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Lennox Gastaut 및 Dravet 증후군의 Epidyolex®: 이탈리아의 관찰 연구 (EpiTALY)

2024년 3월 18일 업데이트: Jazz Pharmaceuticals

레녹스-가스토 증후군(LGS) 및 드라베 증후군(DS)과 관련된 발작의 보조 치료제로서 Epidyolex®(Cannabidiol CBD 100 mg/ml) 경구 용액의 관찰, 전향적, 다기관 연구

이것은 제품 특성 요약에 규정된 대로 Epidyolex®로 치료받은 LGS 또는 DS의 영향을 받는 약 70명의 실제 세계 참가자에 대한 전향적 관찰 연구입니다. 적격 참가자는 56주의 치료 기간 동안 연구에 참여할 것으로 예상됩니다.

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 관찰 연구는 LGS 및 DS의 영향을 받는 어린이 및 청소년 참가자의 실제 모집단과 간질 증상에 대한 임상 실습에 따라 관리되는 Epidyolex® 요법의 효과를 평가합니다. 이 연구는 특정 척도, 설문지, 참가자의 QoL, 간병인 및 참가자/튜터의 만족도를 평가합니다.

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

70

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 이탈리아
      • Roma, 이탈리아, 00152
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù (OPBG)

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

해당 없음

샘플링 방법

확률 샘플

연구 인구

연구 그룹은 6-17세의 70명의 남녀 참가자로 구성되며 포함 및 제외 기준을 충족하고 이 관찰 연구에 참여하는 데 동의합니다. LGS 또는 DS와 관련된 발작에 대한 보조 요법으로 Epidyolex®를 처방하는 결정은 연구 참가자를 포함하는 것과 완전히 독립적입니다.

설명

포함 기준:

  • LGS 또는 DS로 진단된 6~17세의 소아 참가자
  • Epidyolex® 시작에 대한 의사의 임상적 결정
  • 연구 시작 최소 28일 전에 발생한 간질 발작의 수와 유형이 포함된 일지의 가용성
  • 부모 또는 법적 대리인은 연구 참여에 대해 정보에 입각한 동의/동의를 제공할 의향과 능력이 있어야 합니다.

제외 기준:

  • 연구 참여 전 3개월 이내에 레크리에이션, 의료용 대마초 또는 카나비노이드 기반 제품을 현재 사용 중이거나 사용했으며 연구 기간 동안 이러한 제품을 삼가할 의사가 없는 참가자.
  • 이 연구는 연구 시작 전에 이미 Epidyolex®를 처방받은 참가자는 포함하지 않습니다.
  • 조사자의 판단에 따라 연구에 약술된 절차의 준수를 손상시킬 수 있는 모든 이유 다른 특정 제외 기준이 없을 것입니다. 그러나 제품 특성 요약(SmPC)(특히 아스파르테이트 아미노전이효소[AST], 알라닌 아미노전이효소[ALT] 및 총 빌리루빈의 증가와 관련됨)에 자세히 설명된 사용에 대한 금기 사항, 특별 경고 및 주의 사항은 다음과 같은 의사에 의해 고려되어야 합니다. 치료 의사.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 보병대
  • 시간 관점: 유망한

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
레녹스 가스토 및 드라베 증후군
LGS 및 DS 진단을 받은 6-17세 참가자.
의약품: Epidiolex 100 mg/mL 경구 용액
이탈리아의 일상적인 임상 실습에서 처방된 대로.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
등록부터 치료에 남아 있는 참여자의 비율에서 기준선에서 연구 방문으로의 변경
기간: 투여 후 56주차까지의 기준선.
등록 방문(기준선, V0)부터 각 연구 방문(4주[V1], 16[V2], 28[V3], 40[V4], 56[ V5]).
투여 후 56주차까지의 기준선.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
LGS/DS 관련 발작 빈도의 기준선 대비 백분율 변화(28일당 평균)
기간: 투여 후 4주(V1), 16주(V2), 28주(V3), 40주(V4) 및 56주(V5).
LGS 관련 발작은 강직 간대 발작, 긴장 발작 또는 무력 발작을 포함하는 강하 발작으로 정의됩니다. DS 관련 발작은 긴장성 발작, 간대성 발작, 무긴장성 간대성 발작을 포함하는 경련성 발작으로 정의됩니다.
투여 후 4주(V1), 16주(V2), 28주(V3), 40주(V4) 및 56주(V5).
총 발작 빈도의 기준선 대비 백분율 변화(28일당 평균)
기간: 4주차(V1), 16주차(V2), 28주차(V3), 40주차(V4) 및 56주차(V5)
총 발작은 셀 수 있는 모든 발작으로 정의됩니다.
4주차(V1), 16주차(V2), 28주차(V3), 40주차(V4) 및 56주차(V5)
기준선에서 발작 빈도가 25% 이상 감소한 참가자 비율
기간: 4주차(V1), 16주차(V2), 28주차(V3), 40주차(V4) 및 56주차(V5)
4주차(V1), 16주차(V2), 28주차(V3), 40주차(V4) 및 56주차(V5)
기준선에서 발작 빈도가 50% 이상 감소한 참가자 비율
기간: 4주차(V1), 16주차(V2), 28주차(V3), 40주차(V4) 및 56주차(V5)
4주차(V1), 16주차(V2), 28주차(V3), 40주차(V4) 및 56주차(V5)
기준선에서 발작 빈도가 75% 이상 감소한 참가자 비율
기간: 4주차(V1), 16주차(V2), 28주차(V3), 40주차(V4) 및 56주차(V5)
4주차(V1), 16주차(V2), 28주차(V3), 40주차(V4) 및 56주차(V5)
지난 28일 동안 발작이 없는 평균 일수
기간: 4주차(V1), 16주차(V2), 28주차(V3), 40주차(V4) 및 56주차(V5)
4주차(V1), 16주차(V2), 28주차(V3), 40주차(V4) 및 56주차(V5)
지난 28일 동안 가장 긴 발작 없는 날
기간: 4주차(V1), 16주차(V2), 28주차(V3), 40주차(V4) 및 56주차(V5)
4주차(V1), 16주차(V2), 28주차(V3), 40주차(V4) 및 56주차(V5)
간질 상태의 사건 수
기간: 4주차(V1), 16주차(V2), 28주차(V3), 40주차(V4) 및 56주차(V5)
4주차(V1), 16주차(V2), 28주차(V3), 40주차(V4) 및 56주차(V5)
Epidyolex®의 평균 유지 용량
기간: 4주차(V1), 16주차(V2), 28주차(V3), 40주차(V4) 및 56주차(V5)
4주차(V1), 16주차(V2), 28주차(V3), 40주차(V4) 및 56주차(V5)
Epidyolex®의 최대 유지 용량
기간: 4주차(V1), 16주차(V2), 28주차(V3), 40주차(V4) 및 56주차(V5)
4주차(V1), 16주차(V2), 28주차(V3), 40주차(V4) 및 56주차(V5)
병용 발작 방지 약물(ASM)의 유형, 용량 및 빈도
기간: 4주차(V1), 16주차(V2), 28주차(V3), 40주차(V4) 및 56주차(V5)
4주차(V1), 16주차(V2), 28주차(V3), 40주차(V4) 및 56주차(V5)
간질과 관련된 병용 약물의 수/용량을 줄이는 참가자 수
기간: 4주차(V1), 16주차(V2), 28주차(V3), 40주차(V4) 및 56주차(V5)
4주차(V1), 16주차(V2), 28주차(V3), 40주차(V4) 및 56주차(V5)
아동 행동 점검 목록(CBCL)의 기준선에서 28주차(V3)로 변경
기간: 투여 후 28주차(v3) 기준선.
CBCL은 청소년 및 아동의 행동 및 정서적 문제(예: 불안, 우울증, 사회적 문제)를 설명하기 위해 부모가 작성하는 표준화된 양식입니다. CBCL은 또한 활동, 사회적 관계, 학교 및 전체 역량에 대한 (선택적) 역량 척도로 점수를 매깁니다. CBCL은 113개의 질문으로 구성되어 있으며 3점 리커트 척도(0=없음, 1=가끔 발생, 2=자주 발생)로 점수가 매겨집니다. 더 높은 점수는 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
투여 후 28주차(v3) 기준선.
아동 행동 체크리스트(CBCL)의 기준선에서 56주차(V5)로 변경
기간: 투여 후 56주(V5)까지의 기준선.
CBCL은 청소년 및 아동의 행동 및 정서적 문제(예: 불안, 우울증, 사회적 문제)를 설명하기 위해 부모가 작성하는 표준화된 양식입니다. CBCL은 또한 활동, 사회적 관계, 학교 및 전체 역량에 대한 (선택적) 역량 척도로 점수를 매깁니다. CBCL은 113개의 질문으로 구성되어 있으며 3점 리커트 척도(0=없음, 1=가끔 발생, 2=자주 발생)로 점수가 매겨집니다. 더 높은 점수는 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
투여 후 56주(V5)까지의 기준선.
어린이를 위한 수면 장애 척도(SDSC)의 기준선에서 28주차(V3)로의 변경
기간: 투여 후 28주차(v3) 기준선.
SDSC는 이전 6개월 동안의 수면 행동과 장애를 평가합니다. 설문지는 두 섹션으로 구성됩니다. 첫 번째 섹션은 인구 통계, 행동 및 임상 데이터, 이전 질병에 대한 정보 및 수면에 영향을 미칠 수 있는 병리학에 관한 특정 질문과 함께 현재의 의료 상태를 얻는 데 사용됩니다. 두 번째는 1(전혀 없음)에서 5(항상 [매일])까지의 값을 가진 리커트 유형 척도의 27개 항목으로 구성되며, 점수가 높을수록 증상의 더 큰 임상적 심각성을 반영하고 더 심각한 수면 장애를 나타냅니다.
투여 후 28주차(v3) 기준선.
어린이를 위한 수면 장애 척도(SDSC)의 기준선에서 56주차(V5)로의 변경
기간: 투여 후 56주(v5)까지의 기준선.
SDSC는 이전 6개월 동안의 수면 행동과 장애를 평가합니다. 설문지는 두 섹션으로 구성됩니다. 첫 번째 섹션은 인구 통계, 행동 및 임상 데이터, 이전 질병에 대한 정보 및 수면에 영향을 미칠 수 있는 병리학에 관한 특정 질문과 함께 현재 의료 상태를 얻는 데 사용됩니다. 두 번째는 1(전혀 없음)에서 5(항상 [매일])까지의 값을 갖는 리커트 유형 척도의 27개 항목으로 구성되며, 점수가 높을수록 증상의 더 큰 임상적 심각성을 반영하고 더 심각한 수면 장애를 나타냅니다.
투여 후 56주(v5)까지의 기준선.
소셜 커뮤니케이션 설문지(SCQ)에서 기준선에서 28주차(V3)로 변경
기간: 투여 후 28주차(v3) 기준선.
SCQ는 ADI-R(Autism Diagnostic Interview-Revised)에 기반한 자폐 스펙트럼 장애(ASD)에 대한 부모 보고서 선별 검사입니다. 이 간단한 도구는 자폐증이나 자폐 스펙트럼 장애가 있을 수 있는 어린이의 의사소통 기술과 사회적 기능을 평가하는 데 도움이 됩니다. 평생 및 현재의 두 가지 형식으로 제공되며 각각 40개의 예 또는 아니오 질문으로 구성됩니다. 컷오프 15 이상의 점수는 개인이 자폐증 스펙트럼에 있을 가능성이 높으며 보다 확장된 평가를 수행해야 함을 나타냅니다.
투여 후 28주차(v3) 기준선.
사회 커뮤니케이션 설문지(SCQ)에서 기준선에서 56주차(V5)로 변경
기간: 투여 후 56주(v5)까지의 기준선.
SCQ는 ADI-R(Autism Diagnostic Interview-Revised)에 기반한 자폐 스펙트럼 장애(ASD)에 대한 부모 보고서 선별 검사입니다. 이 간단한 도구는 자폐증이나 자폐 스펙트럼 장애가 있을 수 있는 어린이의 의사소통 기술과 사회적 기능을 평가하는 데 도움이 됩니다. 평생 및 현재의 두 가지 형식으로 제공되며 각각 40개의 예 또는 아니오 질문으로 구성됩니다. 컷오프 15 이상의 점수는 개인이 자폐증 스펙트럼에 있을 가능성이 높으며 보다 확장된 평가를 수행해야 함을 나타냅니다.
투여 후 56주(v5)까지의 기준선.
소아 삶의 질(Peds-QoL) - 간질의 기준선에서 28주차(V3)까지의 변화
기간: 투여 후 28주차(v3) 기준선.
PedsQLTM 3.0 간질 모듈의 유아(2-4세)에 대한 부모 보고서는 5차원으로 구성된 22개 항목으로 구성되어 있습니다. 차원은 영향(6개 항목), 인지 기능(5개 항목), 수면/휴식(2개 항목), 실행 기능(4개 항목) 및 기분/행동(5개 항목)으로 구성됩니다. 항목은 5점 리커트 척도(Likert scale)로 평가된다: 0 전혀 문제가 되지 않는다, 1 거의 문제가 되지 않는다, 2 가끔 문제가 된다, 3 자주 문제가 된다, 4 거의 항상 문제가 된다. 점수는 0에서 100까지의 척도로 변환됩니다. 높은 점수는 낮은 문제와 더 나은 결과를 나타냅니다.
투여 후 28주차(v3) 기준선.
소아 삶의 질(Peds-QoL) - 간질에서 기준선에서 56주차(V5)까지의 변화
기간: 투여 후 56주(v5)까지의 기준선.
PedsQLTM 3.0 간질 모듈의 유아(2-4세)에 대한 부모 보고서는 5차원으로 구성된 22개 항목으로 구성되어 있습니다. 차원은 영향(6개 항목), 인지 기능(5개 항목), 수면/휴식(2개 항목), 실행 기능(4개 항목) 및 기분/행동(5개 항목)으로 구성됩니다. 항목은 5점 리커트 척도(Likert scale)로 평가된다: 0 전혀 문제가 되지 않는다, 1 거의 문제가 되지 않는다, 2 가끔 문제가 된다, 3 자주 문제가 된다, 4 거의 항상 문제가 된다. 점수는 0에서 100까지의 척도로 변환됩니다. 높은 점수는 낮은 문제와 더 나은 결과를 나타냅니다.
투여 후 56주(v5)까지의 기준선.
28주차(V3)의 간병인 글로벌 인상 변화(CGIC)
기간: 투여 후 28주(V3).
CGIC는 효능과 삶의 질을 평가합니다. 등록 시 연구자는 각 후속 약속에서 평가를 위한 기억 보조 장치로서 환자의 전반적인 상태에 대한 간략한 설명을 작성하도록 요청받을 것입니다. CGIC는 다음 질문으로 구성되어 있습니다. "귀하의 자녀가 치료를 시작했으므로 아래 척도를 사용하여 자녀의 전반적인 상태(현재 상태와 치료 전 상태를 비교)를 평가하십시오." 설문지는 7점 척도로 평가됩니다: "매우 많이 개선됨"(1); "많이 개선됨"(2), 약간 개선됨"(3), "변화 없음"(4), "약간 악화됨"(5), "훨씬 악화됨"(6), "매우 악화됨"(7). 1점은 더 나은 결과를 나타내고 7점은 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
투여 후 28주(V3).
56주차(V5)의 간병인 전반적 변화 인상(CGIC)
기간: 투여 후 56주(V5).
CGIC는 효능과 삶의 질을 평가합니다. 등록 시 연구자는 각 후속 약속에서 평가를 위한 기억 보조 장치로서 환자의 전반적인 상태에 대한 간략한 설명을 작성하도록 요청받을 것입니다. CGIC는 다음 질문으로 구성되어 있습니다. "귀하의 자녀가 치료를 시작했으므로 아래 척도를 사용하여 자녀의 전반적인 상태(현재 상태와 치료 전 상태를 비교)를 평가하십시오." 설문지는 7점 척도로 평가됩니다: "매우 많이 개선됨"(1); "많이 개선됨"(2), 약간 개선됨"(3), "변화 없음"(4), "약간 악화됨"(5), "훨씬 악화됨"(6), "매우 악화됨"(7). 1점은 더 나은 결과를 나타내고 7점은 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
투여 후 56주(V5).
28주차(V3) 발작 지속 기간의 변화에 ​​대한 간병인의 전반적인 인상(CGICSD)
기간: 투약 후 28주차.
CGICSD는 각 발작 하위 유형에 대해 3점 척도로 평가되는 다음 질문으로 구성됩니다. 환자가 치료를 시작했으므로 아래 척도를 사용하여 환자 발작의 평균 지속 시간(현재 상태와 치료 전 상태 비교)을 평가하십시오. . 척도 마커는 다음과 같습니다. 1 = 발작의 평균 기간이 감소했습니다. 2 = 발작의 평균 기간이 동일하게 유지됨; 3=발작의 평균 기간이 증가했습니다. 높은 점수는 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
투약 후 28주차.
56주(V5)의 발작 지속 시간(CGICSD)의 변화에 ​​대한 간병인의 전반적인 인상
기간: 투여 후 56주째.
CGICSD는 각 발작 하위 유형에 대해 3점 척도로 평가되는 다음 질문으로 구성됩니다. 환자가 치료를 시작했으므로 아래 척도를 사용하여 환자 발작의 평균 지속 시간(현재 상태와 치료 전 상태 비교)을 평가하십시오. . 척도 마커는 다음과 같습니다. 1 = 발작의 평균 기간이 감소했습니다. 2 = 발작의 평균 기간이 동일하게 유지됨; 3=발작의 평균 기간이 증가했습니다. 높은 점수는 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
투여 후 56주째.
28주차(V3)의 PGIC(Physician Global Impression of Change)
기간: 투여 후 28주(V3).
PGIC는 효능과 삶의 질을 평가합니다. 등록 시 연구자는 각 후속 약속에서 평가를 위한 기억 보조 장치로서 환자의 전반적인 상태에 대한 간략한 설명을 작성하도록 요청받을 것입니다. PGIC는 다음 질문으로 구성됩니다. "등록 이후 환자의 일반적인 기능적 능력의 변화를 평가하십시오." 설문지는 7점 척도로 평가됩니다: "매우 많이 개선됨"(1); "많이 개선됨"(2), 약간 개선됨"(3), "변화 없음"(4), "약간 악화됨"(5), "훨씬 악화됨"(6), "매우 악화됨"(7). 1점은 더 나은 결과를 나타내고 7점은 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
투여 후 28주(V3).
56주차(V5)의 변화에 ​​대한 의사의 전반적인 인상
기간: 투여 후 56주(V5).
PGIC는 효능과 삶의 질을 평가합니다. 등록 시 연구자는 각 후속 약속에서 평가를 위한 기억 보조 장치로서 환자의 전반적인 상태에 대한 간략한 설명을 작성하도록 요청받을 것입니다. PGIC는 다음 질문으로 구성됩니다. "등록 이후 환자의 일반적인 기능적 능력의 변화를 평가하십시오." 설문지는 7점 척도로 평가됩니다: "매우 많이 개선됨"(1); "많이 개선됨"(2), 약간 개선됨"(3), "변화 없음"(4), "약간 악화됨"(5), "훨씬 악화됨"(6), "매우 악화됨"(7). 1점은 더 나은 결과를 나타내고 7점은 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
투여 후 56주(V5).

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Jazz Pharmaceuticals

협력자

Evidilya S.r.l.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2024년 6월 23일

기본 완료 (추정된)

2025년 3월 1일

연구 완료 (추정된)

2025년 3월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 7월 29일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 8월 1일

처음 게시됨 (실제)

2022년 8월 3일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 3월 20일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 3월 18일

마지막으로 확인됨

2024년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • GWPIT001

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

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아니요

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