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Epidyolex® dans le syndrome de Lennox Gastaut et Dravet : une étude observationnelle en ITALIE (EpiTALY)

1 juin 2026 mis à jour par: Jazz Pharmaceuticals

Étude observationnelle, prospective et multicentrique de la solution orale Epidyolex® (Cannabidiol CBD 100 mg/ml), en tant que traitement d'appoint des convulsions associées au syndrome de Lennox-Gastaut (LGS) et au syndrome de Dravet (DS)

Il s'agit d'une étude observationnelle prospective sur environ 70 participants du monde réel touchés par le LGS ou le DS, traités avec Epidyolex® comme prescrit dans le résumé des caractéristiques du produit. Les participants éligibles devraient participer à l'étude pour une durée de 56 semaines de traitement.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude observationnelle évalue une population réelle d'enfants et d'adolescents participants touchés par le LGS et le DS et l'effet d'un traitement par Epidyolex® administré conformément à la pratique clinique sur les symptômes épileptiques. L'étude évaluera des échelles spécifiques, des questionnaires, la qualité de vie des participants et la satisfaction des soignants et des participants/tuteurs.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

111

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Italie
      • Bologna, Italie, 40138
        • Policlinico Sant'Orsola di Bologna
      • Catanzaro, Italie, 88100
        • NPI AOU Mater Domini Università Magna Graecia
      • Chieti, Italie, 66100
        • Università degli studi "G. D'annunzio" Chieti
      • Florence, Italie, 50139
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer Neurologia Pediatrica
      • Genova, Italie, 16147
        • Istituto Gaslini Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari
      • Messina, Italie, 98124
        • AOU Gaetano Martino
      • Milan, Italie, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Milan, Italie, 20142
        • Centro Regionale Epilessia - ASST Santi Paolo e Carlo
      • Naples, Italie, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Novara, Italie, 28100
        • AOU Maggiore della Carità di Novara
      • Padova, Italie, 35128
        • AOU di Padova
      • Roma, Italie, 00133
        • Policlinico Tor Vergata
      • Roma, Italie, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
      • Roma, Italie, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli - IRCCS-NPI
      • Roma, Italie, 00189
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Sant'Andrea
      • San Giovanni Rotondo, Italie, 71013
        • Ospedale Casa del sollievo e della sofferenza
      • Torino, Italie, 10126
        • AOU Città della Salute PO Molinette
      • Torrette, Italie, 60126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans à 17 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

Les groupes d'étude comprendront 70 participants masculins et féminins, âgés de 6 à 17 ans, satisfaisant aux critères d'inclusion et d'exclusion et acceptant de participer à cette étude observationnelle. La décision de prescrire Epidyolex® comme traitement d'appoint pour les convulsions associées au LGS ou au DS sera entièrement indépendante de l'inclusion du participant dans l'étude.

La description

Critère d'intégration:

  • Participants pédiatriques âgés de 6 à 17 ans, diagnostiqués avec LGS ou DS
  • Décision clinique, prise par le médecin, d'initier Epidyolex®
  • Disponibilité d'un journal avec le nombre et le type de crises d'épilepsie survenues au moins 28 jours avant le début de l'étude
  • Les parents ou les représentants légaux doivent être disposés et capables de donner leur consentement éclairé pour participer à l'étude.

Critère d'exclusion:

  • Les participants utilisent actuellement ou ont utilisé du cannabis récréatif, médical ou des produits à base de cannabinoïdes dans les trois mois précédant l'entrée à l'étude et ne souhaitent pas s'abstenir de ces produits pendant la durée de l'étude.
  • Cette étude n'inclura pas les participants qui se sont déjà vu prescrire Epidyolex® avant le début de l'étude.
  • Toute raison, selon le jugement de l'enquêteur, susceptible de compromettre le respect des procédures décrites dans l'étude Il n'y aura pas d'autres critères d'exclusion spécifiques ; cependant, les contre-indications, les mises en garde spéciales et les précautions d'emploi telles que détaillées dans le Résumé des Caractéristiques du Produit (RCP) (en particulier liées à l'augmentation de l'aspartate aminotransférase [AST], de l'alanine aminotransférase [ALT] et de la bilirubine totale) devront être prises en compte par le médecin traitant.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Lennox Gastaut, syndrome de Dravet et complexe de sclérose tubéreuse de Bourneville
Participants âgés de ≥ 2 ans diagnostiqués avec LGS, DS et TSC.
Médicament: Epidiolex 100 mg/mL Solution buvable
Tel que prescrit dans la pratique clinique courante en Italie.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants restant en thérapie depuis l'inscription
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52 après l'administration.
La rétention du traitement sera évaluée en fonction de la proportion de participants restant sous traitement depuis la visite d'inscription (référence, V0) jusqu'à chaque visite d'étude (semaines 4 [V1], 16 [V2], 28 [V3], 40 [V4], 52 [ V5]).
Ligne de base jusqu'à la semaine 52 après l'administration.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre moyen de jours sans crises au cours des 28 derniers jours
Délai: Semaines 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) et 52 (V5)
Semaines 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) et 52 (V5)
Durée la plus longue de jours sans crise au cours des 28 derniers jours
Délai: Semaines 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) et 52 (V5)
Semaines 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) et 52 (V5)
Dose d'entretien moyenne d'Epidyolex®
Délai: Semaines 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) et 52 (V5)
Semaines 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) et 52 (V5)
Dose d'entretien maximale d'Epidyolex®
Délai: Semaines 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) et 52 (V5)
Semaines 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) et 52 (V5)
Type, posologie et fréquence des médicaments antiépileptiques concomitants (ASM)
Délai: Semaines 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) et 52 (V5)
Semaines 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) et 52 (V5)
Nombre de participants réduisant le nombre/la dose de médicaments concomitants liés à l'épilepsie
Délai: Semaines 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) et 52 (V5)
Semaines 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) et 52 (V5)
Changement entre la ligne de base et la semaine 28 (V3) dans la liste de contrôle du comportement de l'enfant (CBCL)
Délai: De la ligne de base à la semaine 28 (V3) après l'administration.
Le CBCL est un formulaire standardisé que les parents remplissent pour décrire les problèmes comportementaux et émotionnels de leurs enfants (par exemple, anxiété, dépression, problèmes sociaux). Le CBCL est également noté sur des échelles de compétence (facultatif) pour les activités, les relations sociales, l'école et la compétence totale. Le CBCL se compose de 113 questions, notées sur une échelle de Likert à trois points (0 = absent, 1 = se produit parfois, 2 = se produit souvent). Un score plus élevé indique un pire résultat.
De la ligne de base à la semaine 28 (V3) après l'administration.
Changement entre la ligne de base et la semaine 52 (V5) dans la liste de contrôle du comportement de l'enfant (CBCL)
Délai: De la ligne de base à la semaine 52 (V5) après l'administration.
Le CBCL est un formulaire standardisé que les parents remplissent pour décrire les problèmes comportementaux et émotionnels de leurs enfants (par exemple, anxiété, dépression, problèmes sociaux). Le CBCL est également noté sur des échelles de compétence (facultatif) pour les activités, les relations sociales, l'école et la compétence totale. Le CBCL se compose de 113 questions, notées sur une échelle de Likert à trois points (0 = absent, 1 = se produit parfois, 2 = se produit souvent). Un score plus élevé indique un pire résultat.
De la ligne de base à la semaine 52 (V5) après l'administration.
Score moyen d’impression globale du changement (CGIC) par les soignants à la semaine 28 (V3)
Délai: Semaine 28 (V3) après l'administration.
Le CGIC évalue l’efficacité et la qualité de vie. Lors de l'inscription, il sera demandé à l'investigateur de rédiger une brève description de l'état général du patient comme aide-mémoire pour l'évaluation à chaque rendez-vous ultérieur. Le CGIC comprend la question suivante : « Depuis que votre enfant a commencé le traitement, veuillez évaluer l'état de santé général de votre enfant (en comparant son état actuel à son état avant le traitement) à l'aide de l'échelle ci-dessous. » Le questionnaire est noté sur une échelle de sept points : « Très amélioré » (1) ; "Beaucoup amélioré" (2); Légèrement amélioré" (3); "Aucun changement" (4); "Légèrement pire" (5); "Beaucoup pire" (6); "Très bien pire" (7). Un score de 1 indique un meilleur résultat et un score de 7 indique un pire résultat.
Semaine 28 (V3) après l'administration.
Score CGIC moyen à la semaine 52 (V5)
Délai: Semaine 52 (V5) après l'administration.
Le CGIC évalue l’efficacité et la qualité de vie. Lors de l'inscription, il sera demandé à l'investigateur de rédiger une brève description de l'état général du patient comme aide-mémoire pour l'évaluation à chaque rendez-vous ultérieur. Le CGIC comprend la question suivante : « Depuis que votre enfant a commencé le traitement, veuillez évaluer l'état de santé général de votre enfant (en comparant son état actuel à son état avant le traitement) à l'aide de l'échelle ci-dessous. » Le questionnaire est noté sur une échelle de sept points : « Très amélioré » (1) ; "Beaucoup amélioré" (2); Légèrement amélioré" (3); "Aucun changement" (4); "Légèrement pire" (5); "Beaucoup pire" (6); "Très bien pire" (7). Un score de 1 indique un meilleur résultat et un score de 7 indique un pire résultat.
Semaine 52 (V5) après l'administration.
Impression globale moyenne des soignants du changement dans le score CGISD) à la semaine 28 (V3)
Délai: Semaine 28 (V3) après l'administration.
Le CGICSD comprend la question suivante qui doit être évaluée sur une échelle de trois points pour chaque sous-type de crise : Depuis que le patient a commencé le traitement, veuillez évaluer la durée moyenne des crises du patient (en comparant son état actuel à son état avant le traitement) à l'aide de l'échelle ci-dessous. . Les marqueurs de l'échelle sont : 1 = la durée moyenne des crises a diminué ; 2=La durée moyenne des crises est restée la même ; 3=La durée moyenne des crises a augmenté. Des scores plus élevés indiquent un pire résultat.
Semaine 28 (V3) après l'administration.
Score CGICSD moyen à la semaine 52 (V5)
Délai: Semaine 52 (V5) après l'administration.
Le CGICSD comprend la question suivante qui doit être évaluée sur une échelle de trois points pour chaque sous-type de crise : Depuis que le patient a commencé le traitement, veuillez évaluer la durée moyenne des crises du patient (en comparant son état actuel à son état avant le traitement) à l'aide de l'échelle ci-dessous. . Les marqueurs de l'échelle sont : 1 = la durée moyenne des crises a diminué ; 2=La durée moyenne des crises est restée la même ; 3=La durée moyenne des crises a augmenté. Des scores plus élevés indiquent un pire résultat.
Semaine 52 (V5) après l'administration.
Score moyen d’impression globale du changement par le médecin (PGIC) à la semaine 28 (V3)
Délai: Semaine 28 (V3) après l'administration.
Le PGIC évalue l’efficacité et la qualité de vie. Lors de l'inscription, il sera demandé à l'investigateur de rédiger une brève description de l'état général du patient comme aide-mémoire pour l'évaluation à chaque rendez-vous ultérieur. Le PGIC comprend la question suivante : « Veuillez évaluer l'évolution des capacités fonctionnelles générales du patient depuis son inscription. » Le questionnaire est noté sur une échelle de sept points : « Très amélioré » (1) ; "Beaucoup amélioré" (2); Légèrement amélioré" (3); "Aucun changement" (4); "Légèrement pire" (5); "Beaucoup pire" (6); "Très bien pire" (7). Un score de 1 indique un meilleur résultat et un score de 7 indique un pire résultat.
Semaine 28 (V3) après l'administration.
Score PGIC moyen à la semaine 52 (V5)
Délai: Semaine 52 (V5) après l'administration.
Le PGIC évalue l’efficacité et la qualité de vie. Lors de l'inscription, il sera demandé à l'investigateur de rédiger une brève description de l'état général du patient comme aide-mémoire pour l'évaluation à chaque rendez-vous ultérieur. Le PGIC comprend la question suivante : « Veuillez évaluer l'évolution des capacités fonctionnelles générales du patient depuis son inscription. » Le questionnaire est noté sur une échelle de sept points : « Très amélioré » (1) ; "Beaucoup amélioré" (2); Légèrement amélioré" (3); "Aucun changement" (4); "Légèrement pire" (5); "Beaucoup pire" (6); "Très bien pire" (7). Un score de 1 indique un meilleur résultat et un score de 7 indique un pire résultat.
Semaine 52 (V5) après l'administration.
Changement de la ligne de base à la semaine 28 (V3) à l'échelle visuelle analogique (EVA) de 10 résultats liés à la non-seizure (NSRO)
Délai: BASEAL à la semaine 28 (V3) après la dose.
Les évaluations VAS sont basées sur 10 NSRO (c.-à-d. La vigilance, le trouble du sommeil, les habiletés motrices, l'attention, la cognition, la communication, le comportement, le fonctionnement émotionnel / social, les activités de la vie quotidienne et la participation). L'EVA est mesuré sur une échelle de 0-100; Un score de 0 indique un meilleur résultat et un score de 100 indique un pire résultat.
BASEAL à la semaine 28 (V3) après la dose.
Passez de la ligne de base à la semaine 52 (V5) dans le VAS de 10 NSRO
Délai: BASEAL à la semaine 52 (V5) après la dose.
Les évaluations VAS sont basées sur 10 NSRO (c.-à-d. La vigilance, le trouble du sommeil, les habiletés motrices, l'attention, la cognition, la communication, le comportement, le fonctionnement émotionnel / social, les activités de la vie quotidienne et la participation). L'EVA est mesuré sur une échelle de 0-100; Un score de 0 indique un meilleur résultat et un score de 100 indique un pire résultat.
BASEAL à la semaine 52 (V5) après la dose.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Jazz Pharmaceuticals

Collaborateurs

Advice Pharma Group srl

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

24 février 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 février 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 février 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 juillet 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 août 2022

Première publication (Réel)

3 août 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

3 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • JZP926-525

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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