Autologe beenmergstamceltransplantatie bij patiënten met subacuut ruggenmergletsel
10 januari 2023 bijgewerkt door: SENAI CIMATEC
Fase 2, dubbelblind, placebogecontroleerd, gerandomiseerd klinisch onderzoek naar autologe beenmergstamceltransplantatie bij patiënten met subacuut ruggenmergletsel
Het doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van intrathecale toediening van autologe mesenchymale stamcellen bij deelnemers met subacute dwarslaesie.
Studie Overzicht
Toestand
Nog niet aan het werven
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Ruggenmergletsel (SCI) vormt een sociaal en economisch probleem met als verzwarende factor de mogelijkheid om de individuele capaciteit te beperken, wat leidt tot een toestand van onproductiviteit en arbeidsongeschiktheid.
Op dit moment is er geen effectieve behandeling voor het herstel van een gewond ruggenmerg.
Onze onderzoeksgroep was een van de pioniers in de studie van mesenchymale stamceltherapieën bij de behandeling van SCI, na preklinische studies te hebben uitgevoerd, evenals klinische studies met deelnemers met volledige ruggenmergletsels, die aantoonden dat mesenchymale stamceltransplantatie (MSC ) uit autoloog beenmerg was een veilige en effectieve therapie in deze onderzoeken.
Dit project stelt voor om deze therapie te onderzoeken bij deelnemers met volledige ruggenmergletsels in de thoracolumbale regio, in de subacute fase (gedefinieerd tussen 3 en 6 maanden na het evenement), met als doel de veiligheid en werkzaamheid van de injectie van mesenchymale stamcellen te evalueren. .
Hiervoor stellen we een dubbelblinde, gerandomiseerde klinische studie voor om de werkzaamheid en veiligheid van beenmerg-MSC-transplantatie aan te tonen bij deelnemers met volledige dwarslaesie, geclassificeerd door ASIA Impairment Scale (AIS) graad A, door TRM, met subacute laesie.
Veertig deelnemers zullen worden doorverwezen door referentie-instellingen en vervolgens worden aangeworven om vervolgens te worden onderworpen aan randomisatie, indien in aanmerking komend, met een groep van 20 deelnemers die worden behandeld door intrathecale infusie van autologe MSC's, en een andere van 20 deelnemers wordt toegewezen aan de controlegroep, met behulp van een glucofysiologische oplossing als een subcutane placebo.
Elke deelnemer wordt na werving gedurende een periode van ongeveer 01 (één) jaar gevolgd.
De voorbereiding van de CTM's zal gebeuren in overeenstemming met de normen van goede fabricagepraktijken.
Beide groepen die deelnemen aan het onderzoek zullen worden onderworpen aan evaluaties voor en na de behandeling.
De effectiviteit van de therapie zal worden geëvalueerd met behulp van de schaal die is opgesteld door ASIA (American Spinal Injury Association) en de International Classification of Functioning, Disability and Health (ICF).
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Verwacht)
40
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Carolina Macedo, PhD
- Telefoonnummer: 557138795574
- E-mail: carolthemacedo@gmail.com
Studie Contact Back-up
- Naam: Lila Araujo, PhD
- Telefoonnummer: 557138795574
- E-mail: lila.araujo@fieb.org.br
Studie Locaties
-
-
Bahia
-
Salvador, Bahia, Brazilië, 41650-010
- SENAI CIMATEC
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Beide geslachten ouder dan 18 jaar;
- Gesloten of open dwarslaesie op thoracaal of lumbaal niveau in de subacute fase (tussen 3 en 6 maanden na de gebeurtenis);
- AZIË A-rating.
Uitsluitingscriteria:
- Sectie van de spinale anatomie;
- Actieve infectieziekten;
- Terminale patiënten;
- Neurodegeneratieve ziekten;
- Primaire hematologische ziekten;
- Bot als gevolg van verhoogd risico op ruggenprik;
- Coagulopathieën;
- Leverfunctiestoornis;
- Zwangerschap;
- Andere medische complicaties die een contra-indicatie vormen voor een operatie, waaronder ernstige ademhalingscomplicaties;
- Deelname aan een ander klinisch onderzoek;
- Gebruik van metalen implantaten dicht bij vasculaire structuren (zoals een pacemaker of prothese) die een contra-indicatie vormen voor magnetische resonantie
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verdrievoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Mesenchymale stamceltransplantatie
Twee intrathecale autologe beenmergstamceltransplantaties van 1 ml oplossing met elk 5x10.000.000 MSC's met een interval van 90 dagen tussen de toepassingen.
|
Patiënten ondergaan twee autologe beenmergstamceltransplantaties in het laesiegebied
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Twee subcutane injecties van elk 1 ml met glycofysiologische oplossing
een interval van 90 dagen tussen toepassingen.
|
Patiënten ondergaan twee subcutane injecties van 1 ml glycofysiologische oplossing in het laesiegebied door middel van een schijnprocedure
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van baseline ASIA-schaal en 12 maanden na transplantatie van autologe mesenchymale stamcellen bij personen met subacuut ruggenmergletsel
Tijdsspanne: Basislijn en 12 maanden
|
De International Standards for Neurological Classification of Spinal Cord Injury (ISNCSCI), gewoonlijk het ASIA-examen genoemd, is ontwikkeld door de American Spinal Injury Association (ASIA) als een universele classificatietool voor ruggenmergletsel op basis van een gestandaardiseerde sensorische en motorische beoordeling Het omvat zowel een motorisch als een sensorisch onderzoek om het sensorische niveau en het motorische niveau voor elke kant van het lichaam (rechts en links), het enkele neurologische letselniveau (NLI) te bepalen en of de verwonding volledig of onvolledig is.
Elementen van de schaal zijn: Graad A: de stoornis is volledig, Graad B, C en D: de stoornis is onvolledig met enkele onderlinge verschillen. Graad
E: De functies van de patiënt zijn normaal
|
Basislijn en 12 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verbetering van de kwaliteit van leven, gemeten met de WhoQof-bref-vragenlijst.
Tijdsspanne: Baseline, 1 maand, 6 maanden en 12 maanden
|
De WHOQOL-BREF is een instrument met 26 items dat bestaat uit vier domeinen: fysieke gezondheid (7 items), psychologische gezondheid (6 items), sociale relaties (3 items) en milieugezondheid (8 items); het bevat ook QOL en algemene gezondheidsitems.
Elk afzonderlijk item van de WHOQOL-BREF wordt gescoord van 1 tot 5 op een responsschaal, die is vastgelegd als een ordinale vijfpuntsschaal.
De scores worden vervolgens lineair getransformeerd naar een schaal van 0 tot 100
|
Baseline, 1 maand, 6 maanden en 12 maanden
|
|
Beoordeling van neuropathische pijn door McGill Pain Questionnaire
Tijdsspanne: Baseline, 1 maand, 6 maanden en 12 maanden
|
McGill Pain Questionnaire (MPQ) is een zelfrapporterende pijnmeting die wordt gebruikt voor patiënten met een aantal diagnoses.
Het beoordeelt zowel de kwaliteit als de intensiteit van subjectieve pijn.
De MPQ is een multidimensionaal hulpmiddel voor pijnbeoordeling en heeft drie componenten, namelijk de sensorische intensiteit, de cognitieve evaluatie van pijn en de emotionele impact van pijn.
|
Baseline, 1 maand, 6 maanden en 12 maanden
|
|
Beoordeling zintuiglijke beperking na subacute dwarslaesie met von Frey-filamenten
Tijdsspanne: Baseline, 1 maand, 6 maanden en 12 maanden
|
De mechanische gevoeligheidstest (Von Frey) bestaat uit dunne gekalibreerde plastic filamenten die op het voetzooloppervlak worden aangebracht.
Von Frey-filamenten van verschillende diktes of stijfheid worden gebruikt om de drempel te bepalen die een terugtrekkingsreactie van de achterpoot oproept.
De mechanische terugtrekkingsdrempel wordt gedefinieerd als de minimale dikte van het Von Frey-filament dat een terugtrekkingsreflex opwekt.
Het doel van deze test is het meten van mechanische nociceptie om het vermogen om een schadelijke stimulus te detecteren te beoordelen.
|
Baseline, 1 maand, 6 maanden en 12 maanden
|
|
Beoordeling zintuiglijke stoornissen na subacute dwarslaesie met Quantitative Sensory Test
Tijdsspanne: Baseline, 1 maand, 6 maanden en 12 maanden
|
Kwantitatieve sensorische testen (QST) verwijst naar psychofysische tests van zintuiglijke waarneming tijdens de toediening van stimuli met vooraf bepaalde fysieke eigenschappen en volgens specifieke protocollen.
QST is in staat om door stimulus opgewekte negatieve en positieve zintuiglijke fenomenen vast te leggen en te kwantificeren,
|
Baseline, 1 maand, 6 maanden en 12 maanden
|
|
Wijziging ten opzichte van Baseline AIS-schaal en 12 maanden na transplantatie van autologe mesenchymale stamcellen
Tijdsspanne: Basislijn en 12 maanden
|
American Spinal Injury Association Impairment Scale (AIS) is een gestandaardiseerd neurologisch onderzoek dat door het revalidatieteam wordt gebruikt om de sensorische en motorische niveaus te beoordelen die werden beïnvloed door de dwarslaesie.
De schaal heeft vijf classificatieniveaus, variërend van volledig verlies van neurale functie in het getroffen gebied tot volledig normaal.
De resultaten helpen het team functionele doelen te stellen op basis van het neurologische letselniveau dat wordt bepaald.
Elementen van de schaal zijn: Graad A: de stoornis is volledig, Graad B, C en D: de stoornis is onvolledig met enkele onderlinge verschillen. Graad
E: De functies van de patiënt zijn normaal.
|
Basislijn en 12 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Studie directeur: Milena Soares, PhD, SENAI CIMATEC
- Hoofdonderzoeker: Augusto Mota, PhD, Hospital Da Bahia
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Verwacht)
1 april 2023
Primaire voltooiing (Verwacht)
25 september 2023
Studie voltooiing (Verwacht)
1 december 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
20 december 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
20 december 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
5 januari 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
12 januari 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
10 januari 2023
Laatst geverifieerd
1 januari 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- PLC01/2021
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Nee
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .