Estudo Clínico do Gel NPC-12Y em Pacientes com Lesões Cutâneas Associadas a TSC

Critério de inclusão:

1. Pacientes do sexo masculino ou feminino com 3 anos ou mais no momento do consentimento informado
2. Pacientes que são diagnosticados como diagnóstico definitivo de acordo com critérios diagnósticos para complexo de esclerose tuberosa (International Tuberous Sclerosis Complex Consensus Conference 2012)
3. Pacientes com três ou mais pápulas avermelhadas de angiofibroma (>= 2 mm de diâmetro) na face em testes de triagem
4. Pacientes que não são adequados para terapia com laser ou cirurgia (incluindo terapia com nitrogênio líquido e fototerapia) para angiofibroma ou que não desejam terapia com laser ou cirurgia
5. Pacientes que estão sendo tratados com Rapalimus® gel 0,2% (NPC-12G Gel 0,2%) e que podem e concordam com a retirada de pelo menos 4 semanas antes da inclusão neste estudo.
6. Pacientes que (ou cujo responsável) deem consentimento informado por escrito em compreensão e disposição após terem recebido explicação suficiente sobre a participação no estudo.

Critério de exclusão:

1. Pacientes que (ou cujo responsável) são difíceis de aplicar o medicamento experimental topicamente mantendo a adesão
2. Pacientes que são difíceis de tirar fotos de suas lesões adequadamente em tais casos que podem não seguir as instruções de quietude
3. Pacientes com achados clínicos como erosão, úlcera e erupção sobre ou ao redor da lesão de angiofibroma, que podem afetar a avaliação de segurança ou eficácia
4. Pacientes com história ou complicação de alergia ao componente do medicamento experimental (sirolimus)
5. Pacientes com qualquer doença infecciosa, doença cardíaca, doença hepática, doença pulmonar, doença renal, doença hematológica ou tumor maligno que seja considerado inadequado para participação neste estudo clínico.
6. Pacientes que apresentem complicações como doenças inadequadas para a participação no estudo, por exemplo, diabetes não controlada, dislipidemia, etc.
7. Pacientes que participaram de outro ensaio clínico ou estudo clínico e tomaram um medicamento experimental ou de estudo clínico até 6 meses antes do registro inicial
8. Pacientes que usaram inibidores de mTOR (oral ou injetável) além do everolimus dentro de 4 semanas antes do registro inicial
9. Pacientes do sexo feminino que estão grávidas, podem estar grávidas ou estão amamentando
10. Pacientes que não concordam em usar métodos contraceptivos apropriados após a data de consentimento para participar do estudo clínico e durante o estudo clínico (incluindo pacientes do sexo masculino com parceiro em idade fértil)
11. Pacientes que receberam terapia com laser ou cirurgia (incluindo terapia com nitrogênio líquido e fototerapia) para a lesão de angiofibroma dentro de 6 meses antes do registro inicial
12. Outros pacientes considerados pelo investigador como inadequados para participação no estudo clínico