Klinisk undersøgelse af NPC-12Y Gel hos patienter med hudlæsioner forbundet med TSC

Inklusionskriterier:

1. Mandlige eller kvindelige patienter 3 år eller ældre på tidspunktet for informeret samtykke
2. Patienter, der er diagnosticeret som sikker diagnose i henhold til diagnostiske kriterier for tuberøs sklerosekompleks (International Tuberous Sclerosis Complex Consensus Conference 2012)
3. Patienter med tre eller flere rødlige papler af angiofibroma (>= 2 mm i diameter) i ansigtet ved screeningstest
4. Patienter, der ikke er egnede til behandling med laser eller kirurgi (herunder flydende nitrogenbehandling og fototerapi) for angiofibrom, eller som ikke ønsker behandling med laser eller kirurgi
5. Patienter, der er i behandling med Rapalimus® gel 0,2 % (NPC-12G Gel 0,2 %), og som er i stand til og accepterer en seponering i mindst 4 uger før optagelse i denne undersøgelse.
6. Patienter, som (eller hvis værge) giver et skriftligt informeret samtykke i forståelse og vilje efter at have modtaget tilstrækkelig forklaring vedrørende undersøgelsesdeltagelsen.

Ekskluderingskriterier:

1. Patienter, som (eller hvis værge) har svært ved at anvende forsøgslægemidlet lokalt med overholdelse af compliance
2. Patienter, der er svære at få taget billeder af deres læsioner tilstrækkeligt i sådanne tilfælde, at de måske ikke følger instruktionen om stilhed
3. Patienter med kliniske fund såsom erosion, ulcus og eruption på eller omkring læsionen af ​​angiofibroma, som kan påvirke vurderingen af ​​sikkerhed eller effekt
4. Patienter med en anamnese eller komplikation af allergi over for komponenten af ​​forsøgslægemidlet (sirolimus)
5. Patienter, der har en infektionssygdom, hjertesygdom, leversygdom, lungesygdom, nyresygdom, hæmatologisk sygdom eller ondartet tumor, som anses for uegnede til deltagelse i denne kliniske undersøgelse.
6. Patienter, der har komplikationer såsom sygdomme, der er uegnede til forsøgsdeltagelsen, for eksempel ukontrolleret diabetes, dyslipidæmi mv.
7. Patienter, der har deltaget i andre kliniske forsøg eller kliniske undersøgelser og har taget et forsøgs- eller klinisk undersøgelseslægemiddel inden for 6 måneder før den første registrering
8. Patienter, der brugte andre mTOR-hæmmere (orale eller injicerbare) end everolimus inden for 4 uger før den første registrering
9. Kvindelige patienter, der er gravide, kan være gravide eller ammende
10. Patienter, der ikke kan acceptere at bruge passende prævention efter datoen for samtykke til at deltage i den kliniske undersøgelse og i hele den kliniske undersøgelses varighed (inklusive mandlige patienter med en partner i den fødedygtige alder)
11. Patienter, der har modtaget behandling med laser eller kirurgi (herunder flydende nitrogenbehandling og fototerapi) til læsionen af ​​angiofibroma inden for 6 måneder før den første registrering
12. Andre patienter, som af investigator vurderes som uegnede til deltagelse i den kliniske undersøgelse