Tralement versus fixní dávka kombinace stopových prvků zinku, mědi a kyseliny selenové k vyhodnocení bezpečnosti produktu u pediatrických pacientů >3 až 17 let vyžadujících dlouhodobou parenterální výživu
Randomizovaná, jednoduše zaslepená studie Tralement versus fixní dávka kombinace stopových prvků zinku, mědi a kyseliny selenové k vyhodnocení bezpečnosti manganu u pediatrických pacientů vyžadujících dlouhodobou parenterální výživu
Přehled studie
Postavení
Detailní popis
Fáze IV, multicentrická, randomizovaná, jednoduše zaslepená studie k vyhodnocení bezpečnostního profilu přípravku Tralement oproti produktu se stopovými prvky s fixní dávkou zinku, mědi a kyseliny selenité u pediatrických pacientů, u kterých se očekává, že budou vyžadovat alespoň šest měsíců domácí parenterální výživa.
Do této studie budou zařazeni noví uživatelé předepsané domácí parenterální výživy, tj. pacient zařazený do studie do šesti týdnů od zahájení prvního užívání parenterální výživy vyžadující přísady stopových prvků. Poznámka: Část pacientů, kteří splňují kritéria pro zařazení, mohla před propuštěním domů dostávat parenterální výživu na hospitalizaci.
Způsobilí účastníci, kteří splňují požadavky na zařazení a žádná kritéria vyloučení, budou souhlasit s účastí v této studii a vstoupí do fáze screeningové studie.
Screeningové vyhodnocení bude provedeno do 5 dnů po podání dávky studovaného léčiva. Účastníci studie splňující vstupní kritéria pro normální MRI mozku a laboratorní koncentrace manganu (celá krev/plazma/sérum/RBC) začnou studovat lék v den 1.
Účastníci podstoupí 2 další vyšetření mozku MRI po základním vyšetření ve 3. a 6. měsíci a absolvují buď 2 (3,5-<7 let) a 4 (7-16 let) samostatné neuropsychologické testy v den 1, měsíc 3 a 6. měsíc Během 6měsíční prodloužené studie bude probíhat další klinické sledování včetně hodnocení bezpečnosti a laboratorních hodnocení.
Všichni pacienti v každé přiřazené skupině parenterální výživy se stopovými prvky budou mít složení parenterální výživy hodnoceno na obsah manganu v den 1, měsíc 1, měsíc 3 a měsíc 6.
Typ studie
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pediatričtí (≥3 až 17 let) účastníci vážící >10 kg se souhlasem k účasti a jejich rodič nebo zákonný zástupce je ochoten a schopen podepsat informovaný souhlas schválený Institutional Review Board (IRB) nebo Nezávislou etickou komisí ( IEC).
- Muži a ženy, kteří jsou novými uživateli domácí parenterální výživy jako zdroje stopových prvků, když orální nebo enterální výživa není možná, nedostatečná nebo kontraindikovaná.
- Předpokládaná délka užívání domácí parenterální výživy je 6 měsíců nebo déle.
- Normální základní vyšetření mozku MRI.
- Normální koncentrace manganu v krvi.
- Schopnost podstoupit další 2 vyšetření MRI mozku během šestiměsíčního období studie (Sedace, pokud je to vhodné, určí místo studie hlavního zkoušejícího, doporučení institucionální kontrolní komise a souhlas rodičů/zákonných zástupců).
- Definitivní antikoncepce pro ženy v reprodukčním věku.
Kritéria vyloučení:
- Předchozí léčba parenterální výživou.
- Přecitlivělost nebo alergie na zinek nebo měď.
- Výchozí feritin ≥300 ng/ml nebo nižší než 100 ng/ml.
- Základní saturace transferinu (TSAT) ≥ 45 % nebo nižší než 20 %.
- Předchozí nebo současné cholestatické onemocnění jater definované jako klinický stav spojený se snížením toku žluči v důsledku zhoršené sekrece hepatocyty nebo obstrukcí toku žluči intra- nebo extrahepatálními žlučovými cestami.
- Studie jaterních funkcí s transaminázami vyššími než dvojnásobek normálního nebo celkového bilirubinu > 2 mg/dl.
- Kritéria vyloučení z MRI mozku: kovové implantáty nebezpečné pro MRI, klaustrofobie.
- Známá nadměrná environmentální expozice manganu.
- Očekávané přežití méně než 1 rok, jak předpokládal jejich primární poskytovatel.
- Aktuální účast v další klinické studii.
- Samice ve stavu březosti.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: Tralement
Do této studie budou zařazeni noví uživatelé předepsané domácí parenterální výživy, tj. pacient zařazený do studie do šesti týdnů od zahájení prvního užívání dlouhodobé domácí parenterální výživy vyžadující přísady stopových prvků.
Poznámka: Část pacientů, kteří splňují kritéria pro zařazení, mohla před propuštěním domů dostávat parenterální výživu na hospitalizaci.
|
Tralement s manganem
Ostatní jména:
|
|
Aktivní komparátor: fixní dávka kombinace stopových prvků zinku, mědi a kyseliny selenité
Do této studie budou zařazeni noví uživatelé předepsané domácí parenterální výživy, tj. pacient zařazený do studie do šesti týdnů od zahájení prvního užívání dlouhodobé domácí parenterální výživy vyžadující přísady stopových prvků.
Poznámka: Část pacientů, kteří splňují kritéria pro zařazení, mohla před propuštěním domů dostávat parenterální výživu na hospitalizaci.
|
Tralement bez manganu
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Posoudit účinnost ukládání manganu v mozku v Tralement oproti fixované dávce produktu stopových prvků zinku, mědi a kyseliny selenové.
Časové okno: Šest měsíců
|
Změna indexu bazálních ganglií (BG-index) oproti výchozí hodnotě, jak je stanovena T1 váženými snímky mozku MRI
|
Šest měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Posoudit účinnost přípravku Tralement oproti produktu se stopovými prvky s pevnou dávkou zinku, mědi a kyseliny selenité.
Časové okno: Šest měsíců
|
Změna hladiny manganu v krvi (plazma/sérum/RBC) od výchozích hodnot
|
Šest měsíců
|
|
Posouzení bezpečnosti přípravku Tralement oproti produktu se stopovými prvky s pevnou dávkou zinku, mědi a kyseliny selenité
Časové okno: Šest měsíců
|
• Změna BG indexu a palidálního indexu oproti výchozí hodnotě, jak je stanoveno T1 váženými snímky mozku MRI
|
Šest měsíců
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Posoudit účinnost přípravku Tralement oproti produktu se stopovými prvky s fixní dávkou zinku, mědi a kyseliny selenité u podskupiny účastníků, kteří jsou způsobilí a souhlasí s rozšířením studie.
Časové okno: 12 měsíců
|
• Hladiny manganu v plné krvi a plazmě/séru/RBC a dalších hladinách stopových prvků v séru
|
12 měsíců
|
|
Posoudit bezpečnost přípravku Tralement ve srovnání s produktem se stopovými prvky s pevnou dávkou zinku, mědi a kyseliny selenité pro podskupinu účastníků, kteří jsou způsobilí pro rozšířenou studii a souhlasí s ní.
Časové okno: 12 měsíců
|
• Změna BG indexu a palidálního indexu oproti výchozí hodnotě, jak je stanoveno T1 váženými snímky mozku MRI
|
12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Mark Falone, MD, Medical director
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- TE20002
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Tralement
-
American Regent, Inc.Staženo