レノックス・ガストー症候群およびドラベ症候群におけるエピディオレックス®：イタリアでの観察研究 (EpiTALY)
2026年6月1日 更新者：Jazz Pharmaceuticals
レノックス・ガストー症候群（LGS）およびドラベ症候群（DS）に関連する発作の補助治療としてのEpidyolex®（カンナビジオールCBD 100 mg / ml）経口溶液の観察的、前向き、多施設研究
これは、LGS または DS の影響を受けた約 70 人の現実世界の参加者に関する前向き観察研究であり、製品特性の要約で規定されているように Epidyolex® で治療されています。
適格な参加者は、56週間の治療期間中、研究に参加することが期待されています。
調査の概要
詳細な説明
この観察研究では、LGS および DS の影響を受けた小児および青年の参加者の実世界集団と、てんかん症状に対する臨床診療に従って投与された Epidyolex® による治療の効果を評価します。
この研究では、特定の尺度、アンケート、参加者の QoL、および介護者と参加者/チューターの満足度を評価します。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
111
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Bologna、イタリア、40138
- Policlinico Sant'Orsola di Bologna
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Catanzaro、イタリア、88100
- NPI AOU Mater Domini Università Magna Graecia
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Chieti、イタリア、66100
- Università degli studi "G. D'annunzio" Chieti
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Florence、イタリア、50139
- Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer Neurologia Pediatrica
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Genova、イタリア、16147
- Istituto Gaslini Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari
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Messina、イタリア、98124
- AOU Gaetano Martino
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Milan、イタリア、20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
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Milan、イタリア、20142
- Centro Regionale Epilessia - ASST Santi Paolo e Carlo
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Naples、イタリア、80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
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Novara、イタリア、28100
- AOU Maggiore della Carità di Novara
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Padova、イタリア、35128
- AOU di Padova
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Roma、イタリア、00133
- Policlinico Tor Vergata
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Roma、イタリア、00165
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
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Roma、イタリア、00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli - IRCCS-NPI
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Roma、イタリア、00189
- Azienda Ospedaliero Universitaria Sant'Andrea
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San Giovanni Rotondo、イタリア、71013
- Ospedale Casa del sollievo e della sofferenza
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Torino、イタリア、10126
- AOU Città della Salute PO Molinette
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Torrette、イタリア、60126
- Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年～17年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
研究グループは、6〜17歳の70人の男性と女性の参加者で構成され、包含基準と除外基準を満たし、この観察研究への参加に同意します。
LGSまたはDSに関連する発作の補助療法としてEpidyolex®を処方する決定は、研究に参加者を含めることとは完全に無関係です。
説明
包含基準:
- -LGSまたはDSと診断された6〜17歳の小児科の参加者
- エピディオレックス®を開始するという医師による臨床的決定
- -研究開始の少なくとも28日前に発生したてんかん発作の数と種類を含む日記の入手可能性
- 両親または法定代理人は、研究への参加についてインフォームドコンセント/同意を喜んで提供できる必要があります。
除外基準:
- -参加者は現在、娯楽用、医療用大麻、またはカンナビノイドベースの製品を研究に参加する前の3か月以内に使用しているか、使用しており、研究期間中これらの製品を控えることを望んでいません。
- この研究には、研究開始前にエピディオレックス®を処方された参加者は含まれません。
- 治験責任医師の判断によると、研究で概説されている手順の順守を損なう可能性のある理由 その他の特定の除外基準はありません。ただし、禁忌、特別な警告、および製品特性の概要 (SmPC) (特にアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ [AST]、アラニンアミノトランスフェラーゼ [ALT]、および総ビリルビンの上昇に関連する) に詳述されている使用上の注意事項については、担当者が考慮する必要があります。担当医師。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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レノックス・ガストー、ドラベ症候群、結節性硬化症複合体
LGS、DS、TSCと診断された2歳以上の参加者。
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イタリアの日常的な臨床診療で処方されている通り。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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登録時から治療を受けている参加者の数
時間枠：投与後52週目までのベースライン。
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治療維持率は、登録来院（ベースライン、V0）から各治験来院（4週目[V1]、16週目[V2]、28週目[V3]、40週目[V4]、52週目）まで治療を継続している参加者の割合によって評価されます。 V5])。
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投与後52週目までのベースライン。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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過去 28 日間の発作のない平均日数
時間枠：4 週目 (V1)、16 週目 (V2)、28 週目 (V3)、40 週目 (V4)、および 52 週目 (V5)
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4 週目 (V1)、16 週目 (V2)、28 週目 (V3)、40 週目 (V4)、および 52 週目 (V5)
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過去 28 日間の発作のない最長日数
時間枠：4 週目 (V1)、16 週目 (V2)、28 週目 (V3)、40 週目 (V4)、および 52 週目 (V5)
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4 週目 (V1)、16 週目 (V2)、28 週目 (V3)、40 週目 (V4)、および 52 週目 (V5)
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Epidyolex® の平均維持量
時間枠：4 週目 (V1)、16 週目 (V2)、28 週目 (V3)、40 週目 (V4)、および 52 週目 (V5)
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4 週目 (V1)、16 週目 (V2)、28 週目 (V3)、40 週目 (V4)、および 52 週目 (V5)
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Epidyolex® の最大維持量
時間枠：4 週目 (V1)、16 週目 (V2)、28 週目 (V3)、40 週目 (V4)、および 52 週目 (V5)
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4 週目 (V1)、16 週目 (V2)、28 週目 (V3)、40 週目 (V4)、および 52 週目 (V5)
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併用する抗発作薬（ASM）の種類、用量、および頻度
時間枠：4 週目 (V1)、16 週目 (V2)、28 週目 (V3)、40 週目 (V4)、および 52 週目 (V5)
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4 週目 (V1)、16 週目 (V2)、28 週目 (V3)、40 週目 (V4)、および 52 週目 (V5)
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参加者数の推移 てんかんに係る併用薬の減量・減量
時間枠：4 週目 (V1)、16 週目 (V2)、28 週目 (V3)、40 週目 (V4)、および 52 週目 (V5)
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4 週目 (V1)、16 週目 (V2)、28 週目 (V3)、40 週目 (V4)、および 52 週目 (V5)
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児童行動チェックリスト (CBCL) のベースラインから 28 週目 (V3) への変更
時間枠：投与後28週目(V3)までのベースライン。
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CBCL は、親が子供の行動上および感情上の問題 (不安、うつ病、社会的問題など) を説明するために記入する標準化されたフォームです。
CBCL は、活動、社会的関係、学校、および総合的な能力に関する (オプションの) 能力スケールでも採点されます。
CBCL は 113 の質問で構成され、3 点のリッカート スケール (0= 存在しない、1= 時々発生する、2= 頻繁に発生) で採点されます。
スコアが高いほど、結果が悪化していることを示します。
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投与後28週目(V3)までのベースライン。
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児童行動チェックリスト (CBCL) のベースラインから 52 週目 (V5) への変更
時間枠：ベースラインから投与後52週(V5)まで。
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CBCL は、親が子供の行動上および感情上の問題 (不安、うつ病、社会的問題など) を説明するために記入する標準化されたフォームです。
CBCL は、活動、社会的関係、学校、および総合的な能力に関する (オプションの) 能力スケールでも採点されます。
CBCL は 113 の質問で構成され、3 点のリッカート スケール (0= 存在しない、1= 時々発生する、2= 頻繁に発生) で採点されます。
スコアが高いほど、結果が悪化していることを示します。
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ベースラインから投与後52週(V5)まで。
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28 週目における介護者の全体的な変化印象 (CGIC) スコアの平均 (V3)
時間枠：投与後28週目(V3)。
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CGIC は有効性と生活の質を評価します。
登録時に、研究者は、その後の診察のたびに評価するための記憶補助として、患者の全体的な状態の簡単な説明を書くように求められます。
CGIC は次の質問で構成されています。「お子様が治療を開始して以来、お子様の全体的な状態の状態 (現在の状態と治療前の状態を比較) を、以下の尺度を使用して評価してください。」
アンケートは 7 段階で評価されます。「非常に改善された」(1)、「非常に改善された」(1)。 「かなり改善した」 (2)、「わずかに改善した」 (3)、「変化なし」 (4)、「わずかに悪化した」 (5)、「かなり悪化した」 (6)、「非常に悪化した」 (7)。
スコア 1 はより良い結果を示し、スコア 7 はより悪い結果を示します。
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投与後28週目(V3)。
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52 週目の平均 CGIC スコア (V5)
時間枠：投与後52週目(V5)。
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CGIC は有効性と生活の質を評価します。
登録時に、研究者は、その後の診察のたびに評価するための記憶補助として、患者の全体的な状態の簡単な説明を書くように求められます。
CGIC は次の質問で構成されています。「お子様が治療を開始して以来、お子様の全体的な状態の状態 (現在の状態と治療前の状態を比較) を、以下の尺度を使用して評価してください。」
アンケートは 7 段階で評価されます。「非常に改善された」(1)、「非常に改善された」(1)。 「かなり改善した」 (2)、「わずかに改善した」 (3)、「変化なし」 (4)、「わずかに悪化した」 (5)、「かなり悪化した」 (6)、「非常に悪化した」 (7)。
スコア 1 はより良い結果を示し、スコア 7 はより悪い結果を示します。
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投与後52週目(V5)。
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28 週目における発作持続時間の変化 (CGICSD) スコアの変化に対する介護者の全体的な印象 (V3) の平均
時間枠：投与後28週目(V3)。
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CGICSD は、各発作サブタイプを 3 段階のスケールで評価する次の質問で構成されています。 患者が治療を開始して以来、患者の発作の平均継続期間 (現在の状態と治療前の状態を比較) を以下のスケールを使用して評価してください。 。
スケール マーカーは次のとおりです。 1 = 発作の平均持続時間が減少しました。 2=発作の平均持続時間は同じままです。 3=発作の平均持続時間が長くなりました。
スコアが高いほど、結果が悪化していることを示します。
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投与後28週目(V3)。
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52 週目の平均 CGICSD スコア (V5)
時間枠：投与後52週目(V5)。
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CGICSD は、各発作サブタイプを 3 段階のスケールで評価する次の質問で構成されています。 患者が治療を開始して以来、患者の発作の平均継続期間 (現在の状態と治療前の状態を比較) を以下のスケールを使用して評価してください。 。
スケール マーカーは次のとおりです。 1 = 発作の平均持続時間が減少しました。 2=発作の平均持続時間は同じままです。 3=発作の平均持続時間が長くなりました。
スコアが高いほど、結果が悪化していることを示します。
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投与後52週目(V5)。
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28 週目での医師の全体的な変化の印象 (PGIC) スコアの平均 (V3)
時間枠：投与後28週目(V3)。
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PGIC は有効性と生活の質を評価します。
登録時に、研究者は、その後の診察のたびに評価するための記憶補助として、患者の全体的な状態の簡単な説明を書くように求められます。
PGIC は次の質問で構成されています。「登録以降の患者の一般的な機能的能力の変化を評価してください。」
アンケートは 7 段階で評価されます。「非常に改善された」(1)、「非常に改善された」(1)。 「かなり改善した」 (2)、「わずかに改善した」 (3)、「変化なし」 (4)、「わずかに悪化した」 (5)、「かなり悪化した」 (6)、「非常に悪化した」 (7)。
スコア 1 はより良い結果を示し、スコア 7 はより悪い結果を示します。
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投与後28週目(V3)。
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52 週目の平均 PGIC スコア (V5)
時間枠：投与後52週目(V5)。
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PGIC は有効性と生活の質を評価します。
登録時に、研究者は、その後の診察のたびに評価するための記憶補助として、患者の全体的な状態の簡単な説明を書くように求められます。
PGIC は次の質問で構成されています。「登録以降の患者の一般的な機能的能力の変化を評価してください。」
アンケートは 7 段階で評価されます。「非常に改善された」(1)、「非常に改善された」(1)。 「かなり改善した」 (2)、「わずかに改善した」 (3)、「変化なし」 (4)、「わずかに悪化した」 (5)、「かなり悪化した」 (6)、「非常に悪化した」 (7)。
スコア 1 はより良い結果を示し、スコア 7 はより悪い結果を示します。
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投与後52週目(V5)。
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10の非発生関連結果（NSRO）の視覚アナログスケール（VAS）のベースラインから28週（VAS）への変更
時間枠：ベースラインから28週目（V3）後の投与。
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VASの評価は、10 NSRO（つまり、注意力、睡眠障害、運動能力、注意、認知、コミュニケーション、行動、感情的/社会的機能、日常生活の活動、参加）に基づいています。
VASは0〜100のスケールで測定されます。 0のスコアはより良い結果を示し、100のスコアは結果をより悪いことを示します。
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ベースラインから28週目（V3）後の投与。
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10 NSROのVASのベースラインから52週（V5）に変更
時間枠：52週目（V5）からのベースライン。
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VASの評価は、10 NSRO（つまり、注意力、睡眠障害、運動能力、注意、認知、コミュニケーション、行動、感情的/社会的機能、日常生活の活動、参加）に基づいています。
VASは0〜100のスケールで測定されます。 0のスコアはより良い結果を示し、100のスコアは結果をより悪いことを示します。
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52週目（V5）からのベースライン。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年2月24日
一次修了 (推定)
2027年2月1日
研究の完了 (推定)
2027年2月1日
試験登録日
最初に提出
2022年7月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年8月1日
最初の投稿 (実際)
2022年8月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月3日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月1日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- JZP926-525
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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