Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Epidyolex® bij Lennox Gastaut en Dravet Syndroom: een observatieonderzoek in ITALIË (EpiTALY)

1 juni 2026 bijgewerkt door: Jazz Pharmaceuticals

Observationele, prospectieve, multicenter studie van Epidyolex® (Cannabidiol CBD 100 mg/ml) orale oplossing, als adjuvante behandeling voor convulsies geassocieerd met het syndroom van Lennox-Gastaut (LGS) en het syndroom van Dravet (DS)

Dit is een prospectieve, observationele studie bij ongeveer 70 Real World-deelnemers met LGS of DS, behandeld met Epidyolex® zoals voorgeschreven in de samenvatting van de productkenmerken. Van de in aanmerking komende deelnemers wordt verwacht dat ze deelnemen aan het onderzoek gedurende een behandelingsduur van 56 weken.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze observationele studie evalueert een real-world populatie van kinderen en adolescenten die getroffen zijn door LGS en DS en het effect van therapie met Epidyolex® toegediend volgens de klinische praktijk op epileptische symptomen. De studie zal specifieke schalen, vragenlijsten, de kwaliteit van leven van de deelnemers en de tevredenheid van de zorgverleners en de deelnemers/begeleiders beoordelen.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

111

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Italië
      • Bologna, Italië, 40138
        • Policlinico Sant'Orsola di Bologna
      • Catanzaro, Italië, 88100
        • NPI AOU Mater Domini Università Magna Graecia
      • Chieti, Italië, 66100
        • Università degli studi "G. D'annunzio" Chieti
      • Florence, Italië, 50139
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer Neurologia Pediatrica
      • Genova, Italië, 16147
        • Istituto Gaslini Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari
      • Messina, Italië, 98124
        • AOU Gaetano Martino
      • Milan, Italië, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Milan, Italië, 20142
        • Centro Regionale Epilessia - ASST Santi Paolo e Carlo
      • Naples, Italië, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Novara, Italië, 28100
        • AOU Maggiore della Carità di Novara
      • Padova, Italië, 35128
        • AOU di Padova
      • Roma, Italië, 00133
        • Policlinico Tor Vergata
      • Roma, Italië, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
      • Roma, Italië, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli - IRCCS-NPI
      • Roma, Italië, 00189
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Sant'Andrea
      • San Giovanni Rotondo, Italië, 71013
        • Ospedale Casa del sollievo e della sofferenza
      • Torino, Italië, 10126
        • AOU Città della Salute PO Molinette
      • Torrette, Italië, 60126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 17 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

De studiegroepen zullen bestaan ​​uit 70 mannelijke en vrouwelijke deelnemers in de leeftijd van 6-17 jaar, die voldoen aan de inclusie- en exclusiecriteria en ermee instemmen deel te nemen aan dit observationele onderzoek. De beslissing om Epidyolex® voor te schrijven als aanvullende therapie voor aanvallen geassocieerd met LGS of DS zal volledig onafhankelijk zijn van het opnemen van de deelnemer aan het onderzoek.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Pediatrische deelnemers van 6-17 jaar, gediagnosticeerd met LGS of DS
  • Klinische beslissing, genomen door de arts, om Epidyolex® te starten
  • Beschikbaarheid van een dagboek met het aantal en type epileptische aanvallen die minstens 28 dagen voor aanvang van het onderzoek optraden
  • Ouders of wettelijke vertegenwoordigers moeten bereid en in staat zijn om geïnformeerde toestemming te geven voor deelname aan het onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

  • Deelnemers die momenteel recreatieve, medicinale cannabis of producten op basis van cannabinoïden gebruiken of hebben gebruikt binnen de drie maanden voorafgaand aan deelname aan de studie en die niet bereid zijn zich gedurende de duur van de studie van deze producten te onthouden.
  • Deze studie omvat geen deelnemers aan wie Epidyolex® al is voorgeschreven vóór de start van de studie.
  • Elke reden, volgens het oordeel van de onderzoeker, die de naleving van de in het onderzoek uiteengezette procedures in gevaar kan brengen. Er zullen geen andere specifieke uitsluitingscriteria zijn; echter, contra-indicaties, speciale waarschuwingen en voorzorgsmaatregelen voor gebruik zoals beschreven in de Samenvatting van de productkenmerken (SmPC) (in het bijzonder met betrekking tot verhoging van aspartaataminotransferase [AST], alanineaminotransferase [ALT] en totaal bilirubine) zullen door de arts in overweging moeten worden genomen. de behandelend arts.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Lennox Gastaut, Dravet-syndroom en tubereuze sclerosecomplex
Bij deelnemers ≥2 jaar oud met de diagnose LGS, DS en TSC.
Geneesmiddel: Epidiolex 100 mg/ml orale oplossing
Zoals voorgeschreven in de dagelijkse klinische praktijk in Italië.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers dat na inschrijving nog therapie volgt
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52 na de dosis.
Het vasthouden aan de behandeling zal worden geëvalueerd aan de hand van het percentage deelnemers dat in therapie blijft vanaf het inschrijvingsbezoek (basislijn, V0) tot elk onderzoeksbezoek (week 4 [V1], 16 [V2], 28 [V3], 40 [V4], 52 [ V5]).
Basislijn tot week 52 na de dosis.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddeld aantal aanvalsvrije dagen in de afgelopen 28 dagen
Tijdsspanne: Weken 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) en 52 (V5)
Weken 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) en 52 (V5)
Langste duur van aanvalsvrije dagen in de afgelopen 28 dagen
Tijdsspanne: Weken 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) en 52 (V5)
Weken 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) en 52 (V5)
Gemiddelde onderhoudsdosis Epidyolex®
Tijdsspanne: Weken 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) en 52 (V5)
Weken 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) en 52 (V5)
Maximale onderhoudsdosis Epidyolex®
Tijdsspanne: Weken 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) en 52 (V5)
Weken 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) en 52 (V5)
Type, dosering en frequentie van gelijktijdige anti-epileptica (ASM’s)
Tijdsspanne: Weken 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) en 52 (V5)
Weken 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) en 52 (V5)
Aantal deelnemers dat het aantal/de dosering van gelijktijdige medicatie gerelateerd aan epilepsie vermindert
Tijdsspanne: Weken 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) en 52 (V5)
Weken 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) en 52 (V5)
Verandering van baseline naar week 28 (V3) in de Child Behavior Check List (CBCL)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 28 (V3) na de dosis.
De CBCL is een gestandaardiseerd formulier dat ouders invullen om de gedrags- en emotionele problemen van hun kinderen (bijvoorbeeld angst, depressie, sociale problemen) te beschrijven. De CBCL wordt ook gescoord op (optionele) competentieschalen voor activiteiten, sociale relaties, school en totale competentie. De CBCL bestaat uit 113 vragen, gescoord op een driepunts Likertschaal (0=afwezig, 1=komt soms voor, 2=komt vaak voor). Een hogere score duidt op een slechter resultaat.
Basislijn tot week 28 (V3) na de dosis.
Verandering van baseline naar week 52 (V5) in de Child Behavior Check List (CBCL)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52 (V5) na de dosis.
De CBCL is een gestandaardiseerd formulier dat ouders invullen om de gedrags- en emotionele problemen van hun kinderen (bijvoorbeeld angst, depressie, sociale problemen) te beschrijven. De CBCL wordt ook gescoord op (optionele) competentieschalen voor activiteiten, sociale relaties, school en totale competentie. De CBCL bestaat uit 113 vragen, gescoord op een driepunts Likertschaal (0=afwezig, 1=komt soms voor, 2=komt vaak voor). Een hogere score duidt op een slechter resultaat.
Basislijn tot week 52 (V5) na de dosis.
Gemiddelde score van de Global Impression of Change (CGIC) voor zorgverleners in week 28 (V3)
Tijdsspanne: Week 28 (V3) na de dosis.
De CGIC evalueert de werkzaamheid en kwaliteit van leven. Bij inschrijving wordt de onderzoeker gevraagd een korte beschrijving van de algehele toestand van de patiënt te schrijven, als geheugensteuntje, ter beoordeling bij elke volgende afspraak. De CGIC bestaat uit de volgende vraag: "Beoordeel, sinds uw kind met de behandeling is begonnen, de status van de algehele toestand van uw kind (door de toestand nu te vergelijken met de toestand vóór de behandeling) met behulp van de onderstaande schaal." De vragenlijst wordt beoordeeld op een zevenpuntsschaal: "Zeer veel verbeterd" (1); "Veel verbeterd" (2); Enigszins verbeterd" (3); "Geen verandering" (4); "Iets slechter" (5); "Veel slechter" (6); "Heel veel slechter" (7). Een score van 1 duidt op een beter resultaat en een score van 7 op een slechter resultaat.
Week 28 (V3) na de dosis.
Gemiddelde CGIC-score in week 52 (V5)
Tijdsspanne: Week 52 (V5) na de dosis.
De CGIC evalueert de werkzaamheid en kwaliteit van leven. Bij inschrijving wordt de onderzoeker gevraagd een korte beschrijving van de algehele toestand van de patiënt te schrijven, als geheugensteuntje, ter beoordeling bij elke volgende afspraak. De CGIC bestaat uit de volgende vraag: "Beoordeel, sinds uw kind met de behandeling is begonnen, de status van de algehele toestand van uw kind (door de toestand nu te vergelijken met de toestand vóór de behandeling) met behulp van de onderstaande schaal." De vragenlijst wordt beoordeeld op een zevenpuntsschaal: "Zeer veel verbeterd" (1); "Veel verbeterd" (2); Enigszins verbeterd" (3); "Geen verandering" (4); "Iets slechter" (5); "Veel slechter" (6); "Heel veel slechter" (7). Een score van 1 duidt op een beter resultaat en een score van 7 op een slechter resultaat.
Week 52 (V5) na de dosis.
Gemiddelde mondiale impressie van de verandering in de aanvalsduur (CGICSD)-score van de zorgverlener in week 28 (V3)
Tijdsspanne: Week 28 (V3) na de dosis.
De CGISD bestaat uit de volgende vraag die moet worden beoordeeld op een driepuntsschaal voor elk subtype van de aanval: Sinds de patiënt met de behandeling is begonnen, beoordeelt u de gemiddelde duur van de aanvallen van de patiënt (waarbij de toestand nu wordt vergeleken met de toestand vóór de behandeling) met behulp van de onderstaande schaal. . De schaalmarkeringen zijn: 1=De gemiddelde duur van de aanvallen is afgenomen; 2=De gemiddelde duur van de aanvallen is hetzelfde gebleven; 3=De gemiddelde duur van de aanvallen is toegenomen. Hogere scores duiden op een slechter resultaat.
Week 28 (V3) na de dosis.
Gemiddelde CGISD-score in week 52 (V5)
Tijdsspanne: Week 52 (V5) na de dosis.
De CGISD bestaat uit de volgende vraag die moet worden beoordeeld op een driepuntsschaal voor elk subtype van de aanval: Sinds de patiënt met de behandeling is begonnen, beoordeelt u de gemiddelde duur van de aanvallen van de patiënt (waarbij de toestand nu wordt vergeleken met de toestand vóór de behandeling) met behulp van de onderstaande schaal. . De schaalmarkeringen zijn: 1=De gemiddelde duur van de aanvallen is afgenomen; 2=De gemiddelde duur van de aanvallen is hetzelfde gebleven; 3=De gemiddelde duur van de aanvallen is toegenomen. Hogere scores duiden op een slechter resultaat.
Week 52 (V5) na de dosis.
Gemiddelde arts Global Impression of Change (PGIC)-score in week 28 (V3)
Tijdsspanne: Week 28 (V3) na de dosis.
De PGIC evalueert de werkzaamheid en kwaliteit van leven. Bij inschrijving wordt de onderzoeker gevraagd een korte beschrijving van de algehele toestand van de patiënt te schrijven, als geheugensteuntje, ter beoordeling bij elke volgende afspraak. De PGIC bestaat uit de volgende vraag: "Beoordeel alstublieft de verandering in de algemene functionele capaciteiten van de patiënt sinds de inschrijving." De vragenlijst wordt beoordeeld op een zevenpuntsschaal: "Zeer veel verbeterd" (1); "Veel verbeterd" (2); Enigszins verbeterd" (3); "Geen verandering" (4); "Iets slechter" (5); "Veel slechter" (6); "Heel veel slechter" (7). Een score van 1 duidt op een beter resultaat en een score van 7 op een slechter resultaat.
Week 28 (V3) na de dosis.
Gemiddelde PGIC-score in week 52 (V5)
Tijdsspanne: Week 52 (V5) na de dosis.
De PGIC evalueert de werkzaamheid en kwaliteit van leven. Bij inschrijving wordt de onderzoeker gevraagd een korte beschrijving van de algehele toestand van de patiënt te schrijven, als geheugensteuntje, ter beoordeling bij elke volgende afspraak. De PGIC bestaat uit de volgende vraag: "Beoordeel alstublieft de verandering in de algemene functionele capaciteiten van de patiënt sinds de inschrijving." De vragenlijst wordt beoordeeld op een zevenpuntsschaal: "Zeer veel verbeterd" (1); "Veel verbeterd" (2); Enigszins verbeterd" (3); "Geen verandering" (4); "Iets slechter" (5); "Veel slechter" (6); "Heel veel slechter" (7). Een score van 1 duidt op een beter resultaat en een score van 7 op een slechter resultaat.
Week 52 (V5) na de dosis.
Verandering van baseline naar week 28 (v3) in de visuele analoge schaal (VAS) van 10 niet-opzuiging gerelateerde resultaten (NSRO)
Tijdsspanne: Baseline naar week 28 (v3) na de dosis.
VAS -beoordelingen zijn gebaseerd op 10 NSRO (d.w.z. alertheid, slaapstoornis, motorische vaardigheden, aandacht, cognitie, communicatie, gedrag, emotioneel/sociaal functioneren, dagelijkse activiteiten en participatie). VAS wordt gemeten op een schaal van 0-100; Een score van 0 duidt op een beter resultaat, en een score van 100 duidt op een slechter resultaat.
Baseline naar week 28 (v3) na de dosis.
Verander van baseline naar week 52 (v5) in de VAS van 10 nsro
Tijdsspanne: Baseline naar week 52 (v5) na de dosis.
VAS -beoordelingen zijn gebaseerd op 10 NSRO (d.w.z. alertheid, slaapstoornis, motorische vaardigheden, aandacht, cognitie, communicatie, gedrag, emotioneel/sociaal functioneren, dagelijkse activiteiten en participatie). VAS wordt gemeten op een schaal van 0-100; Een score van 0 duidt op een beter resultaat, en een score van 100 duidt op een slechter resultaat.
Baseline naar week 52 (v5) na de dosis.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Medewerkers

Advice Pharma Group srl

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

24 februari 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 februari 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 februari 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 juli 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 augustus 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

3 augustus 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • JZP926-525

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren