Tralement versus un producto de combinación de oligoelementos de dosis fija de zinc, cobre y ácido selenioso para evaluar la seguridad del producto en pacientes pediátricos >3 a 17 años de edad que requieren nutrición parenteral a largo plazo
Un ensayo aleatorizado, simple ciego, de Tralement versus un producto de combinación de oligoelementos de dosis fija de zinc, cobre y ácido selenioso para evaluar la seguridad del manganeso en pacientes pediátricos que requieren nutrición parenteral a largo plazo
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Un ensayo de Fase IV, multicéntrico, aleatorizado, simple ciego para evaluar el perfil de seguridad de Tralement frente a un producto de oligoelementos de dosis fija de zinc, cobre y ácido selenioso en pacientes pediátricos que se espera que requieran al menos seis meses de tratamiento. nutrición parenteral domiciliaria.
Este estudio inscribirá a nuevos usuarios de nutrición parenteral prescrita en el hogar, es decir, un paciente inscrito en el estudio dentro de las seis semanas posteriores al inicio del uso por primera vez de nutrición parenteral que requiere aditivos de oligoelementos. Nota: una parte de los pacientes que cumplen con los criterios de inclusión pueden haber recibido nutrición parenteral en un entorno hospitalario antes del alta a casa.
Los participantes elegibles que cumplan con los requisitos de inclusión y sin criterios de exclusión recibirán su consentimiento para participar en este estudio y entrar en la fase del estudio de selección.
La evaluación de detección se llevará a cabo dentro de los 5 días posteriores a la administración de la dosis del fármaco del estudio. Los participantes del estudio que cumplan con los criterios de entrada de resonancia magnética cerebral normal y concentraciones de manganeso de laboratorio (sangre entera/plasma/suero/RBC) comenzarán el fármaco del estudio el día 1.
Los participantes se someterán a 2 resonancias magnéticas cerebrales posteriores al inicio adicionales en los Meses 3 y 6 y se les realizarán 2 (3,5-<7 años de edad) y 4 (7-16 años de edad) pruebas neuropsicológicas separadas en el Día 1, Mes 3 y Mes 6. Se realizará un seguimiento clínico adicional, incluidas las evaluaciones de seguridad y de laboratorio, durante el estudio de extensión opcional de 6 meses.
A todos los pacientes de cada grupo de nutrición parenteral con oligoelementos asignado se les evaluarán las formulaciones de nutrición parenteral para determinar el contenido de manganeso en el día 1, mes 1, mes 3 y mes 6.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Mark Falone, MD
- Número de teléfono: 631-816-8908
- Correo electrónico: mfalone@americanregent.com
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Participantes pediátricos (≥3 a 17 años de edad) que pesan >10 kg con consentimiento para participar y su padre o tutor legal está dispuesto y puede firmar el consentimiento informado aprobado por la Junta de Revisión Institucional (IRB) o el Comité de Ética Independiente ( CEI).
- Participantes masculinos y femeninos nuevos usuarios de la nutrición parenteral domiciliaria como fuente de oligoelementos cuando la nutrición oral o enteral no es posible, es insuficiente o está contraindicada.
- La duración prevista del uso de nutrición parenteral en el hogar es de 6 meses o más.
- Una resonancia magnética cerebral basal normal.
- Una concentración normal de manganeso en sangre.
- Capacidad para someterse a 2 resonancias magnéticas cerebrales adicionales durante el período de estudio de seis meses (la sedación, si corresponde, será determinada por el sitio de estudio del investigador principal, las recomendaciones de la junta de revisión institucional y el consentimiento de los padres/tutores).
- Anticoncepción definitiva para mujeres en edad reproductiva.
Criterio de exclusión:
- Terapia de nutrición parenteral previa.
- Hipersensibilidad o alergia al zinc o al cobre.
- Ferritina basal ≥300 ng/ml o inferior a 100 ng/ml.
- Saturación de transferrina inicial (TSAT) ≥45 % o inferior al 20 %.
- Enfermedad hepática colestásica previa o actual definida como una condición clínica asociada con la disminución del flujo de bilis debido a la alteración de la secreción por los hepatocitos oa la obstrucción del flujo de bilis a través de los conductos biliares intrahepáticos o extrahepáticos.
- Estudios de función hepática con transaminasas superiores al doble de lo normal o bilirrubina total >2 mg/dl.
- Criterios de exclusión de resonancia magnética cerebral: implantes metálicos no seguros para resonancia magnética, claustrofobia.
- Exposición ambiental excesiva conocida al manganeso.
- Supervivencia esperada de menos de 1 año, según lo previsto por su proveedor principal.
- Participación actual en otro ensayo clínico.
- Hembras en estado de gestación.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: Trastorno
Este estudio inscribirá a nuevos usuarios de nutrición parenteral domiciliaria prescrita, es decir, un paciente inscrito en el estudio dentro de las seis semanas posteriores al inicio del uso por primera vez de nutrición parenteral domiciliaria a largo plazo que requiera aditivos de oligoelementos.
Nota: una parte de los pacientes que cumplen con los criterios de inclusión pueden haber recibido nutrición parenteral en un entorno hospitalario antes del alta a casa.
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Tratamiento con Manganeso
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Comparador activo: un producto de combinación de oligoelementos de dosis fija de zinc, cobre y ácido selenioso
Este estudio inscribirá a nuevos usuarios de nutrición parenteral domiciliaria prescrita, es decir, un paciente inscrito en el estudio dentro de las seis semanas posteriores al inicio del uso por primera vez de nutrición parenteral domiciliaria a largo plazo que requiera aditivos de oligoelementos.
Nota: una parte de los pacientes que cumplen con los criterios de inclusión pueden haber recibido nutrición parenteral en un entorno hospitalario antes del alta a casa.
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Tratamiento sin Manganeso
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluar la eficacia del depósito cerebral de manganeso en Tralement versus un producto de oligoelementos de dosis fija de zinc, cobre y ácido selenioso.
Periodo de tiempo: Seis meses
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Cambio desde el inicio en el índice de ganglios basales (índice BG) según lo determinado por imágenes de resonancia magnética cerebral ponderadas en T1
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Seis meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluar la eficacia de Tralement versus un producto de oligoelementos de dosis fija de zinc, cobre y ácido selenioso.
Periodo de tiempo: Seis meses
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Cambio desde el inicio en los niveles de manganeso en sangre (plasma/suero/RBC)
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Seis meses
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Evaluar la seguridad de Tralement frente a un producto de oligoelementos de dosis fija de zinc, cobre y ácido selenioso
Periodo de tiempo: Seis meses
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• Cambio desde el inicio en el índice de glucosa en sangre y el índice palidal según lo determinado por imágenes de resonancia magnética cerebral ponderadas en T1
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Seis meses
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluar la eficacia de Tralement versus un producto de oligoelementos de dosis fija de zinc, cobre y ácido selenioso para el subconjunto de participantes que son elegibles y dan su consentimiento para el estudio de extensión.
Periodo de tiempo: 12 meses
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• Niveles de manganeso en sangre entera y plasma/suero/RBC y otros niveles de oligoelementos en suero
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12 meses
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Evaluar la seguridad de Tralement versus un producto de oligoelementos de dosis fija de zinc, cobre y ácido selenioso para el subconjunto de participantes que son elegibles y dan su consentimiento para el estudio de extensión.
Periodo de tiempo: 12 meses
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• Cambio desde el inicio en el índice de glucosa en sangre y el índice palidal según lo determinado por imágenes de resonancia magnética cerebral ponderadas en T1
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- TE20002
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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