Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Precyzyjne przeszczepienie hAESC do komory w chorobie Parkinsona.

27 października 2022 zaktualizowane przez: Shanghai East Hospital

Precyzyjne przeszczepienie ludzkich komórek macierzystych nabłonka owodni do komory za pomocą robota chirurgicznego w leczeniu choroby Parkinsona.

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa wielu terapii hAESC, przy jednoczesnym zbadaniu skuteczności terapii hAESC w PD.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie planuje wykorzystać randomizowaną próbę kontrolną i zrekrutować 12 uczestników z idiopatyczną chorobą Parkinsona. Badanie zostanie podzielone na dwie grupy, grupę leczoną hAESC i grupę kontrolną, każda grupa liczy 6 osób. Dzięki technologii robotów chirurgicznych hAESC będą dokładnie wielokrotnie przeszczepiane do komór bocznych, co oznacza, że ​​do czterokrotnego podstawowego leczenia hAESC dodano dwa razy konsolidujące leczenie hAESC lub placebo. Bezpieczeństwo terapeutyczne i skuteczność wielu terapii hAESC w chorobie Parkinsona zostaną ocenione w celu dalszego opracowania optymalnej strategii leczenia komórkami macierzystymi.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

12

Faza

  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

30 lat do 70 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. 30-70 lat, z ponad 5-letnią historią pierwotnej choroby Parkinsona, mężczyzna lub kobieta;
  2. Wynik ćwiczenia UPDRS „poza wiekiem” wynosi od 38 do 70 punktów, dwa razy przed operacją wynik testu UPDRS „okresu spadkowego” był stabilny, to znaczy (wysoka wartość - niska wartość) / wysoka wartość ≤ 10%;
  3. Leczenie choroby Parkinsona jest stabilne przez ponad 3 miesiące;
  4. Leczenie lewodopą było skuteczne;
  5. Brak przeciwwskazań do znieczulenia ogólnego, brak przeciwwskazań do chirurgii stereotaktycznej oraz innych stanów utrudniających ocenę kliniczną;
  6. W badaniu MRI czaszki nie stwierdzono nieprawidłowości wpływających na przeszczep komórek;
  7. W trakcie leczenia pacjenci powinni mieć zapewnioną odpowiednią opiekę, a opiekunowie mogą w razie potrzeby zapewnić naukowcowi czynności związane z transplantacją i pomoc.

Kryteria wyłączenia:

  1. Atypowa choroba Parkinsona, taka jak zespół Parkinsona, wtórna choroba Parkinsona;
  2. Tylko mając zespół drżenia;
  3. „poza okresem” lub „w okresie” ma poważne zaburzenia ruchowe i nie może wykonywać żadnych rutynowych ćwiczeń;
  4. Objawy ciężkich deficytów neurologicznych spowodowanych innymi chorobami;
  5. Ciężkie objawy psychiczne lub demencja;
  6. Pacjenci nie chcą współpracować lub nie są w stanie przeprowadzić samooceny, a także nie mogą przeprowadzić oceny z pomocą lekarza;
  7. Historia prążkowia lub chirurgii pozapiramidowej, w tym głębokiej stymulacji mózgu (DBS);
  8. Wstrzykiwanie leczenia apomorfiną;
  9. Nieprawidłowe krzepnięcie krwi lub trwająca terapia przeciwzakrzepowa;
  10. Kobiety w wieku rozrodczym, które nie stosują skutecznej antykoncepcji;
  11. Ciąża lub laktacja;
  12. Pacjenci, którzy brali udział w innych badaniach klinicznych leków lub wyrobów medycznych w ciągu 3 miesięcy;
  13. toksyna botoksowa, fenol, podpajęczynówkowa iniekcja baklofenu lub terapia interwencyjna w leczeniu dystonii lub spastyczności w ciągu 6 miesięcy;
  14. Historia napadów padaczkowych lub profilaktycznych leków przeciwpadaczkowych;
  15. Nadużywanie alkoholu lub narkotyków;
  16. Ciężkie upośledzenie funkcji poznawczych, depresja lub zaburzenie zachowania, zdefiniowane jako Skala Oceny Stanu Psychicznego Mini (MMSE) poniżej 26 punktów i Skala Oceny Depresji Hamiltona (HAMD) powyżej 35 punktów;
  17. Nowotwór złośliwy lub aktywna infekcja w ciągu 5 lat;
  18. Wirusologia surowicy wykazała pozytywne wyniki w kierunku wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV), treponema pallidum (TP) lub HIV; aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B (dodatni antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg) i/lub przeciwciała przeciw rdzeniowemu zapaleniu wątroby typu B (HBcAb) oraz miano DNA HBV we krwi obwodowej ≥1×10^3 IU/ml);
  19. Nieprawidłowe wyniki testów czynności wątroby i nerek w laboratorium, czynność wątroby i nerek definiuje się jako aminotransferaza alaninowa (ALT), aminotransferaza asparaginianowa (AST) poniżej 2,5-krotności górnej granicy normy, azot mocznikowy we krwi (BUN) i kreatynina (Cr) są mniejsze niż górna granica normy.
  20. Inne stany uznane przez badacza za niekwalifikujące się do włączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: leczenie hAESC
W sumie zostanie wykonanych 6 przeszczepów hAESC. 50 milionów (w 2 ml) hAESC zostanie przeszczepionych do komory uczestników przez worek Ommaya (ustawiony jako dzień 0 na początku badania). Następnie przeszczepy komór hAESCs zostaną przeprowadzone po 1 miesiącu ±5 dni, 2 miesiącach ±5 dniach, 3 miesiącach ±5 dniach, 6 miesiącach ±5 dniach i 9 miesiącach ±5 dni po pierwszym przeszczepie komórek, o objętości 50 milionów komórek (w 2 ml) za każdym razem.
Biologiczny: leczenie hAESC
Precyzyjne przeszczepienie hAESC do komory w chorobie Parkinsona.
Komparator placebo: Grupa kontrolna
Czterokrotne przeszczepy hAESC i dwukrotne wstrzyknięcia placebo (roztwór do konserwacji komórek) zostaną wykonane przez worek Ommaya. 50 milionów (w 2 ml) hAESC zostanie przeszczepionych do komór uczestników (ustalonych jako dzień 0 na początku badania). Następnie hAESC zostaną przeszczepione do komory 3 razy, odpowiednio, po 1 miesiącu ±5 dni, 2 miesiącach ±5 dniach i 3 miesiącach ±5 dni po pierwszym przeszczepie komórek, w objętości 50 milionów komórek (w 2 ml) za każdym razem. Wstrzyknięcie do komory 2 ml placebo (roztwór do konserwacji komórek) zostanie wykonane po 6 miesiącach ±5 dniach i 9 miesiącach ±5 dni po pierwszym przeszczepie komórek.
Biologiczny: placebo (sól fizjologiczna)
2-krotne wstrzyknięcia placebo (roztwór soli fizjologicznej) jako grupa kontrolna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniem niepożądanym (AE), poważnym zdarzeniem niepożądanym (SAE) i zdarzeniem niepożądanym o szczególnym znaczeniu (AESI)
Ramy czasowe: 12 miesięcy

AE występujące w całym okresie badania zostaną ocenione przy użyciu standardu CTCAE V5.0. AE/SAE i AESI oceniano po zainstalowaniu worka Ommaya na podstawie badania laboratoryjnego, pomiaru parametrów życiowych, badania fizykalnego i objawów podmiotowych w celu wykrycia nowych nieprawidłowości i/lub pogorszenia stanu poprzedniego oraz oceny bezpieczeństwa badania.

AESI definiuje się jako infekcję wewnątrzczaszkową, krwotok, odrzucenie i obrzęk w ciągu 7 dni po założeniu worka Ommaya, jak również ostre reakcje alergiczne i powstawanie masy pozamacicznej związane z badaną terapią.
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany w skali Hoehna i Yahra
Ramy czasowe: dzień 0, 1 miesiąc, 2 miesiące, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy.
Skala Hoehna i Yahra służy do ogólnej oceny funkcji klinicznych pacjentów z PD, łącząc deficyty czynnościowe (niepełnosprawność) i obiektywne objawy (upośledzenie). Skala Hoehna i Yahra mieści się w zakresie od 0 do 5, przy czym wyższy wynik wskazuje na większą dysfunkcję pacjentów z ChP.
dzień 0, 1 miesiąc, 2 miesiące, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy.
Zmiany w Ujednoliconej Skali Oceny Choroby Parkinsona (UPDRS) w stanie OFF pomiędzy grupą eksperymentalną a grupą kontrolną po 12 miesiącach od pierwszego leczenia hAESC
Ramy czasowe: dzień 0, 1 miesiąc, 2 miesiące, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy.

UPDRS służy do oceny upośledzenia i niepełnosprawności związanej z chorobą Parkinsona (PD). Składa się z czterech części: (1) Myślenie, zachowanie i nastrój; (2) Czynności życia codziennego (ADL); (3) Silnik; oraz (4) Komplikacje.

Wynik UPDRS waha się od 0 do 199, przy czym wyższy wynik wskazuje na większą niepełnosprawność
dzień 0, 1 miesiąc, 2 miesiące, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy.
Zmiany w punktacji Schwaba i Anglii
Ramy czasowe: dzień 0, 1 miesiąc, 2 miesiące, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy.
Skala Schwab i England rozwija skalę opisującą zdolność do codziennego życia wykazywaną przez pacjentów z PD. Mierzy trzy obszary: zależność, zdolności i świadomość. Wynik Schwaba i Anglii waha się od o% do 100%, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia.
dzień 0, 1 miesiąc, 2 miesiące, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy.
Zmiany w kwestionariuszu choroby Parkinsona (PDQ-39)
Ramy czasowe: dzień 0, 1 miesiąc, 2 miesiące, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy.
PDQ-39 dostarcza dowodów na jakość życia pacjenta z PD. Im wyższy wynik, tym niższa jakość życia pacjentów z ChP.
dzień 0, 1 miesiąc, 2 miesiące, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy.
Zmiany w Skali Depresji Hamiltona (HAMD).
Ramy czasowe: dzień 0, 1 miesiąc, 2 miesiące, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy.
Skala HAMD jest najczęściej stosowaną skalą w klinicznej ocenie depresji u pacjentów z ChP. Ten projekt przyjmuje 8 punktów jako krytyczną wartość depresji, a łączny wynik powyżej 35 punktów jest uważany za ciężką depresję, więcej niż 20 punktów to prawdopodobnie zdiagnozowana depresja, mniej niż 8 punktów to nie depresja.
dzień 0, 1 miesiąc, 2 miesiące, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy.
Różnice we wskaźnikach biochemicznych płynu mózgowo-rdzeniowego
Ramy czasowe: dzień 0, 1 miesiąc, 2 miesiące, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy.
Badania wskaźników płynu mózgowo-rdzeniowego obejmują wskaźniki biochemiczne oraz następujące parametry: Dopamina (DA), wysoki kwas wanilinowy (HVA), 5-hydroksytryptamina (5-HT), kwas 5-hydroksyindolooctowy (5-HIAA), norepinefryna (MHPG), α-synukleina (α-synukleina), odkładanie się amyloidu (Aβ42), białko Tau (Tau), światło neurofilamentu (NF-L) i yKL-40 (YKL-40).
dzień 0, 1 miesiąc, 2 miesiące, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy.
Czaszkowy transporter dopaminy mierzony za pomocą pozytronowej tomografii emisyjnej (PET) - obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego (MRI)
Ramy czasowe: 4 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy
Zmiany czaszkowej ekspresji transportera dopaminy badane metodą PET-MR
4 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy
Metabolizm glukozy mierzony za pomocą skanowania PET 18F-fluoro-2-deoksy-glukozy (FDG)
Ramy czasowe: 4 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy
Zmiany metabolizmu glukozy w czaszce badane metodą PET-MR
4 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shanghai East Hospital

Współpracownicy

Shanghai iCELL Biotechnology Co., Ltd, Shanghai, China

Śledczy

  • Główny śledczy: Jingwen Wu, Dr, Shanghai East Hospital, China

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

2 grudnia 2022

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

30 lipca 2023

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

30 sierpnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 marca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 czerwca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 czerwca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 października 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 października 2022

Ostatnia weryfikacja

1 października 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2020YFA0112600

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj