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Epidyolex® bei Lennox-Gastaut- und Dravet-Syndrom: eine Beobachtungsstudie in ITALIEN (EpiTALY)

1. Juni 2026 aktualisiert von: Jazz Pharmaceuticals

Beobachtende, prospektive, multizentrische Studie zu Epidyolex® (Cannabidiol CBD 100 mg/ml) Lösung zum Einnehmen als Zusatzbehandlung für Anfälle im Zusammenhang mit dem Lennox-Gastaut-Syndrom (LGS) und dem Dravet-Syndrom (DS)

Dies ist eine prospektive Beobachtungsstudie an etwa 70 Teilnehmern aus der realen Welt, die von LGS oder DS betroffen sind und mit Epidyolex® behandelt wurden, wie in der Zusammenfassung der Produktmerkmale vorgeschrieben. Es wird erwartet, dass die in Frage kommenden Teilnehmer an der Studie für eine Behandlungsdauer von 56 Wochen teilnehmen.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Beobachtungsstudie bewertet eine reale Population von Kindern und jugendlichen Teilnehmern, die von LGS und DS betroffen sind, und die Wirkung einer Therapie mit Epidyolex®, die gemäß der klinischen Praxis auf epileptische Symptome verabreicht wird. Die Studie wird spezifische Skalen, Fragebögen, die Lebensqualität der Teilnehmer und die Zufriedenheit der Betreuer und der Teilnehmer/Tutoren bewerten.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

111

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Bologna, Italien, 40138
        • Policlinico Sant'Orsola di Bologna
      • Catanzaro, Italien, 88100
        • NPI AOU Mater Domini Università Magna Graecia
      • Chieti, Italien, 66100
        • Università degli studi "G. D'annunzio" Chieti
      • Florence, Italien, 50139
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer Neurologia Pediatrica
      • Genova, Italien, 16147
        • Istituto Gaslini Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari
      • Messina, Italien, 98124
        • AOU Gaetano Martino
      • Milan, Italien, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Milan, Italien, 20142
        • Centro Regionale Epilessia - ASST Santi Paolo e Carlo
      • Naples, Italien, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Novara, Italien, 28100
        • AOU Maggiore della Carità di Novara
      • Padova, Italien, 35128
        • AOU di Padova
      • Roma, Italien, 00133
        • Policlinico Tor Vergata
      • Roma, Italien, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
      • Roma, Italien, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli - IRCCS-NPI
      • Roma, Italien, 00189
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Sant'Andrea
      • San Giovanni Rotondo, Italien, 71013
        • Ospedale Casa del sollievo e della sofferenza
      • Torino, Italien, 10126
        • AOU Città della Salute PO Molinette
      • Torrette, Italien, 60126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 17 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Die Studiengruppen bestehen aus 70 männlichen und weiblichen Teilnehmern im Alter von 6 bis 17 Jahren, die die Ein- und Ausschlusskriterien erfüllen und sich bereit erklären, an dieser Beobachtungsstudie teilzunehmen. Die Entscheidung, Epidyolex® als Zusatztherapie für Anfälle im Zusammenhang mit LGS oder DS zu verschreiben, ist völlig unabhängig von der Aufnahme des Teilnehmers in die Studie.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Pädiatrische Teilnehmer im Alter von 6-17 Jahren, bei denen LGS oder DS diagnostiziert wurde
  • Klinische Entscheidung des Arztes, mit Epidyolex® zu beginnen
  • Verfügbarkeit eines Tagebuchs mit Anzahl und Art der epileptischen Anfälle, die mindestens 28 Tage vor Studienbeginn aufgetreten sind
  • Eltern oder gesetzliche Vertreter müssen bereit und in der Lage sein, eine Einverständniserklärung/Zustimmung zur Teilnahme an der Studie zu geben.

Ausschlusskriterien:

  • Teilnehmer, die derzeit Freizeit-, medizinisches Cannabis oder auf Cannabinoiden basierende Produkte innerhalb der drei Monate vor Studienbeginn verwenden oder verwendet haben und nicht bereit sind, für die Dauer der Studie auf diese Produkte zu verzichten.
  • In diese Studie werden keine Teilnehmer aufgenommen, denen Epidyolex® bereits vor Beginn der Studie verschrieben wurde.
  • Jeglicher Grund, nach Einschätzung des Ermittlers, der die Einhaltung der in der Studie beschriebenen Verfahren beeinträchtigen kann. Es gibt keine anderen spezifischen Ausschlusskriterien; Kontraindikationen, besondere Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen für die Anwendung, wie in der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (SmPC) beschrieben (insbesondere in Bezug auf die Erhöhung von Aspartataminotransferase [AST], Alaninaminotransferase [ALT] und Gesamtbilirubin), müssen jedoch berücksichtigt werden der behandelnde Arzt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Lennox Gastaut, Dravet-Syndrom und Tuberöser Sklerose-Komplex
Teilnehmer ≥ 2 Jahre mit der Diagnose LGS, DS und TSC.
Arzneimittel: Epidiolex 100 mg/ml Lösung zum Einnehmen
Wie in der klinischen Routinepraxis in Italien vorgeschrieben.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, die seit der Einschreibung noch in Therapie sind
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 52 nach der Einnahme.
Die Beibehaltung der Behandlung wird anhand des Anteils der Teilnehmer bewertet, die vom Einschreibungsbesuch (Ausgangswert, V0) bis zu jedem Studienbesuch (Wochen 4 [V1], 16 [V2], 28 [V3], 40 [V4], 52 [ V5]).
Ausgangswert bis Woche 52 nach der Einnahme.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Durchschnittliche Anzahl anfallsfreier Tage in den letzten 28 Tagen
Zeitfenster: Wochen 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) und 52 (V5)
Wochen 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) und 52 (V5)
Längste Dauer anfallsfreier Tage in den letzten 28 Tagen
Zeitfenster: Wochen 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) und 52 (V5)
Wochen 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) und 52 (V5)
Durchschnittliche Erhaltungsdosis von Epidyolex®
Zeitfenster: Wochen 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) und 52 (V5)
Wochen 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) und 52 (V5)
Maximale Erhaltungsdosis von Epidyolex®
Zeitfenster: Wochen 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) und 52 (V5)
Wochen 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) und 52 (V5)
Art, Dosierung und Häufigkeit der begleitenden Antiepileptika (ASMs)
Zeitfenster: Wochen 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) und 52 (V5)
Wochen 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) und 52 (V5)
Anzahl der Teilnehmer, die die Anzahl/Dosierung von Begleitmedikamenten im Zusammenhang mit Epilepsie reduzieren
Zeitfenster: Wochen 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) und 52 (V5)
Wochen 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) und 52 (V5)
Änderung von Baseline zu Woche 28 (V3) in der Child Behavior Check List (CBCL)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 28 (V3) nach der Einnahme.
Das CBCL ist ein standardisiertes Formular, das Eltern ausfüllen, um die Verhaltens- und emotionalen Probleme ihrer Kinder (z. B. Angstzustände, Depressionen, soziale Probleme) zu beschreiben. Der CBCL wird auch auf (optionalen) Kompetenzskalen für Aktivitäten, soziale Beziehungen, Schule und Gesamtkompetenz bewertet. Der CBCL besteht aus 113 Fragen, die auf einer dreistufigen Likert-Skala bewertet werden (0 = nicht vorhanden, 1 = kommt manchmal vor, 2 = kommt oft vor). Eine höhere Punktzahl weist auf ein schlechteres Ergebnis hin.
Ausgangswert bis Woche 28 (V3) nach der Einnahme.
Änderung von Baseline zu Woche 52 (V5) in der Child Behavior Check List (CBCL)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 52 (V5) nach der Einnahme.
Das CBCL ist ein standardisiertes Formular, das Eltern ausfüllen, um die Verhaltens- und emotionalen Probleme ihrer Kinder (z. B. Angstzustände, Depressionen, soziale Probleme) zu beschreiben. Der CBCL wird auch auf (optionalen) Kompetenzskalen für Aktivitäten, soziale Beziehungen, Schule und Gesamtkompetenz bewertet. Der CBCL besteht aus 113 Fragen, die auf einer dreistufigen Likert-Skala bewertet werden (0 = nicht vorhanden, 1 = kommt manchmal vor, 2 = kommt oft vor). Eine höhere Punktzahl weist auf ein schlechteres Ergebnis hin.
Ausgangswert bis Woche 52 (V5) nach der Einnahme.
Durchschnittlicher Caregiver Global Impression of Change (CGIC)-Score in Woche 28 (V3)
Zeitfenster: Woche 28 (V3) nach der Einnahme.
Der CGIC bewertet Wirksamkeit und Lebensqualität. Bei der Einschreibung wird der Prüfer gebeten, eine kurze Beschreibung des Gesamtzustands des Patienten als Erinnerungshilfe für die Beurteilung bei jedem weiteren Termin zu verfassen. Das CGIC umfasst die folgende Frage: „Seit Beginn der Behandlung Ihres Kindes beurteilen Sie bitte anhand der folgenden Skala den Status des Gesamtzustands Ihres Kindes (vergleichen Sie seinen aktuellen Zustand mit dem Zustand vor der Behandlung).“ Der Fragebogen wird auf einer siebenstufigen Skala bewertet: „Sehr stark verbessert“ (1); „Viel verbessert“ (2); Leicht verbessert“ (3); „Keine Veränderung“ (4); „Etwas schlechter“ (5); „Viel schlechter“ (6); „Sehr viel schlechter“ (7). Ein Wert von 1 weist auf ein besseres Ergebnis hin, ein Wert von 7 auf ein schlechteres Ergebnis.
Woche 28 (V3) nach der Einnahme.
Durchschnittlicher CGIC-Score in Woche 52 (V5)
Zeitfenster: Woche 52 (V5) nach der Einnahme.
Der CGIC bewertet Wirksamkeit und Lebensqualität. Bei der Einschreibung wird der Prüfer gebeten, eine kurze Beschreibung des Gesamtzustands des Patienten als Erinnerungshilfe für die Beurteilung bei jedem weiteren Termin zu verfassen. Das CGIC besteht aus der folgenden Frage: „Seit Beginn der Behandlung Ihres Kindes beurteilen Sie bitte den Status des Gesamtzustands Ihres Kindes (vergleichen Sie seinen aktuellen Zustand mit dem Zustand vor der Behandlung) anhand der folgenden Skala.“ Der Fragebogen wird auf einer siebenstufigen Skala bewertet: „Sehr stark verbessert“ (1); „Viel verbessert“ (2); Leicht verbessert“ (3); „Keine Veränderung“ (4); „Etwas schlechter“ (5); „Viel schlechter“ (6); „Sehr viel schlechter“ (7). Ein Wert von 1 weist auf ein besseres Ergebnis hin, ein Wert von 7 auf ein schlechteres Ergebnis.
Woche 52 (V5) nach der Einnahme.
Durchschnittlicher CGICSD-Score (Global Impression of Change in Anfall Duration) der Pflegekraft in Woche 28 (V3)
Zeitfenster: Woche 28 (V3) nach der Einnahme.
Das CGICSD umfasst die folgende Frage, die auf einer dreistufigen Skala für jeden Anfallssubtyp bewertet werden muss: Seit Behandlungsbeginn des Patienten bewerten Sie bitte die durchschnittliche Dauer der Anfälle des Patienten (im Vergleich zu seinem aktuellen Zustand mit seinem Zustand vor der Behandlung) anhand der folgenden Skala . Die Skalenmarkierungen lauten: 1 = Die durchschnittliche Anfallsdauer hat abgenommen; 2=Die durchschnittliche Dauer der Anfälle ist gleich geblieben; 3=Die durchschnittliche Dauer der Anfälle hat zugenommen. Höhere Werte weisen auf ein schlechteres Ergebnis hin.
Woche 28 (V3) nach der Einnahme.
Durchschnittlicher CGICSD-Score in Woche 52 (V5)
Zeitfenster: Woche 52 (V5) nach der Einnahme.
Das CGICSD umfasst die folgende Frage, die auf einer dreistufigen Skala für jeden Anfallssubtyp bewertet werden muss: Seit Behandlungsbeginn des Patienten bewerten Sie bitte die durchschnittliche Dauer der Anfälle des Patienten (im Vergleich zu seinem aktuellen Zustand mit seinem Zustand vor der Behandlung) anhand der folgenden Skala . Die Skalenmarkierungen lauten: 1 = Die durchschnittliche Anfallsdauer hat abgenommen; 2=Die durchschnittliche Dauer der Anfälle ist gleich geblieben; 3=Die durchschnittliche Dauer der Anfälle hat zugenommen. Höhere Werte weisen auf ein schlechteres Ergebnis hin.
Woche 52 (V5) nach der Einnahme.
Durchschnittlicher PGIC-Score (Physician Global Impression of Change) in Woche 28 (V3)
Zeitfenster: Woche 28 (V3) nach der Einnahme.
Der PGIC bewertet Wirksamkeit und Lebensqualität. Bei der Einschreibung wird der Prüfer gebeten, eine kurze Beschreibung des Gesamtzustands des Patienten als Erinnerungshilfe für die Beurteilung bei jedem weiteren Termin zu verfassen. Der PGIC umfasst die folgende Frage: „Bitte beurteilen Sie die Veränderung der allgemeinen funktionellen Fähigkeiten des Patienten seit der Aufnahme.“ Der Fragebogen wird auf einer siebenstufigen Skala bewertet: „Sehr stark verbessert“ (1); „Viel verbessert“ (2); Leicht verbessert“ (3); „Keine Veränderung“ (4); „Etwas schlechter“ (5); „Viel schlechter“ (6); „Sehr viel schlechter“ (7). Ein Wert von 1 weist auf ein besseres Ergebnis hin, ein Wert von 7 auf ein schlechteres Ergebnis.
Woche 28 (V3) nach der Einnahme.
Durchschnittlicher PGIC-Score in Woche 52 (V5)
Zeitfenster: Woche 52 (V5) nach der Einnahme.
Der PGIC bewertet Wirksamkeit und Lebensqualität. Bei der Einschreibung wird der Prüfer gebeten, eine kurze Beschreibung des Gesamtzustands des Patienten als Erinnerungshilfe für die Beurteilung bei jedem weiteren Termin zu verfassen. Der PGIC umfasst die folgende Frage: „Bitte beurteilen Sie die Veränderung der allgemeinen funktionellen Fähigkeiten des Patienten seit der Aufnahme.“ Der Fragebogen wird auf einer siebenstufigen Skala bewertet: „Sehr stark verbessert“ (1); „Viel verbessert“ (2); Leicht verbessert“ (3); „Keine Veränderung“ (4); „Etwas schlechter“ (5); „Viel schlechter“ (6); „Sehr viel schlechter“ (7). Ein Wert von 1 weist auf ein besseres Ergebnis hin, ein Wert von 7 auf ein schlechteres Ergebnis.
Woche 52 (V5) nach der Einnahme.
Wechseln Sie von Grundlinie zu Woche 28 (V3) in der visuellen Analogskala (VAs) von 10 nicht zugänglichen Ergebnissen (NSRO)
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 28 (v3) Nach der Dosis.
VAS -Bewertungen basieren auf 10 NSRO (d. H. Wachsamkeit, Schlafstörung, motorische Fähigkeiten, Aufmerksamkeit, Erkenntnis, Kommunikation, Verhalten, emotionales/soziales Funktionieren, Aktivitäten des täglichen Lebens und Teilnahme). VAS wird auf einer Skala von 0-100 gemessen; Eine Punktzahl von 0 zeigt ein besseres Ergebnis an, und eine Punktzahl von 100 zeigt ein schlechteres Ergebnis an.
Grundlinie bis Woche 28 (v3) Nach der Dosis.
Wechseln Sie von der Grundlinie zu Woche 52 (V5) im VAS von 10 NSRO
Zeitfenster: Grundlinie zur Woche 52 (V5) Nach der Dosis.
VAS -Bewertungen basieren auf 10 NSRO (d. H. Wachsamkeit, Schlafstörung, motorische Fähigkeiten, Aufmerksamkeit, Erkenntnis, Kommunikation, Verhalten, emotionales/soziales Funktionieren, Aktivitäten des täglichen Lebens und Teilnahme). VAS wird auf einer Skala von 0-100 gemessen; Eine Punktzahl von 0 zeigt ein besseres Ergebnis an, und eine Punktzahl von 100 zeigt ein schlechteres Ergebnis an.
Grundlinie zur Woche 52 (V5) Nach der Dosis.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Mitarbeiter

Advice Pharma Group srl

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

24. Februar 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Februar 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Februar 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. Juli 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. August 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. August 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • JZP926-525

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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