Autolog benmargsstamcelletransplantasjon hos pasienter med subakutt ryggmargsskade
10. januar 2023 oppdatert av: SENAI CIMATEC
Fase 2, dobbeltblind, placebokontrollert, randomisert klinisk studie av autolog benmargsstamcelletransplantasjon hos pasienter med subakutt ryggmargsskade
Målet med denne studien er å evaluere effektiviteten og sikkerheten ved intratekal administrering av autologe mesenkymale stamceller hos deltakere med subakutt ryggmargsskade.
Studieoversikt
Status
Har ikke rekruttert ennå
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Ryggmargsskade (SCI) utgjør et sosialt og økonomisk problem med den skjerpende faktoren å kunne begrense individuell kapasitet, noe som fører til en tilstand av uproduktivitet og inhabilitet.
For tiden finnes det ingen effektiv behandling for å gjenopprette en skadet ryggmarg.
Forskningsgruppen vår var en av pionerene i studiet av mesenkymale stamcelleterapier i behandlingen av SCI, etter å ha utført prekliniske studier, samt kliniske studier med deltakere med komplette ryggmargsskader, som viste at stamcelletransplantasjon mesenchymal (MSC) ) fra autolog benmarg var en sikker og effektiv terapi i disse studiene.
Dette prosjektet foreslår undersøkelse av denne terapien hos deltakere med komplette ryggmargsskader i thoracolumbar-regionen, i den subakutte fasen (definert mellom 3 til 6 måneder etter hendelsen), med sikte på å evaluere sikkerheten og effekten av injeksjon av mesenkymale stamceller .
For dette foreslår vi en dobbeltblind, randomisert klinisk studie for å demonstrere effektiviteten og sikkerheten ved benmargstransplantasjon hos deltakere med fullstendig paraplegi, klassifisert etter ASIA Impairment Scale (AIS) grad A, av TRM, med subakutt lesjon.
Førti deltakere vil bli henvist av referanseinstitusjoner og deretter rekruttert for å bli utsatt for randomisering, hvis de er kvalifisert, med en gruppe på 20 deltakere behandlet ved intratekal infusjon av autologe MSC-er, og en annen av 20 deltakere allokert til kontrollgruppen, ved bruk av en glukofysiologisk løsning som subkutan placebo.
Hver deltaker, etter rekruttering, vil bli overvåket i en periode på ca. 01 (ett) år.
Utarbeidelsen av CTMene vil bli gjort i samsvar med standardene for god produksjonspraksis.
Begge gruppene som deltar i studien vil bli underkastet evalueringer før og etter behandling.
Effektiviteten av terapien vil bli evaluert ved å bruke skalaen etablert av ASIA (American Spinal Injury Association) og International Classification of Functioning, Disability and Health (ICF).
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Forventet)
40
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Carolina Macedo, PhD
- Telefonnummer: 557138795574
- E-post: carolthemacedo@gmail.com
Studer Kontakt Backup
- Navn: Lila Araujo, PhD
- Telefonnummer: 557138795574
- E-post: lila.araujo@fieb.org.br
Studiesteder
-
-
Bahia
-
Salvador, Bahia, Brasil, 41650-010
- SENAI CIMATEC
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Begge kjønn over 18 år;
- Lukket eller åpen ryggmargsskade på thorax- eller lumbalnivå i den subakutte fasen (mellom 3 og 6 måneder etter hendelsen);
- ASIA A-rangering.
Ekskluderingskriterier:
- Seksjon av spinal anatomi;
- Aktive infeksjonssykdommer;
- terminale pasienter;
- Nevrodegenerative sykdommer;
- Primære hematologiske sykdommer;
- Bein som gjenspeiler økt risiko for spinal punktering;
- Koagulopatier;
- leverdysfunksjon;
- Svangerskap;
- Andre medisinske komplikasjoner som kontraindiserer kirurgi, inkludert store respiratoriske komplikasjoner;
- Deltakelse i en annen klinisk studie;
- Bruk av metallimplantater nær vaskulære strukturer (som pacemaker eller protese) som kontraindiserer magnetisk resonans
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Mesenkymal stamcelletransplantasjon
To intratekale autologe benmargsstamcelletransplantasjoner av 1 ml løsning som inneholder 5x10 000 000 MSCs hver med et 90-dagers intervall mellom påføringene.
|
Pasienter vil gjennomgå to autologe benmargsstamcelletransplantasjoner inn i lesjonsområdet
|
|
Placebo komparator: Placebo
To subkutane injeksjoner på 1 ml hver, inneholdende glykofysiologisk oppløsning.med
et 90-dagers intervall mellom påføringer.
|
Pasienter vil gjennomgå to subkutane injeksjoner av 1 ml glykofysiologisk oppløsning i lesjonsområdet ved falsk prosedyre
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline ASIA-skala og 12 måneder etter autolog mesenkymale stamcelletransplantasjon hos individer med subakutt ryggmargsskade
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
|
International Standards for Neurological Classification of Spinal Cord Injury (ISNCSCI), ofte referert til som ASIA Exam, ble utviklet av American Spinal Injury Association (ASIA) som et universelt klassifiseringsverktøy for ryggmargsskader basert på en standardisert sensorisk og motorisk vurdering .Det involverer både en motorisk og sensorisk undersøkelse for å bestemme sensorisk nivå og motorisk nivå for hver side av kroppen (høyre og venstre), enkelt nevrologisk skadenivå (NLI) og om skaden er komplett eller ufullstendig.
Elementer på skalaen inkluderer: Karakter A: Svekkelsen er fullstendig, grad B,C og D: Svekkelsen er ufullstendig med noen forskjeller mellom dem.
E: Pasientens funksjoner er normale
|
Baseline og 12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forbedring av livskvalitet, målt ved WhoQof-bref Questionnaire.
Tidsramme: Baseline, 1 måned, 6 måneder og 12 måneder
|
WHOQOL-BREF er et instrument med 26 elementer som består av fire domener: fysisk helse (7 elementer), psykologisk helse (6 elementer), sosiale relasjoner (3 elementer) og miljøhelse (8 elementer); den inneholder også QOL og generelle helseartikler.
Hvert enkelt element i WHOQOL-BREF blir skåret fra 1 til 5 på en svarskala, som er fastsatt som en fempunkts ordinær skala.
Poengsummene transformeres deretter lineært til en 0-100-skala
|
Baseline, 1 måned, 6 måneder og 12 måneder
|
|
Vurdering av nevropatisk smerte ved McGill Pain Questionnaire
Tidsramme: Baseline, 1 måned, 6 måneder og 12 måneder
|
McGill Pain Questionnaire (MPQ) er et selvrapporterende mål på smerte som brukes til pasienter med en rekke diagnoser.
Den vurderer både kvalitet og intensitet av subjektiv smerte.
MPQ er et multi-dimensjonalt verktøy for smertevurdering, og det har tre komponenter, som er den sensoriske intensiteten, den kognitive evalueringen av smerte og den emosjonelle påvirkningen av smerte.
|
Baseline, 1 måned, 6 måneder og 12 måneder
|
|
Vurdering sensorisk svekkelse etter subakutt ryggmargsskade med von Frey filamenter
Tidsramme: Baseline, 1 måned, 6 måneder og 12 måneder
|
Den mekaniske sensitivitetstesten (Von Frey) består av tynne kalibrerte plastfilamenter som påføres plantaroverflaten.
Von Frey-filamenter med forskjellige målere eller stivhet brukes for å bestemme terskelen som fremkaller en tilbaketrekningsrespons av bakpoten.
Den mekaniske tilbaketrekningsterskelen er definert som minimum gauge Von Frey filament som fremkaller en tilbaketrekningsrefleks.
Hensikten med denne testen er å måle mekanisk nocisepsjon for å verdsette evnen til å oppdage en skadelig stimulus.
|
Baseline, 1 måned, 6 måneder og 12 måneder
|
|
Vurdering sensorisk svekkelse etter subakutt ryggmargsskade med kvantitativ sensorisk test
Tidsramme: Baseline, 1 måned, 6 måneder og 12 måneder
|
Kvantitativ sensorisk testing (QST) refererer til psykofysiske tester av sensorisk persepsjon under administrering av stimuli med forhåndsbestemte fysiske egenskaper og etter spesifikke protokoller.
QST er i stand til å fange opp og kvantifisere stimulus-fremkalte negative og positive sensoriske fenomener,
|
Baseline, 1 måned, 6 måneder og 12 måneder
|
|
Endring fra baseline AIS-skala og 12 måneder etter autolog mesenkymale stamcelletransplantasjon
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
|
American Spinal Injury Association Impairment Scale (AIS) er en standardisert nevrologisk undersøkelse som brukes av rehabiliteringsteamet for å vurdere de sensoriske og motoriske nivåene som ble påvirket av ryggmargsskaden.
Skalaen har fem klassifiseringsnivåer, alt fra fullstendig tap av nevrale funksjoner i det berørte området til helt normalt.
Resultatene hjelper teamet med å sette funksjonelle mål basert på det nevrologiske skadenivået som er bestemt.
Elementer på skalaen inkluderer: Karakter A: Svekkelsen er fullstendig, grad B,C og D: Svekkelsen er ufullstendig med noen forskjeller mellom dem.
E: Pasientens funksjoner er normale.
|
Baseline og 12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Milena Soares, PhD, SENAI CIMATEC
- Hovedetterforsker: Augusto Mota, PhD, Hospital Da Bahia
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Forventet)
1. april 2023
Primær fullføring (Forventet)
25. september 2023
Studiet fullført (Forventet)
1. desember 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
20. desember 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
20. desember 2022
Først lagt ut (Faktiske)
5. januar 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
12. januar 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
10. januar 2023
Sist bekreftet
1. januar 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- PLC01/2021
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .