Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Epidyolex® i Lennox Gastaut og Dravet syndrom: en observasjonsstudie i ITALIA (EpiTALY)

1. juni 2026 oppdatert av: Jazz Pharmaceuticals

Observasjons-, prospektiv, multisenterstudie av Epidyolex® (Cannabidiol CBD 100 mg/ml) oral oppløsning, som tilleggsbehandling for anfall assosiert med Lennox-Gastaut-syndrom (LGS) og Dravet-syndrom (DS)

Dette er en prospektiv, observasjonsstudie på omtrent 70 Real World-deltakere som er berørt av LGS eller DS, behandlet med Epidyolex® som foreskrevet i sammendraget av produktegenskaper. De kvalifiserte deltakerne forventes å delta i studien i en behandlingsvarighet på 56 uker.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne observasjonsstudien evaluerer en reell populasjon av barn og ungdom som er berørt av LGS og DS og effekten av terapi med Epidyolex® administrert i henhold til klinisk praksis på epileptiske symptomer. Studien vil vurdere spesifikke skalaer, spørreskjemaer, QoL til deltakerne, og tilfredsheten til omsorgspersonene og deltakerne/veilederne.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

111

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • Policlinico Sant'Orsola di Bologna
      • Catanzaro, Italia, 88100
        • NPI AOU Mater Domini Università Magna Graecia
      • Chieti, Italia, 66100
        • Università degli studi "G. D'annunzio" Chieti
      • Florence, Italia, 50139
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer Neurologia Pediatrica
      • Genova, Italia, 16147
        • Istituto Gaslini Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari
      • Messina, Italia, 98124
        • AOU Gaetano Martino
      • Milan, Italia, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Milan, Italia, 20142
        • Centro Regionale Epilessia - ASST Santi Paolo e Carlo
      • Naples, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Novara, Italia, 28100
        • AOU Maggiore della Carità di Novara
      • Padova, Italia, 35128
        • AOU di Padova
      • Roma, Italia, 00133
        • Policlinico Tor Vergata
      • Roma, Italia, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
      • Roma, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli - IRCCS-NPI
      • Roma, Italia, 00189
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Sant'Andrea
      • San Giovanni Rotondo, Italia, 71013
        • Ospedale Casa del sollievo e della sofferenza
      • Torino, Italia, 10126
        • AOU Città della Salute PO Molinette
      • Torrette, Italia, 60126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 17 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Studiegruppene vil bestå av 70 mannlige og kvinnelige deltakere, i alderen 6-17 år, som tilfredsstiller inklusjons- og eksklusjonskriteriene og godtar å delta i denne observasjonsstudien. Beslutningen om å foreskrive Epidyolex® som tilleggsbehandling for anfall assosiert med LGS eller DS vil være helt uavhengig av å inkludere deltakeren i studien.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pediatriske deltakere i alderen 6-17 år, diagnostisert med LGS eller DS
  • Klinisk beslutning tatt av legen om å starte Epidyolex®
  • Tilgjengelighet av en dagbok med antall og type epileptiske anfall som oppstod minst 28 dager før studiestart
  • Foreldre eller juridiske representanter må være villige og i stand til å gi informert samtykke/samtykke for deltakelse i studien.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltakere som for øyeblikket bruker eller har brukt rekreasjons-, medisinsk cannabis- eller cannabinoidbaserte produkter i løpet av de tre månedene før studiestart og er uvillige til å avstå fra disse produktene i løpet av studien.
  • Denne studien vil ikke inkludere deltakere som allerede har fått foreskrevet Epidyolex® før studiestart.
  • Enhver grunn, ifølge Investigators vurdering, kan kompromittere overholdelse av prosedyrer skissert i studien. Det vil ikke være noen andre spesifikke eksklusjonskriterier; kontraindikasjoner, spesielle advarsler og forholdsregler for bruk som beskrevet i preparatomtalen (spesielt knyttet til økning av aspartataminotransferase [AST], alaninaminotransferase [ALT] og total bilirubin) må vurderes av den behandlende legen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Lennox Gastaut, Dravet syndrom og tuberøs sklerosekompleks
Deltakere ≥2 år diagnostisert med LGS, DS og TSC.
Legemiddel: Epidiolex 100 mg/ml mikstur
Som foreskrevet i rutinemessig klinisk praksis i Italia.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere som gjenstår på terapi fra påmelding
Tidsramme: Baseline opp til uke 52 etter dose.
Behandlingsretensjon vil bli evaluert gjennom andelen av deltakerne som gjenstår på terapi fra registreringsbesøket (baseline, V0) til hvert studiebesøk (uke 4 [V1], 16 [V2], 28 [V3], 40 [V4], 52 [ V5]).
Baseline opp til uke 52 etter dose.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig antall anfallsfrie dager de siste 28 dagene
Tidsramme: Uke 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) og 52 (V5)
Uke 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) og 52 (V5)
Lengste varighet av anfallsfrie dager de siste 28 dagene
Tidsramme: Uke 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) og 52 (V5)
Uke 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) og 52 (V5)
Gjennomsnittlig vedlikeholdsdose av Epidyolex®
Tidsramme: Uke 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) og 52 (V5)
Uke 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) og 52 (V5)
Maksimal vedlikeholdsdose av Epidyolex®
Tidsramme: Uke 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) og 52 (V5)
Uke 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) og 52 (V5)
Type, dosering og hyppighet av samtidige anti-anfallsmedisiner (ASM)
Tidsramme: Uke 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) og 52 (V5)
Uke 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) og 52 (V5)
Antall deltakere som reduserer antall/dosering av samtidig medisinering relatert til epilepsi
Tidsramme: Uke 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) og 52 (V5)
Uke 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) og 52 (V5)
Endring fra baseline til uke 28 (V3) i Child Behavior Check List (CBCL)
Tidsramme: Baseline til uke 28 (V3) etter dose.
CBCL er et standardisert skjema som foreldre fyller ut for å beskrive barnas atferdsmessige og emosjonelle problemer (f.eks. angst, depresjon, sosiale problemer). CBCL skåres også på (valgfri) kompetanseskalaer for aktiviteter, sosiale relasjoner, skole og totalkompetanse. CBCL består av 113 spørsmål, skåret på en trepunkts Likert-skala (0=fraværende, 1= forekommer noen ganger, 2= forekommer ofte). En høyere poengsum indikerer et dårligere resultat.
Baseline til uke 28 (V3) etter dose.
Endring fra baseline til uke 52 (V5) i Child Behavior Check List (CBCL)
Tidsramme: Baseline til uke 52 (V5) etter dose.
CBCL er et standardisert skjema som foreldre fyller ut for å beskrive barnas atferdsmessige og emosjonelle problemer (f.eks. angst, depresjon, sosiale problemer). CBCL skåres også på (valgfri) kompetanseskalaer for aktiviteter, sosiale relasjoner, skole og totalkompetanse. CBCL består av 113 spørsmål, skåret på en trepunkts Likert-skala (0=fraværende, 1= forekommer noen ganger, 2= forekommer ofte). En høyere poengsum indikerer et dårligere resultat.
Baseline til uke 52 (V5) etter dose.
Gjennomsnittlig Caregiver Global Impression of Change (CGIC)-score ved uke 28 (V3)
Tidsramme: Uke 28 (V3) etter dose.
CGIC evaluerer effekt og livskvalitet. Ved innskrivning vil utrederen bli bedt om å skrive en kort beskrivelse av pasientens generelle tilstand som et minnehjelpemiddel for vurdering ved hver påfølgende avtale. CGIC består av følgende spørsmål: "Siden barnet ditt startet behandlingen, vennligst vurder statusen til barnets generelle tilstand (sammenlign tilstanden nå med tilstanden før behandlingen) ved å bruke skalaen nedenfor." Spørreskjemaet er vurdert på en syv-punkts skala: «Veldig mye forbedret» (1); "Mye forbedret" (2); Litt forbedret" (3); "Ingen endring" (4); "Litt verre" (5); "Mye verre" (6); "Veldig mye verre" (7). En score på 1 indikerer et bedre resultat og en score på 7 indikerer et dårligere resultat.
Uke 28 (V3) etter dose.
Gjennomsnittlig CGIC-score ved uke 52 (V5)
Tidsramme: Uke 52 (V5) etter dose.
CGIC evaluerer effekt og livskvalitet. Ved innskrivning vil utrederen bli bedt om å skrive en kort beskrivelse av pasientens generelle tilstand som et minnehjelpemiddel for vurdering ved hver påfølgende avtale. CGIC består av følgende spørsmål: "Siden barnet ditt startet behandlingen, vennligst vurder statusen til barnets generelle tilstand (sammenlign tilstanden nå med tilstanden før behandlingen) ved å bruke skalaen nedenfor." Spørreskjemaet er vurdert på en syv-punkts skala: «Veldig mye forbedret» (1); "Mye forbedret" (2); Litt forbedret" (3); "Ingen endring" (4); "Litt verre" (5); "Mye verre" (6); "Veldig mye verre" (7). En score på 1 indikerer et bedre resultat og en score på 7 indikerer et dårligere resultat.
Uke 52 (V5) etter dose.
Gjennomsnittlig omsorgsperson globalt inntrykk av endring i anfallsvarighet (CGICSD)-score ved uke 28 (V3)
Tidsramme: Uke 28 (V3) etter dose.
CGICSD består av følgende spørsmål som skal vurderes på en trepunktsskala for hver anfallssubtype: Siden pasienten startet behandlingen, vennligst vurder den gjennomsnittlige varigheten av pasientens anfall (sammenlign tilstanden nå med tilstanden før behandling) ved å bruke skalaen nedenfor . Skalamarkørene er: 1=Gjennomsnittlig varighet av anfall har gått ned; 2=Gjennomsnittlig varighet av anfall har holdt seg uendret; 3=Gjennomsnittlig varighet av anfall har økt. Høyere score indikerer et dårligere resultat.
Uke 28 (V3) etter dose.
Gjennomsnittlig CGICSD-poengsum ved uke 52 (V5)
Tidsramme: Uke 52 (V5) etter dose.
CGICSD består av følgende spørsmål som skal vurderes på en trepunktsskala for hver anfallssubtype: Siden pasienten startet behandlingen, vennligst vurder den gjennomsnittlige varigheten av pasientens anfall (sammenlign tilstanden nå med tilstanden før behandling) ved å bruke skalaen nedenfor . Skalamarkørene er: 1=Gjennomsnittlig varighet av anfall har gått ned; 2=Gjennomsnittlig varighet av anfall har holdt seg uendret; 3=Gjennomsnittlig varighet av anfall har økt. Høyere score indikerer et dårligere resultat.
Uke 52 (V5) etter dose.
Gjennomsnittlig leges globale inntrykk av endring (PGIC)-score ved uke 28 (V3)
Tidsramme: Uke 28 (V3) etter dose.
PGIC evaluerer effekt og livskvalitet. Ved innskrivning vil utrederen bli bedt om å skrive en kort beskrivelse av pasientens generelle tilstand som et minnehjelpemiddel for vurdering ved hver påfølgende avtale. PGIC består av følgende spørsmål: "Vennligst vurder endringen i pasientens generelle funksjonsevne siden registrering." Spørreskjemaet er vurdert på en syv-punkts skala: «Veldig mye forbedret» (1); "Mye forbedret" (2); Litt forbedret" (3); "Ingen endring" (4); "Litt verre" (5); "Mye verre" (6); "Veldig mye verre" (7). En score på 1 indikerer et bedre resultat og en score på 7 indikerer et dårligere resultat.
Uke 28 (V3) etter dose.
Gjennomsnittlig PGIC-poengsum ved uke 52 (V5)
Tidsramme: Uke 52 (V5) etter dose.
PGIC evaluerer effekt og livskvalitet. Ved innskrivning vil utrederen bli bedt om å skrive en kort beskrivelse av pasientens generelle tilstand som et minnehjelpemiddel for vurdering ved hver påfølgende avtale. PGIC består av følgende spørsmål: "Vennligst vurder endringen i pasientens generelle funksjonsevne siden registrering." Spørreskjemaet er vurdert på en syv-punkts skala: «Veldig mye forbedret» (1); "Mye forbedret" (2); Litt forbedret" (3); "Ingen endring" (4); "Litt verre" (5); "Mye verre" (6); "Veldig mye verre" (7). En score på 1 indikerer et bedre resultat og en score på 7 indikerer et dårligere resultat.
Uke 52 (V5) etter dose.
Endring fra baseline til uke 28 (V3) i den visuelle analoge skalaen (VAS) av 10 ikke-anfallsrelaterte utfall (NSRO)
Tidsramme: Baseline to Week 28 (V3) Post-dose.
VAS -vurderinger er basert på 10 NSRO (dvs. årvåkenhet, søvnforstyrrelse, motoriske ferdigheter, oppmerksomhet, erkjennelse, kommunikasjon, atferd, emosjonell/sosial funksjon, aktiviteter i dagliglivet og deltakelse). VAS måles på en skala på 0-100; En score på 0 indikerer et bedre resultat, og en poengsum på 100 indikerer et dårligere resultat.
Baseline to Week 28 (V3) Post-dose.
Endre fra baseline til uke 52 (V5) i VAS på 10 NSRO
Tidsramme: Baseline til uke 52 (V5) Post-dose.
VAS -vurderinger er basert på 10 NSRO (dvs. årvåkenhet, søvnforstyrrelse, motoriske ferdigheter, oppmerksomhet, erkjennelse, kommunikasjon, atferd, emosjonell/sosial funksjon, aktiviteter i dagliglivet og deltakelse). VAS måles på en skala på 0-100; En score på 0 indikerer et bedre resultat, og en poengsum på 100 indikerer et dårligere resultat.
Baseline til uke 52 (V5) Post-dose.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Samarbeidspartnere

Advice Pharma Group srl

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

24. februar 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. februar 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. februar 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. juli 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. august 2022

Først lagt ut (Faktiske)

3. august 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • JZP926-525

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere