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Epidyolex® en el síndrome de Lennox Gastaut y Dravet: un estudio observacional en ITALIA (EpiTALY)

1 de junio de 2026 actualizado por: Jazz Pharmaceuticals

Estudio observacional, prospectivo y multicéntrico de Epidyolex® (Cannabidiol CBD 100 mg/ml) Solución oral, como tratamiento adyuvante para las convulsiones asociadas con el síndrome de Lennox-Gastaut (LGS) y el síndrome de Dravet (SD)

Este es un estudio observacional prospectivo en aproximadamente 70 participantes del mundo real afectados por LGS o DS, tratados con Epidyolex® según lo prescrito en el resumen de las características del producto. Se espera que los participantes elegibles participen en el estudio durante 56 semanas de tratamiento.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio observacional evalúa una población real de niños y adolescentes afectados por LGS y DS y el efecto de la terapia con Epidyolex® administrado de acuerdo con la práctica clínica sobre los síntomas epilépticos. El estudio evaluará escalas específicas, cuestionarios, la CV de los participantes y la satisfacción de los cuidadores y de los participantes/tutores.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

111

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • Policlinico Sant'Orsola di Bologna
      • Catanzaro, Italia, 88100
        • NPI AOU Mater Domini Università Magna Graecia
      • Chieti, Italia, 66100
        • Università degli studi "G. D'annunzio" Chieti
      • Florence, Italia, 50139
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer Neurologia Pediatrica
      • Genova, Italia, 16147
        • Istituto Gaslini Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari
      • Messina, Italia, 98124
        • AOU Gaetano Martino
      • Milan, Italia, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Milan, Italia, 20142
        • Centro Regionale Epilessia - ASST Santi Paolo e Carlo
      • Naples, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Novara, Italia, 28100
        • AOU Maggiore della Carità di Novara
      • Padova, Italia, 35128
        • AOU di Padova
      • Roma, Italia, 00133
        • Policlinico Tor Vergata
      • Roma, Italia, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
      • Roma, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli - IRCCS-NPI
      • Roma, Italia, 00189
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Sant'Andrea
      • San Giovanni Rotondo, Italia, 71013
        • Ospedale Casa del sollievo e della sofferenza
      • Torino, Italia, 10126
        • AOU Città della Salute PO Molinette
      • Torrette, Italia, 60126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años a 17 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra de probabilidad

Población de estudio

Los grupos de estudio estarán compuestos por 70 participantes masculinos y femeninos, de 6 a 17 años de edad, que cumplan los criterios de inclusión y exclusión y acepten participar en este estudio observacional. La decisión de recetar Epidyolex® como terapia adyuvante para las convulsiones asociadas con LGS o DS será completamente independiente de incluir al participante en el estudio.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Participantes pediátricos de 6 a 17 años, diagnosticados con LGS o DS
  • Decisión clínica, tomada por el médico, de iniciar Epidyolex®
  • Disponibilidad de un diario con el número y tipo de ataques epilépticos ocurridos al menos 28 días antes del inicio del estudio
  • Los padres o representantes legales deben estar dispuestos y ser capaces de dar su consentimiento/asentimiento informado para participar en el estudio.

Criterio de exclusión:

  • Los participantes que actualmente usan o han usado cannabis recreativo, medicinal o productos a base de cannabinoides dentro de los tres meses anteriores al ingreso al estudio y no están dispuestos a abstenerse de estos productos durante la duración del estudio.
  • Este estudio no incluirá participantes a los que ya se les haya recetado Epidyolex® antes del inicio del estudio.
  • Cualquier motivo, a juicio del Investigador, capaz de comprometer el cumplimiento de los procedimientos descritos en el estudio. No habrá ningún otro criterio de exclusión específico; sin embargo, las contraindicaciones, las advertencias especiales y las precauciones de uso que se detallan en el resumen de las características del producto (SmPC) (especialmente relacionadas con el aumento de la aspartato aminotransferasa [AST], la alanina aminotransferasa [ALT] y la bilirrubina total) deberán ser consideradas por el médico tratante.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Lennox Gastaut, síndrome de Dravet y complejo de esclerosis tuberosa
Participantes ≥2 años de edad diagnosticados con LGS, SD y CET.
Droga: Solución oral de Epidiolex de 100 mg/ml
Según lo prescrito en la práctica clínica habitual en Italia.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes que permanecen en terapia desde la inscripción
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta la semana 52 después de la dosis.
La retención del tratamiento se evaluará a través de la proporción de participantes que permanecen en terapia desde la visita de inscripción (línea de base, V0) hasta cada visita del estudio (semanas 4 [V1], 16 [V2], 28 [V3], 40 [V4], 52 [ V5]).
Valor inicial hasta la semana 52 después de la dosis.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número promedio de días sin convulsiones en los últimos 28 días
Periodo de tiempo: Semanas 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) y 52 (V5)
Semanas 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) y 52 (V5)
La mayor duración de los días sin convulsiones en los últimos 28 días
Periodo de tiempo: Semanas 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) y 52 (V5)
Semanas 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) y 52 (V5)
Dosis promedio de mantenimiento de Epidyolex®
Periodo de tiempo: Semanas 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) y 52 (V5)
Semanas 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) y 52 (V5)
Dosis Máxima de Mantenimiento de Epidyolex®
Periodo de tiempo: Semanas 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) y 52 (V5)
Semanas 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) y 52 (V5)
Tipo, dosis y frecuencia de medicamentos anticonvulsivos (ASM) concomitantes
Periodo de tiempo: Semanas 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) y 52 (V5)
Semanas 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) y 52 (V5)
Número de participantes que reducen el número/dosis de medicación concomitante relacionada con la epilepsia
Periodo de tiempo: Semanas 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) y 52 (V5)
Semanas 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) y 52 (V5)
Cambio desde el inicio hasta la semana 28 (V3) en la Lista de verificación de conducta infantil (CBCL)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 28 (V3) después de la dosis.
El CBCL es un formulario estandarizado que los padres completan para describir los problemas emocionales y de comportamiento de sus hijos (por ejemplo, ansiedad, depresión, problemas sociales). El CBCL también se califica en escalas de competencia (opcionales) para actividades, relaciones sociales, escuela y competencia total. El CBCL consta de 113 preguntas, puntuadas en una escala Likert de tres puntos (0=ausente, 1= ocurre a veces, 2= ocurre con frecuencia). Una puntuación más alta indica un peor resultado.
Desde el inicio hasta la semana 28 (V3) después de la dosis.
Cambio desde el inicio hasta la semana 52 (V5) en la Lista de verificación de conducta infantil (CBCL)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 52 (V5) después de la dosis.
El CBCL es un formulario estandarizado que los padres completan para describir los problemas emocionales y de comportamiento de sus hijos (por ejemplo, ansiedad, depresión, problemas sociales). El CBCL también se califica en escalas de competencia (opcionales) para actividades, relaciones sociales, escuela y competencia total. El CBCL consta de 113 preguntas, puntuadas en una escala Likert de tres puntos (0=ausente, 1= ocurre a veces, 2= ocurre con frecuencia). Una puntuación más alta indica un peor resultado.
Desde el inicio hasta la semana 52 (V5) después de la dosis.
Puntuación promedio de la Impresión Global de Cambio (CGIC) del cuidador en la semana 28 (V3)
Periodo de tiempo: Semana 28 (V3) posdosis.
El CGIC evalúa la eficacia y la calidad de vida. Al momento de la inscripción, se le pedirá al investigador que escriba una breve descripción del estado general del paciente como ayuda para la memoria para la evaluación en cada cita posterior. El CGIC consta de la siguiente pregunta: "Desde que su hijo comenzó el tratamiento, evalúe el estado general de su hijo (comparando su condición actual con su condición antes del tratamiento) utilizando la escala a continuación". El cuestionario se califica en una escala de siete puntos: "Mucho mejorado" (1); "Mucho mejorado" (2); Ligeramente mejorado" (3); "Sin cambios" (4); "Ligeramente peor" (5); "Mucho peor" (6); "Mucho peor" (7). Una puntuación de 1 indica un mejor resultado y una puntuación de 7 indica un peor resultado.
Semana 28 (V3) posdosis.
Puntuación promedio de CGIC en la semana 52 (V5)
Periodo de tiempo: Semana 52 (V5) posdosis.
El CGIC evalúa la eficacia y la calidad de vida. Al momento de la inscripción, se le pedirá al investigador que escriba una breve descripción del estado general del paciente como ayuda para la memoria para la evaluación en cada cita posterior. El CGIC consta de la siguiente pregunta: "Desde que su hijo comenzó el tratamiento, evalúe el estado general de su hijo (comparando su condición actual con su condición antes del tratamiento) utilizando la escala a continuación". El cuestionario se califica en una escala de siete puntos: "Mucho mejorado" (1); "Mucho mejorado" (2); Ligeramente mejorado" (3); "Sin cambios" (4); "Ligeramente peor" (5); "Mucho peor" (6); "Mucho peor" (7). Una puntuación de 1 indica un mejor resultado y una puntuación de 7 indica un peor resultado.
Semana 52 (V5) posdosis.
Puntuación promedio de la impresión global del cuidador sobre el cambio en la duración de las convulsiones (CGICSD) en la semana 28 (V3)
Periodo de tiempo: Semana 28 (V3) posdosis.
El CGICSD comprende la siguiente pregunta que se califica en una escala de tres puntos para cada subtipo de convulsión: Desde que el paciente comenzó el tratamiento, evalúe la duración promedio de las convulsiones del paciente (comparando su condición actual con su condición antes del tratamiento) usando la siguiente escala. . Los marcadores de escala son: 1=La duración promedio de las convulsiones ha disminuido; 2=La duración promedio de las convulsiones se ha mantenido igual; 3=La duración promedio de las convulsiones ha aumentado. Las puntuaciones más altas indican un peor resultado.
Semana 28 (V3) posdosis.
Puntuación promedio de CGISD en la semana 52 (V5)
Periodo de tiempo: Semana 52 (V5) posdosis.
El CGICSD comprende la siguiente pregunta que se califica en una escala de tres puntos para cada subtipo de convulsión: Desde que el paciente comenzó el tratamiento, evalúe la duración promedio de las convulsiones del paciente (comparando su condición actual con su condición antes del tratamiento) usando la siguiente escala. . Los marcadores de escala son: 1=La duración promedio de las convulsiones ha disminuido; 2=La duración promedio de las convulsiones se ha mantenido igual; 3=La duración promedio de las convulsiones ha aumentado. Las puntuaciones más altas indican un peor resultado.
Semana 52 (V5) posdosis.
Puntuación promedio de la Impresión Global de Cambio (PGIC) del médico en la semana 28 (V3)
Periodo de tiempo: Semana 28 (V3) posdosis.
El PGIC evalúa eficacia y calidad de vida. Al momento de la inscripción, se le pedirá al investigador que escriba una breve descripción del estado general del paciente como ayuda para la memoria para la evaluación en cada cita posterior. El PGIC consta de la siguiente pregunta: "Evalúe el cambio en las capacidades funcionales generales del paciente desde su inscripción". El cuestionario se califica en una escala de siete puntos: "Mucho mejorado" (1); "Mucho mejorado" (2); Ligeramente mejorado" (3); "Sin cambios" (4); "Ligeramente peor" (5); "Mucho peor" (6); "Mucho peor" (7). Una puntuación de 1 indica un mejor resultado y una puntuación de 7 indica un peor resultado.
Semana 28 (V3) posdosis.
Puntuación PGIC promedio en la semana 52 (V5)
Periodo de tiempo: Semana 52 (V5) posdosis.
El PGIC evalúa eficacia y calidad de vida. Al momento de la inscripción, se le pedirá al investigador que escriba una breve descripción del estado general del paciente como ayuda para la memoria para la evaluación en cada cita posterior. El PGIC consta de la siguiente pregunta: "Evalúe el cambio en las capacidades funcionales generales del paciente desde su inscripción". El cuestionario se califica en una escala de siete puntos: "Mucho mejorado" (1); "Mucho mejorado" (2); Ligeramente mejorado" (3); "Sin cambios" (4); "Ligeramente peor" (5); "Mucho peor" (6); "Mucho peor" (7). Una puntuación de 1 indica un mejor resultado y una puntuación de 7 indica un peor resultado.
Semana 52 (V5) posdosis.
Cambio de la línea de base a la semana 28 (V3) en la escala analógica visual (VAS) de 10 resultados no relacionados con la sevalidad (NSRO)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 28 (V3) después de la dosis.
Las evaluaciones VAS se basan en 10 NSRO (es decir, alerta, trastorno del sueño, habilidades motoras, atención, cognición, comunicación, comportamiento, funcionamiento emocional/social, actividades de la vida diaria y la participación). VAS se mide en una escala de 0-100; Una puntuación de 0 indica un mejor resultado, y una puntuación de 100 indica un peor resultado.
Línea de base a la semana 28 (V3) después de la dosis.
Cambio de la línea de base a la semana 52 (V5) en el VAS de 10 NSRO
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 52 (V5) después de la dosis.
Las evaluaciones VAS se basan en 10 NSRO (es decir, alerta, trastorno del sueño, habilidades motoras, atención, cognición, comunicación, comportamiento, funcionamiento emocional/social, actividades de la vida diaria y la participación). VAS se mide en una escala de 0-100; Una puntuación de 0 indica un mejor resultado, y una puntuación de 100 indica un peor resultado.
Línea de base a la semana 52 (V5) después de la dosis.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Jazz Pharmaceuticals

Colaboradores

Advice Pharma Group srl

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

24 de febrero de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de febrero de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de febrero de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

29 de julio de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de agosto de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

3 de agosto de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

3 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de junio de 2026

Última verificación

1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • JZP926-525

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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