Klinische Studie mit NPC-12Y-Gel bei Patienten mit Hautläsionen im Zusammenhang mit TSC

Einschlusskriterien:

1. Männliche oder weibliche Patienten, die zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung 3 Jahre oder älter sind
2. Patienten, bei denen gemäß diagnostischen Kriterien ein Tuberöse-Sklerose-Komplex als definitive Diagnose diagnostiziert wird (International Tuberous Sclerosis Complex Consensus Conference 2012)
3. Patienten mit drei oder mehr rötlichen Angiofibrom-Papeln (>= 2 mm Durchmesser) im Gesicht bei Screening-Tests
4. Patienten, die für eine Therapie mit Laser oder Operation (einschließlich Flüssigstickstofftherapie und Phototherapie) bei Angiofibrom nicht geeignet sind oder die keine Therapie mit Laser oder Operation wünschen
5. Patienten, die mit Rapalimus® Gel 0,2 % (NPC-12G Gel 0,2 %) behandelt werden und die in der Lage sind und einem Rücktritt von mindestens 4 Wochen vor der Aufnahme in diese Studie zustimmen.
6. Patienten, die (oder deren Erziehungsberechtigte) nach ausreichender Aufklärung über die Studienteilnahme eine schriftliche Einverständniserklärung in Verständnis und Bereitschaft abgeben.

Ausschlusskriterien:

1. Patienten, denen (oder deren Erziehungsberechtigten) es schwer fällt, das Prüfpräparat unter Einhaltung der Compliance topisch anzuwenden
2. Patienten, bei denen es schwierig ist, in solchen Fällen angemessene Bilder ihrer Läsionen zu machen, dass sie die Anweisungen zur Stille möglicherweise nicht befolgen
3. Patienten mit klinischen Befunden wie Erosion, Geschwür und Hautausschlag an oder um die Angiofibrom-Läsion, die die Beurteilung der Sicherheit oder Wirksamkeit beeinflussen können
4. Patienten mit einer Vorgeschichte oder Komplikation einer Allergie gegen die Komponente des Prüfpräparats (Sirolimus)
5. Patienten mit Infektionskrankheiten, Herzerkrankungen, Lebererkrankungen, Lungenerkrankungen, Nierenerkrankungen, hämatologischen Erkrankungen oder bösartigen Tumoren, die für die Teilnahme an dieser klinischen Studie als ungeeignet erachtet werden.
6. Patienten mit Komplikationen wie Krankheiten, die für die Studienteilnahme ungeeignet sind, z. B. unkontrollierter Diabetes, Dyslipidämie usw.
7. Patienten, die an anderen klinischen Studien oder klinischen Studien teilgenommen und innerhalb von 6 Monaten vor der Erstregistrierung ein Prüfpräparat oder Medikament für eine klinische Studie eingenommen haben
8. Patienten, die andere mTOR-Inhibitoren (oral oder injizierbar) als Everolimus innerhalb von 4 Wochen vor der Erstregistrierung angewendet haben
9. Patientinnen, die schwanger sind, möglicherweise schwanger sind oder stillen
10. Patienten, die sich nach dem Datum der Zustimmung zur Teilnahme an der klinischen Studie und für die Dauer der klinischen Studie nicht bereit erklären können, eine geeignete Verhütungsmethode anzuwenden (einschließlich männlicher Patienten mit einem Partner im gebärfähigen Alter)
11. Patienten, die innerhalb von 6 Monaten vor der Erstregistrierung eine Laserbehandlung oder Operation (einschließlich Flüssigstickstofftherapie und Phototherapie) an der Läsion des Angiofibroms erhalten haben
12. Andere Patienten, die vom Prüfarzt als ungeeignet für die Teilnahme an der klinischen Studie angesehen werden