Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Epidyolex® при синдроме Леннокса Гасто и Драве: обсервационное исследование в Италии (EpiTALY)

18 марта 2024 г. обновлено: Jazz Pharmaceuticals

Обсервационное, проспективное, многоцентровое исследование перорального раствора Epidyolex® (Cannabidiol CBD 100 мг/мл) в качестве дополнительного лечения припадков, связанных с синдромом Леннокса-Гасто (LGS) и синдромом Драве (DS)

Это проспективное обсервационное исследование, в котором приняли участие примерно 70 участников реального мира, страдающих СЛГ или СД, получавших лечение Epidyolex® в соответствии с описанием характеристик продукта. Ожидается, что подходящие участники будут участвовать в исследовании в течение 56 недель лечения.

Обзор исследования

Статус

Еще не набирают

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В этом обсервационном исследовании оценивается реальная популяция детей и подростков, страдающих LGS и DS, и влияние терапии Epidyolex®, проводимой в соответствии с клинической практикой, на эпилептические симптомы. В исследовании будут оцениваться конкретные шкалы, анкеты, качество жизни участников и удовлетворенность лиц, осуществляющих уход, и участников/наставников.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

70

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Италия
      • Roma, Италия, 00152
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù (OPBG)

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 6 лет до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Н/Д

Метод выборки

Вероятностная выборка

Исследуемая популяция

Исследовательские группы будут состоять из 70 участников мужского и женского пола в возрасте от 6 до 17 лет, удовлетворяющих критериям включения и исключения и согласившихся принять участие в этом обсервационном исследовании. Решение о назначении Эпидиолекс® в качестве дополнительной терапии припадков, связанных с LGS или DS, будет полностью независимым от включения участника в исследование.

Описание

Критерии включения:

  • Педиатрические участники в возрасте 6-17 лет с диагнозом LGS или DS
  • Клиническое решение, принятое врачом, о начале лечения препаратом Эпидиолекс®.
  • Наличие дневника с указанием количества и типа эпилептических припадков, произошедших не менее чем за 28 дней до начала исследования
  • Родители или законные представители должны быть готовы и способны дать информированное согласие/согласие на участие в исследовании.

Критерий исключения:

  • Участники, которые в настоящее время используют или использовали рекреационную, медицинскую марихуану или продукты на основе каннабиноидов в течение трех месяцев до начала исследования, и не желают воздерживаться от этих продуктов на время исследования.
  • В это исследование не будут включены участники, которым уже был назначен Эпидиолекс® до начала исследования.
  • Любая причина, по мнению исследователя, способная поставить под угрозу соблюдение процедур, изложенных в исследовании. Других особых критериев исключения не будет; однако противопоказания, особые предупреждения и меры предосторожности для использования, как подробно описано в Краткой характеристике продукта (SmPC) (особенно в отношении повышения уровня аспартатаминотрансферазы [АСТ], аланинаминотрансферазы [АЛТ] и общего билирубина), должны быть рассмотрены врачом. лечащий врач.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Леннокс Гасто и синдром Драве
Участники в возрасте 6-17 лет с диагнозом LGS и DS.
Лекарство: Эпидиолекс 100 мг/мл пероральный раствор
Как предписано в обычной клинической практике в Италии.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение от исходного уровня до исследовательского визита в доле участников, оставшихся на терапии после зачисления
Временное ограничение: Исходный уровень до 56-й недели после введения дозы.
Сохранение лечения будет оцениваться по доле участников, продолжающих терапию с визита для включения (исходный уровень, V0) до каждого визита в рамках исследования (недели 4 [V1], 16 [V2], 28 [V3], 40 [V4], 56 [V]. V5]).
Исходный уровень до 56-й недели после введения дозы.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем частоты припадков, связанных с LGS/DS (в среднем за 28 дней)
Временное ограничение: Недели 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) и 56 (V5) после введения дозы.
Припадки, связанные с LGS, определяются как дроп-припадки, которые включают тонико-клонические, тонические или атонические припадки. Приступы, связанные с СД, определяются как судорожные припадки, которые включают тонические, клонические, атонические, тонико-клонические.
Недели 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) и 56 (V5) после введения дозы.
Процентное изменение общей частоты приступов по сравнению с исходным уровнем (в среднем за 28 дней)
Временное ограничение: Недели 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) и 56 (V5)
Суммарные припадки определяются как все поддающиеся учету припадки.
Недели 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) и 56 (V5)
Процент участников, достигших снижения частоты приступов на ≥25% по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Недели 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) и 56 (V5)
Недели 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) и 56 (V5)
Процент участников, достигших снижения частоты приступов на ≥50% по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Недели 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) и 56 (V5)
Недели 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) и 56 (V5)
Процент участников, достигших снижения частоты приступов на ≥75% по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Недели 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) и 56 (V5)
Недели 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) и 56 (V5)
Среднее количество дней без приступов за последние 28 дней
Временное ограничение: Недели 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) и 56 (V5)
Недели 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) и 56 (V5)
Самая длинная продолжительность дней без приступов за последние 28 дней
Временное ограничение: Недели 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) и 56 (V5)
Недели 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) и 56 (V5)
Количество эпизодов эпилептического статуса
Временное ограничение: Недели 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) и 56 (V5)
Недели 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) и 56 (V5)
Средняя поддерживающая доза Epidyolex®
Временное ограничение: Недели 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) и 56 (V5)
Недели 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) и 56 (V5)
Максимальная поддерживающая доза Epidyolex®
Временное ограничение: Недели 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) и 56 (V5)
Недели 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) и 56 (V5)
Тип, дозировка и частота сопутствующих противосудорожных препаратов (ППМ)
Временное ограничение: Недели 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) и 56 (V5)
Недели 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) и 56 (V5)
Количество участников, снижающих количество/дозировку сопутствующих препаратов, связанных с эпилепсией
Временное ограничение: Недели 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) и 56 (V5)
Недели 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) и 56 (V5)
Изменение от исходного уровня до 28-й недели (V3) в контрольном списке поведения ребенка (CBCL)
Временное ограничение: Исходный уровень до 28 недели (v3) после введения дозы.
CBCL представляет собой стандартизированную форму, которую родители заполняют для описания своих подростковых и детских поведенческих и эмоциональных проблем (например, тревога, депрессия, социальные проблемы). CBCL также оценивается по (необязательным) шкалам компетентности для деятельности, социальных отношений, школы и общей компетентности. CBCL состоит из 113 вопросов, оцениваемых по трехбалльной шкале Лайкерта (0 = отсутствует, 1 = встречается иногда, 2 = встречается часто). Более высокий балл указывает на худший результат.
Исходный уровень до 28 недели (v3) после введения дозы.
Изменение от исходного уровня до 56-й недели (V5) в контрольном списке поведения ребенка (CBCL)
Временное ограничение: Исходный уровень до 56-й недели (V5) после введения дозы.
CBCL представляет собой стандартизированную форму, которую родители заполняют для описания своих подростковых и детских поведенческих и эмоциональных проблем (например, тревога, депрессия, социальные проблемы). CBCL также оценивается по (необязательным) шкалам компетентности для деятельности, социальных отношений, школы и общей компетентности. CBCL состоит из 113 вопросов, оцениваемых по трехбалльной шкале Лайкерта (0 = отсутствует, 1 = встречается иногда, 2 = встречается часто). Более высокий балл указывает на худший результат.
Исходный уровень до 56-й недели (V5) после введения дозы.
Изменение от исходного уровня до 28-й недели (V3) по шкале нарушений сна для детей (SDSC)
Временное ограничение: Исходный уровень до 28 недели (v3) после введения дозы.
SDSC оценивает поведение и нарушения сна в течение предыдущих 6 мес. Анкета состоит из двух разделов: первый используется для получения демографических, поведенческих и клинических данных, информации о перенесенных заболеваниях и представления медицинского статуса с конкретными вопросами относительно патологии, которая может повлиять на сон; второй состоит из 27 пунктов по шкале типа Лайкерта со значениями от 1 (никогда) до 5 (всегда [ежедневно]) с формулировкой, расположенной таким образом, что более высокие баллы отражают большую клиническую тяжесть симптомов и указывают на более острые нарушения сна.
Исходный уровень до 28 недели (v3) после введения дозы.
Изменение от исходного уровня до 56-й недели (V5) по шкале нарушений сна для детей (SDSC)
Временное ограничение: Исходный уровень до 56-й недели (v5) после введения дозы.
SDSC оценивает поведение и нарушения сна в течение предыдущих 6 мес. Анкета состоит из двух разделов: первый используется для получения демографических, поведенческих и клинических данных, информации о перенесенных заболеваниях и представления медицинского статуса с конкретными вопросами относительно патологии, которая может повлиять на сон; второй состоит из 27 пунктов по шкале типа Лайкерта со значениями от 1 (никогда) до 5 (всегда [ежедневно]) с формулировкой, расположенной таким образом, что более высокие баллы отражают большую клиническую тяжесть симптомов и указывают на более острые нарушения сна.
Исходный уровень до 56-й недели (v5) после введения дозы.
Изменение от исходного уровня до 28-й недели (V3) в опроснике социальных коммуникаций (SCQ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 28 недели (v3) после введения дозы.
SCQ — это скрининговый отчет родителей о расстройствах аутистического спектра (РАС), основанный на пересмотренном опросе по диагностике аутизма (ADI-R). Этот краткий инструмент помогает оценить коммуникативные навыки и социальное функционирование у детей, у которых может быть аутизм или расстройства аутистического спектра. Он доступен в двух формах — Lifetime и Current — каждая из которых состоит всего из 40 вопросов, на которые можно ответить «да» или «нет». Баллы выше порогового значения 15 предполагают, что человек, вероятно, находится в спектре аутизма, и следует провести более расширенную оценку.
Исходный уровень до 28 недели (v3) после введения дозы.
Изменение от исходного уровня до 56-й недели (V5) в опроснике социальных коммуникаций (SCQ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 56-й недели (v5) после введения дозы.
SCQ — это скрининговый отчет родителей о расстройствах аутистического спектра (РАС), основанный на пересмотренном опросе по диагностике аутизма (ADI-R). Этот краткий инструмент помогает оценить коммуникативные навыки и социальное функционирование у детей, у которых может быть аутизм или расстройства аутистического спектра. Он доступен в двух формах — Lifetime и Current — каждая из которых состоит всего из 40 вопросов, на которые можно ответить «да» или «нет». Баллы выше порогового значения 15 предполагают, что человек, вероятно, находится в спектре аутизма, и следует провести более расширенную оценку.
Исходный уровень до 56-й недели (v5) после введения дозы.
Изменение качества жизни детей (Peds-QoL) по сравнению с исходным уровнем на 28-й неделе (V3) - Эпилепсия
Временное ограничение: Исходный уровень до 28 недели (v3) после введения дозы.
Родительский отчет для детей младшего возраста (возраст 2–4 года) модуля эпилепсии PedsQLTM 3.0 состоит из 22 элементов, включающих 5 измерений. Измерения включают воздействие (6 пунктов), когнитивные функции (5 баллов), сон/отдых (2 балла), исполнительные функции (4 балла) и настроение/поведение (5 баллов). Пункты оцениваются по 5-балльной шкале Лайкерта: 0 никогда не было проблемой, 1 почти никогда не было проблемой, 2 иногда было проблемой, 3 часто было проблемой, 4 почти всегда было проблемой. Баллы преобразуются в шкалу от 0 до 100. Более высокие баллы указывают на меньшее количество проблем и лучший результат.
Исходный уровень до 28 недели (v3) после введения дозы.
Изменение показателя качества жизни детей (Peds-QoL) по сравнению с исходным уровнем на 56-й неделе (V5) — эпилепсия
Временное ограничение: Исходный уровень до 56-й недели (v5) после введения дозы.
Родительский отчет для детей младшего возраста (возраст 2–4 года) модуля эпилепсии PedsQLTM 3.0 состоит из 22 элементов, включающих 5 измерений. Измерения включают воздействие (6 пунктов), когнитивные функции (5 баллов), сон/отдых (2 балла), исполнительные функции (4 балла) и настроение/поведение (5 баллов). Пункты оцениваются по 5-балльной шкале Лайкерта: 0 никогда не было проблемой, 1 почти никогда не было проблемой, 2 иногда было проблемой, 3 часто было проблемой, 4 почти всегда было проблемой. Баллы преобразуются в шкалу от 0 до 100. Более высокие баллы указывают на меньшее количество проблем и лучший результат.
Исходный уровень до 56-й недели (v5) после введения дозы.
Глобальное впечатление об изменении лица, осуществляющего уход (CGIC), на 28-й неделе (V3)
Временное ограничение: Неделя 28 (V3) после введения дозы.
CGIC оценивает эффективность и качество жизни. При регистрации исследователя попросят написать краткое описание общего состояния пациента в качестве памятки для оценки при каждом последующем приеме. CGIC состоит из следующего вопроса: «Поскольку ваш ребенок начал лечение, пожалуйста, оцените общее состояние вашего ребенка (сравните его состояние сейчас с его состоянием до лечения), используя приведенную ниже шкалу». Анкета оценивается по семибалльной шкале: «Очень значительно улучшилось» (1); «Значительно улучшилось» (2), «Немного улучшилось» (3), «Без изменений» (4), «Немного хуже» (5), «Значительно хуже» (6), «Очень сильно хуже» (7). 1 балл указывает на лучший результат, а 7 баллов — на худший.
Неделя 28 (V3) после введения дозы.
Глобальное впечатление об изменении лица, осуществляющего уход (CGIC), на 56-й неделе (V5)
Временное ограничение: Неделя 56 (V5) после введения дозы.
CGIC оценивает эффективность и качество жизни. При регистрации исследователя попросят написать краткое описание общего состояния пациента в качестве памятки для оценки при каждом последующем приеме. CGIC состоит из следующего вопроса: «Поскольку ваш ребенок начал лечение, пожалуйста, оцените общее состояние вашего ребенка (сравните его состояние сейчас с его состоянием до лечения), используя приведенную ниже шкалу». Анкета оценивается по семибалльной шкале: «Очень значительно улучшилось» (1); «Значительно улучшилось» (2), «Немного улучшилось» (3), «Без изменений» (4), «Немного хуже» (5), «Значительно хуже» (6), «Очень сильно хуже» (7). 1 балл указывает на лучший результат, а 7 баллов — на худший.
Неделя 56 (V5) после введения дозы.
Общее впечатление лиц, осуществляющих уход, об изменении продолжительности припадков (CGICSD) на 28-й неделе (V3)
Временное ограничение: 28 неделя после введения дозы.
CGICSD включает следующий вопрос, который необходимо оценить по трехбалльной шкале для каждого подтипа припадков: с момента начала лечения пациента оцените среднюю продолжительность припадков у пациента (сравните его состояние сейчас с состоянием до лечения), используя приведенную ниже шкалу. . Маркеры шкалы: 1 = средняя продолжительность припадков уменьшилась; 2=Средняя продолжительность припадков осталась прежней; 3=Увеличилась средняя продолжительность припадков. Более высокие баллы указывают на худший результат.
28 неделя после введения дозы.
Общее впечатление об изменении продолжительности припадков у лиц, осуществляющих уход (CGICSD), на 56-й неделе (V5)
Временное ограничение: 56-я неделя после введения дозы.
CGICSD включает следующий вопрос, который необходимо оценить по трехбалльной шкале для каждого подтипа припадков: с момента начала лечения пациента оцените среднюю продолжительность припадков у пациента (сравните его состояние сейчас с состоянием до лечения), используя приведенную ниже шкалу. . Маркеры шкалы: 1 = средняя продолжительность припадков уменьшилась; 2=Средняя продолжительность припадков осталась прежней; 3=Увеличилась средняя продолжительность припадков. Более высокие баллы указывают на худший результат.
56-я неделя после введения дозы.
Общее впечатление об изменениях у врачей (PGIC) на 28-й неделе (V3)
Временное ограничение: Неделя 28 (V3) после введения дозы.
PGIC оценивает эффективность и качество жизни. При регистрации исследователя попросят написать краткое описание общего состояния пациента в качестве памятки для оценки при каждом последующем приеме. PGIC состоит из следующего вопроса: «Пожалуйста, оцените изменение общих функциональных способностей пациента с момента регистрации». Анкета оценивается по семибалльной шкале: «Очень значительно улучшилось» (1); «Значительно улучшилось» (2), «Немного улучшилось» (3), «Без изменений» (4), «Немного хуже» (5), «Значительно хуже» (6), «Очень сильно хуже» (7). 1 балл указывает на лучший результат, а 7 баллов — на худший.
Неделя 28 (V3) после введения дозы.
Общее впечатление врача об изменениях на 56-й неделе (V5)
Временное ограничение: Неделя 56 (V5) после введения дозы.
PGIC оценивает эффективность и качество жизни. При регистрации исследователя попросят написать краткое описание общего состояния пациента в качестве памятки для оценки при каждом последующем приеме. PGIC состоит из следующего вопроса: «Пожалуйста, оцените изменение общих функциональных способностей пациента с момента регистрации». Анкета оценивается по семибалльной шкале: «Очень значительно улучшилось» (1); «Значительно улучшилось» (2), «Немного улучшилось» (3), «Без изменений» (4), «Немного хуже» (5), «Значительно хуже» (6), «Очень сильно хуже» (7). 1 балл указывает на лучший результат, а 7 баллов — на худший.
Неделя 56 (V5) после введения дозы.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Jazz Pharmaceuticals

Соавторы

Evidilya S.r.l.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

23 июня 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 марта 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 марта 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 июля 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

1 августа 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

3 августа 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

20 марта 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 марта 2024 г.

Последняя проверка

1 марта 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GWPIT001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Эпидиолекс 100 мг/мл пероральный раствор

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Bulgaria

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться