Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Epidyolex® i Lennox Gastaut og Dravets syndrom: en observationsundersøgelse i ITALIEN (EpiTALY)

1. juni 2026 opdateret af: Jazz Pharmaceuticals

Observationel, prospektiv, multicenter undersøgelse af Epidyolex® (Cannabidiol CBD 100 mg/ml) oral opløsning, som supplerende behandling for anfald forbundet med Lennox-Gastaut syndrom (LGS) og Dravet syndrom (DS)

Dette er et prospektivt, observationsstudie på ca. 70 Real World-deltagere, der er ramt af LGS eller DS, behandlet med Epidyolex® som foreskrevet i produktresuméet. De kvalificerede deltagere forventes at deltage i undersøgelsen i en behandlingsvarighed på 56 uger.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette observationsstudie evaluerer en Real-World-population af børn og unge deltagere, der er påvirket af LGS og DS, og effekten af ​​terapi med Epidyolex® administreret i henhold til klinisk praksis på epileptiske symptomer. Undersøgelsen vil vurdere specifikke skalaer, spørgeskemaer, deltagernes QoL og tilfredsheden hos pårørende og deltagere/vejledere.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

111

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
      • Bologna, Italien, 40138
        • Policlinico Sant'Orsola di Bologna
      • Catanzaro, Italien, 88100
        • NPI AOU Mater Domini Università Magna Graecia
      • Chieti, Italien, 66100
        • Università degli studi "G. D'annunzio" Chieti
      • Florence, Italien, 50139
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer Neurologia Pediatrica
      • Genova, Italien, 16147
        • Istituto Gaslini Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari
      • Messina, Italien, 98124
        • AOU Gaetano Martino
      • Milan, Italien, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Milan, Italien, 20142
        • Centro Regionale Epilessia - ASST Santi Paolo e Carlo
      • Naples, Italien, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Novara, Italien, 28100
        • AOU Maggiore della Carità di Novara
      • Padova, Italien, 35128
        • AOU di Padova
      • Roma, Italien, 00133
        • Policlinico Tor Vergata
      • Roma, Italien, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
      • Roma, Italien, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli - IRCCS-NPI
      • Roma, Italien, 00189
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Sant'Andrea
      • San Giovanni Rotondo, Italien, 71013
        • Ospedale Casa del sollievo e della sofferenza
      • Torino, Italien, 10126
        • AOU Città della Salute PO Molinette
      • Torrette, Italien, 60126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria delle Marche

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 17 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Studiegrupperne vil bestå af 70 mandlige og kvindelige deltagere i alderen 6-17 år, der opfylder inklusions- og eksklusionskriterierne og accepterer at deltage i denne observationsundersøgelse. Beslutningen om at ordinere Epidyolex® som supplerende behandling for anfald forbundet med LGS eller DS vil være fuldstændig uafhængig af at inkludere deltageren i undersøgelsen.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Pædiatriske deltagere i alderen 6-17 år, diagnosticeret med LGS eller DS
  • Klinisk beslutning, taget af lægen, om at påbegynde Epidyolex®
  • Tilgængeligheden af ​​en dagbog med antallet og typen af ​​epileptiske anfald, der opstod mindst 28 dage før starten af ​​undersøgelsen
  • Forældre eller juridiske repræsentanter skal være villige og i stand til at give informeret samtykke/samtykke til deltagelse i undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltagere, der i øjeblikket bruger eller har brugt rekreative, medicinske cannabis- eller cannabinoid-baserede produkter inden for de tre måneder før studiestart og er uvillige til at afholde sig fra disse produkter under undersøgelsens varighed.
  • Denne undersøgelse vil ikke inkludere deltagere, der allerede har fået ordineret Epidyolex® før studiets start.
  • Enhver grund, ifølge Investigators vurdering, i stand til at kompromittere overholdelse af procedurer skitseret i undersøgelsen. Der vil ikke være andre specifikke eksklusionskriterier; dog skal kontraindikationer, særlige advarsler og forholdsregler for brug som beskrevet i produktresuméet (SmPC) (især relateret til forhøjelse af aspartataminotransferase [AST], alaninaminotransferase [ALT] og total bilirubin) overvejes af den behandlende læge.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Lennox Gastaut, Dravet syndrom og tuberøs sklerosekompleks
Deltagere ≥2 år diagnosticeret med LGS, DS og TSC.
Medicin: Epidiolex 100 mg/ml oral opløsning
Som foreskrevet i rutinemæssig klinisk praksis i Italien.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der er tilbage i terapi fra tilmelding
Tidsramme: Baseline op til uge 52 efter dosis.
Behandlingsretention vil blive evalueret gennem andelen af ​​deltagere, der er tilbage i terapi fra tilmeldingsbesøget (baseline, V0) til hvert studiebesøg (uge 4 [V1], 16 [V2], 28 [V3], 40 [V4], 52 [ V5]).
Baseline op til uge 52 efter dosis.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitligt antal anfaldsfrie dage i de sidste 28 dage
Tidsramme: Uge 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) og 52 (V5)
Uge 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) og 52 (V5)
Længste varighed af anfaldsfrie dage i de sidste 28 dage
Tidsramme: Uge 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) og 52 (V5)
Uge 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) og 52 (V5)
Gennemsnitlig vedligeholdelsesdosis af Epidyolex®
Tidsramme: Uge 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) og 52 (V5)
Uge 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) og 52 (V5)
Maksimal vedligeholdelsesdosis af Epidyolex®
Tidsramme: Uge 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) og 52 (V5)
Uge 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) og 52 (V5)
Type, dosering og hyppighed af samtidig anti-anfaldsmedicin (ASM'er)
Tidsramme: Uge 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) og 52 (V5)
Uge 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) og 52 (V5)
Antal deltagere, der reducerer antal/dosering af samtidig medicin relateret til epilepsi
Tidsramme: Uge 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) og 52 (V5)
Uge 4 (V1), 16 (V2), 28 (V3), 40 (V4) og 52 (V5)
Ændring fra baseline til uge 28 (V3) i Child Behavior Check List (CBCL)
Tidsramme: Baseline til uge 28 (V3) efter dosis.
CBCL er en standardiseret formular, som forældre udfylder for at beskrive deres børns adfærdsmæssige og følelsesmæssige problemer (f.eks. angst, depression, sociale problemer). CBCL scores også på (valgfri) kompetenceskalaer for aktiviteter, sociale relationer, skole og total kompetence. CBCL består af 113 spørgsmål, scoret på en trepunkts Likert-skala (0=fraværende, 1= forekommer nogle gange, 2=forekommer ofte). En højere score indikerer et dårligere resultat.
Baseline til uge 28 (V3) efter dosis.
Ændring fra baseline til uge 52 (V5) i Child Behavior Check List (CBCL)
Tidsramme: Baseline til uge 52 (V5) efter dosis.
CBCL er en standardiseret formular, som forældre udfylder for at beskrive deres børns adfærdsmæssige og følelsesmæssige problemer (f.eks. angst, depression, sociale problemer). CBCL scores også på (valgfri) kompetenceskalaer for aktiviteter, sociale relationer, skole og total kompetence. CBCL består af 113 spørgsmål, scoret på en trepunkts Likert-skala (0=fraværende, 1= forekommer nogle gange, 2=forekommer ofte). En højere score indikerer et dårligere resultat.
Baseline til uge 52 (V5) efter dosis.
Gennemsnitlig Caregiver Global Impression of Change (CGIC)-score i uge 28 (V3)
Tidsramme: Uge 28 (V3) efter dosis.
CGIC evaluerer effektivitet og livskvalitet. Ved indskrivningen vil investigator blive bedt om at skrive en kort beskrivelse af patientens generelle tilstand som en hukommelseshjælp til vurdering ved hver efterfølgende aftale. CGIC består af følgende spørgsmål: "Siden dit barn startede behandlingen, bedes du vurdere status for dit barns generelle tilstand (sammenlign deres tilstand nu med deres tilstand før behandlingen) ved hjælp af skalaen nedenfor." Spørgeskemaet er bedømt på en syv-trins skala: "Meget forbedret" (1); "Meget forbedret" (2); Lidt forbedret" (3); "Ingen ændring" (4); "Lidt værre" (5); "Meget værre" (6); "Meget meget værre" (7). En score på 1 indikerer et bedre resultat og en score på 7 indikerer et dårligere resultat.
Uge 28 (V3) efter dosis.
Gennemsnitlig CGIC-score i uge 52 (V5)
Tidsramme: Uge 52 (V5) efter dosis.
CGIC evaluerer effektivitet og livskvalitet. Ved indskrivningen vil investigator blive bedt om at skrive en kort beskrivelse af patientens generelle tilstand som en hukommelseshjælp til vurdering ved hver efterfølgende aftale. CGIC består af følgende spørgsmål: "Siden dit barn startede behandlingen, bedes du vurdere status for dit barns generelle tilstand (sammenlign deres tilstand nu med deres tilstand før behandlingen) ved hjælp af skalaen nedenfor." Spørgeskemaet er bedømt på en syv-trins skala: "Meget forbedret" (1); "Meget forbedret" (2); Lidt forbedret" (3); "Ingen ændring" (4); "Lidt værre" (5); "Meget værre" (6); "Meget meget værre" (7). En score på 1 indikerer et bedre resultat og en score på 7 indikerer et dårligere resultat.
Uge 52 (V5) efter dosis.
Gennemsnitlig plejegiver globalt indtryk af ændring i anfaldsvarighed (CGICSD)-score i uge 28 (V3)
Tidsramme: Uge 28 (V3) efter dosis.
CGICSD omfatter følgende spørgsmål, der skal vurderes på en trepunktsskala for hver anfaldssubtype: Siden patienten startede behandlingen, bedes du vurdere den gennemsnitlige varighed af patientens anfald (sammenlign deres tilstand nu med deres tilstand før behandling) ved hjælp af skalaen nedenfor . Skalamarkørerne er: 1=Den gennemsnitlige varighed af anfald er faldet; 2=Den gennemsnitlige varighed af anfald er forblevet den samme; 3=Den gennemsnitlige varighed af anfald er steget. Højere score indikerer et dårligere resultat.
Uge 28 (V3) efter dosis.
Gennemsnitlig CGICSD-score i uge 52 (V5)
Tidsramme: Uge 52 (V5) efter dosis.
CGICSD omfatter følgende spørgsmål, der skal vurderes på en trepunktsskala for hver anfaldssubtype: Siden patienten startede behandlingen, bedes du vurdere den gennemsnitlige varighed af patientens anfald (sammenlign deres tilstand nu med deres tilstand før behandling) ved hjælp af skalaen nedenfor . Skalamarkørerne er: 1=Den gennemsnitlige varighed af anfald er faldet; 2=Den gennemsnitlige varighed af anfald er forblevet den samme; 3=Den gennemsnitlige varighed af anfald er steget. Højere score indikerer et dårligere resultat.
Uge 52 (V5) efter dosis.
Gennemsnitlig læges globale indtryk af forandring (PGIC)-score i uge 28 (V3)
Tidsramme: Uge 28 (V3) efter dosis.
PGIC evaluerer effektivitet og livskvalitet. Ved indskrivningen vil investigator blive bedt om at skrive en kort beskrivelse af patientens generelle tilstand som en hukommelseshjælp til vurdering ved hver efterfølgende aftale. PGIC består af følgende spørgsmål: "Vurder venligst ændringen i patientens generelle funktionelle evner siden indskrivning." Spørgeskemaet er bedømt på en syv-trins skala: "Meget forbedret" (1); "Meget forbedret" (2); Lidt forbedret" (3); "Ingen ændring" (4); "Lidt værre" (5); "Meget værre" (6); "Meget meget værre" (7). En score på 1 indikerer et bedre resultat og en score på 7 indikerer et dårligere resultat.
Uge 28 (V3) efter dosis.
Gennemsnitlig PGIC-score i uge 52 (V5)
Tidsramme: Uge 52 (V5) efter dosis.
PGIC evaluerer effektivitet og livskvalitet. Ved indskrivningen vil investigator blive bedt om at skrive en kort beskrivelse af patientens generelle tilstand som en hukommelseshjælp til vurdering ved hver efterfølgende aftale. PGIC består af følgende spørgsmål: "Vurder venligst ændringen i patientens generelle funktionelle evner siden indskrivning." Spørgeskemaet er bedømt på en syv-trins skala: "Meget forbedret" (1); "Meget forbedret" (2); Lidt forbedret" (3); "Ingen ændring" (4); "Lidt værre" (5); "Meget værre" (6); "Meget meget værre" (7). En score på 1 indikerer et bedre resultat og en score på 7 indikerer et dårligere resultat.
Uge 52 (V5) efter dosis.
Ændring fra baseline til uge 28 (V3) i den visuelle analoge skala (VAS) på 10 ikke-anfaldsrelaterede resultater (NSRO)
Tidsramme: Baseline til uge 28 (V3) Post-dosis.
VAS -vurderinger er baseret på 10 NSRO (dvs. årvågenhed, søvnforstyrrelse, motoriske færdigheder, opmærksomhed, kognition, kommunikation, adfærd, følelsesmæssig/social funktion, aktiviteter i dagligdagen og deltagelse). VAS måles på en skala fra 0-100; En score på 0 indikerer et bedre resultat, og en score på 100 indikerer et værre resultat.
Baseline til uge 28 (V3) Post-dosis.
Skift fra baseline til uge 52 (V5) i VAS på 10 NSRO
Tidsramme: Baseline til uge 52 (V5) efter dosis.
VAS -vurderinger er baseret på 10 NSRO (dvs. årvågenhed, søvnforstyrrelse, motoriske færdigheder, opmærksomhed, kognition, kommunikation, adfærd, følelsesmæssig/social funktion, aktiviteter i dagligdagen og deltagelse). VAS måles på en skala fra 0-100; En score på 0 indikerer et bedre resultat, og en score på 100 indikerer et værre resultat.
Baseline til uge 52 (V5) efter dosis.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Samarbejdspartnere

Advice Pharma Group srl

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. februar 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. februar 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. februar 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. juli 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. august 2022

Først opslået (Faktiske)

3. august 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • JZP926-525

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner