Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Epidyolex® w zespole Lennox Gastaut i Dravet: badanie obserwacyjne we Włoszech (EpiTALY)

1 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Jazz Pharmaceuticals

Obserwacyjne, prospektywne, wieloośrodkowe badanie roztworu doustnego Epidyolex® (kannabidiol CBD 100 mg/ml) jako leczenia wspomagającego napady padaczkowe związane z zespołem Lennoxa-Gastauta (LGS) i zespołem Draveta (DS)

Jest to prospektywne badanie obserwacyjne z udziałem około 70 uczestników Real World dotkniętych LGS lub DS, leczonych Epidyolex® zgodnie z zaleceniami w charakterystyce produktu. Oczekuje się, że kwalifikujący się uczestnicy będą uczestniczyć w badaniu przez 56 tygodni leczenia.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie obserwacyjne ocenia rzeczywistą populację dzieci i młodzieży dotkniętych LGS i DS oraz wpływ terapii Epidyolex® podawanej zgodnie z praktyką kliniczną na objawy padaczkowe. W badaniu zostaną ocenione określone skale, kwestionariusze, QoL uczestników oraz satysfakcja opiekunów i uczestników/tutorów.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

111

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Włochy
      • Bologna, Włochy, 40138
        • Policlinico Sant'Orsola di Bologna
      • Catanzaro, Włochy, 88100
        • NPI AOU Mater Domini Università Magna Graecia
      • Chieti, Włochy, 66100
        • Università degli studi "G. D'annunzio" Chieti
      • Florence, Włochy, 50139
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer Neurologia Pediatrica
      • Genova, Włochy, 16147
        • Istituto Gaslini Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari
      • Messina, Włochy, 98124
        • AOU Gaetano Martino
      • Milan, Włochy, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Milan, Włochy, 20142
        • Centro Regionale Epilessia - ASST Santi Paolo e Carlo
      • Naples, Włochy, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Novara, Włochy, 28100
        • AOU Maggiore della Carità di Novara
      • Padova, Włochy, 35128
        • AOU di Padova
      • Roma, Włochy, 00133
        • Policlinico Tor Vergata
      • Roma, Włochy, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
      • Roma, Włochy, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli - IRCCS-NPI
      • Roma, Włochy, 00189
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Sant'Andrea
      • San Giovanni Rotondo, Włochy, 71013
        • Ospedale Casa del sollievo e della sofferenza
      • Torino, Włochy, 10126
        • AOU Città della Salute PO Molinette
      • Torrette, Włochy, 60126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 17 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Grupy badawcze będą składać się z 70 uczestników płci męskiej i żeńskiej w wieku 6-17 lat, spełniających kryteria włączenia i wyłączenia oraz wyrażających zgodę na udział w tym badaniu obserwacyjnym. Decyzja o przepisaniu Epidyolex® jako terapii wspomagającej napady padaczkowe związane z LGS lub DS będzie całkowicie niezależna od włączenia uczestnika do badania.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy pediatryczni w wieku 6-17 lat, u których zdiagnozowano LGS lub DS
  • Decyzja kliniczna podjęta przez lekarza o rozpoczęciu leczenia Epidyolexem®
  • Dostępność dzienniczka z liczbą i rodzajem napadów padaczkowych, które wystąpiły co najmniej 28 dni przed rozpoczęciem badania
  • Rodzice lub przedstawiciele prawni muszą być chętni i zdolni do wyrażenia świadomej zgody/zgody na udział w badaniu.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnicy obecnie używający lub używali marihuany rekreacyjnej, leczniczej lub produktów na bazie kannabinoidów w ciągu trzech miesięcy poprzedzających udział w badaniu i nie chcą powstrzymać się od tych produktów na czas trwania badania.
  • To badanie nie obejmie uczestników, którym przepisano już Epidyolex® przed rozpoczęciem badania.
  • Jakikolwiek powód, według oceny Badacza, który może zagrozić przestrzeganiu procedur nakreślonych w badaniu Nie będzie żadnych innych szczególnych kryteriów wykluczenia; jednakże przeciwwskazania, specjalne ostrzeżenia i środki ostrożności dotyczące stosowania wyszczególnione w Charakterystyce Produktu Leczniczego (ChPL) (szczególnie związane ze zwiększeniem aktywności aminotransferazy asparaginianowej [AST], aminotransferazy alaninowej [AlAT] i bilirubiny całkowitej) będą musiały zostać rozważone przez lekarz prowadzący.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Lennox Gastaut, zespół Draveta i zespół stwardnienia guzowatego
Uczestnicy w wieku ≥2 lat, u których zdiagnozowano LGS, DS i TSC.
Lek: Epidiolex 100 mg/ml roztwór doustny
Zgodnie z zaleceniami rutynowej praktyki klinicznej we Włoszech.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników pozostających na terapii od chwili rejestracji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52. tygodnia po podaniu dawki.
Kontynuacja leczenia zostanie oceniona na podstawie odsetka uczestników pozostających na terapii od wizyty rekrutacyjnej (wartość wyjściowa, V0) do każdej wizyty w ramach badania (tygodnie 4 [V1], 16 [V2], 28 [V3], 40 [V4], 52 [tygodnie V5]).
Wartość wyjściowa do 52. tygodnia po podaniu dawki.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia liczba dni wolnych od napadów w ciągu ostatnich 28 dni
Ramy czasowe: Tygodnie 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) i 52 (V5)
Tygodnie 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) i 52 (V5)
Najdłuższy czas trwania dni wolnych od napadów w ciągu ostatnich 28 dni
Ramy czasowe: Tygodnie 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) i 52 (V5)
Tygodnie 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) i 52 (V5)
Średnia dawka podtrzymująca Epidyolex®
Ramy czasowe: Tygodnie 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) i 52 (V5)
Tygodnie 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) i 52 (V5)
Maksymalna dawka podtrzymująca Epidyolex®
Ramy czasowe: Tygodnie 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) i 52 (V5)
Tygodnie 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) i 52 (V5)
Rodzaj, dawkowanie i częstotliwość jednoczesnego stosowania leków przeciwpadaczkowych (ASM)
Ramy czasowe: Tygodnie 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) i 52 (V5)
Tygodnie 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) i 52 (V5)
Liczba uczestników Zmniejszająca liczbę/dawkę jednocześnie stosowanych leków związanych z padaczką
Ramy czasowe: Tygodnie 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) i 52 (V5)
Tygodnie 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) i 52 (V5)
Zmiana od wartości początkowej do 28. tygodnia (V3) na liście kontrolnej zachowania dziecka (CBCL)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 28. tygodnia (V3) po podaniu dawki.
CBCL to ustandaryzowany formularz, który rodzice wypełniają w celu opisania problemów behawioralnych i emocjonalnych swoich dzieci (np. lęków, depresji, problemów społecznych). CBCL jest również oceniany na (opcjonalnych) skalach kompetencji dotyczących działań, relacji społecznych, szkoły i kompetencji całkowitych. CBCL składa się ze 113 pytań ocenianych w trzypunktowej skali Likerta (0 = brak, 1 = występuje czasami, 2 = występuje często). Wyższy wynik oznacza gorszy wynik.
Wartość wyjściowa do 28. tygodnia (V3) po podaniu dawki.
Zmiana od wartości początkowej do 52. tygodnia (V5) na liście kontrolnej zachowania dziecka (CBCL)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52. tygodnia (V5) po podaniu dawki.
CBCL to ustandaryzowany formularz, który rodzice wypełniają w celu opisania problemów behawioralnych i emocjonalnych swoich dzieci (np. lęków, depresji, problemów społecznych). CBCL jest również oceniany na (opcjonalnych) skalach kompetencji dotyczących działań, relacji społecznych, szkoły i kompetencji całkowitych. CBCL składa się ze 113 pytań ocenianych w trzypunktowej skali Likerta (0 = brak, 1 = występuje czasami, 2 = występuje często). Wyższy wynik oznacza gorszy wynik.
Wartość wyjściowa do 52. tygodnia (V5) po podaniu dawki.
Średni wynik globalnego wrażenia opiekuna na temat zmiany (CGIC) w 28. tygodniu (V3)
Ramy czasowe: Tydzień 28 (V3) po podaniu dawki.
CGIC ocenia skuteczność i jakość życia. Podczas rejestracji badacz zostanie poproszony o napisanie krótkiego opisu ogólnego stanu pacjenta, który będzie pomocny w zapamiętywaniu i ocenie podczas każdej kolejnej wizyty. CGIC składa się z następującego pytania: „Odkąd Twoje dziecko rozpoczęło leczenie, proszę ocenić stan ogólnego stanu dziecka (porównując jego stan obecny ze stanem przed leczeniem), korzystając z poniższej skali”. Kwestionariusz oceniany jest w siedmiopunktowej skali: „Bardzo duża poprawa” (1); „Znacznie poprawione” (2), Nieznacznie poprawione” (3), „Bez zmian” (4), „Nieco gorsze” (5), „Znacznie gorsze” (6), „Bardzo dużo gorsze” (7). Wynik 1 oznacza lepszy wynik, a wynik 7 oznacza gorszy wynik.
Tydzień 28 (V3) po podaniu dawki.
Średni wynik CGIC w 52. tygodniu (V5)
Ramy czasowe: Tydzień 52 (V5) po podaniu dawki.
CGIC ocenia skuteczność i jakość życia. Podczas rejestracji badacz zostanie poproszony o napisanie krótkiego opisu ogólnego stanu pacjenta, który będzie pomocny w zapamiętywaniu i ocenie podczas każdej kolejnej wizyty. CGIC składa się z następującego pytania: „Odkąd Twoje dziecko rozpoczęło leczenie, proszę ocenić stan ogólnego stanu dziecka (porównując jego stan obecny ze stanem przed leczeniem), korzystając z poniższej skali”. Kwestionariusz oceniany jest w siedmiopunktowej skali: „Bardzo duża poprawa” (1); „Znacznie poprawione” (2), Nieznacznie poprawione” (3), „Bez zmian” (4), „Nieco gorsze” (5), „Znacznie gorsze” (6), „Bardzo dużo gorsze” (7). Wynik 1 oznacza lepszy wynik, a wynik 7 oznacza gorszy wynik.
Tydzień 52 (V5) po podaniu dawki.
Średni wynik globalnego wrażenia opiekuna dotyczącego zmiany czasu trwania napadu (CGICSD) w 28. tygodniu (V3)
Ramy czasowe: Tydzień 28 (V3) po podaniu dawki.
Skala CGICSD składa się z następującego pytania, które należy ocenić w trzypunktowej skali dla każdego podtypu napadów: Od momentu rozpoczęcia leczenia przez pacjenta należy ocenić średni czas trwania napadów (porównując jego stan obecnie ze stanem przed leczeniem), korzystając z poniższej skali . Znaczniki skali są następujące: 1 = średni czas trwania napadów uległ skróceniu; 2=Średni czas trwania napadów pozostał taki sam; 3=Wydłużył się średni czas trwania napadów. Wyższe wyniki oznaczają gorszy wynik.
Tydzień 28 (V3) po podaniu dawki.
Średni wynik CGICSD w 52. tygodniu (V5)
Ramy czasowe: Tydzień 52 (V5) po podaniu dawki.
Skala CGICSD składa się z następującego pytania, które należy ocenić w trzypunktowej skali dla każdego podtypu napadów: Od momentu rozpoczęcia leczenia przez pacjenta należy ocenić średni czas trwania napadów (porównując jego stan obecnie ze stanem przed leczeniem), korzystając z poniższej skali . Znaczniki skali są następujące: 1 = średni czas trwania napadów uległ skróceniu; 2=Średni czas trwania napadów pozostał taki sam; 3=Wydłużył się średni czas trwania napadów. Wyższe wyniki oznaczają gorszy wynik.
Tydzień 52 (V5) po podaniu dawki.
Średni wynik globalnego wrażenia lekarza (PGIC) w 28. tygodniu (V3)
Ramy czasowe: Tydzień 28 (V3) po podaniu dawki.
PGIC ocenia skuteczność i jakość życia. Podczas rejestracji badacz zostanie poproszony o napisanie krótkiego opisu ogólnego stanu pacjenta, który będzie pomocny w zapamiętywaniu i ocenie podczas każdej kolejnej wizyty. PGIC składa się z następującego pytania: „Proszę ocenić zmianę ogólnych zdolności funkcjonalnych pacjenta od czasu rejestracji”. Kwestionariusz oceniany jest w siedmiopunktowej skali: „Bardzo duża poprawa” (1); „Znacznie poprawione” (2), Nieznacznie poprawione” (3), „Bez zmian” (4), „Nieco gorsze” (5), „Znacznie gorsze” (6), „Bardzo dużo gorsze” (7). Wynik 1 oznacza lepszy wynik, a wynik 7 oznacza gorszy wynik.
Tydzień 28 (V3) po podaniu dawki.
Średni wynik PGIC w 52. tygodniu (V5)
Ramy czasowe: Tydzień 52 (V5) po podaniu dawki.
PGIC ocenia skuteczność i jakość życia. Podczas rejestracji badacz zostanie poproszony o napisanie krótkiego opisu ogólnego stanu pacjenta, który będzie pomocny w zapamiętywaniu i ocenie podczas każdej kolejnej wizyty. PGIC składa się z następującego pytania: „Proszę ocenić zmianę ogólnych zdolności funkcjonalnych pacjenta od czasu rejestracji”. Kwestionariusz oceniany jest w siedmiopunktowej skali: „Bardzo duża poprawa” (1); „Znacznie poprawione” (2), Nieznacznie poprawione” (3), „Bez zmian” (4), „Nieco gorsze” (5), „Znacznie gorsze” (6), „Bardzo dużo gorsze” (7). Wynik 1 oznacza lepszy wynik, a wynik 7 oznacza gorszy wynik.
Tydzień 52 (V5) po podaniu dawki.
Zmiana z wartości wyjściowej na 28 tygodnia (v3) w wizualnej skali analogowej (VAS) 10 wyników związanych z nietokerem (NSRO)
Ramy czasowe: Odnośnik do 28 tygodnia (v3) po dawce.
Oceny VAS oparte są na 10 NSRO (tj. Czujność, zaburzenie snu, umiejętności motoryczne, uwaga, poznanie, komunikacja, zachowanie, funkcjonowanie emocjonalne/społeczne, czynności codziennego życia i uczestnictwa). VAS jest mierzony w skali 0-100; Wynik 0 oznacza lepszy wynik, a wynik 100 wskazuje na gorszy wynik.
Odnośnik do 28 tygodnia (v3) po dawce.
Zmiana z wartości bazowej na tydzień 52 (v5) w VAS 10 NSRO
Ramy czasowe: Wierta odniesienia do 52 (v5) po dawce.
Oceny VAS oparte są na 10 NSRO (tj. Czujność, zaburzenie snu, umiejętności motoryczne, uwaga, poznanie, komunikacja, zachowanie, funkcjonowanie emocjonalne/społeczne, czynności codziennego życia i uczestnictwa). VAS jest mierzony w skali 0-100; Wynik 0 oznacza lepszy wynik, a wynik 100 wskazuje na gorszy wynik.
Wierta odniesienia do 52 (v5) po dawce.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Współpracownicy

Advice Pharma Group srl

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 lutego 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lutego 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lutego 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 lipca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 sierpnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 sierpnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • JZP926-525

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj