Klinisk studie av NPC-12Y Gel hos patienter med hudskador associerade med TSC

Inklusionskriterier:

1. Manliga eller kvinnliga patienter 3 år eller äldre vid tidpunkten för informerat samtycke
2. Patienter som får diagnosen definitiv diagnos enligt diagnostiska kriterier för tuberös skleroskomplex (International Tuberous Sclerosis Complex Consensus Conference 2012)
3. Patienter med tre eller flera rödaktiga papler av angiofibroma (>= 2 mm i diameter) i ansiktet vid screeningtest
4. Patienter som inte är lämpliga för behandling med laser eller kirurgi (inklusive terapi med flytande kväve och fototerapi) för angiofibrom, eller som inte vill ha behandling med laser eller kirurgi
5. Patienter som behandlas med Rapalimus® gel 0,2 % (NPC-12G Gel 0,2 %) och som kan och samtycker till ett utsättande av minst 4 veckor före inskrivning i denna studie.
6. Patienter som (eller vars vårdnadshavare) ger ett skriftligt informerat samtycke i förståelse och villighet efter att ha fått tillräcklig förklaring angående studiedeltagandet.

Exklusions kriterier:

1. Patienter som (eller vars vårdnadshavare) har svårt att applicera prövningsläkemedlet lokalt med bibehållen efterlevnad
2. Patienter som är svåra att ta bilder av sina lesioner i sådana fall att de kanske inte följer instruktionerna om stillhet
3. Patienter med kliniska fynd såsom erosion, sår och eruption på eller runt lesionen av angiofibroma, vilket kan påverka bedömningen av säkerhet eller effekt
4. Patienter med en anamnes eller en komplikation av allergi mot komponenten i prövningsläkemedlet (sirolimus)
5. Patienter som har någon infektionssjukdom, hjärtsjukdom, leversjukdom, lungsjukdom, njursjukdom, hematologisk sjukdom eller maligna tumörer som anses olämpliga för att delta i denna kliniska studie.
6. Patienter som har komplikationer såsom sjukdomar olämpliga för prövningsdeltagandet, till exempel okontrollerad diabetes, dyslipidemi m.m.
7. Patienter som har deltagit i annan klinisk prövning eller klinisk studie och som har tagit ett prövnings- eller kliniskt studieläkemedel inom 6 månader före den första registreringen
8. Patienter som använde andra mTOR-hämmare (orala eller injicerbara) än everolimus inom 4 veckor före den första registreringen
9. Kvinnliga patienter som är gravida, kan vara gravida eller ammar
10. Patienter som inte kan gå med på att använda lämplig preventivmedel efter datumet för samtycke till att delta i den kliniska studien och under hela den kliniska studien (inklusive manliga patienter med en partner i fertil ålder)
11. Patienter som har fått behandling med laser eller kirurgi (inklusive flytande kväveterapi och fototerapi) till lesionen av angiofibroma inom 6 månader före den första registreringen
12. Andra patienter som av prövaren anses olämpliga för deltagande i den kliniska studien