuna positroniemissiotomografialla (PET) - magneettikuvauksella (MRI)
Aikaikkuna: 4 kuukautta, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
Dopamiinikuljettajan kallon ilmentymisen muutokset tutkittu PET-MR:llä
|
4 kuukautta, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
|
Glukoosiaineenvaihdunta mitattuna 18F-fluori-2-deoksiglukoosilla (FDG) PET-skannauksella
Aikaikkuna: 4 kuukautta, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
Kraniaalisen glukoosiaineenvaihdunnan muutokset tutkittu PET-MR:llä
|
4 kuukautta, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Jingwen Wu, Dr, Shanghai East Hospital, China
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Odotettu)
Perjantai 2. joulukuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Sunnuntai 30. heinäkuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Keskiviikko 30. elokuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 15. maaliskuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 23. kesäkuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 28. kesäkuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 28. lokakuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 27. lokakuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. lokakuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2020YFA0112600
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .