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Epidyolex® dans le syndrome de Lennox Gastaut et Dravet : une étude observationnelle en ITALIE (EpiTALY)

18 mars 2024 mis à jour par: Jazz Pharmaceuticals

Étude observationnelle, prospective et multicentrique de la solution orale Epidyolex® (Cannabidiol CBD 100 mg/ml), en tant que traitement d'appoint des convulsions associées au syndrome de Lennox-Gastaut (LGS) et au syndrome de Dravet (DS)

Il s'agit d'une étude observationnelle prospective sur environ 70 participants du monde réel touchés par le LGS ou le DS, traités avec Epidyolex® comme prescrit dans le résumé des caractéristiques du produit. Les participants éligibles devraient participer à l'étude pour une durée de 56 semaines de traitement.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude observationnelle évalue une population réelle d'enfants et d'adolescents participants touchés par le LGS et le DS et l'effet d'un traitement par Epidyolex® administré conformément à la pratique clinique sur les symptômes épileptiques. L'étude évaluera des échelles spécifiques, des questionnaires, la qualité de vie des participants et la satisfaction des soignants et des participants/tuteurs.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

70

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Italie
      • Roma, Italie, 00152
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù (OPBG)

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

N/A

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

Les groupes d'étude comprendront 70 participants masculins et féminins, âgés de 6 à 17 ans, satisfaisant aux critères d'inclusion et d'exclusion et acceptant de participer à cette étude observationnelle. La décision de prescrire Epidyolex® comme traitement d'appoint pour les convulsions associées au LGS ou au DS sera entièrement indépendante de l'inclusion du participant dans l'étude.

La description

Critère d'intégration:

  • Participants pédiatriques âgés de 6 à 17 ans, diagnostiqués avec LGS ou DS
  • Décision clinique, prise par le médecin, d'initier Epidyolex®
  • Disponibilité d'un journal avec le nombre et le type de crises d'épilepsie survenues au moins 28 jours avant le début de l'étude
  • Les parents ou les représentants légaux doivent être disposés et capables de donner leur consentement éclairé pour participer à l'étude.

Critère d'exclusion:

  • Les participants utilisent actuellement ou ont utilisé du cannabis récréatif, médical ou des produits à base de cannabinoïdes dans les trois mois précédant l'entrée à l'étude et ne souhaitent pas s'abstenir de ces produits pendant la durée de l'étude.
  • Cette étude n'inclura pas les participants qui se sont déjà vu prescrire Epidyolex® avant le début de l'étude.
  • Toute raison, selon le jugement de l'enquêteur, susceptible de compromettre le respect des procédures décrites dans l'étude Il n'y aura pas d'autres critères d'exclusion spécifiques ; cependant, les contre-indications, les mises en garde spéciales et les précautions d'emploi telles que détaillées dans le Résumé des Caractéristiques du Produit (RCP) (en particulier liées à l'augmentation de l'aspartate aminotransférase [AST], de l'alanine aminotransférase [ALT] et de la bilirubine totale) devront être prises en compte par le médecin traitant.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Syndrome de Lennox Gastaut et Dravet
Participants âgés de 6 à 17 ans diagnostiqués avec LGS et DS.
Médicament: Epidiolex 100 mg/mL Solution buvable
Tel que prescrit dans la pratique clinique courante en Italie.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de la consultation de base à la visite d'étude dans la proportion de participants restant sous thérapie depuis l'inscription
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 56 après l'administration.
La rétention du traitement sera évaluée par la proportion de participants restant sous traitement depuis la visite d'inscription (ligne de base, V0) jusqu'à chaque visite d'étude (semaines 4 [V1], 16 [V2], 28 [V3], 40 [V4], 56 [ V5]).
Ligne de base jusqu'à la semaine 56 après l'administration.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Variation en pourcentage par rapport au départ de la fréquence des crises associées à LGS/DS (moyenne sur 28 jours)
Délai: Semaines 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) et 56 (V5) post-dose.
Les crises associées au LGS sont définies comme des crises de chute qui comprennent les crises tonico-cloniques, toniques ou atoniques. Les crises associées au SD sont définies comme des crises convulsives qui incluent les crises toniques, cloniques, atoniques, tonico-cloniques.
Semaines 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) et 56 (V5) post-dose.
Variation en pourcentage par rapport au départ de la fréquence totale des crises (moyenne sur 28 jours)
Délai: Semaines 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) et 56 (V5)
Les saisies totales sont définies comme toutes les saisies dénombrables.
Semaines 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) et 56 (V5)
Pourcentage de participants obtenant une réduction ≥ 25 % de la fréquence des crises par rapport au départ
Délai: Semaines 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) et 56 (V5)
Semaines 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) et 56 (V5)
Pourcentage de participants obtenant une réduction ≥ 50 % de la fréquence des crises par rapport au départ
Délai: Semaines 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) et 56 (V5)
Semaines 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) et 56 (V5)
Pourcentage de participants obtenant une réduction ≥ 75 % de la fréquence des crises par rapport au départ
Délai: Semaines 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) et 56 (V5)
Semaines 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) et 56 (V5)
Nombre moyen de jours sans crises au cours des 28 derniers jours
Délai: Semaines 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) et 56 (V5)
Semaines 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) et 56 (V5)
Plus longue durée de jours sans crises au cours des 28 derniers jours
Délai: Semaines 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) et 56 (V5)
Semaines 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) et 56 (V5)
Nombre d'événements d'état de mal épileptique
Délai: Semaines 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) et 56 (V5)
Semaines 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) et 56 (V5)
Dose d'entretien moyenne d'Epidyolex®
Délai: Semaines 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) et 56 (V5)
Semaines 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) et 56 (V5)
Dose d'entretien maximale d'Epidyolex®
Délai: Semaines 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) et 56 (V5)
Semaines 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) et 56 (V5)
Type, dosage et fréquence des médicaments anti-épileptiques (ASM) concomitants
Délai: Semaines 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) et 56 (V5)
Semaines 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) et 56 (V5)
Nombre de participants réduisant le nombre/la dose de médicaments concomitants liés à l'épilepsie
Délai: Semaines 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) et 56 (V5)
Semaines 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) et 56 (V5)
Changement de la ligne de base à la semaine 28 (V3) dans la liste de contrôle du comportement de l'enfant (CBCL)
Délai: De la ligne de base à la semaine 28 (v3) après la dose.
Le CBCL est un formulaire standardisé que les parents remplissent pour décrire les problèmes comportementaux et émotionnels de leur adolescent et de leurs enfants (par exemple, anxiété, dépression, problèmes sociaux). Le CBCL est également noté sur des échelles de compétences (facultatives) pour les activités, les relations sociales, l'école et la compétence totale. Le CBCL se compose de 113 questions, notées sur une échelle de Likert à trois points (0 = absent, 1 = se produit parfois, 2 = se produit souvent). Un score plus élevé indique un moins bon résultat.
De la ligne de base à la semaine 28 (v3) après la dose.
Changement de la ligne de base à la semaine 56 (V5) dans la liste de contrôle du comportement de l'enfant (CBCL)
Délai: De la ligne de base à la semaine 56 (V5) après l'administration.
Le CBCL est un formulaire standardisé que les parents remplissent pour décrire les problèmes comportementaux et émotionnels de leur adolescent et de leurs enfants (par exemple, anxiété, dépression, problèmes sociaux). Le CBCL est également noté sur des échelles de compétences (facultatives) pour les activités, les relations sociales, l'école et la compétence totale. Le CBCL se compose de 113 questions, notées sur une échelle de Likert à trois points (0 = absent, 1 = se produit parfois, 2 = se produit souvent). Un score plus élevé indique un moins bon résultat.
De la ligne de base à la semaine 56 (V5) après l'administration.
Changement de la ligne de base à la semaine 28 (V3) dans l'échelle de perturbation du sommeil pour les enfants (SDSC)
Délai: De la ligne de base à la semaine 28 (v3) après la dose.
Le SDSC évalue le comportement et les perturbations du sommeil au cours des 6 mois précédents. Le questionnaire se compose de deux sections : la première est utilisée pour obtenir des données démographiques, comportementales et cliniques, des informations sur les maladies antérieures et l'état de santé actuel avec des questions spécifiques concernant la pathologie qui pourrait affecter le sommeil ; le second est composé de 27 items sur une échelle de type Likert avec des valeurs de 1 (jamais) à 5 (toujours [quotidiennement]) avec la formulation arrangée de sorte que des scores plus élevés reflètent une plus grande sévérité clinique des symptômes et indiquent des troubles du sommeil plus aigus.
De la ligne de base à la semaine 28 (v3) après la dose.
Changement de la ligne de base à la semaine 56 (V5) dans l'échelle de perturbation du sommeil pour les enfants (SDSC)
Délai: De la ligne de base à la semaine 56 (v5) après la dose.
Le SDSC évalue le comportement et les perturbations du sommeil au cours des 6 mois précédents. Le questionnaire se compose de deux sections : la première est utilisée pour obtenir des données démographiques, comportementales et cliniques, des informations sur les maladies antérieures et l'état de santé actuel avec des questions spécifiques concernant la pathologie qui pourrait affecter le sommeil ; le second est composé de 27 items sur une échelle de type Likert avec des valeurs de 1 (jamais) à 5 (toujours [quotidiennement]) avec la formulation arrangée de sorte que des scores plus élevés reflètent une plus grande sévérité clinique des symptômes et indiquent des troubles du sommeil plus aigus.
De la ligne de base à la semaine 56 (v5) après la dose.
Changement de la ligne de base à la semaine 28 (V3) dans le questionnaire de communication sociale (SCQ)
Délai: De la ligne de base à la semaine 28 (v3) après la dose.
Le SCQ est une mesure de dépistage des troubles du spectre autistique (TSA) par rapport aux parents basée sur l'entrevue diagnostique révisée de l'autisme (ADI-R). Ce bref instrument aide à évaluer les compétences de communication et le fonctionnement social chez les enfants qui peuvent être autistes ou atteints de troubles du spectre autistique. Il est disponible sous deux formes - à vie et actuelle - chacune composée de seulement 40 questions oui ou non. Les scores supérieurs au seuil de 15 suggèrent que la personne est susceptible d'être sur le spectre de l'autisme et qu'une évaluation plus approfondie devrait être entreprise.
De la ligne de base à la semaine 28 (v3) après la dose.
Changement de la ligne de base à la semaine 56 (V5) dans le questionnaire de communication sociale (SCQ)
Délai: De la ligne de base à la semaine 56 (v5) après la dose.
Le SCQ est une mesure de dépistage des troubles du spectre autistique (TSA) par rapport aux parents basée sur l'entrevue diagnostique révisée de l'autisme (ADI-R). Ce bref instrument aide à évaluer les compétences de communication et le fonctionnement social chez les enfants qui peuvent être autistes ou atteints de troubles du spectre autistique. Il est disponible sous deux formes - à vie et actuelle - chacune composée de seulement 40 questions oui ou non. Les scores supérieurs au seuil de 15 suggèrent que la personne est susceptible d'être sur le spectre de l'autisme et qu'une évaluation plus approfondie devrait être entreprise.
De la ligne de base à la semaine 56 (v5) après la dose.
Changement de la ligne de base à la semaine 28 (V3) dans la qualité de vie pédiatrique (Peds-QoL) - Épilepsie
Délai: De la ligne de base à la semaine 28 (v3) après la dose.
Le rapport des parents pour les tout-petits (2 à 4 ans) du module d'épilepsie PedsQLTM 3.0 est composé de 22 éléments comprenant 5 dimensions. Les dimensions comprennent l'impact (6 éléments), le fonctionnement cognitif (5 éléments), le sommeil/repos (2 éléments), le fonctionnement exécutif (4 éléments) et l'humeur/comportement (5 éléments). Les items sont notés sur une échelle de Likert en 5 points : 0 jamais un problème, 1 presque jamais un problème, 2 parfois un problème, 3 souvent un problème, 4 presque toujours un problème. Les scores sont transformés sur une échelle de 0 à 100. Des scores plus élevés indiquent des problèmes moins importants et un meilleur résultat.
De la ligne de base à la semaine 28 (v3) après la dose.
Changement de la ligne de base à la semaine 56 (V5) dans la qualité de vie pédiatrique (Peds-QoL) - Épilepsie
Délai: De la ligne de base à la semaine 56 (v5) après la dose.
Le rapport des parents pour les tout-petits (2 à 4 ans) du module d'épilepsie PedsQLTM 3.0 est composé de 22 éléments comprenant 5 dimensions. Les dimensions comprennent l'impact (6 éléments), le fonctionnement cognitif (5 éléments), le sommeil/repos (2 éléments), le fonctionnement exécutif (4 éléments) et l'humeur/comportement (5 éléments). Les items sont notés sur une échelle de Likert en 5 points : 0 jamais un problème, 1 presque jamais un problème, 2 parfois un problème, 3 souvent un problème, 4 presque toujours un problème. Les scores sont transformés sur une échelle de 0 à 100. Des scores plus élevés indiquent des problèmes moins importants et un meilleur résultat.
De la ligne de base à la semaine 56 (v5) après la dose.
Impression globale de changement du soignant (CGIC) à la semaine 28 (V3)
Délai: Semaine 28 (V3) post-dose.
Le CGIC évalue l'efficacité et la qualité de vie. Lors de l'inscription, l'investigateur sera invité à écrire une brève description de l'état général du patient comme aide-mémoire pour l'évaluation à chaque rendez-vous ultérieur. Le CGIC comprend la question suivante : "Depuis que votre enfant a commencé le traitement, veuillez évaluer l'état de l'état général de votre enfant (en comparant son état actuel à son état avant le traitement) à l'aide de l'échelle ci-dessous." Le questionnaire est noté sur une échelle de sept points : "Très bien amélioré" (1) ; "Beaucoup amélioré" (2) ; Légèrement amélioré" (3) ; "Aucun changement" (4) ; "Un peu pire" (5) ; "Beaucoup pire" (6) ; "Très bien pire" (7). Un score de 1 indique un meilleur résultat et un score de 7 indique un moins bon résultat.
Semaine 28 (V3) post-dose.
Impression globale de changement du soignant (CGIC) à la semaine 56 (V5)
Délai: Semaine 56 (V5) post-dose.
Le CGIC évalue l'efficacité et la qualité de vie. Lors de l'inscription, l'investigateur sera invité à écrire une brève description de l'état général du patient comme aide-mémoire pour l'évaluation à chaque rendez-vous ultérieur. Le CGIC comprend la question suivante : "Depuis que votre enfant a commencé le traitement, veuillez évaluer l'état de l'état général de votre enfant (en comparant son état actuel à son état avant le traitement) à l'aide de l'échelle ci-dessous." Le questionnaire est noté sur une échelle de sept points : "Très bien amélioré" (1) ; "Beaucoup amélioré" (2) ; Légèrement amélioré" (3) ; "Aucun changement" (4) ; "Un peu pire" (5) ; "Beaucoup pire" (6) ; "Très bien pire" (7). Un score de 1 indique un meilleur résultat et un score de 7 indique un moins bon résultat.
Semaine 56 (V5) post-dose.
Impression globale du soignant sur le changement de la durée des crises (CGICSD) à la semaine 28 (V3)
Délai: Semaine 28 post-dose.
Le CGICSD comprend la question suivante à évaluer sur une échelle à trois points pour chaque sous-type de crise : Depuis que le patient a commencé le traitement, veuillez évaluer la durée moyenne des crises du patient (en comparant son état actuel à son état avant le traitement) à l'aide de l'échelle ci-dessous . Les marqueurs de l'échelle sont : 1=La durée moyenne des crises a diminué ; 2=La durée moyenne des crises est restée la même ; 3=La durée moyenne des crises a augmenté. Des scores plus élevés indiquent un moins bon résultat.
Semaine 28 post-dose.
Impression globale du soignant sur le changement de la durée des crises (CGICSD) à la semaine 56 (V5)
Délai: Semaine 56 post-dose.
Le CGICSD comprend la question suivante à évaluer sur une échelle à trois points pour chaque sous-type de crise : Depuis que le patient a commencé le traitement, veuillez évaluer la durée moyenne des crises du patient (en comparant son état actuel à son état avant le traitement) à l'aide de l'échelle ci-dessous . Les marqueurs de l'échelle sont : 1=La durée moyenne des crises a diminué ; 2=La durée moyenne des crises est restée la même ; 3=La durée moyenne des crises a augmenté. Des scores plus élevés indiquent un moins bon résultat.
Semaine 56 post-dose.
Impression globale de changement du médecin (PGIC) à la semaine 28 (V3)
Délai: Semaine 28 (V3) post-dose.
Le PGIC évalue l'efficacité et la qualité de vie. Lors de l'inscription, l'investigateur sera invité à écrire une brève description de l'état général du patient comme aide-mémoire pour l'évaluation à chaque rendez-vous ultérieur. Le PGIC comprend la question suivante : "Veuillez évaluer l'évolution des capacités fonctionnelles générales du patient depuis son inscription." Le questionnaire est noté sur une échelle de sept points : "Très bien amélioré" (1) ; "Beaucoup amélioré" (2) ; Légèrement amélioré" (3) ; "Aucun changement" (4) ; "Un peu pire" (5) ; "Beaucoup pire" (6) ; "Très bien pire" (7). Un score de 1 indique un meilleur résultat et un score de 7 indique un moins bon résultat.
Semaine 28 (V3) post-dose.
Impression globale du médecin sur le changement à la semaine 56 (V5)
Délai: Semaine 56 (V5) post-dose.
Le PGIC évalue l'efficacité et la qualité de vie. Lors de l'inscription, l'investigateur sera invité à écrire une brève description de l'état général du patient comme aide-mémoire pour l'évaluation à chaque rendez-vous ultérieur. Le PGIC comprend la question suivante : "Veuillez évaluer l'évolution des capacités fonctionnelles générales du patient depuis son inscription." Le questionnaire est noté sur une échelle de sept points : "Très bien amélioré" (1) ; "Beaucoup amélioré" (2) ; Légèrement amélioré" (3) ; "Aucun changement" (4) ; "Un peu pire" (5) ; "Beaucoup pire" (6) ; "Très bien pire" (7). Un score de 1 indique un meilleur résultat et un score de 7 indique un moins bon résultat.
Semaine 56 (V5) post-dose.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Jazz Pharmaceuticals

Collaborateurs

Evidilya S.r.l.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

23 juin 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 mars 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 mars 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 juillet 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 août 2022

Première publication (Réel)

3 août 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

20 mars 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 mars 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GWPIT001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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