Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Epidyolex® i Lennox Gastaut og Dravet syndrom: en observasjonsstudie i ITALIA (EpiTALY)

18. mars 2024 oppdatert av: Jazz Pharmaceuticals

Observasjons-, prospektiv, multisenterstudie av Epidyolex® (Cannabidiol CBD 100 mg/ml) oral oppløsning, som tilleggsbehandling for anfall assosiert med Lennox-Gastaut-syndrom (LGS) og Dravet-syndrom (DS)

Dette er en prospektiv, observasjonsstudie på omtrent 70 Real World-deltakere som er berørt av LGS eller DS, behandlet med Epidyolex® som foreskrevet i sammendraget av produktegenskaper. De kvalifiserte deltakerne forventes å delta i studien i en behandlingsvarighet på 56 uker.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne observasjonsstudien evaluerer en reell populasjon av barn og ungdom som er berørt av LGS og DS og effekten av terapi med Epidyolex® administrert i henhold til klinisk praksis på epileptiske symptomer. Studien vil vurdere spesifikke skalaer, spørreskjemaer, QoL til deltakerne, og tilfredsheten til omsorgspersonene og deltakerne/veilederne.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

70

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Italia
      • Roma, Italia, 00152
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù (OPBG)

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

N/A

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Studiegruppene vil bestå av 70 mannlige og kvinnelige deltakere, i alderen 6-17 år, som tilfredsstiller inklusjons- og eksklusjonskriteriene og godtar å delta i denne observasjonsstudien. Beslutningen om å foreskrive Epidyolex® som tilleggsbehandling for anfall assosiert med LGS eller DS vil være helt uavhengig av å inkludere deltakeren i studien.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pediatriske deltakere i alderen 6-17 år, diagnostisert med LGS eller DS
  • Klinisk beslutning tatt av legen om å starte Epidyolex®
  • Tilgjengelighet av en dagbok med antall og type epileptiske anfall som oppstod minst 28 dager før studiestart
  • Foreldre eller juridiske representanter må være villige og i stand til å gi informert samtykke/samtykke for deltakelse i studien.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltakere som for øyeblikket bruker eller har brukt rekreasjons-, medisinsk cannabis- eller cannabinoidbaserte produkter i løpet av de tre månedene før studiestart og er uvillige til å avstå fra disse produktene i løpet av studien.
  • Denne studien vil ikke inkludere deltakere som allerede har fått foreskrevet Epidyolex® før studiestart.
  • Enhver grunn, ifølge Investigators vurdering, kan kompromittere overholdelse av prosedyrer skissert i studien. Det vil ikke være noen andre spesifikke eksklusjonskriterier; kontraindikasjoner, spesielle advarsler og forholdsregler for bruk som beskrevet i preparatomtalen (spesielt knyttet til økning av aspartataminotransferase [AST], alaninaminotransferase [ALT] og total bilirubin) må vurderes av den behandlende legen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Lennox Gastaut og Dravet syndrom
Deltakere i alderen 6-17 år diagnostisert med LGS og DS.
Legemiddel: Epidiolex 100 mg/ml mikstur
Som foreskrevet i rutinemessig klinisk praksis i Italia.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline til studiebesøk i andel av deltakere som gjenstår på terapi fra påmelding
Tidsramme: Baseline opp til uke 56 etter dose.
Behandlingsretensjon vil bli evaluert gjennom andelen av deltakerne som gjenstår på terapi fra registreringsbesøket (baseline, V0) til hvert studiebesøk (uke 4 [V1], 16 [V2], 28 [V3], 40 [V4], 56 [ V5]).
Baseline opp til uke 56 etter dose.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline i frekvens av LGS/DS-tilknyttede anfall (gjennomsnittlig per 28 dager)
Tidsramme: Uke 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) og 56 (V5) etter dose.
LGS-assosierte anfall er definert som dråpeanfall som inkluderer tonisk-kloniske, toniske eller atoniske anfall. DS-assosierte anfall er definert som konvulsive anfall som inkluderer toniske, kloniske, atoniske, tonisk-kloniske.
Uke 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) og 56 (V5) etter dose.
Prosentvis endring fra baseline i total anfallsfrekvens (gjennomsnittlig per 28 dager)
Tidsramme: Uke 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) og 56 (V5)
Totale anfall er definert som alle tellbare anfall.
Uke 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) og 56 (V5)
Prosentandel av deltakere som oppnår en ≥25 % reduksjon i anfallsfrekvens fra baseline
Tidsramme: Uke 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) og 56 (V5)
Uke 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) og 56 (V5)
Prosentandel av deltakere som oppnår en ≥50 % reduksjon i anfallsfrekvens fra baseline
Tidsramme: Uke 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) og 56 (V5)
Uke 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) og 56 (V5)
Prosentandel av deltakere som oppnår en ≥75 % reduksjon i anfallsfrekvens fra baseline
Tidsramme: Uke 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) og 56 (V5)
Uke 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) og 56 (V5)
Gjennomsnittlig antall anfallsfrie dager de siste 28 dagene
Tidsramme: Uke 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) og 56 (V5)
Uke 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) og 56 (V5)
Lengste varighet av anfallsfrie dager de siste 28 dagene
Tidsramme: Uke 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) og 56 (V5)
Uke 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) og 56 (V5)
Antall hendelser av Status Epilepticus
Tidsramme: Uke 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) og 56 (V5)
Uke 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) og 56 (V5)
Gjennomsnittlig vedlikeholdsdose av Epidyolex®
Tidsramme: Uke 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) og 56 (V5)
Uke 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) og 56 (V5)
Maksimal vedlikeholdsdose av Epidyolex®
Tidsramme: Uke 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) og 56 (V5)
Uke 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) og 56 (V5)
Type, dosering og hyppighet av samtidige anti-anfallsmedisiner (ASM)
Tidsramme: Uke 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) og 56 (V5)
Uke 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) og 56 (V5)
Antall deltakere som reduserer antall/dosering av samtidig medisinering relatert til epilepsi
Tidsramme: Uke 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) og 56 (V5)
Uke 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) og 56 (V5)
Endring fra baseline til uke 28 (V3) i Child Behavior Check List (CBCL)
Tidsramme: Baseline til uke 28 (v3) etter dose.
CBCL er et standardisert skjema som foreldre fyller ut for å beskrive ungdom og barns atferdsmessige og emosjonelle problemer (f.eks. angst, depresjon, sosiale problemer). CBCL skåres også på (valgfri) kompetanseskalaer for aktiviteter, sosiale relasjoner, skole og totalkompetanse. CBCL består av 113 spørsmål, skåret på en trepunkts Likert-skala (0=fraværende, 1= forekommer noen ganger, 2= forekommer ofte). En høyere score indikerer et dårligere resultat.
Baseline til uke 28 (v3) etter dose.
Endring fra baseline til uke 56 (V5) i Child Behavior Check List (CBCL)
Tidsramme: Baseline til uke 56 (V5) etter dose.
CBCL er et standardisert skjema som foreldre fyller ut for å beskrive ungdom og barns atferdsmessige og emosjonelle problemer (f.eks. angst, depresjon, sosiale problemer). CBCL skåres også på (valgfri) kompetanseskalaer for aktiviteter, sosiale relasjoner, skole og totalkompetanse. CBCL består av 113 spørsmål, skåret på en trepunkts Likert-skala (0=fraværende, 1= forekommer noen ganger, 2= forekommer ofte). En høyere score indikerer et dårligere resultat.
Baseline til uke 56 (V5) etter dose.
Endring fra baseline til uke 28 (V3) i Sleep Disturbance Scale for Children (SDSC)
Tidsramme: Baseline til uke 28 (v3) etter dose.
SDSC vurderer søvnadferd og forstyrrelser i løpet av de siste 6 månedene. Spørreskjemaet består av to seksjoner: den første brukes til å innhente demografiske, atferdsmessige og kliniske data, informasjon om tidligere sykdommer og presentere medisinsk status med spesifikke spørsmål angående patologi som kan påvirke søvn; den andre består av 27 elementer i en Likert-skala med verdier 1 (aldri) til 5 (alltid [daglig]) med ordlyden arrangert slik at høyere skår reflekterer en større klinisk alvorlighetsgrad av symptomer og indikerer mer akutte søvnforstyrrelser.
Baseline til uke 28 (v3) etter dose.
Endring fra baseline til uke 56 (V5) i Sleep Disturbance Scale for Children (SDSC)
Tidsramme: Baseline til uke 56 (v5) etter dose.
SDSC vurderer søvnadferd og forstyrrelser i løpet av de siste 6 månedene. Spørreskjemaet består av to seksjoner: den første brukes til å innhente demografiske, atferdsmessige og kliniske data, informasjon om tidligere sykdommer og presentere medisinsk status med spesifikke spørsmål angående patologi som kan påvirke søvn; den andre består av 27 elementer i en Likert-skala med verdier 1 (aldri) til 5 (alltid [daglig]) med ordlyden arrangert slik at høyere skår reflekterer en større klinisk alvorlighetsgrad av symptomer og indikerer mer akutte søvnforstyrrelser.
Baseline til uke 56 (v5) etter dose.
Endring fra baseline til uke 28 (V3) i Social Communication Questionnaire (SCQ)
Tidsramme: Baseline til uke 28 (v3) etter dose.
SCQ er et screeningtiltak for foreldrerapport for autismespekterforstyrrelser (ASDs) basert på Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R). Dette korte instrumentet hjelper til med å evaluere kommunikasjonsferdigheter og sosial funksjon hos barn som kan ha autisme eller autismespekterforstyrrelser. Den er tilgjengelig i to former - Lifetime og Current - hver sammensatt av bare 40 ja-eller-nei-spørsmål. Poeng over grensen på 15 antyder at individet sannsynligvis er på autismespekteret, og en mer utvidet evaluering bør foretas.
Baseline til uke 28 (v3) etter dose.
Endring fra baseline til uke 56 (V5) i Social Communication Questionnaire (SCQ)
Tidsramme: Baseline til uke 56 (v5) etter dose.
SCQ er et screeningtiltak for foreldrerapport for autismespekterforstyrrelser (ASDs) basert på Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R). Dette korte instrumentet hjelper til med å evaluere kommunikasjonsferdigheter og sosial funksjon hos barn som kan ha autisme eller autismespekterforstyrrelser. Den er tilgjengelig i to former - Lifetime og Current - hver sammensatt av bare 40 ja-eller-nei-spørsmål. Poeng over grensen på 15 antyder at individet sannsynligvis er på autismespekteret, og en mer utvidet evaluering bør foretas.
Baseline til uke 56 (v5) etter dose.
Endring fra baseline til uke 28 (V3) i pediatrisk livskvalitet (Peds-QoL) - Epilepsi
Tidsramme: Baseline til uke 28 (v3) etter dose.
Foreldrerapporten for småbarn (alder 2–4) til PedsQLTM 3.0 Epilepsi-modulen er sammensatt av 22 elementer som består av 5 dimensjoner. Dimensjonene består av innvirkning (6 elementer), kognitiv funksjon (5 elementer), søvn/hvile (2 elementer), eksekutiv funksjon (4 elementer), og humør/atferd (5 elementer). Elementene er vurdert på en 5-punkts Likert-skala: 0 aldri et problem, 1 nesten aldri et problem, 2 noen ganger et problem, 3 ofte et problem, 4 nesten alltid et problem. Poengsummene transformeres til en skala fra 0 til 100. Høyere score indikerer lavere problemer og et bedre resultat.
Baseline til uke 28 (v3) etter dose.
Endring fra baseline til uke 56 (V5) i pediatrisk livskvalitet (Peds-QoL) - Epilepsi
Tidsramme: Baseline til uke 56 (v5) etter dose.
Foreldrerapporten for småbarn (alder 2–4) til PedsQLTM 3.0 Epilepsi-modulen er sammensatt av 22 elementer som består av 5 dimensjoner. Dimensjonene består av innvirkning (6 elementer), kognitiv funksjon (5 elementer), søvn/hvile (2 elementer), eksekutiv funksjon (4 elementer), og humør/atferd (5 elementer). Elementene er vurdert på en 5-punkts Likert-skala: 0 aldri et problem, 1 nesten aldri et problem, 2 noen ganger et problem, 3 ofte et problem, 4 nesten alltid et problem. Poengsummene transformeres til en skala fra 0 til 100. Høyere score indikerer lavere problemer og et bedre resultat.
Baseline til uke 56 (v5) etter dose.
Caregiver Global Impression of Change (CGIC) ved uke 28 (V3)
Tidsramme: Uke 28 (V3) etter dose.
CGIC evaluerer effekt og livskvalitet. Ved innskrivning vil utrederen bli bedt om å skrive en kort beskrivelse av pasientens generelle tilstand som et minnehjelpemiddel for vurdering ved hver påfølgende avtale. CGIC består av følgende spørsmål: "Siden barnet ditt startet behandlingen, vennligst vurder statusen til barnets generelle tilstand (sammenlign tilstanden nå med tilstanden før behandlingen) ved å bruke skalaen nedenfor." Spørreskjemaet er vurdert på en syv-punkts skala: «Veldig mye forbedret» (1); "Mye forbedret" (2); Litt forbedret" (3); "Ingen endring" (4); "Litt verre" (5); "Mye verre" (6); "Veldig mye verre" (7). En score på 1 indikerer et bedre resultat og en score på 7 indikerer et dårligere resultat.
Uke 28 (V3) etter dose.
Caregiver Global Impression of Change (CGIC) ved uke 56 (V5)
Tidsramme: Uke 56 (V5) etter dose.
CGIC evaluerer effekt og livskvalitet. Ved innskrivning vil utrederen bli bedt om å skrive en kort beskrivelse av pasientens generelle tilstand som et minnehjelpemiddel for vurdering ved hver påfølgende avtale. CGIC består av følgende spørsmål: "Siden barnet ditt startet behandlingen, vennligst vurder statusen til barnets generelle tilstand (sammenlign tilstanden nå med tilstanden før behandlingen) ved å bruke skalaen nedenfor." Spørreskjemaet er vurdert på en syv-punkts skala: «Veldig mye forbedret» (1); "Mye forbedret" (2); Litt forbedret" (3); "Ingen endring" (4); "Litt verre" (5); "Mye verre" (6); "Veldig mye verre" (7). En score på 1 indikerer et bedre resultat og en score på 7 indikerer et dårligere resultat.
Uke 56 (V5) etter dose.
Omsorgsgivers globale inntrykk av endring i anfallsvarighet (CGICSD) ved uke 28 (V3)
Tidsramme: Uke 28 etter dose.
CGICSD består av følgende spørsmål som skal vurderes på en trepunktsskala for hver anfallssubtype: Siden pasienten startet behandlingen, vennligst vurder den gjennomsnittlige varigheten av pasientens anfall (sammenlign tilstanden nå med tilstanden før behandling) ved å bruke skalaen nedenfor . Skalamarkørene er: 1=Gjennomsnittlig varighet av anfall har gått ned; 2=Gjennomsnittlig varighet av anfall har holdt seg uendret; 3=Gjennomsnittlig varighet av anfall har økt. Høyere score indikerer et dårligere resultat.
Uke 28 etter dose.
Omsorgsgivers globale inntrykk av endring i anfallsvarighet (CGICSD) ved uke 56 (V5)
Tidsramme: Uke 56 etter dose.
CGICSD består av følgende spørsmål som skal vurderes på en trepunktsskala for hver anfallssubtype: Siden pasienten startet behandlingen, vennligst vurder den gjennomsnittlige varigheten av pasientens anfall (sammenlign tilstanden nå med tilstanden før behandling) ved å bruke skalaen nedenfor . Skalamarkørene er: 1=Gjennomsnittlig varighet av anfall har gått ned; 2=Gjennomsnittlig varighet av anfall har holdt seg uendret; 3=Gjennomsnittlig varighet av anfall har økt. Høyere score indikerer et dårligere resultat.
Uke 56 etter dose.
Physician Global Impression of Change (PGIC) ved uke 28 (V3)
Tidsramme: Uke 28 (V3) etter dose.
PGIC evaluerer effekt og livskvalitet. Ved innskrivning vil utrederen bli bedt om å skrive en kort beskrivelse av pasientens generelle tilstand som et minnehjelpemiddel for vurdering ved hver påfølgende avtale. PGIC består av følgende spørsmål: "Vennligst vurder endringen i pasientens generelle funksjonsevne siden registrering." Spørreskjemaet er vurdert på en syv-punkts skala: «Veldig mye forbedret» (1); "Mye forbedret" (2); Litt forbedret" (3); "Ingen endring" (4); "Litt verre" (5); "Mye verre" (6); "Veldig mye verre" (7). En score på 1 indikerer et bedre resultat og en score på 7 indikerer et dårligere resultat.
Uke 28 (V3) etter dose.
Lege globalt inntrykk av endring ved uke 56 (V5)
Tidsramme: Uke 56 (V5) etter dose.
PGIC evaluerer effekt og livskvalitet. Ved innskrivning vil utrederen bli bedt om å skrive en kort beskrivelse av pasientens generelle tilstand som et minnehjelpemiddel for vurdering ved hver påfølgende avtale. PGIC består av følgende spørsmål: "Vennligst vurder endringen i pasientens generelle funksjonsevne siden registrering." Spørreskjemaet er vurdert på en syv-punkts skala: «Veldig mye forbedret» (1); "Mye forbedret" (2); Litt forbedret" (3); "Ingen endring" (4); "Litt verre" (5); "Mye verre" (6); "Veldig mye verre" (7). En score på 1 indikerer et bedre resultat og en score på 7 indikerer et dårligere resultat.
Uke 56 (V5) etter dose.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Samarbeidspartnere

Evidilya S.r.l.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

23. juni 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. mars 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. mars 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. juli 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. august 2022

Først lagt ut (Faktiske)

3. august 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. mars 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GWPIT001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Dravet syndrom

Kliniske studier på Epidiolex 100 mg/ml mikstur

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Netherlands

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere