Tralement rispetto a una combinazione di oligoelementi a dose fissa di zinco, rame e acido selenioso per valutare la sicurezza del prodotto nei pazienti pediatrici di età compresa tra 3 e 17 anni che richiedono nutrizione parenterale a lungo termine
Uno studio randomizzato, in singolo cieco, di Tralement rispetto a un prodotto combinato di oligoelementi a dose fissa di zinco, rame e acido selenioso per valutare la sicurezza del manganese nei pazienti pediatrici che richiedono nutrizione parenterale a lungo termine
Panoramica dello studio
Stato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Uno studio di Fase IV, multicentrico, randomizzato, in singolo cieco per valutare il profilo di sicurezza di Tralement rispetto a un prodotto a dose fissa di oligoelementi di zinco, rame e acido selenio in pazienti pediatrici che dovrebbero richiedere almeno sei mesi di terapia nutrizione parenterale domiciliare.
Questo studio arruolerà nuovi utilizzatori di nutrizione parenterale domiciliare prescritta, ovvero un paziente arruolato nello studio entro sei settimane dall'inizio del primo utilizzo della nutrizione parenterale che richiede additivi di oligoelementi. Nota: una parte dei pazienti che soddisfano i criteri di inclusione potrebbe aver ricevuto nutrizione parenterale in un ambiente ospedaliero prima della dimissione a casa.
I partecipanti idonei che soddisfano i requisiti di inclusione e nessun criterio di esclusione saranno autorizzati a partecipare a questo studio e accedere alla fase di studio di screening.
La valutazione dello screening sarà condotta entro 5 giorni dalla somministrazione della dose del farmaco in studio. I partecipanti allo studio che soddisfano i criteri di ammissione della normale risonanza magnetica cerebrale e le concentrazioni di manganese di laboratorio (sangue intero/plasma/siero/RBC) inizieranno il farmaco in studio il giorno 1.
I partecipanti saranno sottoposti a 2 ulteriori scansioni MRI cerebrali post-basale ai mesi 3 e 6 e avranno 2 (3,5-<7 anni di età) e 4 (7-16 anni di età) test neuropsicologici separati al giorno 1, mese 3 e Mese 6. Durante lo studio di estensione opt-in di 6 mesi avverrà un ulteriore monitoraggio clinico, comprese le valutazioni di sicurezza e di laboratorio.
Tutti i pazienti in ciascun gruppo di nutrizione parenterale di oligoelementi assegnato avranno formulazioni di nutrizione parenterale valutate per il contenuto di manganese al giorno 1, mese 1, mese 3 e mese 6.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Mark Falone, MD
- Numero di telefono: 631-816-8908
- Email: mfalone@americanregent.com
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Partecipanti pediatrici (da ≥ 3 a 17 anni di età) di peso > 10 kg con consenso alla partecipazione e il suo genitore o tutore legale è disposto e in grado di firmare il consenso informato approvato dall'Institutional Review Board (IRB) o dal Comitato etico indipendente ( CEI).
- Partecipanti di sesso maschile e femminile che sono nuovi utilizzatori della nutrizione parenterale domiciliare come fonte di oligoelementi quando la nutrizione orale o enterale non è possibile, insufficiente o controindicata.
- La durata prevista dell'uso della nutrizione parenterale domiciliare è di 6 mesi o superiore.
- Una normale risonanza magnetica cerebrale di base.
- Una normale concentrazione di manganese nel sangue.
- Capacità di sottoporsi a ulteriori 2 scansioni MRI cerebrali durante il periodo di studio di sei mesi (sedazione, se appropriata, da determinare dal sito di studio del ricercatore principale, raccomandazioni del comitato di revisione istituzionale e consenso del genitore / tutore).
- Contraccezione definitiva per le donne in età riproduttiva.
Criteri di esclusione:
- Precedente terapia nutrizionale parenterale.
- Ipersensibilità o allergia allo zinco o al rame.
- Ferritina al basale ≥300 ng/mL o inferiore a 100 ng/mL.
- Saturazione della transferrina al basale (TSAT) ≥45% o inferiore al 20%.
- Malattia epatica colestatica pregressa o in atto definita come una condizione clinica associata a diminuzione del flusso biliare dovuta a ridotta secrezione da parte degli epatociti o all'ostruzione del flusso biliare attraverso i dotti biliari intra o extraepatici.
- Studi di funzionalità epatica con transaminasi superiori al doppio del normale o bilirubina totale >2 mg/dL.
- Criteri di esclusione della risonanza magnetica cerebrale: impianti metallici non sicuri per la risonanza magnetica, claustrofobia.
- Nota eccessiva esposizione ambientale al manganese.
- Sopravvivenza prevista inferiore a 1 anno, come anticipato dal loro fornitore principale.
- Attuale partecipazione a un altro studio clinico.
- Femmine in stato di gravidanza.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore attivo: Tralement
Questo studio arruolerà nuovi utilizzatori di nutrizione parenterale domiciliare prescritta, ovvero un paziente arruolato nello studio entro sei settimane dall'inizio del primo utilizzo della nutrizione parenterale domiciliare a lungo termine che richiede additivi di oligoelementi.
Nota: una parte dei pazienti che soddisfano i criteri di inclusione potrebbe aver ricevuto nutrizione parenterale in un ambiente ospedaliero prima della dimissione a casa.
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Tralement con Manganese
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Comparatore attivo: un prodotto combinato di oligoelementi a dose fissa di zinco, rame e acido selenio
Questo studio arruolerà nuovi utilizzatori di nutrizione parenterale domiciliare prescritta, ovvero un paziente arruolato nello studio entro sei settimane dall'inizio del primo utilizzo della nutrizione parenterale domiciliare a lungo termine che richiede additivi di oligoelementi.
Nota: una parte dei pazienti che soddisfano i criteri di inclusione potrebbe aver ricevuto nutrizione parenterale in un ambiente ospedaliero prima della dimissione a casa.
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Tralement senza Manganese
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Valutare l'efficacia della deposizione cerebrale di manganese in Tralement rispetto a un prodotto di oligoelementi a dose fissa di zinco, rame e acido selenio.
Lasso di tempo: Sei mesi
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Variazione rispetto al basale dell'indice dei gangli della base (indice BG) come determinato dalle immagini MRI cerebrali pesate in T1
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Sei mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Valutare l'efficacia di Tralement rispetto a un prodotto di oligoelementi a dose fissa di zinco, rame e acido selenio.
Lasso di tempo: Sei mesi
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Variazione rispetto al basale dei livelli di manganese nel sangue (plasma/siero/RBC).
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Sei mesi
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Valutare la sicurezza di Tralement rispetto a un prodotto di oligoelementi a dose fissa di zinco, rame e acido selenio
Lasso di tempo: Sei mesi
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• Variazione rispetto al basale dell'indice glicemico e dell'indice pallido come determinato dalle immagini MRI cerebrali pesate in T1
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Sei mesi
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Valutare l'efficacia di Tralement rispetto a un prodotto di oligoelementi a dose fissa di zinco, rame e acido selenioso per il sottogruppo di partecipanti che sono idonei e acconsentono allo studio di estensione.
Lasso di tempo: 12 mesi
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• Livelli di manganese nel sangue intero e nel plasma/siero/globuli rossi e altri livelli sierici di oligoelementi
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12 mesi
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Valutare la sicurezza di Tralement rispetto a un prodotto di oligoelementi a dose fissa di zinco, rame e acido selenioso per il sottogruppo di partecipanti che sono idonei e acconsentono allo studio di estensione.
Lasso di tempo: 12 mesi
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• Variazione rispetto al basale dell'indice glicemico e dell'indice pallido come determinato dalle immagini MRI cerebrali pesate in T1
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12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- TE20002
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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Prove cliniche su Tralement
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American Regent, Inc.Non ancora reclutamento