Lennox Gastaut 및 Dravet 증후군의 Epidyolex®: 이탈리아의 관찰 연구 (EpiTALY)
2026년 6월 1일 업데이트: Jazz Pharmaceuticals
레녹스-가스토 증후군(LGS) 및 드라베 증후군(DS)과 관련된 발작의 보조 치료제로서 Epidyolex®(Cannabidiol CBD 100 mg/ml) 경구 용액의 관찰, 전향적, 다기관 연구
이것은 제품 특성 요약에 규정된 대로 Epidyolex®로 치료받은 LGS 또는 DS의 영향을 받는 약 70명의 실제 세계 참가자에 대한 전향적 관찰 연구입니다.
적격 참가자는 56주의 치료 기간 동안 연구에 참여할 것으로 예상됩니다.
연구 개요
상세 설명
이 관찰 연구는 LGS 및 DS의 영향을 받는 어린이 및 청소년 참가자의 실제 모집단과 간질 증상에 대한 임상 실습에 따라 관리되는 Epidyolex® 요법의 효과를 평가합니다.
이 연구는 특정 척도, 설문지, 참가자의 QoL, 간병인 및 참가자/튜터의 만족도를 평가합니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
111
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Bologna, 이탈리아, 40138
- Policlinico Sant'Orsola di Bologna
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Catanzaro, 이탈리아, 88100
- NPI AOU Mater Domini Università Magna Graecia
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Chieti, 이탈리아, 66100
- Università degli studi "G. D'annunzio" Chieti
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Florence, 이탈리아, 50139
- Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer Neurologia Pediatrica
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Genova, 이탈리아, 16147
- Istituto Gaslini Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari
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Messina, 이탈리아, 98124
- AOU Gaetano Martino
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Milan, 이탈리아, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
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Milan, 이탈리아, 20142
- Centro Regionale Epilessia - ASST Santi Paolo e Carlo
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Naples, 이탈리아, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
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Novara, 이탈리아, 28100
- AOU Maggiore della Carità di Novara
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Padova, 이탈리아, 35128
- AOU di Padova
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Roma, 이탈리아, 00133
- Policlinico Tor Vergata
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Roma, 이탈리아, 00165
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
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Roma, 이탈리아, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli - IRCCS-NPI
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Roma, 이탈리아, 00189
- Azienda Ospedaliero Universitaria Sant'Andrea
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San Giovanni Rotondo, 이탈리아, 71013
- Ospedale Casa del sollievo e della sofferenza
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Torino, 이탈리아, 10126
- AOU Città della Salute PO Molinette
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Torrette, 이탈리아, 60126
- Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
확률 샘플
연구 인구
연구 그룹은 6-17세의 70명의 남녀 참가자로 구성되며 포함 및 제외 기준을 충족하고 이 관찰 연구에 참여하는 데 동의합니다.
LGS 또는 DS와 관련된 발작에 대한 보조 요법으로 Epidyolex®를 처방하는 결정은 연구 참가자를 포함하는 것과 완전히 독립적입니다.
설명
포함 기준:
- LGS 또는 DS로 진단된 6~17세의 소아 참가자
- Epidyolex® 시작에 대한 의사의 임상적 결정
- 연구 시작 최소 28일 전에 발생한 간질 발작의 수와 유형이 포함된 일지의 가용성
- 부모 또는 법적 대리인은 연구 참여에 대해 정보에 입각한 동의/동의를 제공할 의향과 능력이 있어야 합니다.
제외 기준:
- 연구 참여 전 3개월 이내에 레크리에이션, 의료용 대마초 또는 카나비노이드 기반 제품을 현재 사용 중이거나 사용했으며 연구 기간 동안 이러한 제품을 삼가할 의사가 없는 참가자.
- 이 연구는 연구 시작 전에 이미 Epidyolex®를 처방받은 참가자는 포함하지 않습니다.
- 조사자의 판단에 따라 연구에 약술된 절차의 준수를 손상시킬 수 있는 모든 이유 다른 특정 제외 기준이 없을 것입니다. 그러나 제품 특성 요약(SmPC)(특히 아스파르테이트 아미노전이효소[AST], 알라닌 아미노전이효소[ALT] 및 총 빌리루빈의 증가와 관련됨)에 자세히 설명된 사용에 대한 금기 사항, 특별 경고 및 주의 사항은 다음과 같은 의사에 의해 고려되어야 합니다. 치료 의사.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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레녹스 가스토, 드라베 증후군, 결절성 경화증 복합체
LGS, DS 및 TSC 진단을 받은 2세 이상의 참가자.
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이탈리아의 일상적인 임상 실습에서 처방된 대로.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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등록 후 치료에 남아 있는 참가자 수
기간: 투여 후 52주차까지의 기준선.
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치료 유지는 등록 방문(기준선, V0)부터 각 연구 방문(4주차[V1], 16[V2], 28[V3], 40[V4], 52주차)까지 치료에 남아 있는 참가자의 비율을 통해 평가됩니다. V5]).
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투여 후 52주차까지의 기준선.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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지난 28일 동안 평균 발작이 없는 일수
기간: 4주차(V1), 16주차(V2), 28주차(V3), 40주차(V4) 및 52주차(V5)
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4주차(V1), 16주차(V2), 28주차(V3), 40주차(V4) 및 52주차(V5)
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지난 28일 동안 발작이 없었던 최장 기간
기간: 4주차(V1), 16주차(V2), 28주차(V3), 40주차(V4) 및 52주차(V5)
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4주차(V1), 16주차(V2), 28주차(V3), 40주차(V4) 및 52주차(V5)
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Epidyolex®의 평균 유지 용량
기간: 4주차(V1), 16주차(V2), 28주차(V3), 40주차(V4) 및 52주차(V5)
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4주차(V1), 16주차(V2), 28주차(V3), 40주차(V4) 및 52주차(V5)
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Epidyolex®의 최대 유지 용량
기간: 4주차(V1), 16주차(V2), 28주차(V3), 40주차(V4) 및 52주차(V5)
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4주차(V1), 16주차(V2), 28주차(V3), 40주차(V4) 및 52주차(V5)
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병용 항발작제(ASM)의 유형, 복용량 및 빈도
기간: 4주차(V1), 16주차(V2), 28주차(V3), 40주차(V4) 및 52주차(V5)
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4주차(V1), 16주차(V2), 28주차(V3), 40주차(V4) 및 52주차(V5)
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간질과 관련된 병용 약물의 수/복용량을 줄이는 참가자 수
기간: 4주차(V1), 16주차(V2), 28주차(V3), 40주차(V4) 및 52주차(V5)
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4주차(V1), 16주차(V2), 28주차(V3), 40주차(V4) 및 52주차(V5)
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아동 행동 점검 목록(CBCL)의 기준선에서 28주차(V3)로 변경
기간: 투여 후 28주차(V3)까지의 기준선.
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CBCL은 자녀의 행동 및 정서적 문제(예: 불안, 우울증, 사회적 문제)를 설명하기 위해 부모가 작성하는 표준화된 양식입니다.
CBCL은 또한 활동, 사회적 관계, 학교 및 총 역량에 대한 (선택적) 역량 척도에 따라 점수가 매겨집니다.
CBCL은 3점 Likert 척도(0=없음, 1=가끔 발생함, 2=자주 발생함)로 점수가 매겨진 113개 질문으로 구성됩니다.
점수가 높을수록 결과가 좋지 않음을 나타냅니다.
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투여 후 28주차(V3)까지의 기준선.
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아동 행동 점검 목록(CBCL)의 기준선에서 52주차(V5)로 변경
기간: 투여 후 52주차(V5)까지의 기준선.
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CBCL은 자녀의 행동 및 정서적 문제(예: 불안, 우울증, 사회적 문제)를 설명하기 위해 부모가 작성하는 표준화된 양식입니다.
CBCL은 또한 활동, 사회적 관계, 학교 및 총 역량에 대한 (선택적) 역량 척도에 따라 점수가 매겨집니다.
CBCL은 3점 Likert 척도(0=없음, 1=가끔 발생함, 2=자주 발생함)로 점수가 매겨진 113개 질문으로 구성됩니다.
점수가 높을수록 결과가 좋지 않음을 나타냅니다.
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투여 후 52주차(V5)까지의 기준선.
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28주차(V3) 간병인의 평균 CGIC(전반적 변화 인상) 점수
기간: 투여 후 28주차(V3).
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CGIC는 효능과 삶의 질을 평가합니다.
등록 시 연구자는 각 후속 예약 시 평가를 위한 기억 보조 수단으로 환자의 전반적인 상태에 대한 간략한 설명을 작성하도록 요청받을 것입니다.
CGIC는 다음 질문으로 구성됩니다. "귀하의 자녀가 치료를 시작한 이후, 아래 척도를 사용하여 자녀의 전반적인 상태(현재 상태와 치료 전 상태를 비교)를 평가해 주십시오."
설문지는 7점 척도로 평가됩니다: "매우 많이 개선됨"(1); "많이 개선됨"(2), 약간 개선됨"(3), "변화 없음"(4), "약간 악화됨"(5), "매우 악화됨"(6), "매우 많이 악화됨"(7).
1점은 더 나은 결과를 나타내고 7점은 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
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투여 후 28주차(V3).
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52주차 평균 CGIC 점수(V5)
기간: 투여 후 52주차(V5).
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CGIC는 효능과 삶의 질을 평가합니다.
등록 시 연구자는 각 후속 예약 시 평가를 위한 기억 보조 수단으로 환자의 전반적인 상태에 대한 간략한 설명을 작성하도록 요청받을 것입니다.
CGIC는 다음 질문으로 구성됩니다. "귀하의 자녀가 치료를 시작한 이후, 아래 척도를 사용하여 자녀의 전반적인 상태(현재 상태와 치료 전 상태를 비교)를 평가해 주십시오."
설문지는 7점 척도로 평가됩니다: "매우 많이 개선됨"(1); "많이 개선됨"(2), 약간 개선됨"(3), "변화 없음"(4), "약간 악화됨"(5), "매우 악화됨"(6), "매우 많이 악화됨"(7).
1점은 더 나은 결과를 나타내고 7점은 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
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투여 후 52주차(V5).
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28주차(V3)의 평균 간병인의 발작 기간 변화에 대한 전반적인 인상(CGICSD) 점수
기간: 투여 후 28주차(V3).
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CGICSD는 각 발작 하위 유형에 대해 3점 척도로 평가되는 다음 질문으로 구성됩니다. 환자가 치료를 시작한 이후, 아래 척도를 사용하여 환자의 평균 발작 기간(현재 상태를 치료 전 상태와 비교)을 평가하십시오. .
척도 표시는 다음과 같습니다: 1=발작의 평균 기간이 감소했습니다. 2=평균 발작 기간은 동일하게 유지되었습니다. 3=발작의 평균 기간이 증가했습니다.
점수가 높을수록 결과가 좋지 않음을 나타냅니다.
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투여 후 28주차(V3).
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52주차 평균 CGICSD 점수(V5)
기간: 투여 후 52주차(V5).
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CGICSD는 각 발작 하위 유형에 대해 3점 척도로 평가되는 다음 질문으로 구성됩니다. 환자가 치료를 시작한 이후, 아래 척도를 사용하여 환자의 평균 발작 기간(현재 상태를 치료 전 상태와 비교)을 평가하십시오. .
척도 표시는 다음과 같습니다: 1=발작의 평균 기간이 감소했습니다. 2=평균 발작 기간은 동일하게 유지되었습니다. 3=발작의 평균 기간이 증가했습니다.
점수가 높을수록 결과가 좋지 않음을 나타냅니다.
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투여 후 52주차(V5).
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28주차(V3) 의사의 평균 PGIC(Global Impression of Change) 점수
기간: 투여 후 28주차(V3).
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PGIC는 효능과 삶의 질을 평가합니다.
등록 시 연구자는 각 후속 예약 시 평가를 위한 기억 보조 수단으로 환자의 전반적인 상태에 대한 간략한 설명을 작성하도록 요청받을 것입니다.
PGIC는 다음 질문으로 구성됩니다: "등록 이후 환자의 일반적인 기능적 능력의 변화를 평가하십시오."
설문지는 7점 척도로 평가됩니다: "매우 많이 개선됨"(1); "많이 개선됨"(2), 약간 개선됨"(3), "변화 없음"(4), "약간 악화됨"(5), "매우 악화됨"(6), "매우 많이 악화됨"(7).
1점은 더 나은 결과를 나타내고 7점은 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
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투여 후 28주차(V3).
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52주차 평균 PGIC 점수(V5)
기간: 투여 후 52주차(V5).
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PGIC는 효능과 삶의 질을 평가합니다.
등록 시 연구자는 각 후속 예약 시 평가를 위한 기억 보조 수단으로 환자의 전반적인 상태에 대한 간략한 설명을 작성하도록 요청받을 것입니다.
PGIC는 다음 질문으로 구성됩니다: "등록 이후 환자의 일반적인 기능적 능력의 변화를 평가하십시오."
설문지는 7점 척도로 평가됩니다: "매우 많이 개선됨"(1); "많이 개선됨"(2), 약간 개선됨"(3), "변화 없음"(4), "약간 악화됨"(5), "매우 악화됨"(6), "매우 많이 악화됨"(7).
1점은 더 나은 결과를 나타내고 7점은 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
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투여 후 52주차(V5).
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10 개의 비 시동 관련 결과 (NSRO)의 시각적 아날로그 척도 (VAS)에서 기준선에서 28 주차 (V3) 변경
기간: 28 주차 (v3) 복용 후 기준선.
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VAS 평가는 10 NSRO (즉, 경고, 수면 장애, 운동 기술,주의,인지, 의사 소통, 행동, 정서적/사회적 기능, 일상 생활 활동 및 참여)를 기반으로합니다.
VAS는 0-100의 척도로 측정됩니다. 0 점은 더 나은 결과를 나타내고 100 점은 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
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28 주차 (v3) 복용 후 기준선.
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10 NSRO VAS에서 기준선에서 주 52 (v5) 변경
기간: 기준선 52 주 (v5) 복용 후.
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VAS 평가는 10 NSRO (즉, 경고, 수면 장애, 운동 기술,주의,인지, 의사 소통, 행동, 정서적/사회적 기능, 일상 생활 활동 및 참여)를 기반으로합니다.
VAS는 0-100의 척도로 측정됩니다. 0 점은 더 나은 결과를 나타내고 100 점은 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
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기준선 52 주 (v5) 복용 후.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 2월 24일
기본 완료 (추정된)
2027년 2월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 2월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 7월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 8월 1일
처음 게시됨 (실제)
2022년 8월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 6월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 1일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- JZP926-525
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .