Klinisk studie av NPC-12Y Gel hos pasienter med hudlesjoner assosiert med TSC

Inklusjonskriterier:

1. Mannlige eller kvinnelige pasienter 3 år eller eldre på tidspunktet for informert samtykke
2. Pasienter som er diagnostisert som sikker diagnose i henhold til diagnostiske kriterier for tuberøs sklerosekompleks (International Tuberous Sclerosis Complex Consensus Conference 2012)
3. Pasienter med tre eller flere rødlige papler av angiofibrom (>= 2 mm i diameter) i ansiktet ved screeningtest
4. Pasienter som ikke er egnet for behandling med laser eller kirurgi (inkludert flytende nitrogenbehandling og fototerapi) for angiofibrom, eller som ikke ønsker behandling med laser eller kirurgi
5. Pasienter som behandles med Rapalimus® gel 0,2 % (NPC-12G Gel 0,2 %) og som er i stand til og godtar en seponering av minst 4 uker før registrering i denne studien.
6. Pasienter som (eller hvis verge) gir et skriftlig informert samtykke i forståelse og vilje etter å ha fått nok forklaring angående studiedeltakelsen.

Ekskluderingskriterier:

1. Pasienter som (eller hvis verge) er vanskelige å bruke undersøkelsesstoffet lokalt med å opprettholde samsvar
2. Pasienter som det er vanskelig å få tatt bilder av lesjonene sine tilstrekkelig i slike tilfeller at de kanskje ikke følger instruksjonene om stillhet
3. Pasienter med kliniske funn som erosjon, sår og utbrudd på eller rundt lesjonen av angiofibroma, som kan påvirke vurderingen av sikkerhet eller effekt
4. Pasienter med en anamnese eller komplikasjon av allergi mot komponenten i undersøkelsesstoffet (sirolimus)
5. Pasienter som har en infeksjonssykdom, hjertesykdom, leversykdom, lungesykdom, nyresykdom, hematologisk sykdom eller ondartet svulst som anses som upassende for deltakelse i denne kliniske studien.
6. Pasienter som har komplikasjoner som sykdommer som ikke egner seg for forsøksdeltakelsen, for eksempel ukontrollert diabetes, dyslipidemi, etc.
7. Pasienter som har deltatt i andre kliniske studier eller kliniske studier, og har tatt et undersøkelses- eller klinisk studielegemiddel innen 6 måneder før den første registreringen
8. Pasienter som brukte andre mTOR-hemmere (orale eller injiserbare) enn everolimus innen 4 uker før den første registreringen
9. Kvinnelige pasienter som er gravide, kan være gravide eller ammende
10. Pasienter som ikke kan godta å bruke egnet prevensjon etter datoen for samtykke til å delta i den kliniske studien og under varigheten av den kliniske studien (inkludert mannlige pasienter med en partner i fertil alder)
11. Pasienter som har mottatt behandling med laser eller kirurgi (inkludert flytende nitrogenbehandling og fototerapi) til lesjonen av angiofibroma innen 6 måneder før den første registreringen
12. Andre pasienter som av utrederen vurderes som uegnet for deltakelse i den kliniske studien