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Epidyolex® em Lennox Gastaut e Síndrome de Dravet: um estudo observacional na ITÁLIA (EpiTALY)

1 de junho de 2026 atualizado por: Jazz Pharmaceuticals

Estudo Observacional, Prospectivo e Multicêntrico de Epidyolex® (Canabidiol CBD 100 mg/ml) Solução Oral, como Tratamento Adjunto para Convulsões Associadas à Síndrome de Lennox-Gastaut (LGS) e Síndrome de Dravet (SD)

Este é um estudo observacional prospectivo em aproximadamente 70 participantes do mundo real afetados por LGS ou SD, tratados com Epidyolex® conforme prescrito no resumo das características do produto. Espera-se que os participantes elegíveis participem do estudo por um período de 56 semanas de tratamento.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo observacional avalia uma população do mundo real de crianças e adolescentes afetados por LGS e DS e o efeito da terapia com Epidyolex® administrado de acordo com a prática clínica em sintomas epilépticos. O estudo avaliará escalas específicas, questionários, a QV dos participantes e a satisfação dos cuidadores e dos participantes/tutores.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

111

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Itália
      • Bologna, Itália, 40138
        • Policlinico Sant'Orsola di Bologna
      • Catanzaro, Itália, 88100
        • NPI AOU Mater Domini Università Magna Graecia
      • Chieti, Itália, 66100
        • Università degli studi "G. D'annunzio" Chieti
      • Florence, Itália, 50139
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer Neurologia Pediatrica
      • Genova, Itália, 16147
        • Istituto Gaslini Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari
      • Messina, Itália, 98124
        • AOU Gaetano Martino
      • Milan, Itália, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Milan, Itália, 20142
        • Centro Regionale Epilessia - ASST Santi Paolo e Carlo
      • Naples, Itália, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Novara, Itália, 28100
        • AOU Maggiore della Carità di Novara
      • Padova, Itália, 35128
        • AOU di Padova
      • Roma, Itália, 00133
        • Policlinico Tor Vergata
      • Roma, Itália, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
      • Roma, Itália, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli - IRCCS-NPI
      • Roma, Itália, 00189
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Sant'Andrea
      • San Giovanni Rotondo, Itália, 71013
        • Ospedale Casa del sollievo e della sofferenza
      • Torino, Itália, 10126
        • AOU Città della Salute PO Molinette
      • Torrette, Itália, 60126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos a 17 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra de Probabilidade

População do estudo

Os grupos de estudo serão compostos por 70 participantes do sexo masculino e feminino, com idades entre 6 e 17 anos, que satisfaçam os critérios de inclusão e exclusão e concordem em participar deste estudo observacional. A decisão de prescrever Epidyolex® como terapia adjuvante para convulsões associadas a LGS ou SD será totalmente independente da inclusão do participante no estudo.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Participantes pediátricos de 6 a 17 anos, diagnosticados com LGS ou SD
  • Decisão clínica, tomada pelo médico, de iniciar Epidyolex®
  • Disponibilidade de um diário com o número e tipo de crises epilépticas ocorridas pelo menos 28 dias antes do início do estudo
  • Os pais ou representantes legais devem estar dispostos e aptos a dar consentimento informado/assentimento para a participação no estudo.

Critério de exclusão:

  • Os participantes que atualmente usam ou usaram cannabis medicinal ou recreativa ou produtos à base de canabinóides nos três meses anteriores à entrada no estudo e não estão dispostos a se abster desses produtos durante o estudo.
  • Este estudo não incluirá participantes que já receberam Epidyolex® prescrito antes do início do estudo.
  • Qualquer motivo, a critério do Investigador, capaz de comprometer o cumprimento dos procedimentos traçados no estudo Não haverá outros critérios específicos de exclusão; no entanto, contra-indicações, advertências especiais e precauções de uso conforme detalhado no Resumo das Características do Medicamento (SmPC) (particularmente relacionadas ao aumento de aspartato aminotransferase [AST], alanina aminotransferase [ALT] e bilirrubina total) devem ser consideradas por o médico assistente.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Lennox Gastaut, Síndrome de Dravet e Complexo de Esclerose Tuberosa
Participantes ≥2 anos de idade com diagnóstico de SLG, SD e TSC.
Medicamento: Epidiolex 100 mg/mL Solução Oral
Conforme prescrito na prática clínica de rotina na Itália.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes restantes em terapia desde a inscrição
Prazo: Linha de base até a semana 52 pós-dose.
A retenção do tratamento será avaliada através da proporção de participantes que permanecem em terapia desde a visita de inscrição (linha de base, V0) até cada visita do estudo (Semanas 4 [V1], 16 [V2], 28 [V3], 40 [V4], 52 [ V5]).
Linha de base até a semana 52 pós-dose.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número médio de dias sem convulsões nos últimos 28 dias
Prazo: Semanas 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) e 52 (V5)
Semanas 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) e 52 (V5)
Maior duração de dias sem convulsões nos últimos 28 dias
Prazo: Semanas 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) e 52 (V5)
Semanas 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) e 52 (V5)
Dose média de manutenção de Epidyolex®
Prazo: Semanas 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) e 52 (V5)
Semanas 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) e 52 (V5)
Dose máxima de manutenção de Epidyolex®
Prazo: Semanas 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) e 52 (V5)
Semanas 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) e 52 (V5)
Tipo, dosagem e frequência de medicamentos anticonvulsivantes concomitantes (ASMs)
Prazo: Semanas 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) e 52 (V5)
Semanas 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) e 52 (V5)
Número de participantes reduzindo número/dosagem de medicamentos concomitantes relacionados à epilepsia
Prazo: Semanas 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) e 52 (V5)
Semanas 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) e 52 (V5)
Mudança da linha de base para a semana 28 (V3) na lista de verificação de comportamento infantil (CBCL)
Prazo: Linha de base até a semana 28 (V3) pós-dose.
O CBCL é um formulário padronizado que os pais preenchem para descrever os problemas comportamentais e emocionais de seus filhos (por exemplo, ansiedade, depressão, problemas sociais). O CBCL também é pontuado em escalas de competência (opcionais) para atividades, relações sociais, escola e competência total. O CBCL é composto por 113 questões, pontuadas em escala Likert de três pontos (0=ausente, 1=ocorre às vezes, 2=ocorre frequentemente). Uma pontuação mais alta indica um resultado pior.
Linha de base até a semana 28 (V3) pós-dose.
Mudança da linha de base para a semana 52 (V5) na lista de verificação de comportamento infantil (CBCL)
Prazo: Linha de base até a semana 52 (V5) pós-dose.
O CBCL é um formulário padronizado que os pais preenchem para descrever os problemas comportamentais e emocionais de seus filhos (por exemplo, ansiedade, depressão, problemas sociais). O CBCL também é pontuado em escalas de competência (opcionais) para atividades, relações sociais, escola e competência total. O CBCL é composto por 113 questões, pontuadas em escala Likert de três pontos (0=ausente, 1=ocorre às vezes, 2=ocorre frequentemente). Uma pontuação mais alta indica um resultado pior.
Linha de base até a semana 52 (V5) pós-dose.
Pontuação média de impressão global de mudança do cuidador (CGIC) na semana 28 (V3)
Prazo: Semana 28 (V3) pós-dose.
O CGIC avalia eficácia e qualidade de vida. Na inscrição, o investigador será solicitado a escrever uma breve descrição da condição geral do paciente como auxílio de memória para avaliação em cada consulta subsequente. O CGIC é composto pela seguinte pergunta: "Desde que seu filho iniciou o tratamento, avalie o estado geral do seu filho (comparando a condição atual com a condição antes do tratamento) usando a escala abaixo." O questionário é avaliado numa escala de sete pontos: “Muito Melhorado” (1); “Muito Melhorado” (2); Ligeiramente Melhorado” (3); “Sem Alteração” (4); “Um pouco Pior” (5); “Muito Pior” (6); “Muito Pior” (7). Uma pontuação de 1 indica um resultado melhor e uma pontuação de 7 indica um resultado pior.
Semana 28 (V3) pós-dose.
Pontuação média CGIC na semana 52 (V5)
Prazo: Semana 52 (V5) pós-dose.
O CGIC avalia eficácia e qualidade de vida. Na inscrição, o investigador será solicitado a escrever uma breve descrição da condição geral do paciente como auxílio de memória para avaliação em cada consulta subsequente. O CGIC é composto pela seguinte pergunta: "Desde que seu filho iniciou o tratamento, avalie o estado geral do seu filho (comparando a condição atual com a condição antes do tratamento) usando a escala abaixo." O questionário é avaliado numa escala de sete pontos: “Muito Melhorado” (1); “Muito Melhorado” (2); Ligeiramente Melhorado” (3); “Sem Alteração” (4); “Um pouco Pior” (5); “Muito Pior” (6); “Muito Pior” (7). Uma pontuação de 1 indica um resultado melhor e uma pontuação de 7 indica um resultado pior.
Semana 52 (V5) pós-dose.
Pontuação média da impressão global do cuidador sobre a mudança na duração das crises (CGICSD) na semana 28 (V3)
Prazo: Semana 28 (V3) pós-dose.
O CGICSD compreende a seguinte questão a ser avaliada em uma escala de três pontos para cada subtipo de crise: Desde que o paciente iniciou o tratamento, avalie a duração média das crises do paciente (comparando sua condição agora com sua condição antes do tratamento) usando a escala abaixo . Os marcadores da escala são: 1=A duração média das crises diminuiu; 2=A duração média das crises permaneceu a mesma; 3=A duração média das convulsões aumentou. Pontuações mais altas indicam um resultado pior.
Semana 28 (V3) pós-dose.
Pontuação média do CGISD na semana 52 (V5)
Prazo: Semana 52 (V5) pós-dose.
O CGICSD compreende a seguinte questão a ser avaliada em uma escala de três pontos para cada subtipo de crise: Desde que o paciente iniciou o tratamento, avalie a duração média das crises do paciente (comparando sua condição agora com sua condição antes do tratamento) usando a escala abaixo . Os marcadores da escala são: 1=A duração média das crises diminuiu; 2=A duração média das crises permaneceu a mesma; 3=A duração média das convulsões aumentou. Pontuações mais altas indicam um resultado pior.
Semana 52 (V5) pós-dose.
Pontuação média de impressão global de mudança do médico (PGIC) na semana 28 (V3)
Prazo: Semana 28 (V3) pós-dose.
O PGIC avalia eficácia e qualidade de vida. Na inscrição, o investigador será solicitado a escrever uma breve descrição da condição geral do paciente como auxílio de memória para avaliação em cada consulta subsequente. O PGIC compreende a seguinte questão: “Por favor, avalie a mudança nas habilidades funcionais gerais do paciente desde a inscrição”. O questionário é avaliado numa escala de sete pontos: “Muito Melhorado” (1); “Muito Melhorado” (2); Ligeiramente Melhorado” (3); “Sem Alteração” (4); “Um pouco Pior” (5); “Muito Pior” (6); “Muito Pior” (7). Uma pontuação de 1 indica um resultado melhor e uma pontuação de 7 indica um resultado pior.
Semana 28 (V3) pós-dose.
Pontuação média de PGIC na semana 52 (V5)
Prazo: Semana 52 (V5) pós-dose.
O PGIC avalia eficácia e qualidade de vida. Na inscrição, o investigador será solicitado a escrever uma breve descrição da condição geral do paciente como auxílio de memória para avaliação em cada consulta subsequente. O PGIC compreende a seguinte questão: “Por favor, avalie a mudança nas habilidades funcionais gerais do paciente desde a inscrição”. O questionário é avaliado numa escala de sete pontos: “Muito Melhorado” (1); “Muito Melhorado” (2); Ligeiramente Melhorado” (3); “Sem Alteração” (4); “Um pouco Pior” (5); “Muito Pior” (6); “Muito Pior” (7). Uma pontuação de 1 indica um resultado melhor e uma pontuação de 7 indica um resultado pior.
Semana 52 (V5) pós-dose.
Mudança da linha de base para a semana 28 (v3) na escala visual analógica (VAS) de 10 resultados relacionados a não-seão (NSRO)
Prazo: Base na semana 28 (V3) após a dose.
As avaliações da VAS são baseadas em 10 NSRO (isto é, alerta, distúrbio do sono, habilidades motoras, atenção, cognição, comunicação, comportamento, funcionamento emocional/social, atividades da vida diária e participação). O VAS é medido em uma escala de 0 a 100; Uma pontuação de 0 indica um resultado melhor e uma pontuação de 100 indica um resultado pior.
Base na semana 28 (V3) após a dose.
Mudança de linha de base para semana 52 (v5) no VAS de 10 NSRO
Prazo: Base para a semana 52 (V5) após a dose.
As avaliações da VAS são baseadas em 10 NSRO (isto é, alerta, distúrbio do sono, habilidades motoras, atenção, cognição, comunicação, comportamento, funcionamento emocional/social, atividades da vida diária e participação). O VAS é medido em uma escala de 0 a 100; Uma pontuação de 0 indica um resultado melhor e uma pontuação de 100 indica um resultado pior.
Base para a semana 52 (V5) após a dose.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Jazz Pharmaceuticals

Colaboradores

Advice Pharma Group srl

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

24 de fevereiro de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de fevereiro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de fevereiro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

29 de julho de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

1 de agosto de 2022

Primeira postagem (Real)

3 de agosto de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

3 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de junho de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • JZP926-525

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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