Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Epidyolex® при синдроме Леннокса Гасто и Драве: обсервационное исследование в Италии (EpiTALY)

1 июня 2026 г. обновлено: Jazz Pharmaceuticals

Обсервационное, проспективное, многоцентровое исследование перорального раствора Epidyolex® (Cannabidiol CBD 100 мг/мл) в качестве дополнительного лечения припадков, связанных с синдромом Леннокса-Гасто (LGS) и синдромом Драве (DS)

Это проспективное обсервационное исследование, в котором приняли участие примерно 70 участников реального мира, страдающих СЛГ или СД, получавших лечение Epidyolex® в соответствии с описанием характеристик продукта. Ожидается, что подходящие участники будут участвовать в исследовании в течение 56 недель лечения.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В этом обсервационном исследовании оценивается реальная популяция детей и подростков, страдающих LGS и DS, и влияние терапии Epidyolex®, проводимой в соответствии с клинической практикой, на эпилептические симптомы. В исследовании будут оцениваться конкретные шкалы, анкеты, качество жизни участников и удовлетворенность лиц, осуществляющих уход, и участников/наставников.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

111

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Италия
      • Bologna, Италия, 40138
        • Policlinico Sant'Orsola di Bologna
      • Catanzaro, Италия, 88100
        • NPI AOU Mater Domini Università Magna Graecia
      • Chieti, Италия, 66100
        • Università degli studi "G. D'annunzio" Chieti
      • Florence, Италия, 50139
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer Neurologia Pediatrica
      • Genova, Италия, 16147
        • Istituto Gaslini Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari
      • Messina, Италия, 98124
        • AOU Gaetano Martino
      • Milan, Италия, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Milan, Италия, 20142
        • Centro Regionale Epilessia - ASST Santi Paolo e Carlo
      • Naples, Италия, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Novara, Италия, 28100
        • AOU Maggiore della Carità di Novara
      • Padova, Италия, 35128
        • AOU di Padova
      • Roma, Италия, 00133
        • Policlinico Tor Vergata
      • Roma, Италия, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
      • Roma, Италия, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli - IRCCS-NPI
      • Roma, Италия, 00189
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Sant'Andrea
      • San Giovanni Rotondo, Италия, 71013
        • Ospedale Casa del sollievo e della sofferenza
      • Torino, Италия, 10126
        • AOU Città della Salute PO Molinette
      • Torrette, Италия, 60126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 6 лет до 17 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Вероятностная выборка

Исследуемая популяция

Исследовательские группы будут состоять из 70 участников мужского и женского пола в возрасте от 6 до 17 лет, удовлетворяющих критериям включения и исключения и согласившихся принять участие в этом обсервационном исследовании. Решение о назначении Эпидиолекс® в качестве дополнительной терапии припадков, связанных с LGS или DS, будет полностью независимым от включения участника в исследование.

Описание

Критерии включения:

  • Педиатрические участники в возрасте 6-17 лет с диагнозом LGS или DS
  • Клиническое решение, принятое врачом, о начале лечения препаратом Эпидиолекс®.
  • Наличие дневника с указанием количества и типа эпилептических припадков, произошедших не менее чем за 28 дней до начала исследования
  • Родители или законные представители должны быть готовы и способны дать информированное согласие/согласие на участие в исследовании.

Критерий исключения:

  • Участники, которые в настоящее время используют или использовали рекреационную, медицинскую марихуану или продукты на основе каннабиноидов в течение трех месяцев до начала исследования, и не желают воздерживаться от этих продуктов на время исследования.
  • В это исследование не будут включены участники, которым уже был назначен Эпидиолекс® до начала исследования.
  • Любая причина, по мнению исследователя, способная поставить под угрозу соблюдение процедур, изложенных в исследовании. Других особых критериев исключения не будет; однако противопоказания, особые предупреждения и меры предосторожности для использования, как подробно описано в Краткой характеристике продукта (SmPC) (особенно в отношении повышения уровня аспартатаминотрансферазы [АСТ], аланинаминотрансферазы [АЛТ] и общего билирубина), должны быть рассмотрены врачом. лечащий врач.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Леннокс Гасто, синдром Драве и комплекс туберозного склероза
Участники в возрасте ≥2 лет с диагнозом LGS, DS и TSC.
Лекарство: Эпидиолекс 100 мг/мл пероральный раствор
Как предписано в обычной клинической практике в Италии.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников, продолжающих лечение с момента регистрации
Временное ограничение: Исходный уровень до 52-й недели после приема дозы.
Удержание лечения будет оцениваться по доле участников, остающихся на терапии с момента включения в исследование (исходный уровень, V0) до каждого визита в исследование (недели 4 [V1], 16 [V2], 28 [V3], 40 [V4], 52 [недели] V5]).
Исходный уровень до 52-й недели после приема дозы.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Среднее количество дней без приступов за последние 28 дней
Временное ограничение: Недели 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) и 52 (V5)
Недели 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) и 52 (V5)
Самая длинная продолжительность дней без приступов за последние 28 дней
Временное ограничение: Недели 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) и 52 (V5)
Недели 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) и 52 (V5)
Средняя поддерживающая доза Эпидиолекса®
Временное ограничение: Недели 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) и 52 (V5)
Недели 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) и 52 (V5)
Максимальная поддерживающая доза Эпидиолекса®
Временное ограничение: Недели 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) и 52 (V5)
Недели 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) и 52 (V5)
Тип, дозировка и частота одновременного приема противосудорожных препаратов (ASM)
Временное ограничение: Недели 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) и 52 (V5)
Недели 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) и 52 (V5)
Количество участников, сокращающих количество/дозировку сопутствующих препаратов, связанных с эпилепсией
Временное ограничение: Недели 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) и 52 (V5)
Недели 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) и 52 (V5)
Изменение контрольного списка поведения ребенка (CBCL) с исходного уровня на 28-ю неделю (V3)
Временное ограничение: Исходный уровень до 28-й недели (V3) после приема дозы.
CBCL — это стандартизированная форма, которую родители заполняют, чтобы описать поведенческие и эмоциональные проблемы своих детей (например, тревогу, депрессию, социальные проблемы). CBCL также оценивается по (необязательным) шкалам компетентности по видам деятельности, социальным отношениям, школе и общей компетентности. CBCL состоит из 113 вопросов, оцениваемых по трехбалльной шкале Лайкерта (0 = отсутствует, 1 = встречается иногда, 2 = встречается часто). Более высокий балл указывает на худший результат.
Исходный уровень до 28-й недели (V3) после приема дозы.
Изменение контрольного списка поведения ребенка (CBCL) с исходного уровня на 52-ю неделю (V5)
Временное ограничение: Исходный уровень до 52-й недели (V5) после приема дозы.
CBCL — это стандартизированная форма, которую родители заполняют, чтобы описать поведенческие и эмоциональные проблемы своих детей (например, тревогу, депрессию, социальные проблемы). CBCL также оценивается по (необязательным) шкалам компетентности по видам деятельности, социальным отношениям, школе и общей компетентности. CBCL состоит из 113 вопросов, оцениваемых по трехбалльной шкале Лайкерта (0 = отсутствует, 1 = встречается иногда, 2 = встречается часто). Более высокий балл указывает на худший результат.
Исходный уровень до 52-й недели (V5) после приема дозы.
Средний балл общего впечатления об изменениях (CGIC) для лиц, осуществляющих уход, на 28-й неделе (V3)
Временное ограничение: 28-я неделя (V3) после приема дозы.
CGIC оценивает эффективность и качество жизни. При зачислении исследователю будет предложено написать краткое описание общего состояния пациента в качестве памятки для оценки при каждом последующем приеме. CGIC состоит из следующего вопроса: «Поскольку ваш ребенок начал лечение, пожалуйста, оцените общее состояние вашего ребенка (сравнивая его состояние сейчас с состоянием до лечения), используя приведенную ниже шкалу». Анкета оценивается по семибалльной шкале: «Очень улучшено» (1); «Значительно улучшилось» (2); «Немного улучшилось» (3); «Без изменений» (4); «Немного хуже» (5); «Намного хуже» (6); «Очень хуже» (7). Оценка 1 указывает на лучший результат, а оценка 7 указывает на худший результат.
28-я неделя (V3) после приема дозы.
Средний балл CGIC на 52 неделе (V5)
Временное ограничение: 52-я неделя (V5) после введения дозы.
CGIC оценивает эффективность и качество жизни. При зачислении исследователю будет предложено написать краткое описание общего состояния пациента в качестве памятки для оценки при каждом последующем приеме. CGIC состоит из следующего вопроса: «Поскольку ваш ребенок начал лечение, пожалуйста, оцените общее состояние вашего ребенка (сравнивая его состояние сейчас с состоянием до лечения), используя приведенную ниже шкалу». Анкета оценивается по семибалльной шкале: «Очень улучшено» (1); «Значительно улучшилось» (2); «Немного улучшилось» (3); «Без изменений» (4); «Немного хуже» (5); «Намного хуже» (6); «Очень хуже» (7). Оценка 1 указывает на лучший результат, а оценка 7 указывает на худший результат.
52-я неделя (V5) после введения дозы.
Среднее общее впечатление лица, осуществляющего уход, от изменения продолжительности приступов (CGICSD) на 28-й неделе (V3)
Временное ограничение: 28-я неделя (V3) после приема дозы.
CGICSD включает в себя следующий вопрос, который оценивается по трехбалльной шкале для каждого подтипа приступов: С момента начала лечения пациента оцените среднюю продолжительность приступов пациента (сравнивая его состояние сейчас с состоянием до лечения), используя приведенную ниже шкалу. . Маркеры шкалы: 1 = снизилась средняя продолжительность приступов; 2=Средняя продолжительность приступов осталась прежней; 3=Средняя продолжительность приступов увеличилась. Более высокие баллы указывают на худший результат.
28-я неделя (V3) после приема дозы.
Средний балл CGICSD на 52-й неделе (V5)
Временное ограничение: 52-я неделя (V5) после введения дозы.
CGICSD включает в себя следующий вопрос, который оценивается по трехбалльной шкале для каждого подтипа приступов: С момента начала лечения пациента оцените среднюю продолжительность приступов пациента (сравнивая его состояние сейчас с состоянием до лечения), используя приведенную ниже шкалу. . Маркеры шкалы: 1 = снизилась средняя продолжительность приступов; 2=Средняя продолжительность приступов осталась прежней; 3=Средняя продолжительность приступов увеличилась. Более высокие баллы указывают на худший результат.
52-я неделя (V5) после введения дозы.
Средний балл общего впечатления врача (PGIC) на 28-й неделе (V3)
Временное ограничение: 28-я неделя (V3) после приема дозы.
PGIC оценивает эффективность и качество жизни. При зачислении исследователю будет предложено написать краткое описание общего состояния пациента в качестве памятки для оценки при каждом последующем приеме. PGIC состоит из следующего вопроса: «Пожалуйста, оцените изменение общих функциональных способностей пациента с момента включения в исследование». Анкета оценивается по семибалльной шкале: «Очень улучшено» (1); «Значительно улучшилось» (2); «Немного улучшилось» (3); «Без изменений» (4); «Немного хуже» (5); «Намного хуже» (6); «Очень хуже» (7). Оценка 1 указывает на лучший результат, а оценка 7 указывает на худший результат.
28-я неделя (V3) после приема дозы.
Средний балл PGIC на 52 неделе (V5)
Временное ограничение: 52-я неделя (V5) после введения дозы.
PGIC оценивает эффективность и качество жизни. При зачислении исследователю будет предложено написать краткое описание общего состояния пациента в качестве памятки для оценки при каждом последующем приеме. PGIC состоит из следующего вопроса: «Пожалуйста, оцените изменение общих функциональных способностей пациента с момента включения в исследование». Анкета оценивается по семибалльной шкале: «Очень улучшено» (1); «Значительно улучшилось» (2); «Немного улучшилось» (3); «Без изменений» (4); «Немного хуже» (5); «Намного хуже» (6); «Очень хуже» (7). Оценка 1 указывает на лучший результат, а оценка 7 указывает на худший результат.
52-я неделя (V5) после введения дозы.
Переход с базовой линии на неделю 28 (v3) в визуальной аналоговой шкале (VAS) из 10 результатов, не связанных с невидесными, (NSRO)
Временное ограничение: Базовая линия до 28 недели (v3) после дозы.
Оценки VAS основаны на 10 NSRO (то есть, бдительности, расстройства сна, моторных навыков, внимания, познания, общения, поведения, эмоционального/социального функционирования, повседневной жизни и участия). VAS измеряется по шкале 0-100; Оценка 0 указывает на лучший результат, а оценка 100 указывает на худший результат.
Базовая линия до 28 недели (v3) после дозы.
Переход с базовой линии на 52 неделю (V5) в VA 10 NSRO
Временное ограничение: Базовая линия до 52 недели (V5) после дозы.
Оценки VAS основаны на 10 NSRO (то есть, бдительности, расстройства сна, моторных навыков, внимания, познания, общения, поведения, эмоционального/социального функционирования, повседневной жизни и участия). VAS измеряется по шкале 0-100; Оценка 0 указывает на лучший результат, а оценка 100 указывает на худший результат.
Базовая линия до 52 недели (V5) после дозы.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Jazz Pharmaceuticals

Соавторы

Advice Pharma Group srl

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

24 февраля 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 февраля 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 февраля 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 июля 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

1 августа 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

3 августа 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

3 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 июня 2026 г.

Последняя проверка

1 июня 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • JZP926-525

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться