Klinische studie van NPC-12Y-gel bij patiënten met huidlaesies geassocieerd met TSC

Inclusiecriteria:

1. Mannelijke of vrouwelijke patiënten van 3 jaar of ouder op het moment van geïnformeerde toestemming
2. Patiënten bij wie de definitieve diagnose is gesteld volgens diagnostische criteria voor het tubereuze sclerosecomplex (International Tuberous Sclerosis Complex Consensus Conference 2012)
3. Patiënten met drie of meer roodachtige papels van angiofibroom (>= 2 mm in diameter) op het gezicht bij screeningstests
4. Patiënten die niet geschikt zijn voor therapie met laser of chirurgie (inclusief vloeibare stikstoftherapie en fototherapie) voor angiofibroom, of die geen behandeling met laser of chirurgie willen
5. Patiënten die worden behandeld met Rapalimus®-gel 0,2% (NPC-12G Gel 0,2%) en die in staat zijn en instemmen met een terugtrekking van ten minste 4 weken voorafgaand aan deelname aan dit onderzoek.
6. Patiënten die (of wiens voogd) een schriftelijke geïnformeerde toestemming geven in begrip en bereidheid na voldoende uitleg te hebben gekregen over de studiedeelname.

Uitsluitingscriteria:

1. Patiënten die (of wiens voogd) het moeilijk vinden om het onderzoeksgeneesmiddel topisch toe te passen met behoud van therapietrouw
2. Patiënten bij wie het moeilijk is om voldoende foto's van hun laesies te maken in dergelijke gevallen dat ze de instructie van stilte niet opvolgen
3. Patiënten met klinische bevindingen zoals erosie, zweren en uitbarstingen op of rond de laesie van angiofibroom, die de beoordeling van veiligheid of werkzaamheid kunnen beïnvloeden
4. Patiënten met een voorgeschiedenis of complicatie van allergie voor het bestanddeel van het onderzoeksgeneesmiddel (sirolimus)
5. Patiënten met een infectieziekte, hartziekte, leverziekte, longziekte, nierziekte, hematologische ziekte of kwaadaardige tumor die ongeschikt wordt geacht voor deelname aan deze klinische studie.
6. Patiënten met complicaties zoals ziekten die niet geschikt zijn voor deelname aan het onderzoek, bijvoorbeeld ongecontroleerde diabetes, dyslipidemie, enz.
7. Patiënten die hebben deelgenomen aan een ander klinisch onderzoek of klinisch onderzoek en die binnen 6 maanden vóór de eerste registratie een geneesmiddel voor onderzoek of klinisch onderzoek hebben gebruikt
8. Patiënten die binnen 4 weken voor de eerste registratie andere mTOR-remmers (oraal of injecteerbaar) dan everolimus gebruikten
9. Vrouwelijke patiënten die zwanger zijn, mogelijk zwanger zijn of borstvoeding geven
10. Patiënten die niet akkoord kunnen gaan met het gebruik van geschikte anticonceptie na de datum van toestemming voor deelname aan de klinische studie en voor de duur van de klinische studie (inclusief mannelijke patiënten met een partner in de vruchtbare leeftijd)
11. Patiënten die binnen 6 maanden voor de eerste registratie een behandeling met laser of chirurgie (inclusief therapie met vloeibare stikstof en fototherapie) hebben ondergaan voor de laesie van angiofibroom
12. Andere patiënten die door de onderzoeker als ongeschikt worden beschouwd voor deelname aan de klinische studie