Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Epidyolex® u syndromu Lennox Gastaut a Dravet: observační studie v ITÁLII (EpiTALY)

1. června 2026 aktualizováno: Jazz Pharmaceuticals

Observační, prospektivní, multicentrická studie perorálního roztoku Epidyolex® (Cannabidiol CBD 100 mg/ml) jako doplňkové léčby záchvatů spojených s Lennox-Gastautovým syndromem (LGS) a Dravetovým syndromem (DS)

Toto je prospektivní observační studie na přibližně 70 účastnících reálného světa postižených LGS nebo DS, léčených přípravkem Epidyolex®, jak je předepsáno v souhrnu údajů o přípravku. Očekává se, že způsobilí účastníci se budou účastnit studie po dobu 56 týdnů léčby.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato observační studie hodnotí skutečnou populaci dětí a dospívajících účastníků postižených LGS a DS a účinek terapie Epidyolexem® podávaným podle klinické praxe na epileptické symptomy. Studie posoudí specifické škály, dotazníky, QoL účastníků a spokojenost pečovatelů a účastníků/tutorů.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

111

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Bologna, Itálie, 40138
        • Policlinico Sant'Orsola di Bologna
      • Catanzaro, Itálie, 88100
        • NPI AOU Mater Domini Università Magna Graecia
      • Chieti, Itálie, 66100
        • Università degli studi "G. D'annunzio" Chieti
      • Florence, Itálie, 50139
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer Neurologia Pediatrica
      • Genova, Itálie, 16147
        • Istituto Gaslini Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari
      • Messina, Itálie, 98124
        • AOU Gaetano Martino
      • Milan, Itálie, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Milan, Itálie, 20142
        • Centro Regionale Epilessia - ASST Santi Paolo e Carlo
      • Naples, Itálie, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Novara, Itálie, 28100
        • AOU Maggiore della Carità di Novara
      • Padova, Itálie, 35128
        • AOU di Padova
      • Roma, Itálie, 00133
        • Policlinico Tor Vergata
      • Roma, Itálie, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
      • Roma, Itálie, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli - IRCCS-NPI
      • Roma, Itálie, 00189
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Sant'Andrea
      • San Giovanni Rotondo, Itálie, 71013
        • Ospedale Casa del sollievo e della sofferenza
      • Torino, Itálie, 10126
        • AOU Città della Salute PO Molinette
      • Torrette, Itálie, 60126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 17 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Studijní skupiny se budou skládat ze 70 mužských a ženských účastníků ve věku 6-17 let, kteří splňují kritéria pro zařazení a vyloučení a souhlasí s účastí na této pozorovací studii. Rozhodnutí předepsat Epidyolex® jako doplňkovou terapii pro záchvaty spojené s LGS nebo DS bude zcela nezávislé na zapojení účastníka do studie.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pediatričtí účastníci ve věku 6–17 let s diagnózou LGS nebo DS
  • Klinické rozhodnutí, přijaté lékařem, zahájit Epidyolex®
  • Dostupnost deníku s počtem a typem epileptických záchvatů, ke kterým došlo alespoň 28 dní před zahájením studie
  • Rodiče nebo zákonní zástupci musí být ochotni a schopni dát informovaný souhlas/souhlas s účastí ve studii.

Kritéria vyloučení:

  • Účastníci, kteří v současné době užívají nebo užívali rekreační, léčebné konopí nebo produkty na bázi kanabinoidů během tří měsíců před vstupem do studie, a nejsou ochotni se těchto produktů po dobu trvání studie zdržet.
  • Tato studie nebude zahrnovat účastníky, kterým byl Epidyolex® předepsán již před zahájením studie.
  • Jakýkoli důvod, podle úsudku vyšetřovatele, který by mohl ohrozit dodržování postupů uvedených ve studii Nebudou existovat žádná další specifická kritéria vyloučení; nicméně, kontraindikace, zvláštní upozornění a opatření pro použití, jak je podrobně uvedeno v Souhrnu údajů o přípravku (SmPC) (zejména související se zvýšením aspartátaminotransferázy [AST], alaninaminotransferázy [ALT] a celkového bilirubinu), bude muset zvážit ošetřujícího lékaře.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Lennox Gastaut, Dravetův syndrom a komplex tuberózní sklerózy
Účastníci ve věku ≥ 2 roky s diagnózou LGS, DS a TSC.
Lék: Epidiolex 100 mg/ml perorální roztok
Jak je předepsáno v běžné klinické praxi v Itálii.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků zbývajících na terapii od zápisu
Časové okno: Výchozí stav do 52. týdne po dávce.
Setrvání v léčbě bude hodnoceno prostřednictvím podílu účastníků, kteří zůstali na terapii od návštěvy zapisování (výchozí stav, V0) do každé návštěvy studie (týdny 4 [V1], 16 [V2], 28 [V3], 40 [V4], 52 [ V5]).
Výchozí stav do 52. týdne po dávce.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrný počet dní bez záchvatů za posledních 28 dní
Časové okno: Týdny 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) a 52 (V5)
Týdny 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) a 52 (V5)
Nejdelší doba trvání dnů bez záchvatů za posledních 28 dní
Časové okno: Týdny 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) a 52 (V5)
Týdny 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) a 52 (V5)
Průměrná udržovací dávka Epidyolex®
Časové okno: Týdny 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) a 52 (V5)
Týdny 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) a 52 (V5)
Maximální udržovací dávka Epidyolex®
Časové okno: Týdny 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) a 52 (V5)
Týdny 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) a 52 (V5)
Typ, dávkování a frekvence souběžných léků proti záchvatům (ASM)
Časové okno: Týdny 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) a 52 (V5)
Týdny 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) a 52 (V5)
Počet účastníků Snížení počtu/dávky souběžné medikace související s epilepsií
Časové okno: Týdny 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) a 52 (V5)
Týdny 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) a 52 (V5)
Změna z výchozího stavu na týden 28 (V3) v kontrolním seznamu chování dítěte (CBCL)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 28 (V3) po dávce.
CBCL je standardizovaný formulář, který rodiče vyplňují, aby popsali behaviorální a emocionální problémy svých dětí (např. úzkost, deprese, sociální problémy). CBCL je také bodován na (volitelných) kompetenčních škálách pro aktivity, sociální vztahy, školu a celkovou kompetence. CBCL se skládá ze 113 otázek hodnocených na tříbodové Likertově škále (0=nepřítomný, 1=objevuje se občas, 2=objevuje se často). Vyšší skóre znamená horší výsledek.
Výchozí stav do týdne 28 (V3) po dávce.
Změna z výchozího stavu na týden 52 (V5) v kontrolním seznamu chování dítěte (CBCL)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52 (V5) po dávce.
CBCL je standardizovaný formulář, který rodiče vyplňují, aby popsali behaviorální a emocionální problémy svých dětí (např. úzkost, deprese, sociální problémy). CBCL je také bodován na (volitelných) kompetenčních škálách pro aktivity, sociální vztahy, školu a celkovou kompetence. CBCL se skládá ze 113 otázek hodnocených na tříbodové Likertově škále (0=nepřítomný, 1=objevuje se občas, 2=objevuje se často). Vyšší skóre znamená horší výsledek.
Výchozí stav do týdne 52 (V5) po dávce.
Průměrné skóre globálního dojmu změny (CGIC) pečovatele ve 28. týdnu (V3)
Časové okno: 28. týden (V3) po dávce.
CGIC hodnotí účinnost a kvalitu života. Při zařazování bude vyšetřovatel požádán, aby napsal stručný popis celkového stavu pacienta jako paměťovou pomůcku pro posouzení při každé další schůzce. CGIC se skládá z následující otázky: „Od té doby, co vaše dítě zahájilo léčbu, zhodnoťte prosím stav celkového stavu vašeho dítěte (srovnejte jeho současný stav se stavem před léčbou) pomocí níže uvedené stupnice.“ Dotazník je hodnocen na sedmibodové škále: „Velmi vylepšeno“ (1); „Mnohem lepší“ (2); Mírně lepší“ (3); „Žádná změna“ (4); „Poněkud horší“ (5); „Mnohem horší“ (6); „Velmi mnohem horší“ (7). Skóre 1 znamená lepší výsledek a skóre 7 znamená horší výsledek.
28. týden (V3) po dávce.
Průměrné skóre CGIC v 52. týdnu (V5)
Časové okno: 52. týden (V5) po dávce.
CGIC hodnotí účinnost a kvalitu života. Při zařazování bude vyšetřovatel požádán, aby napsal stručný popis celkového stavu pacienta jako paměťovou pomůcku pro posouzení při každé další schůzce. CGIC se skládá z následující otázky: „Od té doby, co vaše dítě zahájilo léčbu, zhodnoťte prosím stav celkového stavu vašeho dítěte (srovnejte jeho současný stav se stavem před léčbou) pomocí níže uvedené stupnice.“ Dotazník je hodnocen na sedmibodové škále: „Velmi vylepšeno“ (1); „Mnohem lepší“ (2); Mírně lepší“ (3); „Žádná změna“ (4); „Poněkud horší“ (5); „Mnohem horší“ (6); „Velmi mnohem horší“ (7). Skóre 1 znamená lepší výsledek a skóre 7 znamená horší výsledek.
52. týden (V5) po dávce.
Průměrný celkový dojem pečovatele o změně v trvání záchvatu (CGICSD) skóre v týdnu 28 (V3)
Časové okno: 28. týden (V3) po dávce.
CGICSD obsahuje následující otázku, kterou je třeba hodnotit na tříbodové škále pro každý podtyp záchvatů: Od té doby, co pacient zahájil léčbu, zhodnoťte prosím průměrnou dobu trvání záchvatů pacienta (srovnejte jeho stav nyní se stavem před léčbou) pomocí níže uvedené stupnice . Značky stupnice jsou: 1=Průměrná doba trvání záchvatů se snížila; 2=Průměrná doba trvání záchvatů zůstala stejná; 3=Průměrná doba trvání záchvatů se prodloužila. Vyšší skóre znamená horší výsledek.
28. týden (V3) po dávce.
Průměrné skóre CGICSD v týdnu 52 (V5)
Časové okno: 52. týden (V5) po dávce.
CGICSD obsahuje následující otázku, kterou je třeba hodnotit na tříbodové škále pro každý podtyp záchvatů: Od té doby, co pacient zahájil léčbu, zhodnoťte prosím průměrnou dobu trvání záchvatů pacienta (srovnejte jeho stav nyní se stavem před léčbou) pomocí níže uvedené stupnice . Značky stupnice jsou: 1=Průměrná doba trvání záchvatů se snížila; 2=Průměrná doba trvání záchvatů zůstala stejná; 3=Průměrná doba trvání záchvatů se prodloužila. Vyšší skóre znamená horší výsledek.
52. týden (V5) po dávce.
Průměrné skóre globálního dojmu změny (PGIC) lékaře ve 28. týdnu (V3)
Časové okno: 28. týden (V3) po dávce.
PGIC hodnotí účinnost a kvalitu života. Při zařazování bude vyšetřovatel požádán, aby napsal stručný popis celkového stavu pacienta jako paměťovou pomůcku pro posouzení při každé další schůzce. PGIC se skládá z následující otázky: "Posuďte prosím změnu v obecných funkčních schopnostech pacienta od zařazení." Dotazník je hodnocen na sedmibodové škále: „Velmi vylepšeno“ (1); „Mnohem lepší“ (2); Mírně lepší“ (3); „Žádná změna“ (4); „Poněkud horší“ (5); „Mnohem horší“ (6); „Velmi mnohem horší“ (7). Skóre 1 znamená lepší výsledek a skóre 7 znamená horší výsledek.
28. týden (V3) po dávce.
Průměrné skóre PGIC v 52. týdnu (V5)
Časové okno: 52. týden (V5) po dávce.
PGIC hodnotí účinnost a kvalitu života. Při zařazování bude vyšetřovatel požádán, aby napsal stručný popis celkového stavu pacienta jako paměťovou pomůcku pro posouzení při každé další schůzce. PGIC se skládá z následující otázky: "Posuďte prosím změnu v obecných funkčních schopnostech pacienta od zařazení." Dotazník je hodnocen na sedmibodové škále: „Velmi vylepšeno“ (1); „Mnohem lepší“ (2); Mírně lepší“ (3); „Žádná změna“ (4); „Poněkud horší“ (5); „Mnohem horší“ (6); „Velmi mnohem horší“ (7). Skóre 1 znamená lepší výsledek a skóre 7 znamená horší výsledek.
52. týden (V5) po dávce.
Změna z výchozí hodnoty na 28. týden (V3) ve vizuální analogové stupnici (VAS) 10 výsledků souvisejících s neseizuru (NSRO)
Časové okno: Základní linie do 28. týdne (V3) po dávce.
Hodnocení VAS jsou založena na 10 nsro (tj. Na bdělosti, poruchy spánku, motorické dovednosti, pozornosti, poznání, komunikace, chování, emoční/sociální fungování, činnosti každodenního života a účasti). VAS se měří na stupnici 0-100; Skóre 0 označuje lepší výsledek a skóre 100 označuje horší výsledek.
Základní linie do 28. týdne (V3) po dávce.
Změna z výchozí hodnoty na 52. týden (V5) v VAS 10 nsro
Časové okno: Základní linie do 52. týdne (V5) po dávce.
Hodnocení VAS jsou založena na 10 nsro (tj. Na bdělosti, poruchy spánku, motorické dovednosti, pozornosti, poznání, komunikace, chování, emoční/sociální fungování, činnosti každodenního života a účasti). VAS se měří na stupnici 0-100; Skóre 0 označuje lepší výsledek a skóre 100 označuje horší výsledek.
Základní linie do 52. týdne (V5) po dávce.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Jazz Pharmaceuticals

Spolupracovníci

Advice Pharma Group srl

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. února 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. února 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. února 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. července 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. srpna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

3. srpna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • JZP926-525

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit