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レノックス・ガストー症候群およびドラベ症候群におけるエピディオレックス®：イタリアでの観察研究 (EpiTALY)

2024年3月18日 更新者：Jazz Pharmaceuticals

レノックス・ガストー症候群（LGS）およびドラベ症候群（DS）に関連する発作の補助治療としてのEpidyolex®（カンナビジオールCBD 100 mg / ml）経口溶液の観察的、前向き、多施設研究

これは、LGS または DS の影響を受けた約 70 人の現実世界の参加者に関する前向き観察研究であり、製品特性の要約で規定されているように Epidyolex® で治療されています。 適格な参加者は、56週間の治療期間中、研究に参加することが期待されています。

調査の概要

状態

まだ募集していません

条件

介入・治療

詳細な説明

この観察研究では、LGS および DS の影響を受けた小児および青年の参加者の実世界集団と、てんかん症状に対する臨床診療に従って投与された Epidyolex® による治療の効果を評価します。 この研究では、特定の尺度、アンケート、参加者の QoL、および介護者と参加者/チューターの満足度を評価します。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

70

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • イタリア
      • Roma、イタリア、00152
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù (OPBG)

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

6年～17年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

なし

サンプリング方法

確率サンプル

調査対象母集団

研究グループは、6〜17歳の70人の男性と女性の参加者で構成され、包含基準と除外基準を満たし、この観察研究への参加に同意します。 LGSまたはDSに関連する発作の補助療法としてEpidyolex®を処方する決定は、研究に参加者を含めることとは完全に無関係です。

説明

包含基準:

  • -LGSまたはDSと診断された6〜17歳の小児科の参加者
  • エピディオレックス®を開始するという医師による臨床的決定
  • -研究開始の少なくとも28日前に発生したてんかん発作の数と種類を含む日記の入手可能性
  • 両親または法定代理人は、研究への参加についてインフォームドコンセント/同意を喜んで提供できる必要があります。

除外基準:

  • -参加者は現在、娯楽用、医療用大麻、またはカンナビノイドベースの製品を研究に参加する前の3か月以内に使用しているか、使用しており、研究期間中これらの製品を控えることを望んでいません。
  • この研究には、研究開始前にエピディオレックス®を処方された参加者は含まれません。
  • 治験責任医師の判断によると、研究で概説されている手順の順守を損なう可能性のある理由 その他の特定の除外基準はありません。ただし、禁忌、特別な警告、および製品特性の概要 (SmPC) (特にアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ [AST]、アラニンアミノトランスフェラーゼ [ALT]、および総ビリルビンの上昇に関連する) に詳述されている使用上の注意事項については、担当者が考慮する必要があります。担当医師。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：見込みのある

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
レノックス・ガストー症候群とドラベ症候群
LGSおよびDSと診断された6〜17歳の参加者。
薬：エピディオレックス100mg/mL内用液
イタリアの日常的な臨床診療で処方されている通り。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
登録から治療を継続している参加者の割合におけるベースラインから研究訪問までの変化
時間枠：投与後56週までのベースライン。
治療維持は、登録訪問（ベースライン、V0）から各研究訪問（4週目[V1]、16週目[V2]、28週目[V3]、40週目[V4]、56週目）までの治療を継続している参加者の割合によって評価されます。 V5])。
投与後56週までのベースライン。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
LGS/DS 関連発作の頻度のベースラインからの変化率 (28 日あたりの平均)
時間枠：投与後4週（V1）、16週（V2）、28週（V3）、40週（V4）および56週（V5）。
LGS 関連発作は、強直間代発作、強直発作または脱力発作を含む落下発作として定義されます。 DS関連発作は、強直性、間代性、脱力性、強直-間代性を含む痙攣発作として定義されます。
投与後4週（V1）、16週（V2）、28週（V3）、40週（V4）および56週（V5）。
総発作頻度のベースラインからの変化率 (28 日あたりの平均)
時間枠：4 週目 (V1)、16 週目 (V2)、28 週目 (V3)、40 週目 (V4)、56 週目 (V5)
合計発作は、すべてのカウント可能な発作として定義されます。
4 週目 (V1)、16 週目 (V2)、28 週目 (V3)、40 週目 (V4)、56 週目 (V5)
発作頻度がベースラインから 25% 以上減少した参加者の割合
時間枠：4 週目 (V1)、16 週目 (V2)、28 週目 (V3)、40 週目 (V4)、56 週目 (V5)
4 週目 (V1)、16 週目 (V2)、28 週目 (V3)、40 週目 (V4)、56 週目 (V5)
発作頻度がベースラインから 50% 以上減少した参加者の割合
時間枠：4 週目 (V1)、16 週目 (V2)、28 週目 (V3)、40 週目 (V4)、56 週目 (V5)
4 週目 (V1)、16 週目 (V2)、28 週目 (V3)、40 週目 (V4)、56 週目 (V5)
発作頻度がベースラインから 75% 以上減少した参加者の割合
時間枠：4 週目 (V1)、16 週目 (V2)、28 週目 (V3)、40 週目 (V4)、56 週目 (V5)
4 週目 (V1)、16 週目 (V2)、28 週目 (V3)、40 週目 (V4)、56 週目 (V5)
過去 28 日間で無発作の平均日数
時間枠：4 週目 (V1)、16 週目 (V2)、28 週目 (V3)、40 週目 (V4)、56 週目 (V5)
4 週目 (V1)、16 週目 (V2)、28 週目 (V3)、40 週目 (V4)、56 週目 (V5)
過去 28 日間で無発作の最長期間
時間枠：4 週目 (V1)、16 週目 (V2)、28 週目 (V3)、40 週目 (V4)、56 週目 (V5)
4 週目 (V1)、16 週目 (V2)、28 週目 (V3)、40 週目 (V4)、56 週目 (V5)
てんかん重積症のイベント数
時間枠：4 週目 (V1)、16 週目 (V2)、28 週目 (V3)、40 週目 (V4)、56 週目 (V5)
4 週目 (V1)、16 週目 (V2)、28 週目 (V3)、40 週目 (V4)、56 週目 (V5)
Epidyolex®の平均維持量
時間枠：4 週目 (V1)、16 週目 (V2)、28 週目 (V3)、40 週目 (V4)、56 週目 (V5)
4 週目 (V1)、16 週目 (V2)、28 週目 (V3)、40 週目 (V4)、56 週目 (V5)
Epidyolex®の最大維持量
時間枠：4 週目 (V1)、16 週目 (V2)、28 週目 (V3)、40 週目 (V4)、56 週目 (V5)
4 週目 (V1)、16 週目 (V2)、28 週目 (V3)、40 週目 (V4)、56 週目 (V5)
併用する抗てんかん薬（ASM）の種類、投与量、頻度
時間枠：4 週目 (V1)、16 週目 (V2)、28 週目 (V3)、40 週目 (V4)、56 週目 (V5)
4 週目 (V1)、16 週目 (V2)、28 週目 (V3)、40 週目 (V4)、56 週目 (V5)
参加者数 てんかん関連の併用薬の数・減量
時間枠：4 週目 (V1)、16 週目 (V2)、28 週目 (V3)、40 週目 (V4)、56 週目 (V5)
4 週目 (V1)、16 週目 (V2)、28 週目 (V3)、40 週目 (V4)、56 週目 (V5)
小児行動チェックリスト (CBCL) のベースラインから第 28 週 (V3) への変更
時間枠：投与後 28 週 (v3) までのベースライン。
CBCL は、親が思春期や子供の行動や感情の問題 (不安、うつ病、社会問題など) を説明するために記入する標準化されたフォームです。 CBCL は、活動、社会関係、学校、および総合的な能力について、(オプションの) 能力尺度でも採点されます。 CBCL は 113 の質問で構成され、3 段階のリッカート スケール (0 = なし、1 = 時々発生、2 = 頻繁に発生) で採点されます。 スコアが高いほど、結果が悪いことを示します。
投与後 28 週 (v3) までのベースライン。
小児行動チェックリスト (CBCL) のベースラインから 56 週 (V5) への変更
時間枠：投与後56週（V5）までのベースライン。
CBCL は、親が思春期や子供の行動や感情の問題 (不安、うつ病、社会問題など) を説明するために記入する標準化されたフォームです。 CBCL は、活動、社会関係、学校、および総合的な能力について、(オプションの) 能力尺度でも採点されます。 CBCL は 113 の質問で構成され、3 段階のリッカート スケール (0 = なし、1 = 時々発生、2 = 頻繁に発生) で採点されます。 スコアが高いほど、結果が悪いことを示します。
投与後56週（V5）までのベースライン。
小児睡眠障害尺度 (SDSC) のベースラインから 28 週 (V3) への変更
時間枠：投与後 28 週 (v3) までのベースライン。
SDSC は、過去 6 か月間の睡眠行動と障害を評価します。 質問票は 2 つのセクションで構成されています。最初のセクションは、人口統計学的データ、行動データ、臨床データ、以前の病気に関する情報、現在の病状を取得するために使用され、睡眠に影響を与える可能性のある病状に関する特定の質問があります。 2 つ目は、値が 1 (まったくない) から 5 (常に [毎日]) までの値を持つリッカート型スケールの 27 項目で構成されており、スコアが高いほど症状の臨床的重症度が高く、より急性の睡眠障害があることを示すように配置されています。
投与後 28 週 (v3) までのベースライン。
小児睡眠障害尺度 (SDSC) のベースラインから 56 週 (V5) への変更
時間枠：投与後 56 週 (v5) までのベースライン。
SDSC は、過去 6 か月間の睡眠行動と障害を評価します。 質問票は 2 つのセクションで構成されています。最初のセクションは、人口統計学的データ、行動データ、臨床データ、以前の病気に関する情報、現在の病状を取得するために使用され、睡眠に影響を与える可能性のある病状に関する特定の質問があります。 2 つ目は、値が 1 (まったくない) から 5 (常に [毎日]) までの値を持つリッカート型スケールの 27 項目で構成されており、スコアが高いほど症状の臨床的重症度が高く、より急性の睡眠障害があることを示すように配置されています。
投与後 56 週 (v5) までのベースライン。
ソーシャル コミュニケーション アンケート (SCQ) のベースラインから 28 週目 (V3) への変更
時間枠：投与後 28 週 (v3) までのベースライン。
SCQ は、Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R) に基づく、自閉症スペクトラム障害 (ASD) の親レポート スクリーニング尺度です。 この簡単なツールは、自閉症または自閉症スペクトラム障害の可能性がある子供のコミュニケーション スキルと社会的機能を評価するのに役立ちます。 これは、Lifetime と Current の 2 つの形式で利用でき、それぞれわずか 40 の「はい」または「いいえ」の質問で構成されています。 カットオフの 15 点を超えるスコアは、その個人が自閉症スペクトラムにある可能性が高いことを示唆しており、より広範な評価を行う必要があります。
投与後 28 週 (v3) までのベースライン。
ソーシャル コミュニケーション アンケート (SCQ) のベースラインから 56 週目 (V5) への変更
時間枠：投与後 56 週 (v5) までのベースライン。
SCQ は、Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R) に基づく、自閉症スペクトラム障害 (ASD) の親レポート スクリーニング尺度です。 この簡単なツールは、自閉症または自閉症スペクトラム障害の可能性がある子供のコミュニケーション スキルと社会的機能を評価するのに役立ちます。 これは、Lifetime と Current の 2 つの形式で利用でき、それぞれわずか 40 の「はい」または「いいえ」の質問で構成されています。 カットオフの 15 点を超えるスコアは、その個人が自閉症スペクトラムにある可能性が高いことを示唆しており、より広範な評価を行う必要があります。
投与後 56 週 (v5) までのベースライン。
小児の生活の質 (Peds-QoL) - てんかんにおけるベースラインから 28 週目 (V3) への変化
時間枠：投与後 28 週 (v3) までのベースライン。
PedsQLTM 3.0 てんかんモジュールの幼児 (2 ～ 4 歳) 向けの親レポートは、5 つの次元からなる 22 項目で構成されています。 ディメンションは、影響 (6 項目)、認知機能 (5 項目)、睡眠/休息 (2 項目)、実行機能 (4 項目)、および気分/行動 (5 項目) で構成されます。 アイテムは 5 段階のリッカート スケールで評価されます。0 はまったく問題がない、1 はほとんど問題がない、2 は時々問題になる、3 はしばしば問題になる、4 はほとんど常に問題になる。 スコアは 0 ～ 100 のスケールに変換されます。 スコアが高いほど、問題が少なく、結果が良好であることを示します。
投与後 28 週 (v3) までのベースライン。
小児の生活の質（Peds-QoL）におけるベースラインから56週目（V5）への変化 - てんかん
時間枠：投与後 56 週 (v5) までのベースライン。
PedsQLTM 3.0 てんかんモジュールの幼児 (2 ～ 4 歳) 向けの親レポートは、5 つの次元からなる 22 項目で構成されています。 ディメンションは、影響 (6 項目)、認知機能 (5 項目)、睡眠/休息 (2 項目)、実行機能 (4 項目)、および気分/行動 (5 項目) で構成されます。 アイテムは 5 段階のリッカート スケールで評価されます。0 はまったく問題がない、1 はほとんど問題がない、2 は時々問題になる、3 はしばしば問題になる、4 はほとんど常に問題になる。 スコアは 0 ～ 100 のスケールに変換されます。 スコアが高いほど、問題が少なく、結果が良好であることを示します。
投与後 56 週 (v5) までのベースライン。
28 週目 (V3) の介護者全体の変化の印象 (CGIC)
時間枠：投与後 28 週目 (V3)。
CGIC は有効性と生活の質を評価します。 登録時に、調査員は、その後の各予約での評価のための記憶補助として、患者の全体的な状態の簡単な説明を書くように求められます。 CGIC は次の質問で構成されています。 アンケートは 7 段階で評価されます。「非常に改善された」(1)。 「かなり良くなった」(2);「少し良くなった」(3);「変わらない」(4);「少し悪くなった」(5);「かなり悪くなった」(6);「非常に悪くなった」(7). スコア 1 はより良い結果を示し、スコア 7 はより悪い結果を示します。
投与後 28 週目 (V3)。
介護者全体の変化の印象 (CGIC) 56 週目 (V5)
時間枠：投与後56週目（V5）。
CGIC は有効性と生活の質を評価します。 登録時に、調査員は、その後の各予約での評価のための記憶補助として、患者の全体的な状態の簡単な説明を書くように求められます。 CGIC は次の質問で構成されています。 アンケートは 7 段階で評価されます。「非常に改善された」(1)。 「かなり良くなった」(2);「少し良くなった」(3);「変わらない」(4);「少し悪くなった」(5);「かなり悪くなった」(6);「非常に悪くなった」(7). スコア 1 はより良い結果を示し、スコア 7 はより悪い結果を示します。
投与後56週目（V5）。
28週目（V3）での発作持続時間（CGICSD）の変化に対する介護者の全体的な印象
時間枠：投与後28週目。
CGICSD は、発作のサブタイプごとに 3 段階で評価される次の質問で構成されています。 . スケール マーカーは次のとおりです。1 = 発作の平均持続時間が減少しました。 2=発作の平均持続時間は変わらない。 3=発作の平均持続時間が増加した。 スコアが高いほど、結果が悪いことを示します。
投与後28週目。
56週目（V5）での発作持続時間（CGICSD）の変化に対する介護者の全体的な印象
時間枠：投与後56週。
CGICSD は、発作のサブタイプごとに 3 段階で評価される次の質問で構成されています。 . スケール マーカーは次のとおりです。1 = 発作の平均持続時間が減少しました。 2=発作の平均持続時間は変わらない。 3=発作の平均持続時間が増加した。 スコアが高いほど、結果が悪いことを示します。
投与後56週。
28 週目 (V3) の医師の全体的な変化の印象 (PGIC)
時間枠：投与後 28 週目 (V3)。
PGIC は、有効性と生活の質を評価します。 登録時に、調査員は、その後の各予約での評価のための記憶補助として、患者の全体的な状態の簡単な説明を書くように求められます。 PGIC は次の質問で構成されています。「登録以降の患者の一般的な機能能力の変化を評価してください」 アンケートは 7 段階で評価されます。「非常に改善された」(1)。 「かなり良くなった」(2);「少し良くなった」(3);「変わらない」(4);「少し悪くなった」(5);「かなり悪くなった」(6);「非常に悪くなった」(7). スコア 1 はより良い結果を示し、スコア 7 はより悪い結果を示します。
投与後 28 週目 (V3)。
医師による 56 週目の変化の全体的な印象 (V5)
時間枠：投与後56週目（V5）。
PGIC は、有効性と生活の質を評価します。 登録時に、調査員は、その後の各予約での評価のための記憶補助として、患者の全体的な状態の簡単な説明を書くように求められます。 PGIC は次の質問で構成されています。「登録以降の患者の一般的な機能能力の変化を評価してください」 アンケートは 7 段階で評価されます。「非常に改善された」(1)。 「かなり良くなった」(2);「少し良くなった」(3);「変わらない」(4);「少し悪くなった」(5);「かなり悪くなった」(6);「非常に悪くなった」(7). スコア 1 はより良い結果を示し、スコア 7 はより悪い結果を示します。
投与後56週目（V5）。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Jazz Pharmaceuticals

協力者

Evidilya S.r.l.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

2024年6月23日

一次修了 (推定)

2025年3月1日

研究の完了 (推定)

2025年3月1日

試験登録日

最初に提出

2022年7月29日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年8月1日

最初の投稿 (実際)

2022年8月3日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年3月20日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年3月18日

最終確認日

2024年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • GWPIT001

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

ドラベ症候群の臨床試験

  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... と他の協力者
    募集
    希少疾患患者登録および自然史研究 - サンフォードにおける希少疾患の調整 (CoRDS)
    ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候群 | レフサム... およびその他の条件
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