Tralement versus um produto de combinação de oligoelementos de dose fixa de zinco, cobre e ácido selenioso para avaliar a segurança do produto em pacientes pediátricos > 3 a 17 anos de idade que requerem nutrição parenteral de longo prazo
Um estudo randomizado, simples-cego, de tralement versus um produto de combinação de oligoelementos de dose fixa de zinco, cobre e ácido selenioso para avaliar a segurança do manganês em pacientes pediátricos que requerem nutrição parenteral de longo prazo
Visão geral do estudo
Status
Descrição detalhada
Um estudo randomizado simples-cego de Fase IV, multicêntrico, para avaliar o perfil de segurança de Tralement versus um produto de oligoelemento de dose fixa de zinco, cobre e ácido selenioso em pacientes pediátricos que devem exigir pelo menos seis meses de nutrição parenteral domiciliar.
Este estudo incluirá novos usuários de nutrição parenteral prescrita em casa, ou seja, um paciente inscrito no estudo dentro de seis semanas após o início do uso pela primeira vez de nutrição parenteral que requer aditivos de oligoelementos. Nota: uma parte dos pacientes que atendem aos critérios de inclusão pode ter recebido nutrição parenteral em regime de internação antes da alta para casa.
Os participantes elegíveis que satisfaçam os requisitos de inclusão e nenhum critério de exclusão serão consentidos em participar deste estudo e entrar na fase de estudo de triagem.
A avaliação de triagem será realizada dentro de 5 dias após a administração da dose do medicamento em estudo. Os participantes do estudo que atendem aos critérios de entrada de ressonância magnética cerebral normal e concentrações laboratoriais de manganês (sangue total/plasma/soro/RBC) iniciarão o medicamento do estudo no dia 1.
Os participantes serão submetidos a 2 exames de ressonância magnética cerebral pós-basal adicionais nos meses 3 e 6 e terão 2 (3,5-<7 anos de idade) e 4 (7-16 anos de idade) testes neuropsicológicos separados no Dia 1, Mês 3 e Mês 6. Monitoramento clínico adicional, incluindo avaliações laboratoriais e de segurança, ocorrerá durante o estudo de extensão opcional de 6 meses.
Todos os pacientes em cada grupo de nutrição parenteral de oligoelementos atribuídos terão formulações de nutrição parenteral avaliadas quanto ao teor de manganês no Dia 1, Mês 1, Mês 3 e Mês 6.
Tipo de estudo
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Participantes pediátricos (≥3 a 17 anos de idade) com peso >10 kg com consentimento para participação e seus pais ou responsáveis legais estão dispostos e aptos a assinar o consentimento informado aprovado pelo Conselho de Revisão Institucional (IRB) ou Comitê de Ética Independente ( CEI).
- Participantes masculinos e femininos que são novos usuários de nutrição parenteral domiciliar como fonte de oligoelementos quando a nutrição oral ou enteral não é possível, insuficiente ou contraindicada.
- A duração prevista do uso de nutrição parenteral domiciliar é de 6 meses ou mais.
- Uma varredura de ressonância magnética cerebral de linha de base normal.
- Uma concentração normal de manganês no sangue.
- Capacidade de passar por 2 ressonâncias magnéticas cerebrais adicionais durante o período de estudo de seis meses (sedação, se apropriado, a ser determinada pelo local de estudo do investigador principal, recomendações do conselho de revisão institucional e consentimento dos pais/responsáveis).
- Contracepção definitiva para mulheres em idade reprodutiva.
Critério de exclusão:
- Terapia de nutrição parenteral prévia.
- Hipersensibilidade ou alergia ao zinco ou ao cobre.
- Ferritina basal ≥300 ng/mL ou abaixo de 100 ng/mL.
- Saturação basal de transferrina (TSAT) ≥45% ou abaixo de 20%.
- Doença hepática colestática prévia ou atual definida como uma condição clínica associada à diminuição do fluxo biliar devido à secreção prejudicada pelos hepatócitos ou à obstrução do fluxo biliar através dos ductos biliares intra ou extra-hepáticos.
- Estudos de função hepática com transaminases superiores a duas vezes o normal ou bilirrubina total >2 mg/dL.
- Critérios de exclusão de ressonância magnética cerebral: implantes de metal inseguros para ressonância magnética, claustrofobia.
- Excesso conhecido de exposição ambiental ao manganês.
- Menos de 1 ano de sobrevida esperada, conforme antecipado por seu provedor principal.
- Participação atual em outro ensaio clínico.
- Fêmeas em estado de gestação.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador Ativo: Tralement
Este estudo incluirá novos usuários de nutrição parenteral domiciliar prescrita, ou seja, um paciente inscrito no estudo dentro de seis semanas após o início do uso pela primeira vez de nutrição parenteral domiciliar de longo prazo que requer aditivos de oligoelementos.
Nota: uma parte dos pacientes que atendem aos critérios de inclusão pode ter recebido nutrição parenteral em regime de internação antes da alta para casa.
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Tralement com Manganês
Outros nomes:
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Comparador Ativo: um produto de combinação de oligoelementos de dose fixa de zinco, cobre e ácido selenioso
Este estudo incluirá novos usuários de nutrição parenteral domiciliar prescrita, ou seja, um paciente inscrito no estudo dentro de seis semanas após o início do uso pela primeira vez de nutrição parenteral domiciliar de longo prazo que requer aditivos de oligoelementos.
Nota: uma parte dos pacientes que atendem aos critérios de inclusão pode ter recebido nutrição parenteral em regime de internação antes da alta para casa.
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Tralement sem manganês
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Avaliar a eficácia da deposição cerebral de manganês em Tralement versus um produto de oligoelemento de dose fixa de zinco, cobre e ácido selenioso.
Prazo: Seis meses
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Mudança da linha de base no índice dos gânglios da base (índice BG) conforme determinado por imagens de ressonância magnética do cérebro ponderadas em T1
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Seis meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Avaliar a eficácia de Tralement versus um produto de oligoelemento de dose fixa de zinco, cobre e ácido selenioso.
Prazo: Seis meses
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Alteração da linha de base nos níveis de manganês no sangue (plasma/soro/hemácias)
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Seis meses
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Avaliar a segurança de Tralement versus um produto de oligoelemento de dose fixa de zinco, cobre e ácido selenioso
Prazo: Seis meses
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• Mudança da linha de base no índice BG e índice palidal conforme determinado por imagens de ressonância magnética do cérebro ponderadas em T1
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Seis meses
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avaliar a eficácia de Tralement versus um produto de oligoelementos de dose fixa de zinco, cobre e ácido selenioso para o subconjunto de participantes que são elegíveis e consentem com o estudo de extensão.
Prazo: 12 meses
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• Sangue total e níveis de manganês no plasma/soro/hemácias e outros níveis de oligoelementos séricos
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12 meses
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Avaliar a segurança de Tralement versus um produto de oligoelemento de dose fixa de zinco, cobre e ácido selenioso para o subconjunto de participantes que são elegíveis e consentem com o estudo de extensão.
Prazo: 12 meses
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• Mudança da linha de base no índice BG e índice palidal conforme determinado por imagens de ressonância magnética do cérebro ponderadas em T1
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Mark Falone, MD, Medical Director
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- TE20002
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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