Klinická studie gelu NPC-12Y u pacientů s kožními lézemi spojenými s TSC

Kritéria pro zařazení:

1. Pacienti mužského nebo ženského pohlaví ve věku 3 let nebo více v době informovaného souhlasu
2. Pacienti, kteří jsou diagnostikováni jako definitivní diagnóza podle diagnostických kritérií pro komplex tuberózní sklerózy (International Tuberous Sclerosis Complex Consensus Conference 2012)
3. Pacienti se třemi nebo více načervenalými papuly angiofibromu (>= 2 mm v průměru) na obličeji při screeningových testech
4. Pacienti, kteří nejsou vhodní pro léčbu angiofibromem laserem nebo chirurgickým zákrokem (včetně terapie tekutým dusíkem a fototerapie) nebo kteří nechtějí léčbu laserem nebo chirurgický zákrok
5. Pacienti, kteří jsou léčeni přípravkem Rapalimus® gel 0,2 % (NPC-12G Gel 0,2 %) a kteří jsou schopni a souhlasí s odstoupením nejméně 4 týdny před zařazením do této studie.
6. Pacienti, kteří (nebo jejichž opatrovník) dají písemný informovaný souhlas s porozuměním a ochotou poté, co dostali dostatečné vysvětlení týkající se účasti ve studii.

Kritéria vyloučení:

1. Pacienti, pro které (nebo jejichž opatrovník) je obtížné aplikovat hodnocený lék lokálně při zachování kompliance
2. Pacienti, u kterých je obtížné vyfotit jejich léze adekvátně v takových případech, že se nemusí řídit pokyny o klidu
3. Pacienti s klinickými nálezy, jako je eroze, vřed a erupce na nebo kolem léze angiofibromu, které mohou ovlivnit hodnocení bezpečnosti nebo účinnosti
4. Pacienti s anamnézou nebo komplikací alergie na složku hodnoceného léku (sirolimus)
5. Pacienti, kteří mají jakékoli infekční onemocnění, srdeční onemocnění, onemocnění jater, plicní onemocnění, onemocnění ledvin, hematologické onemocnění nebo zhoubný nádor, které je považováno za nevhodné pro účast v této klinické studii.
6. Pacienti, kteří mají komplikace, jako jsou onemocnění nevhodná pro účast ve studii, například nekontrolovaný diabetes, dyslipidémie atd.
7. Pacienti, kteří se zúčastnili jiné klinické studie nebo klinické studie a užívali hodnocený nebo klinicky studovaný lék během 6 měsíců před první registrací
8. Pacienti, kteří během 4 týdnů před první registrací užívali inhibitory mTOR (perorální nebo injekční) jiné než everolimus
9. Pacientky, které jsou těhotné, mohou být těhotné nebo kojící
10. Pacienti, kteří nemohou souhlasit s používáním vhodné antikoncepce po datu souhlasu s účastí v klinické studii a po dobu trvání klinické studie (včetně pacientů mužského pohlaví s partnerkou ve fertilním věku)
11. Pacienti, kteří byli léčeni laserem nebo chirurgickým zákrokem (včetně terapie tekutým dusíkem a fototerapie) na angiofibromovou lézi během 6 měsíců před první registrací
12. Další pacienti, kteří jsou zkoušejícím považováni za nevhodné pro účast v klinické studii