NPC-12Y-geelin kliininen tutkimus potilailla, joilla on TSC:hen liittyviä ihovaurioita
keskiviikko 20. marraskuuta 2024 päivittänyt: Nobelpharma
Lumekontrolloitu NPC-12Y-geelin vertaileva tutkimus potilailla, joilla on tuberkuloosiskleroosikompleksiin liittyviä ihovaurioita
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia NPC-12Y-geelin tehoa ja turvallisuutta lumelääkkeeseen verrattuna tuberkuloosiskleroosiin liittyvissä ihovaurioissa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen 3, lumekontrolloitu vertaileva tutkimus NPC-12Y-geelistä potilailla, joilla on tuberkuloosiskleroosikompleksiin liittyviä ihovaurioita.
Potilaat, jotka täyttävät kaikki osallistumiskriteerit tähän tutkimukseen, käyttävät NPC-12Y-geeliä tai lumelääkettä kahdesti päivässä 12 viikon ajan.
Kaksoissokkoarviointijakson jälkeen kaikki potilaat levittävät NPC-12Y-geeliä kahdesti päivässä 52 viikon ajan.
Mukaan otetaan noin 40 soveltuvaa potilasta
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
43
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Niigata, Japani
- National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo Hospital
-
-
Aichi
-
Toyoake, Aichi, Japani
- Fujita Health University Hospital
-
-
Gunma
-
Maebashi, Gunma, Japani
- Gunma University Hospital
-
-
Osaka
-
Suita, Osaka, Japani
- Osaka University Hospital
-
-
Shizuoka
-
Hamamatsu, Shizuoka, Japani
- Seirei Hamamatsu General Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
9 kuukautta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- tai naispotilaat, jotka ovat vähintään 3-vuotiaita tietoisen suostumuksen ajankohtana
- Potilaat, joille on diagnosoitu varma diagnoosi tuberkuloosiskleroosikompleksin diagnostisten kriteerien mukaan (International Tuberous Sclerosis Complex Consensus Conference 2012)
- Potilaat, joilla on kolme tai useampi punertava angiofibrooman näppäily (halkaisija >= 2 mm) kasvoissa seulontatesteissä
- Potilaat, jotka eivät sovellu angiofibrooman laser- tai leikkaushoitoon (mukaan lukien nestetyppihoito ja valohoito) tai jotka eivät halua laser- tai leikkaushoitoa
- Potilaat, joita hoidetaan Rapalimus®-geelillä 0,2 % (NPC-12G Gel 0,2 %) ja jotka pystyvät lopettamaan ja suostuvat siihen vähintään 4 viikkoa ennen osallistumista tähän tutkimukseen.
- Potilaat, jotka (tai joiden huoltaja) antavat kirjallisen tietoisen suostumuksen ymmärryksessä ja halukkuudessa saatuaan riittävän selvityksen tutkimukseen osallistumisesta.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla (tai joiden huoltajalla) on vaikea käyttää tutkimuslääkettä paikallisesti noudattaen hoitoa
- Potilaat, joille on vaikea saada riittävästi kuvia leesioistaan sellaisissa tapauksissa, etteivät he välttämättä noudata hiljaisuuden ohjeita
- Potilaat, joilla on kliinisiä löydöksiä, kuten eroosiota, haavaumia ja eruptiota angiofibroomaleesiossa tai sen ympärillä, jotka voivat vaikuttaa turvallisuuden tai tehon arviointiin
- Potilaat, joilla on ollut allergia tai komplikaatioita tutkimuslääkkeen aineosalle (sirolimuusi)
- Potilaat, joilla on jokin infektiosairaus, sydänsairaus, maksasairaus, keuhkosairaus, munuaissairaus, hematologinen sairaus tai pahanlaatuinen kasvain, jonka katsotaan olevan sopimaton osallistua tähän kliiniseen tutkimukseen.
- Potilaat, joilla on komplikaatioita, kuten sairaudet, jotka eivät sovellu tutkimukseen osallistumiseen, esimerkiksi hallitsematon diabetes, dyslipidemia jne.
- Potilaat, jotka ovat osallistuneet muuhun kliiniseen tutkimukseen tai kliiniseen tutkimukseen ja ottaneet tutkimus- tai kliinistä tutkimuslääkettä 6 kuukauden sisällä ennen alkuperäistä rekisteröintiä
- Potilaat, jotka käyttivät muita mTOR-estäjiä (oraalisia tai injektoivia) kuin everolimuusia 4 viikon sisällä ennen ensimmäistä rekisteröintiä
- Naispotilaat, jotka ovat raskaana, saattavat olla raskaana tai imettävät
- Potilaat, jotka eivät voi suostua käyttämään asianmukaista ehkäisyä kliiniseen tutkimukseen osallistumisen hyväksymispäivän jälkeen ja kliinisen tutkimuksen ajan (mukaan lukien miespotilaat, joiden kumppani on hedelmällisessä iässä)
- Potilaat, jotka ovat saaneet laserhoitoa tai leikkaushoitoa (mukaan lukien nestetyppihoito ja valohoito) angiofibrooman vaurioon 6 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä rekisteröintiä
- Muut potilaat, jotka tutkijan mielestä eivät sovellu osallistumaan kliiniseen tutkimukseen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: NPC-12Y geeli
NPC-12Y-geeli sisältää 0,2 % sirolimuusia
|
NPC-12Y-geeliä levitetään kahdesti päivässä 12 viikon ajan.
Kaksoissokkoarviointijakson jälkeen NPC-12Y-geeliä levitetään kahdesti päivässä 52 viikon ajan.
|
|
Placebo Comparator: NPC-12Y plasebogeeli
Placebo-geeli vastaa NPC-12Y-geeliä
|
NPC-12Y-plasebogeeliä levitetään kahdesti päivässä 12 viikon ajan.
Kaksoissokkoarviointijakson jälkeen NPC-12Y-geeliä levitetään kahdesti päivässä 52 viikon ajan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Angiofibrooman parannukset
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Perustasoon verrattuna tehdyt parannukset arvioidaan käyttämällä IRC:n valokuvaa
|
12 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Angiofibrooman, värin ja koon parannukset
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Perustasoon verrattuna tehdyt parannukset arvioidaan käyttämällä IRC:n valokuvaa
|
12 viikkoa
|
|
Kasvojen angiofibrooman indeksi (IFA) -pisteet
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Tutkijoiden arvioimat muutokset kasvojen angiofibrooman (IFA) indeksissä
|
12 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 1. kesäkuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 30. lokakuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 30. lokakuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 4. elokuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 8. elokuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 10. elokuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Perjantai 22. marraskuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 20. marraskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. marraskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Patologiset prosessit
- Neoplasmat
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Neoplastiset oireyhtymät, perinnölliset
- Neurokutaaniset oireyhtymät
- Hamartoma
- Kasvaimia, useita primaarisia
- Kortikaalisen kehityksen epämuodostumat, ryhmä I
- Kortikaalisen kehityksen epämuodostumat
- Hermoston epämuodostumat
- Skleroosi
- Mukula-skleroosi
Muut tutkimustunnusnumerot
- NPC-12Y-1
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .