Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Epidyolex® nella sindrome di Lennox Gastaut e Dravet: uno studio osservazionale in ITALIA (EpiTALY)

1 giugno 2026 aggiornato da: Jazz Pharmaceuticals

Studio osservazionale, prospettico e multicentrico su Epidyolex® (Cannabidiol CBD 100 mg/ml) soluzione orale, come trattamento aggiuntivo per le convulsioni associate alla sindrome di Lennox-Gastaut (LGS) e alla sindrome di Dravet (DS)

Questo è uno studio prospettico osservazionale su circa 70 partecipanti del mondo reale affetti da LGS o DS, trattati con Epidyolex® come prescritto nel riassunto delle caratteristiche del prodotto. I partecipanti idonei dovrebbero partecipare allo studio per una durata di 56 settimane di trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio osservazionale valuta una popolazione reale di bambini e adolescenti partecipanti affetti da LGS e DS e l'effetto della terapia con Epidyolex® somministrato secondo la pratica clinica sui sintomi epilettici. Lo studio valuterà scale specifiche, questionari, la QoL dei partecipanti e la soddisfazione dei caregiver e dei partecipanti/tutor.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

111

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • Policlinico Sant'Orsola di Bologna
      • Catanzaro, Italia, 88100
        • NPI AOU Mater Domini Università Magna Graecia
      • Chieti, Italia, 66100
        • Università degli studi "G. D'annunzio" Chieti
      • Florence, Italia, 50139
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer Neurologia Pediatrica
      • Genova, Italia, 16147
        • Istituto Gaslini Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari
      • Messina, Italia, 98124
        • AOU Gaetano Martino
      • Milan, Italia, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Milan, Italia, 20142
        • Centro Regionale Epilessia - ASST Santi Paolo e Carlo
      • Naples, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Novara, Italia, 28100
        • AOU Maggiore della Carità di Novara
      • Padova, Italia, 35128
        • AOU di Padova
      • Roma, Italia, 00133
        • Policlinico Tor Vergata
      • Roma, Italia, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
      • Roma, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli - IRCCS-NPI
      • Roma, Italia, 00189
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Sant'Andrea
      • San Giovanni Rotondo, Italia, 71013
        • Ospedale Casa del sollievo e della sofferenza
      • Torino, Italia, 10126
        • AOU Città della Salute PO Molinette
      • Torrette, Italia, 60126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria delle Marche

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 17 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

I gruppi di studio comprenderanno 70 partecipanti maschi e femmine, di età compresa tra 6 e 17 anni, che soddisfano i criteri di inclusione ed esclusione e accettano di prendere parte a questo studio osservazionale. La decisione di prescrivere Epidyolex® come terapia aggiuntiva per le crisi associate a LGS o DS sarà del tutto indipendente dall'inclusione del partecipante allo studio.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipanti pediatrici di età compresa tra 6 e 17 anni, con diagnosi di LGS o DS
  • Decisione clinica, presa dal medico, di iniziare Epidyolex®
  • Disponibilità di un diario con il numero e il tipo di crisi epilettiche verificatesi almeno 28 giorni prima dell'inizio dello studio
  • I genitori oi rappresentanti legali devono essere disposti e in grado di fornire il consenso/assenso informato per la partecipazione allo studio.

Criteri di esclusione:

  • - Partecipanti che attualmente utilizzano o hanno utilizzato prodotti ricreativi, medicinali a base di cannabis o cannabinoidi nei tre mesi precedenti l'ingresso nello studio e non sono disposti ad astenersi da questi prodotti per la durata dello studio.
  • Questo studio non includerà i partecipanti a cui è già stato prescritto Epidyolex® prima dell'inizio dello studio.
  • Qualsiasi motivo, secondo il giudizio dello sperimentatore, in grado di compromettere il rispetto delle procedure delineate nello studio Non ci saranno altri criteri di esclusione specifici; tuttavia, le controindicazioni, le avvertenze speciali e le precauzioni d'uso descritte in dettaglio nel Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto (RCP) (in particolare correlate all'aumento di aspartato aminotransferasi [AST], alanina aminotransferasi [ALT] e bilirubina totale) dovranno essere prese in considerazione da il medico curante.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Lennox Gastaut, sindrome di Dravet e complesso della sclerosi tuberosa
Partecipanti di età ≥ 2 anni con diagnosi di LGS, DS e TSC.
Droga: Epidiolex 100 mg/ml soluzione orale
Come prescritto nella pratica clinica di routine in Italia.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti rimasti in terapia dall'arruolamento
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 52 post-dose.
La ritenzione del trattamento sarà valutata attraverso la percentuale di partecipanti che rimangono in terapia dalla visita di arruolamento (basale, V0) a ciascuna visita di studio (settimane 4 [V1], 16 [V2], 28 [V3], 40 [V4], 52 [ V5]).
Basale fino alla settimana 52 post-dose.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero medio di giorni liberi da crisi negli ultimi 28 giorni
Lasso di tempo: Settimane 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) e 52 (V5)
Settimane 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) e 52 (V5)
Durata più lunga dei giorni liberi da crisi negli ultimi 28 giorni
Lasso di tempo: Settimane 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) e 52 (V5)
Settimane 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) e 52 (V5)
Dose media di mantenimento di Epidyolex®
Lasso di tempo: Settimane 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) e 52 (V5)
Settimane 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) e 52 (V5)
Dose massima di mantenimento di Epidyolex®
Lasso di tempo: Settimane 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) e 52 (V5)
Settimane 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) e 52 (V5)
Tipo, dosaggio e frequenza dei farmaci antiepilettici concomitanti (ASM)
Lasso di tempo: Settimane 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) e 52 (V5)
Settimane 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) e 52 (V5)
Numero di partecipanti Riduzione del numero/dosaggio dei farmaci concomitanti correlati all'epilessia
Lasso di tempo: Settimane 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) e 52 (V5)
Settimane 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) e 52 (V5)
Passaggio dal basale alla settimana 28 (V3) nella lista di controllo del comportamento infantile (CBCL)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 28 (V3) dopo la dose.
Il CBCL è un modulo standardizzato che i genitori compilano per descrivere i problemi comportamentali ed emotivi dei propri figli (ad esempio, ansia, depressione, problemi sociali). Il CBCL viene anche valutato su scale di competenza (facoltative) per attività, relazioni sociali, scuola e competenza totale. La CBCL è composta da 113 domande, valutate su una scala Likert a tre punti (0=assente, 1=si verifica qualche volta, 2=si verifica spesso). Un punteggio più alto indica un risultato peggiore.
Dal basale alla settimana 28 (V3) dopo la dose.
Passaggio dal basale alla settimana 52 (V5) nella lista di controllo del comportamento infantile (CBCL)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 (V5) dopo la dose.
Il CBCL è un modulo standardizzato che i genitori compilano per descrivere i problemi comportamentali ed emotivi dei propri figli (ad esempio, ansia, depressione, problemi sociali). Il CBCL viene anche valutato su scale di competenza (facoltative) per attività, relazioni sociali, scuola e competenza totale. La CBCL è composta da 113 domande, valutate su una scala Likert a tre punti (0=assente, 1=si verifica qualche volta, 2=si verifica spesso). Un punteggio più alto indica un risultato peggiore.
Dal basale alla settimana 52 (V5) dopo la dose.
Punteggio medio dell'impressione globale del cambiamento (CGIC) del caregiver alla settimana 28 (V3)
Lasso di tempo: Settimana 28 (V3) post-dose.
Il CGIC valuta l’efficacia e la qualità della vita. Al momento dell'iscrizione allo sperimentatore verrà chiesto di scrivere una breve descrizione delle condizioni generali del paziente come ausilio alla memoria per la valutazione ad ogni appuntamento successivo. Il CGIC comprende la seguente domanda: "Da quando tuo figlio ha iniziato il trattamento, valuta lo stato delle condizioni generali di tuo figlio (confrontando la sua condizione attuale con quella prima del trattamento) utilizzando la scala seguente". Il questionario è valutato su una scala a sette punti: "Molto migliorato" (1); "Molto migliorato" (2); Leggermente migliorato" (3); "Nessun cambiamento" (4); "Leggermente peggio" (5); "Molto peggio" (6); "Molto peggio" (7). Un punteggio pari a 1 indica un risultato migliore mentre un punteggio pari a 7 indica un risultato peggiore.
Settimana 28 (V3) post-dose.
Punteggio medio CGIC alla settimana 52 (V5)
Lasso di tempo: Settimana 52 (V5) post-dose.
Il CGIC valuta l’efficacia e la qualità della vita. Al momento dell'iscrizione allo sperimentatore verrà chiesto di scrivere una breve descrizione delle condizioni generali del paziente come ausilio alla memoria per la valutazione ad ogni appuntamento successivo. Il CGIC comprende la seguente domanda: "Da quando tuo figlio ha iniziato il trattamento, valuta lo stato delle condizioni generali di tuo figlio (confrontando la sua condizione attuale con quella prima del trattamento) utilizzando la scala seguente". Il questionario è valutato su una scala a sette punti: "Molto migliorato" (1); "Molto migliorato" (2); Leggermente migliorato" (3); "Nessun cambiamento" (4); "Leggermente peggio" (5); "Molto peggio" (6); "Molto peggio" (7). Un punteggio pari a 1 indica un risultato migliore mentre un punteggio pari a 7 indica un risultato peggiore.
Settimana 52 (V5) post-dose.
Punteggio medio dell'impressione globale del caregiver sulla variazione della durata delle crisi (CGICSD) alla settimana 28 (V3)
Lasso di tempo: Settimana 28 (V3) post-dose.
Il CGICSD comprende la seguente domanda da valutare su una scala a tre punti per ciascun sottotipo di crisi: Da quando il paziente ha iniziato il trattamento, valutare la durata media delle crisi del paziente (confrontando la sua condizione attuale con la sua condizione prima del trattamento) utilizzando la scala seguente . I marcatori della scala sono: 1=La durata media delle crisi è diminuita; 2=La durata media delle crisi è rimasta la stessa; 3=La durata media delle crisi è aumentata. Punteggi più alti indicano un risultato peggiore.
Settimana 28 (V3) post-dose.
Punteggio medio CGICSD alla settimana 52 (V5)
Lasso di tempo: Settimana 52 (V5) post-dose.
Il CGICSD comprende la seguente domanda da valutare su una scala a tre punti per ciascun sottotipo di crisi: Da quando il paziente ha iniziato il trattamento, valutare la durata media delle crisi del paziente (confrontando la sua condizione attuale con la sua condizione prima del trattamento) utilizzando la scala seguente . I marcatori della scala sono: 1=La durata media delle crisi è diminuita; 2=La durata media delle crisi è rimasta la stessa; 3=La durata media delle crisi è aumentata. Punteggi più alti indicano un risultato peggiore.
Settimana 52 (V5) post-dose.
Punteggio medio dell'impressione globale del cambiamento (PGIC) del medico alla settimana 28 (V3)
Lasso di tempo: Settimana 28 (V3) post-dose.
Il PGIC valuta l'efficacia e la qualità della vita. Al momento dell'iscrizione allo sperimentatore verrà chiesto di scrivere una breve descrizione delle condizioni generali del paziente come ausilio alla memoria per la valutazione ad ogni appuntamento successivo. Il PGIC comprende la seguente domanda: "Si prega di valutare il cambiamento nelle capacità funzionali generali del paziente dall'arruolamento". Il questionario è valutato su una scala a sette punti: "Molto migliorato" (1); "Molto migliorato" (2); Leggermente migliorato" (3); "Nessun cambiamento" (4); "Leggermente peggio" (5); "Molto peggio" (6); "Molto peggio" (7). Un punteggio pari a 1 indica un risultato migliore mentre un punteggio pari a 7 indica un risultato peggiore.
Settimana 28 (V3) post-dose.
Punteggio PGIC medio alla settimana 52 (V5)
Lasso di tempo: Settimana 52 (V5) post-dose.
Il PGIC valuta l'efficacia e la qualità della vita. Al momento dell'iscrizione allo sperimentatore verrà chiesto di scrivere una breve descrizione delle condizioni generali del paziente come ausilio alla memoria per la valutazione ad ogni appuntamento successivo. Il PGIC comprende la seguente domanda: "Si prega di valutare il cambiamento nelle capacità funzionali generali del paziente dall'arruolamento". Il questionario è valutato su una scala a sette punti: "Molto migliorato" (1); "Molto migliorato" (2); Leggermente migliorato" (3); "Nessun cambiamento" (4); "Leggermente peggio" (5); "Molto peggio" (6); "Molto peggio" (7). Un punteggio pari a 1 indica un risultato migliore mentre un punteggio pari a 7 indica un risultato peggiore.
Settimana 52 (V5) post-dose.
Modifica dal basale alla settimana 28 (V3) nella scala analogica visiva (VAS) di 10 risultati non relativi al semile (NSRO)
Lasso di tempo: Baseline alla settimana 28 (V3) post-dose.
Le valutazioni VAS si basano su 10 NSRO (ovvero vigilanza, disturbo del sonno, abilità motorie, attenzione, cognizione, comunicazione, comportamento, funzionamento emotivo/sociale, attività della vita quotidiana e partecipazione). VAS è misurato su una scala da 0-100; Un punteggio di 0 indica un risultato migliore e un punteggio di 100 indica un risultato peggiore.
Baseline alla settimana 28 (V3) post-dose.
Modifica dal basale alla settimana 52 (V5) nel VAS di 10 NSRO
Lasso di tempo: Baseline alla settimana 52 (V5) Post-dose.
Le valutazioni VAS si basano su 10 NSRO (ovvero vigilanza, disturbo del sonno, abilità motorie, attenzione, cognizione, comunicazione, comportamento, funzionamento emotivo/sociale, attività della vita quotidiana e partecipazione). VAS è misurato su una scala da 0-100; Un punteggio di 0 indica un risultato migliore e un punteggio di 100 indica un risultato peggiore.
Baseline alla settimana 52 (V5) Post-dose.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Collaboratori

Advice Pharma Group srl

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 febbraio 2025

Completamento primario (Stimato)

1 febbraio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 febbraio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 luglio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 agosto 2022

Primo Inserito (Effettivo)

3 agosto 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • JZP926-525

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi