Badanie kliniczne żelu NPC-12Y u pacjentów ze zmianami skórnymi związanymi z TSC

Kryteria przyjęcia:

1. Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku 3 lat lub starszym w momencie wyrażenia świadomej zgody
2. Pacjenci, u których rozpoznano definitywną diagnozę zgodnie z kryteriami diagnostycznymi zespołu stwardnienia guzowatego (International Tuberous Complex Consensus Conference 2012)
3. Pacjenci z trzema lub więcej czerwonawymi grudkami naczyniakowłókniaka (>= 2 mm średnicy) na twarzy podczas badań przesiewowych
4. Pacjenci, którzy nie kwalifikują się do terapii laserowej lub chirurgicznej (w tym terapii ciekłym azotem i fototerapii) naczyniakowłókniaka lub którzy nie chcą terapii laserowej lub chirurgicznej
5. Pacjenci, którzy są leczeni Rapalimusem® żel 0,2% (NPC-12G żel 0,2%) i którzy są w stanie i zgadzają się na odstawienie na co najmniej 4 tygodnie przed włączeniem do tego badania.
6. Pacjenci, którzy (lub których opiekun) wyrazili pisemną, świadomą zgodę, rozumiejąc i wyrażając wolę, po otrzymaniu wystarczających wyjaśnień dotyczących udziału w badaniu.

Kryteria wyłączenia:

1. Pacjenci, którym (lub których opiekunom) trudno jest zastosować badany lek miejscowo z zachowaniem przestrzegania zaleceń
2. Pacjenci, którym trudno jest odpowiednio sfotografować ich zmiany w takich przypadkach, że mogą nie przestrzegać instrukcji dotyczących bezruchu
3. Pacjenci z objawami klinicznymi, takimi jak nadżerki, owrzodzenia i wykwity na lub wokół zmiany angiofibroma, które mogą wpływać na ocenę bezpieczeństwa lub skuteczności
4. Pacjenci z alergią lub powikłaniem w wywiadzie na składnik badanego leku (syrolimus)
5. Pacjenci z jakąkolwiek chorobą zakaźną, chorobą serca, chorobą wątroby, chorobą płuc, chorobą nerek, chorobą hematologiczną lub nowotworem złośliwym, którzy zostali uznani za nieodpowiednich do udziału w tym badaniu klinicznym.
6. Pacjenci, u których występują powikłania, takie jak choroby niekwalifikujące się do udziału w badaniu, na przykład niekontrolowana cukrzyca, dyslipidemia itp.
7. Pacjenci, którzy brali udział w innym badaniu klinicznym lub badaniu klinicznym i przyjmowali badany lub kliniczny lek w ciągu 6 miesięcy przed pierwszą rejestracją
8. Pacjenci, którzy stosowali inhibitory mTOR (doustne lub iniekcyjne) inne niż ewerolimus w ciągu 4 tygodni przed pierwszą rejestracją
9. Pacjentki, które są w ciąży, mogą być w ciąży lub karmią piersią
10. Pacjenci, którzy nie mogą wyrazić zgody na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji po dacie wyrażenia zgody na udział w badaniu klinicznym i na czas trwania badania klinicznego (w tym pacjenci płci męskiej z partnerem w wieku rozrodczym)
11. Pacjenci, którzy otrzymali terapię laserową lub zabieg chirurgiczny (w tym terapię ciekłym azotem i fototerapię) zmiany angiofibroma w ciągu 6 miesięcy przed pierwszą rejestracją
12. Inni pacjenci, których badacz uzna za niekwalifikujących się do udziału w badaniu klinicznym