Estudio clínico del gel NPC-12Y en pacientes con lesiones cutáneas asociadas con CET

Criterios de inclusión:

1. Pacientes masculinos o femeninos de 3 años o más al momento del consentimiento informado
2. Pacientes que son diagnosticados como diagnóstico definitivo de acuerdo con los criterios diagnósticos del complejo de esclerosis tuberosa (International Tuberous Sclerosis Complex Consensus Conference 2012)
3. Pacientes con tres o más pápulas rojizas de angiofibroma (>= 2 mm de diámetro) en la cara en las pruebas de detección
4. Pacientes que no son aptos para terapia con láser o cirugía (incluyendo terapia con nitrógeno líquido y fototerapia) para angiofibroma, o que no desean terapia con láser o cirugía
5. Pacientes que están siendo tratados con Rapalimus® gel 0.2% (NPC-12G Gel 0.2%) y que pueden y aceptan un retiro de al menos 4 semanas antes de la inscripción en este estudio.
6. Pacientes que (o cuyo tutor) den un consentimiento informado por escrito en entendimiento y voluntad después de haber recibido suficiente explicación sobre la participación en el estudio.

Criterio de exclusión:

1. Pacientes a quienes (o cuyo tutor) les resulta difícil aplicar el fármaco en investigación por vía tópica para mantener el cumplimiento
2. Pacientes a los que es difícil tomar fotografías de sus lesiones adecuadamente en casos en los que es posible que no sigan las instrucciones de quietud.
3. Pacientes con hallazgos clínicos como erosión, úlcera y erupción sobre o alrededor de la lesión de angiofibroma, que pueden afectar la evaluación de la seguridad o la eficacia.
4. Pacientes con antecedentes o complicaciones de alergia al componente del fármaco en investigación (sirolimus)
5. Pacientes que tengan cualquier enfermedad infecciosa, enfermedad cardíaca, enfermedad hepática, enfermedad pulmonar, enfermedad renal, enfermedad hematológica o tumor maligno que se considere inapropiado para participar en este estudio clínico.
6. Pacientes que presenten complicaciones como enfermedades no aptas para la participación en el ensayo, por ejemplo, diabetes no controlada, dislipidemia, etc.
7. Pacientes que hayan participado en otro ensayo clínico o estudio clínico y hayan tomado un fármaco en investigación o estudio clínico dentro de los 6 meses anteriores al registro inicial
8. Pacientes que usaron inhibidores de mTOR (orales o inyectables) distintos de everolimus dentro de las 4 semanas anteriores al registro inicial
9. Pacientes de sexo femenino que están embarazadas, pueden estar embarazadas o están amamantando
10. Pacientes que no pueden aceptar usar un método anticonceptivo adecuado después de la fecha de consentimiento para participar en el estudio clínico y durante la duración del estudio clínico (incluidos los pacientes varones con una pareja en edad fértil)
11. Pacientes que hayan recibido terapia con láser o cirugía (incluyendo terapia con nitrógeno líquido y fototerapia) para la lesión de angiofibroma dentro de los 6 meses anteriores al registro inicial
12. Otros pacientes que el investigador considere inadecuados para participar en el estudio clínico