Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Epidyolex® Lennox Gastautin ja Dravetin oireyhtymässä: havainnointitutkimus ITALIAssa (EpiTALY)

maanantai 1. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Jazz Pharmaceuticals

Havainnollinen, tulevaisuuden monikeskustutkimus Epidyolex®-oraaliliuoksesta (Cannabidiol CBD 100 mg/ml) Lennox-Gastaut-oireyhtymään (LGS) ja Dravetin oireyhtymään (DS) liittyvien kohtausten lisähoitona

Tämä on prospektiivinen havainnointitutkimus noin 70 todellisen maailman osallistujalla, joilla on LGS tai DS ja joita hoidettiin Epidyolex®-valmisteella valmisteyhteenvedon mukaisesti. Soveltuvien osallistujien odotetaan osallistuvan tutkimukseen 56 viikon hoidon ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä havainnointitutkimus arvioi LGS:n ja DS:n sairastuneiden lasten ja nuorten todellisen väestön sekä kliinisen käytännön mukaisesti annetun Epidyolex®-hoidon vaikutusta epilepsiaoireisiin. Tutkimuksessa arvioidaan erityisiä asteikkoja, kyselylomakkeita, osallistujien elämänlaatua sekä omaishoitajien ja osallistujien/tuutoreiden tyytyväisyyttä.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

111

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • Policlinico Sant'Orsola di Bologna
      • Catanzaro, Italia, 88100
        • NPI AOU Mater Domini Università Magna Graecia
      • Chieti, Italia, 66100
        • Università degli studi "G. D'annunzio" Chieti
      • Florence, Italia, 50139
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer Neurologia Pediatrica
      • Genova, Italia, 16147
        • Istituto Gaslini Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari
      • Messina, Italia, 98124
        • AOU Gaetano Martino
      • Milan, Italia, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Milan, Italia, 20142
        • Centro Regionale Epilessia - ASST Santi Paolo e Carlo
      • Naples, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Novara, Italia, 28100
        • AOU Maggiore della Carità di Novara
      • Padova, Italia, 35128
        • AOU di Padova
      • Roma, Italia, 00133
        • Policlinico Tor Vergata
      • Roma, Italia, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
      • Roma, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli - IRCCS-NPI
      • Roma, Italia, 00189
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Sant'Andrea
      • San Giovanni Rotondo, Italia, 71013
        • Ospedale Casa del sollievo e della sofferenza
      • Torino, Italia, 10126
        • AOU Città della Salute PO Molinette
      • Torrette, Italia, 60126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 17 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Tutkimusryhmissä on 70 mies- ja naispuolista osallistujaa, iältään 6-17 vuotta, jotka täyttävät mukaanotto- ja poissulkemiskriteerit ja suostuvat osallistumaan tähän havainnointitutkimukseen. Päätös määrätä Epidyolex®-hoitoa lisähoitona LGS- tai DS-kohtauksiin on täysin riippumaton osallistujan mukaan ottamisesta tutkimukseen.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 6–17-vuotiaat pediatriset osallistujat, joilla on diagnosoitu LGS tai DS
  • Lääkärin tekemä kliininen päätös aloittaa Epidyolex®
  • Päiväkirjan saatavuus, joka sisältää vähintään 28 päivää ennen tutkimuksen alkamista esiintyneiden epileptisten kohtausten lukumäärän ja tyypin
  • Vanhempien tai laillisten edustajien on oltava halukkaita ja kyettävä antamaan tietoinen suostumus/suostumus tutkimukseen osallistumiselle.

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistujat, jotka käyttävät tai ovat käyttäneet virkistys-, lääkekannabista tai kannabinoidipohjaisia ​​tuotteita kolmen kuukauden aikana ennen tutkimukseen tuloa, eivätkä ole halukkaita pidättymään näistä tuotteista tutkimuksen ajan.
  • Tämä tutkimus ei koske osallistujia, joille on jo määrätty Epidyolex®-valmistetta ennen tutkimuksen alkamista.
  • Mikä tahansa syy tutkijan arvion mukaan, joka voi vaarantaa tutkimuksessa esitettyjen menettelyjen noudattamisen. Muita erityisiä poissulkemiskriteereitä ei ole; Kuitenkin valmisteyhteenvedossa (SmPC) kuvatut vasta-aiheet, erityisvaroitukset ja käyttöön liittyvät varotoimet (erityisesti aspartaattiaminotransferaasin [AST], alaniiniaminotransferaasin [ALT] ja kokonaisbilirubiinin kohoamiseen liittyvät) on otettava huomioon hoitava lääkäri.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Lennox Gastaut, Dravetin oireyhtymä ja tuberkuloosiskleroosikompleksi
≥2-vuotiaat osallistujat, joilla on diagnosoitu LGS, DS ja TSC.
Lääke: Epidiolex 100 mg/ml oraaliliuos
Kuten rutiininomaisessa kliinisessä käytännössä Italiassa on määrätty.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ilmoittautumisesta lähtien terapiaan jääneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 52 asti annoksen jälkeen.
Hoidon säilyttäminen arvioidaan niiden osallistujien osuuden perusteella, jotka ovat jäljellä terapiassa ilmoittautumiskäynnistä (perustaso, V0) jokaiseen tutkimuskäyntiin (viikot 4 [V1], 16 [V2], 28 [V3], 40 [V4], 52 [ V5]).
Lähtötilanne viikkoon 52 asti annoksen jälkeen.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Keskimääräinen kohtauksettomien päivien määrä viimeisen 28 päivän aikana
Aikaikkuna: Viikot 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) ja 52 (V5)
Viikot 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) ja 52 (V5)
Pisin kohtauksettomien päivien kesto viimeisen 28 päivän aikana
Aikaikkuna: Viikot 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) ja 52 (V5)
Viikot 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) ja 52 (V5)
Epidyolexin® keskimääräinen ylläpitoannos
Aikaikkuna: Viikot 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) ja 52 (V5)
Viikot 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) ja 52 (V5)
Epidyolex®in suurin ylläpitoannos
Aikaikkuna: Viikot 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) ja 52 (V5)
Viikot 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) ja 52 (V5)
Samanaikaisten kouristuslääkkeiden (ASM) tyyppi, annostus ja tiheys
Aikaikkuna: Viikot 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) ja 52 (V5)
Viikot 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) ja 52 (V5)
Osallistujien määrä, joka vähentää epilepsiaan liittyvien samanaikaisten lääkkeiden määrää/annoksia
Aikaikkuna: Viikot 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) ja 52 (V5)
Viikot 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) ja 52 (V5)
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 28 (V3) lasten käyttäytymisen tarkistuslistassa (CBCL)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 28 (V3) annoksen jälkeen.
CBCL on standardoitu lomake, jonka vanhemmat täyttävät kuvaillakseen lastensa käyttäytymis- ja tunne-ongelmia (esim. ahdistuneisuus, masennus, sosiaaliset ongelmat). CBCL pisteytetään myös (valinnaisilla) osaamisasteikoilla toiminnan, sosiaalisten suhteiden, koulun ja kokonaiskompetenssin osalta. CBCL koostuu 113 kysymyksestä, jotka pisteytetään kolmen pisteen Likert-asteikolla (0 = poissa, 1 = esiintyy joskus, 2 = esiintyy usein). Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa lopputulosta.
Lähtötilanne viikolle 28 (V3) annoksen jälkeen.
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 52 (V5) lasten käyttäytymisen tarkistuslistassa (CBCL)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 52 (V5) annoksen jälkeen.
CBCL on standardoitu lomake, jonka vanhemmat täyttävät kuvaillakseen lastensa käyttäytymis- ja tunne-ongelmia (esim. ahdistuneisuus, masennus, sosiaaliset ongelmat). CBCL pisteytetään myös (valinnaisilla) osaamisasteikoilla toiminnan, sosiaalisten suhteiden, koulun ja kokonaiskompetenssin osalta. CBCL koostuu 113 kysymyksestä, jotka pisteytetään kolmen pisteen Likert-asteikolla (0 = poissa, 1 = esiintyy joskus, 2 = esiintyy usein). Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa lopputulosta.
Lähtötilanne viikolle 52 (V5) annoksen jälkeen.
Keskimääräinen omaishoitajan globaali muutosvaikutelma (CGIC) -pisteet viikolla 28 (V3)
Aikaikkuna: Viikko 28 (V3) annoksen jälkeen.
CGIC arvioi tehoa ja elämänlaatua. Ilmoittautumisen yhteydessä tutkijaa pyydetään kirjoittamaan lyhyt kuvaus potilaan yleiskunnosta muistin avuksi arvioimista varten jokaisella myöhemmällä käynnillä. CGIC koostuu seuraavasta kysymyksestä: "Kun lapsesi aloitti hoidon, arvioi lapsesi yleiskunnon tila (vertaamalla hänen tilaansa nyt hoitoa edeltävään tilaan) alla olevan asteikon avulla." Kyselylomake on arvioitu seitsemän pisteen asteikolla: "Erittäin parantunut" (1); "Paljon parannettu" (2);hieman parannettu" (3); "ei muutosta" (4); "hieman huonompi" (5); "paljon huonompi" (6); "erittäin huonompi" (7). Pistemäärä 1 tarkoittaa parempaa lopputulosta ja 7 huonompaa lopputulosta.
Viikko 28 (V3) annoksen jälkeen.
Keskimääräinen CGIC-pistemäärä viikolla 52 (V5)
Aikaikkuna: Viikko 52 (V5) annoksen jälkeen.
CGIC arvioi tehoa ja elämänlaatua. Ilmoittautumisen yhteydessä tutkijaa pyydetään kirjoittamaan lyhyt kuvaus potilaan yleiskunnosta muistin avuksi arvioimista varten jokaisella myöhemmällä käynnillä. CGIC koostuu seuraavasta kysymyksestä: "Kun lapsesi aloitti hoidon, arvioi lapsesi yleiskunnon tila (vertaamalla hänen tilaansa nyt hoitoa edeltävään tilaan) alla olevan asteikon avulla." Kyselylomake on arvioitu seitsemän pisteen asteikolla: "Erittäin parantunut" (1); "Paljon parannettu" (2);hieman parannettu" (3); "ei muutosta" (4); "hieman huonompi" (5); "paljon huonompi" (6); "erittäin huonompi" (7). Pistemäärä 1 tarkoittaa parempaa lopputulosta ja 7 huonompaa lopputulosta.
Viikko 52 (V5) annoksen jälkeen.
Keskimääräinen omaishoitajan yleinen vaikutelma kohtauksen keston muutoksesta (CGICSD) -pisteet viikolla 28 (V3)
Aikaikkuna: Viikko 28 (V3) annoksen jälkeen.
CGICSD sisältää seuraavan kysymyksen, joka on arvioitava kolmipisteasteikolla kullekin kohtauksen alatyypille: Potilas aloitti hoidon, arvioi potilaan kohtausten keskimääräinen kesto (vertaamalla hänen tilaansa nyt hoitoa edeltävään tilaan) käyttämällä alla olevaa asteikkoa. . Asteikkomerkit ovat: 1 = Kohtausten keskimääräinen kesto on lyhentynyt; 2=Kouristuskohtausten keskimääräinen kesto on pysynyt samana; 3 = Kohtausten keskimääräinen kesto on pidentynyt. Korkeammat pisteet osoittavat huonompaa lopputulosta.
Viikko 28 (V3) annoksen jälkeen.
Keskimääräinen CGICSD-pistemäärä viikolla 52 (V5)
Aikaikkuna: Viikko 52 (V5) annoksen jälkeen.
CGICSD sisältää seuraavan kysymyksen, joka on arvioitava kolmipisteasteikolla kullekin kohtauksen alatyypille: Potilas aloitti hoidon, arvioi potilaan kohtausten keskimääräinen kesto (vertaamalla hänen tilaansa nyt hoitoa edeltävään tilaan) käyttämällä alla olevaa asteikkoa. . Asteikkomerkit ovat: 1 = Kohtausten keskimääräinen kesto on lyhentynyt; 2=Kouristuskohtausten keskimääräinen kesto on pysynyt samana; 3 = Kohtausten keskimääräinen kesto on pidentynyt. Korkeammat pisteet osoittavat huonompaa lopputulosta.
Viikko 52 (V5) annoksen jälkeen.
Keskimääräinen lääkärin globaali muutosvaikutelma (PGIC) -pisteet viikolla 28 (V3)
Aikaikkuna: Viikko 28 (V3) annoksen jälkeen.
PGIC arvioi tehoa ja elämänlaatua. Ilmoittautumisen yhteydessä tutkijaa pyydetään kirjoittamaan lyhyt kuvaus potilaan yleiskunnosta muistin avuksi arvioimista varten jokaisella myöhemmällä käynnillä. PGIC koostuu seuraavasta kysymyksestä: "Arvioi potilaan yleisten toimintakykyjen muutos ilmoittautumisen jälkeen." Kyselylomake on arvioitu seitsemän pisteen asteikolla: "Erittäin parantunut" (1); "Paljon parannettu" (2);hieman parannettu" (3); "ei muutosta" (4); "hieman huonompi" (5); "paljon huonompi" (6); "erittäin huonompi" (7). Pistemäärä 1 tarkoittaa parempaa lopputulosta ja 7 huonompaa lopputulosta.
Viikko 28 (V3) annoksen jälkeen.
Keskimääräinen PGIC-pistemäärä viikolla 52 (V5)
Aikaikkuna: Viikko 52 (V5) annoksen jälkeen.
PGIC arvioi tehoa ja elämänlaatua. Ilmoittautumisen yhteydessä tutkijaa pyydetään kirjoittamaan lyhyt kuvaus potilaan yleiskunnosta muistin avuksi arvioimista varten jokaisella myöhemmällä käynnillä. PGIC koostuu seuraavasta kysymyksestä: "Arvioi potilaan yleisten toimintakykyjen muutos ilmoittautumisen jälkeen." Kyselylomake on arvioitu seitsemän pisteen asteikolla: "Erittäin parantunut" (1); "Paljon parannettu" (2);hieman parannettu" (3); "ei muutosta" (4); "hieman huonompi" (5); "paljon huonompi" (6); "erittäin huonompi" (7). Pistemäärä 1 tarkoittaa parempaa lopputulosta ja 7 huonompaa lopputulosta.
Viikko 52 (V5) annoksen jälkeen.
Vaihda lähtötilanteesta viikkoon 28 (V3) 10: n ei-tapaamattoman tulosten visuaalisessa analogisessa asteikossa (VAS) (NSRO)
Aikaikkuna: Perustaso viikolle 28 (V3) Postiannos.
VAS -arvioinnit perustuvat 10 NSRO: iin (ts. Valppaus, unihäiriöt, motoriset taidot, huomio, kognitio, viestintä, käyttäytyminen, emotionaalinen/sosiaalinen toiminta, päivittäisen elämän toiminnot ja osallistuminen). VAS mitataan asteikolla 0-100; Pistemäärä 0 osoittaa parempaa lopputulosta, ja pisteet 100 osoittaa huonomman lopputuloksen.
Perustaso viikolle 28 (V3) Postiannos.
Vaihda lähtötasosta viikkoon 52 (V5) 10 NSRO: n VAS: ssä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 (V5) Postiannos.
VAS -arvioinnit perustuvat 10 NSRO: iin (ts. Valppaus, unihäiriöt, motoriset taidot, huomio, kognitio, viestintä, käyttäytyminen, emotionaalinen/sosiaalinen toiminta, päivittäisen elämän toiminnot ja osallistuminen). VAS mitataan asteikolla 0-100; Pistemäärä 0 osoittaa parempaa lopputulosta, ja pisteet 100 osoittaa huonomman lopputuloksen.
Perustaso viikkoon 52 (V5) Postiannos.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Jazz Pharmaceuticals

Yhteistyökumppanit

Advice Pharma Group srl

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 24. helmikuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. helmikuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. helmikuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 29. heinäkuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 1. elokuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 3. elokuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 3. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • JZP926-525

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa