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Epidyolex® en el síndrome de Lennox Gastaut y Dravet: un estudio observacional en ITALIA (EpiTALY)

18 de marzo de 2024 actualizado por: Jazz Pharmaceuticals

Estudio observacional, prospectivo y multicéntrico de Epidyolex® (Cannabidiol CBD 100 mg/ml) Solución oral, como tratamiento adyuvante para las convulsiones asociadas con el síndrome de Lennox-Gastaut (LGS) y el síndrome de Dravet (SD)

Este es un estudio observacional prospectivo en aproximadamente 70 participantes del mundo real afectados por LGS o DS, tratados con Epidyolex® según lo prescrito en el resumen de las características del producto. Se espera que los participantes elegibles participen en el estudio durante 56 semanas de tratamiento.

Descripción general del estudio

Estado

Aún no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio observacional evalúa una población real de niños y adolescentes afectados por LGS y DS y el efecto de la terapia con Epidyolex® administrado de acuerdo con la práctica clínica sobre los síntomas epilépticos. El estudio evaluará escalas específicas, cuestionarios, la CV de los participantes y la satisfacción de los cuidadores y de los participantes/tutores.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

70

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Italia
      • Roma, Italia, 00152
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù (OPBG)

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años a 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

N/A

Método de muestreo

Muestra de probabilidad

Población de estudio

Los grupos de estudio estarán compuestos por 70 participantes masculinos y femeninos, de 6 a 17 años de edad, que cumplan los criterios de inclusión y exclusión y acepten participar en este estudio observacional. La decisión de recetar Epidyolex® como terapia adyuvante para las convulsiones asociadas con LGS o DS será completamente independiente de incluir al participante en el estudio.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Participantes pediátricos de 6 a 17 años, diagnosticados con LGS o DS
  • Decisión clínica, tomada por el médico, de iniciar Epidyolex®
  • Disponibilidad de un diario con el número y tipo de ataques epilépticos ocurridos al menos 28 días antes del inicio del estudio
  • Los padres o representantes legales deben estar dispuestos y ser capaces de dar su consentimiento/asentimiento informado para participar en el estudio.

Criterio de exclusión:

  • Los participantes que actualmente usan o han usado cannabis recreativo, medicinal o productos a base de cannabinoides dentro de los tres meses anteriores al ingreso al estudio y no están dispuestos a abstenerse de estos productos durante la duración del estudio.
  • Este estudio no incluirá participantes a los que ya se les haya recetado Epidyolex® antes del inicio del estudio.
  • Cualquier motivo, a juicio del Investigador, capaz de comprometer el cumplimiento de los procedimientos descritos en el estudio. No habrá ningún otro criterio de exclusión específico; sin embargo, las contraindicaciones, las advertencias especiales y las precauciones de uso que se detallan en el resumen de las características del producto (SmPC) (especialmente relacionadas con el aumento de la aspartato aminotransferasa [AST], la alanina aminotransferasa [ALT] y la bilirrubina total) deberán ser consideradas por el médico tratante.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Síndrome de Lennox Gastaut y Dravet
Participantes de 6 a 17 años con diagnóstico de LGS y SD.
Droga: Solución oral de Epidiolex de 100 mg/ml
Según lo prescrito en la práctica clínica habitual en Italia.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio hasta la visita del estudio en la proporción de participantes que continúan con la terapia desde la inscripción
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 56 después de la dosis.
La retención del tratamiento se evaluará a través de la proporción de participantes que permanecen en terapia desde la visita de inscripción (línea de base, V0) hasta cada visita del estudio (Semanas 4 [V1], 16 [V2], 28 [V3], 40 [V4], 56 [ V5]).
Línea de base hasta la semana 56 después de la dosis.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual desde el inicio en la frecuencia de convulsiones asociadas a LGS/DS (promedio por 28 días)
Periodo de tiempo: Semanas 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) y 56 (V5) posdosis.
Las convulsiones asociadas con LGS se definen como convulsiones de gota que incluyen convulsiones tónico-clónicas, tónicas o atónicas. Las crisis asociadas al SD se definen como crisis convulsivas que incluyen tónicas, clónicas, atónicas, tónico-clónicas.
Semanas 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) y 56 (V5) posdosis.
Cambio porcentual desde el inicio en la frecuencia total de convulsiones (promedio por 28 días)
Periodo de tiempo: Semanas 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) y 56 (V5)
Las incautaciones totales se definen como todas las incautaciones contables.
Semanas 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) y 56 (V5)
Porcentaje de participantes que lograron una reducción de ≥25 % en la frecuencia de convulsiones desde el inicio
Periodo de tiempo: Semanas 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) y 56 (V5)
Semanas 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) y 56 (V5)
Porcentaje de participantes que lograron una reducción de ≥50 % en la frecuencia de convulsiones desde el inicio
Periodo de tiempo: Semanas 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) y 56 (V5)
Semanas 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) y 56 (V5)
Porcentaje de participantes que lograron una reducción de ≥75 % en la frecuencia de convulsiones desde el inicio
Periodo de tiempo: Semanas 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) y 56 (V5)
Semanas 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) y 56 (V5)
Promedio de días sin convulsiones en los últimos 28 días
Periodo de tiempo: Semanas 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) y 56 (V5)
Semanas 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) y 56 (V5)
Mayor duración de días libres de convulsiones en los últimos 28 días
Periodo de tiempo: Semanas 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) y 56 (V5)
Semanas 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) y 56 (V5)
Número de eventos de estado epiléptico
Periodo de tiempo: Semanas 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) y 56 (V5)
Semanas 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) y 56 (V5)
Dosis media de mantenimiento de Epidyolex®
Periodo de tiempo: Semanas 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) y 56 (V5)
Semanas 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) y 56 (V5)
Dosis máxima de mantenimiento de Epidyolex®
Periodo de tiempo: Semanas 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) y 56 (V5)
Semanas 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) y 56 (V5)
Tipo, dosis y frecuencia de medicamentos anticonvulsivos concomitantes (ASM)
Periodo de tiempo: Semanas 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) y 56 (V5)
Semanas 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) y 56 (V5)
Número de participantes Reducción del número/dosis de medicación concomitante relacionada con la epilepsia
Periodo de tiempo: Semanas 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) y 56 (V5)
Semanas 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) y 56 (V5)
Cambio desde el inicio hasta la semana 28 (V3) en la Lista de verificación de comportamiento infantil (CBCL)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 28 (v3) después de la dosis.
El CBCL es un formulario estandarizado que los padres completan para describir los problemas emocionales y de comportamiento de sus hijos e hijos adolescentes (p. ej., ansiedad, depresión, problemas sociales). El CBCL también se califica en escalas de competencia (opcional) para actividades, relaciones sociales, escuela y competencia total. El CBCL consta de 113 preguntas, calificadas en una escala Likert de tres puntos (0=ausente, 1=ocurre algunas veces, 2=ocurre con frecuencia). Una puntuación más alta indica un peor resultado.
Línea de base hasta la semana 28 (v3) después de la dosis.
Cambio desde el inicio hasta la semana 56 (V5) en la Lista de verificación de comportamiento infantil (CBCL)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 56 (V5) después de la dosis.
El CBCL es un formulario estandarizado que los padres completan para describir los problemas emocionales y de comportamiento de sus hijos e hijos adolescentes (p. ej., ansiedad, depresión, problemas sociales). El CBCL también se califica en escalas de competencia (opcional) para actividades, relaciones sociales, escuela y competencia total. El CBCL consta de 113 preguntas, calificadas en una escala Likert de tres puntos (0=ausente, 1=ocurre algunas veces, 2=ocurre con frecuencia). Una puntuación más alta indica un peor resultado.
Línea de base hasta la semana 56 (V5) después de la dosis.
Cambio desde el inicio hasta la semana 28 (V3) en la Escala de trastornos del sueño para niños (SDSC)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 28 (v3) después de la dosis.
El SDSC evalúa el comportamiento del sueño y las alteraciones durante los 6 meses anteriores. El cuestionario consta de dos secciones: la primera se utiliza para obtener datos demográficos, conductuales y clínicos, información sobre enfermedades previas y estado médico actual con preguntas específicas sobre patología que pueda afectar el sueño; el segundo está compuesto por 27 ítems en una escala tipo Likert con valores de 1 (nunca) a 5 (siempre [diariamente]) con la redacción dispuesta de forma que las puntuaciones más altas reflejen una mayor gravedad clínica de los síntomas e indiquen alteraciones del sueño más agudas.
Línea de base hasta la semana 28 (v3) después de la dosis.
Cambio desde el inicio hasta la semana 56 (V5) en la Escala de trastornos del sueño para niños (SDSC)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 56 (v5) después de la dosis.
El SDSC evalúa el comportamiento del sueño y las alteraciones durante los 6 meses anteriores. El cuestionario consta de dos secciones: la primera se utiliza para obtener datos demográficos, conductuales y clínicos, información sobre enfermedades previas y estado médico actual con preguntas específicas sobre patología que pueda afectar el sueño; el segundo está compuesto por 27 ítems en una escala tipo Likert con valores de 1 (nunca) a 5 (siempre [diariamente]) con la redacción dispuesta de forma que las puntuaciones más altas reflejen una mayor gravedad clínica de los síntomas e indiquen alteraciones del sueño más agudas.
Línea de base hasta la semana 56 (v5) después de la dosis.
Cambio desde el inicio hasta la semana 28 (V3) en el Cuestionario de comunicación social (SCQ)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 28 (v3) después de la dosis.
El SCQ es una medida de detección del informe de los padres para los trastornos del espectro autista (TEA) basada en la Entrevista de Diagnóstico del Autismo-Revisada (ADI-R). Este breve instrumento ayuda a evaluar las habilidades de comunicación y el funcionamiento social en niños que pueden tener autismo o trastornos del espectro autista. Está disponible en dos formas, de por vida y actual, cada una compuesta de solo 40 preguntas de sí o no. Los puntajes por encima del límite de 15 sugieren que es probable que el individuo se encuentre en el espectro del autismo y se debe realizar una evaluación más extensa.
Línea de base hasta la semana 28 (v3) después de la dosis.
Cambio desde el inicio hasta la semana 56 (V5) en el Cuestionario de Comunicación Social (SCQ)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 56 (v5) después de la dosis.
El SCQ es una medida de detección del informe de los padres para los trastornos del espectro autista (TEA) basada en la Entrevista de Diagnóstico del Autismo-Revisada (ADI-R). Este breve instrumento ayuda a evaluar las habilidades de comunicación y el funcionamiento social en niños que pueden tener autismo o trastornos del espectro autista. Está disponible en dos formas, de por vida y actual, cada una compuesta de solo 40 preguntas de sí o no. Los puntajes por encima del límite de 15 sugieren que es probable que el individuo se encuentre en el espectro del autismo y se debe realizar una evaluación más extensa.
Línea de base hasta la semana 56 (v5) después de la dosis.
Cambio desde el inicio hasta la semana 28 (V3) en la calidad de vida pediátrica (Peds-QoL) - Epilepsia
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 28 (v3) después de la dosis.
El Informe para padres para niños pequeños (de 2 a 4 años) del módulo de epilepsia PedsQLTM 3.0 se compone de 22 elementos que comprenden 5 dimensiones. Las dimensiones consisten en impacto (6 ítems), funcionamiento cognitivo (5 ítems), sueño/descanso (2 ítems), funcionamiento ejecutivo (4 ítems) y estado de ánimo/comportamiento (5 ítems). Los ítems se clasifican en una escala Likert de 5 puntos: 0 nunca es un problema, 1 casi nunca es un problema, 2 a veces es un problema, 3 a menudo es un problema, 4 casi siempre es un problema. Las puntuaciones se transforman a una escala de 0 a 100. Las puntuaciones más altas indican menos problemas y un mejor resultado.
Línea de base hasta la semana 28 (v3) después de la dosis.
Cambio desde el inicio hasta la semana 56 (V5) en la calidad de vida pediátrica (Peds-QoL) - Epilepsia
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 56 (v5) después de la dosis.
El Informe para padres para niños pequeños (de 2 a 4 años) del módulo de epilepsia PedsQLTM 3.0 se compone de 22 elementos que comprenden 5 dimensiones. Las dimensiones consisten en impacto (6 ítems), funcionamiento cognitivo (5 ítems), sueño/descanso (2 ítems), funcionamiento ejecutivo (4 ítems) y estado de ánimo/comportamiento (5 ítems). Los ítems se clasifican en una escala Likert de 5 puntos: 0 nunca es un problema, 1 casi nunca es un problema, 2 a veces es un problema, 3 a menudo es un problema, 4 casi siempre es un problema. Las puntuaciones se transforman a una escala de 0 a 100. Las puntuaciones más altas indican menos problemas y un mejor resultado.
Línea de base hasta la semana 56 (v5) después de la dosis.
Impresión global del cambio del cuidador (CGIC) en la semana 28 (V3)
Periodo de tiempo: Semana 28 (V3) posdosis.
El CGIC evalúa eficacia y calidad de vida. En el momento de la inscripción, se le pedirá al investigador que escriba una breve descripción del estado general del paciente como ayuda para la memoria para la evaluación en cada cita posterior. El CGIC consta de la siguiente pregunta: "Desde que su hijo comenzó el tratamiento, evalúe el estado de la condición general de su hijo (comparando su condición actual con la condición antes del tratamiento) utilizando la escala a continuación". El cuestionario se califica en una escala de siete puntos: "Muy mejorado" (1); "Muy mejorado" (2); "Ligeramente mejorado" (3); "Sin cambios" (4); "Ligeramente peor" (5); "Mucho peor" (6); "Mucho peor" (7). Una puntuación de 1 indica un mejor resultado y una puntuación de 7 indica un peor resultado.
Semana 28 (V3) posdosis.
Impresión global del cambio del cuidador (CGIC) en la semana 56 (V5)
Periodo de tiempo: Semana 56 (V5) posdosis.
El CGIC evalúa eficacia y calidad de vida. En el momento de la inscripción, se le pedirá al investigador que escriba una breve descripción del estado general del paciente como ayuda para la memoria para la evaluación en cada cita posterior. El CGIC consta de la siguiente pregunta: "Desde que su hijo comenzó el tratamiento, evalúe el estado de la condición general de su hijo (comparando su condición actual con la condición antes del tratamiento) utilizando la escala a continuación". El cuestionario se califica en una escala de siete puntos: "Muy mejorado" (1); "Muy mejorado" (2); "Ligeramente mejorado" (3); "Sin cambios" (4); "Ligeramente peor" (5); "Mucho peor" (6); "Mucho peor" (7). Una puntuación de 1 indica un mejor resultado y una puntuación de 7 indica un peor resultado.
Semana 56 (V5) posdosis.
Impresión global del cuidador sobre el cambio en la duración de las convulsiones (CGICSD) en la semana 28 (V3)
Periodo de tiempo: Semana 28 posdosis.
El CGICSD comprende la siguiente pregunta que debe calificarse en una escala de tres puntos para cada subtipo de convulsión: Desde que el paciente comenzó el tratamiento, evalúe la duración promedio de las convulsiones del paciente (comparando su condición ahora con su condición antes del tratamiento) usando la escala a continuación . Los marcadores de escala son: 1=La duración promedio de las convulsiones ha disminuido; 2=La duración promedio de las convulsiones se ha mantenido igual; 3=La duración promedio de las convulsiones ha aumentado. Las puntuaciones más altas indican un peor resultado.
Semana 28 posdosis.
Impresión global del cuidador sobre el cambio en la duración de las convulsiones (CGICSD) en la semana 56 (V5)
Periodo de tiempo: Semana 56 posdosis.
El CGICSD comprende la siguiente pregunta que debe calificarse en una escala de tres puntos para cada subtipo de convulsión: Desde que el paciente comenzó el tratamiento, evalúe la duración promedio de las convulsiones del paciente (comparando su condición ahora con su condición antes del tratamiento) usando la escala a continuación . Los marcadores de escala son: 1=La duración promedio de las convulsiones ha disminuido; 2=La duración promedio de las convulsiones se ha mantenido igual; 3=La duración promedio de las convulsiones ha aumentado. Las puntuaciones más altas indican un peor resultado.
Semana 56 posdosis.
Impresión global del cambio del médico (PGIC) en la semana 28 (V3)
Periodo de tiempo: Semana 28 (V3) posdosis.
El PGIC evalúa la eficacia y la calidad de vida. En el momento de la inscripción, se le pedirá al investigador que escriba una breve descripción del estado general del paciente como ayuda para la memoria para la evaluación en cada cita posterior. El PGIC consta de la siguiente pregunta: "Evalúe el cambio en las capacidades funcionales generales del paciente desde la inscripción". El cuestionario se califica en una escala de siete puntos: "Muy mejorado" (1); "Muy mejorado" (2); "Ligeramente mejorado" (3); "Sin cambios" (4); "Ligeramente peor" (5); "Mucho peor" (6); "Mucho peor" (7). Una puntuación de 1 indica un mejor resultado y una puntuación de 7 indica un peor resultado.
Semana 28 (V3) posdosis.
Impresión global del cambio del médico en la semana 56 (V5)
Periodo de tiempo: Semana 56 (V5) posdosis.
El PGIC evalúa la eficacia y la calidad de vida. En el momento de la inscripción, se le pedirá al investigador que escriba una breve descripción del estado general del paciente como ayuda para la memoria para la evaluación en cada cita posterior. El PGIC consta de la siguiente pregunta: "Evalúe el cambio en las capacidades funcionales generales del paciente desde la inscripción". El cuestionario se califica en una escala de siete puntos: "Muy mejorado" (1); "Muy mejorado" (2); "Ligeramente mejorado" (3); "Sin cambios" (4); "Ligeramente peor" (5); "Mucho peor" (6); "Mucho peor" (7). Una puntuación de 1 indica un mejor resultado y una puntuación de 7 indica un peor resultado.
Semana 56 (V5) posdosis.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Jazz Pharmaceuticals

Colaboradores

Evidilya S.r.l.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

23 de junio de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de marzo de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

1 de marzo de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

29 de julio de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de agosto de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

3 de agosto de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

20 de marzo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de marzo de 2024

Última verificación

1 de marzo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GWPIT001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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