Autologní transplantace kmenových buněk kostní dřeně u pacientů se subakutním poraněním míchy
10. ledna 2023 aktualizováno: SENAI CIMATEC
Fáze 2, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, randomizovaná klinická studie autologní transplantace kmenových buněk kostní dřeně u pacientů se subakutním poraněním míchy
Cílem této studie je zhodnotit účinnost a bezpečnost intratekálního podání autologních mezenchymálních kmenových buněk u účastníků se subakutním poraněním míchy.
Přehled studie
Postavení
Zatím nenabíráme
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Poranění míchy (SCI) představuje sociální a ekonomický problém s přitěžujícím faktorem schopnosti omezit individuální kapacitu, což vede ke stavu neproduktivity a neschopnosti.
V současné době neexistuje účinná léčba pro zotavení poraněné míchy.
Naše výzkumná skupina byla jedním z průkopníků ve studiu terapií mezenchymálních kmenových buněk v léčbě SCI, provedla preklinické studie i klinické studie s účastníky s kompletním poraněním míchy, které prokázaly, že mezenchymální transplantace kmenových buněk (MSC ) z autologní kostní dřeně byla v těchto studiích bezpečná a účinná terapie.
Tento projekt navrhuje vyšetření této terapie u účastníků s kompletním poraněním míchy v torakolumbální oblasti, v subakutní fázi (definované mezi 3 až 6 měsíci po události), s cílem zhodnotit bezpečnost a účinnost injekce mezenchymálních kmenových buněk .
Za tímto účelem navrhujeme dvojitě zaslepenou, randomizovanou klinickou studii k prokázání účinnosti a bezpečnosti transplantace MSC kostní dřeně u účastníků s kompletní paraplegií, klasifikovaných podle ASIA Impairment Scale (AIS) stupně A, podle TRM, se subakutní lézí.
Čtyřicet účastníků bude doporučeno referenčními institucemi a poté přijato, aby byli následně podrobeni randomizaci, pokud je to vhodné, se skupinou 20 účastníků léčených intratekální infuzí autologních MSC a dalších 20 účastníků bylo přiděleno do kontrolní skupiny s použitím glukofyziologického roztoku jako subkutánní placebo.
Každý účastník bude po náboru sledován po dobu přibližně 01 (jednoho) roku.
Příprava CTM bude provedena v souladu se standardy správné výrobní praxe.
Obě skupiny účastnící se studie budou podrobeny hodnocení před a po léčbě.
Účinnost terapie bude hodnocena pomocí škály stanovené ASIA (American Spinal Injury Association) a Mezinárodní klasifikací funkčnosti, disability a zdraví (ICF).
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
40
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Carolina Macedo, PhD
- Telefonní číslo: 557138795574
- E-mail: carolthemacedo@gmail.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Lila Araujo, PhD
- Telefonní číslo: 557138795574
- E-mail: lila.araujo@fieb.org.br
Studijní místa
-
-
Bahia
-
Salvador, Bahia, Brazílie, 41650-010
- SENAI CIMATEC
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Obě pohlaví starší 18 let;
- Uzavřené nebo otevřené poranění míchy na hrudní nebo bederní úrovni v subakutní fázi (mezi 3 a 6 měsíci po události);
- Hodnocení ASIA A.
Kritéria vyloučení:
- Část anatomie páteře;
- Aktivní infekční onemocnění;
- terminální pacienti;
- Neurodegenerativní onemocnění;
- Primární hematologická onemocnění;
- Kost odrážející zvýšené riziko punkce páteře;
- koagulopatie;
- Jaterní dysfunkce;
- Těhotenství;
- Jiné zdravotní komplikace, které kontraindikují operaci, včetně závažných respiračních komplikací;
- Účast v jiném klinickém hodnocení;
- Použití kovových implantátů v blízkosti cévních struktur (jako je kardiostimulátor nebo protéza), které kontraindikují magnetickou rezonanci
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Transplantace mezenchymálních kmenových buněk
Dvě intratekální autologní transplantace kmenových buněk kostní dřeně 1 ml roztoku obsahujícího 5x10 000 000 MSC, každá s 90denním intervalem mezi aplikacemi.
|
Pacienti podstoupí dvě autologní transplantace kmenových buněk kostní dřeně do oblasti léze
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Dvě subkutánní injekce po 1 ml obsahující glykofyziologický roztok
90denní interval mezi aplikacemi.
|
Pacienti podstoupí dvě subkutánní injekce 1 ml glykofyziologického roztoku do oblasti léze simulovaným postupem
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od základní škály ASIA a 12 měsíců po autologní transplantaci mezenchymálních kmenových buněk u jedinců se subakutním poraněním míchy
Časové okno: Výchozí stav a 12 měsíců
|
Mezinárodní standardy pro neurologickou klasifikaci poranění míchy (ISNCSCI), běžně označované jako ASIA zkouška, byly vyvinuty American Spinal Injury Association (ASIA) jako univerzální klasifikační nástroj pro poranění míchy na základě standardizovaného senzorického a motorického hodnocení. .Zahrnuje jak motorické, tak senzorické vyšetření, aby se určila senzorická úroveň a motorická úroveň pro každou stranu těla (pravá a levá), jednotlivá neurologická úroveň poranění (NLI) a zda je zranění úplné nebo neúplné.
Mezi prvky škály patří: Stupeň A: Poškození je úplné, Stupeň B, C a D: Poškození je neúplné s určitými rozdíly mezi nimi.; Stupeň
E: Funkce pacienta jsou normální
|
Výchozí stav a 12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Zlepšení kvality života měřené dotazníkem WhoQof-bref.
Časové okno: Výchozí stav, 1 měsíc, 6 měsíců a 12 měsíců
|
WHOQOL-BREF je 26-položkový nástroj sestávající ze čtyř oblastí: fyzické zdraví (7 položek), psychické zdraví (6 položek), sociální vztahy (3 položky) a environmentální zdraví (8 položek); obsahuje také položky QOL a obecné zdraví.
Každá jednotlivá položka WHOQOL-BREF je hodnocena od 1 do 5 na škále odpovědí, která je stanovena jako pětibodová ordinální škála.
Skóre se pak lineárně transformuje na stupnici 0-100
|
Výchozí stav, 1 měsíc, 6 měsíců a 12 měsíců
|
|
Hodnocení neuropatické bolesti pomocí McGill Pain Questionnaire
Časové okno: Výchozí stav, 1 měsíc, 6 měsíců a 12 měsíců
|
McGill Pain Questionnaire (MPQ) je self-reporting měření bolesti používané u pacientů s řadou diagnóz.
Hodnotí jak kvalitu, tak intenzitu subjektivní bolesti.
MPQ je multidimenzionální nástroj pro hodnocení bolesti a má tři složky, kterými jsou senzorická intenzita, kognitivní hodnocení bolesti a emocionální dopad bolesti.
|
Výchozí stav, 1 měsíc, 6 měsíců a 12 měsíců
|
|
Posouzení smyslového postižení po subakutním poranění míchy von Freyovými vlákny
Časové okno: Výchozí stav, 1 měsíc, 6 měsíců a 12 měsíců
|
Test mechanické citlivosti (Von Frey) se skládá z tenkých kalibrovaných plastových vláken, která se aplikují na povrch chodidla.
K určení prahu, který vyvolá odezvu stažení zadní tlapky, se použijí von Freyova vlákna různého průměru nebo tuhosti.
Prahová hodnota mechanického vytažení je definována jako minimální průměr Von Freyova vlákna, které vyvolává reflex vytažení.
Účelem tohoto testu je změřit mechanickou nocicepci, aby se vyhodnotila schopnost detekovat škodlivý podnět.
|
Výchozí stav, 1 měsíc, 6 měsíců a 12 měsíců
|
|
Posouzení smyslového postižení po subakutním poranění míchy pomocí kvantitativního senzorického testu
Časové okno: Výchozí stav, 1 měsíc, 6 měsíců a 12 měsíců
|
Kvantitativní senzorické testování (QST) označuje psychofyzické testy senzorického vnímání při podávání podnětů s předem určenými fyzikálními vlastnostmi a podle specifických protokolů.
QST je schopen zachytit a kvantifikovat stimulem vyvolané negativní a pozitivní senzorické jevy,
|
Výchozí stav, 1 měsíc, 6 měsíců a 12 měsíců
|
|
Změna od základní škály AIS a 12 měsíců po autologní transplantaci mezenchymálních kmenových buněk
Časové okno: Výchozí stav a 12 měsíců
|
American Spinal Injury Association Impairment Scale (AIS) je standardizované neurologické vyšetření používané rehabilitačním týmem k posouzení senzorických a motorických úrovní, které byly postiženy poraněním míchy.
Škála má pět klasifikačních úrovní, od úplné ztráty neurální funkce v postižené oblasti až po zcela normální.
Výsledky pomáhají týmu stanovit funkční cíle na základě neurologické úrovně zranění, která je určena.
Mezi prvky škály patří: Stupeň A: Poškození je úplné, Stupeň B, C a D: Poškození je neúplné s určitými rozdíly mezi nimi.; Stupeň
E: Funkce pacienta jsou normální.
|
Výchozí stav a 12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Milena Soares, PhD, SENAI CIMATEC
- Vrchní vyšetřovatel: Augusto Mota, PhD, Hospital Da Bahia
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Očekávaný)
1. dubna 2023
Primární dokončení (Očekávaný)
25. září 2023
Dokončení studie (Očekávaný)
1. prosince 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
20. prosince 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
20. prosince 2022
První zveřejněno (Aktuální)
5. ledna 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
12. ledna 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
10. ledna 2023
Naposledy ověřeno
1. ledna 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- PLC01/2021
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .