Tralement versus un produit combiné à dose fixe d'oligo-éléments de zinc, de cuivre et d'acide sélénieux pour évaluer la sécurité du produit chez les patients pédiatriques âgés de plus de 3 à 17 ans nécessitant une nutrition parentérale à long terme
Un essai randomisé, en simple aveugle, de Tralement par rapport à un produit combiné à dose fixe d'oligo-éléments de zinc, de cuivre et d'acide sélénieux pour évaluer l'innocuité du manganèse chez les patients pédiatriques nécessitant une nutrition parentérale à long terme
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
Un essai de phase IV, multicentrique, randomisé en simple aveugle pour évaluer le profil d'innocuité de Tralement par rapport à un produit oligo-élément à dose fixe de zinc, de cuivre et d'acide sélénieux chez des patients pédiatriques qui devraient nécessiter au moins six mois de nutrition parentérale à domicile.
Cette étude recrutera de nouveaux utilisateurs de nutrition parentérale à domicile prescrits, c'est-à-dire un patient inscrit dans l'étude dans les six semaines suivant le début de la première utilisation de nutrition parentérale nécessitant des additifs en oligo-éléments. Remarque : une partie des patients qui répondent aux critères d'inclusion peuvent avoir reçu une nutrition parentérale en milieu hospitalier avant leur sortie à domicile.
Les participants éligibles qui satisfont aux conditions d'inclusion et à aucun critère d'exclusion seront autorisés à participer à cette étude et à entrer dans la phase d'étude de sélection.
L'évaluation de dépistage sera effectuée dans les 5 jours suivant l'administration de la dose du médicament à l'étude. Les participants à l'étude répondant aux critères d'entrée de l'IRM cérébrale normale et des concentrations de manganèse en laboratoire (sang total/plasma/sérum/RBC) commenceront l'étude du médicament le jour 1.
Les participants subiront 2 IRM cérébrales supplémentaires après le départ aux mois 3 et 6 et subiront 2 (3,5-<7 ans) et 4 (7-16 ans) tests neuropsychologiques distincts au jour 1, mois 3, et Mois 6. Une surveillance clinique supplémentaire, y compris des évaluations de sécurité et de laboratoire, aura lieu au cours de l'étude d'extension opt-in de 6 mois.
Tous les patients de chaque groupe de nutrition parentérale d'oligo-éléments attribué auront des formulations de nutrition parentérale évaluées pour la teneur en manganèse au jour 1, au mois 1, au mois 3 et au mois 6.
Type d'étude
Phase
- Phase 4
Contacts et emplacements
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Participants pédiatriques (≥ 3 à 17 ans) pesant > 10 kg avec consentement à la participation et son parent ou tuteur légal est disposé et capable de signer le consentement éclairé approuvé par le comité d'examen institutionnel (IRB) ou le comité d'éthique indépendant ( CEI).
- Participants masculins et féminins nouveaux utilisateurs de la nutrition parentérale à domicile comme source d'oligo-éléments lorsque la nutrition orale ou entérale n'est pas possible, insuffisante ou contre-indiquée.
- La durée prévue de l'utilisation de la nutrition parentérale à domicile est de 6 mois ou plus.
- Une IRM cérébrale de base normale.
- Une concentration normale de manganèse dans le sang.
- Capacité à subir 2 IRM cérébrales supplémentaires au cours de la période d'étude de six mois (sédation, le cas échéant, à déterminer par le site d'étude du chercheur principal, les recommandations du comité d'examen institutionnel et l'assentiment des parents / tuteurs).
- Contraception définitive pour les femmes en âge de procréer.
Critère d'exclusion:
- Traitement nutritionnel parentéral antérieur.
- Hypersensibilité ou allergie au zinc ou au cuivre.
- Ferritine de base ≥300 ng/mL ou inférieure à 100 ng/mL.
- Saturation initiale de la transferrine (TSAT) ≥45 % ou inférieure à 20 %.
- Maladie hépatique cholestatique antérieure ou actuelle définie comme un état clinique associé à une diminution du flux biliaire due à une altération de la sécrétion par les hépatocytes ou à une obstruction du flux biliaire à travers les voies biliaires intra- ou extra-hépatiques.
- Études de la fonction hépatique avec des transaminases supérieures à deux fois la normale ou une bilirubine totale > 2 mg/dL.
- Critères d'exclusion de l'IRM cérébrale : implants métalliques dangereux pour l'IRM, claustrophobie.
- Exposition environnementale excessive connue au manganèse.
- Survie prévue inférieure à 1 an, comme prévu par leur principal fournisseur.
- Participation actuelle à un autre essai clinique.
- Femelles en état de gestation.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Tripler
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur actif: Tralement
Cette étude recrutera de nouveaux utilisateurs de nutrition parentérale à domicile prescrite, c'est-à-dire un patient inscrit dans l'étude dans les six semaines suivant le début de la première utilisation d'une nutrition parentérale à domicile à long terme nécessitant des additifs en oligo-éléments.
Remarque : une partie des patients qui répondent aux critères d'inclusion peuvent avoir reçu une nutrition parentérale en milieu hospitalier avant leur sortie à domicile.
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Tralement au Manganèse
Autres noms:
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Comparateur actif: un produit de combinaison d'oligo-éléments à dose fixe de zinc, de cuivre et d'acide sélénieux
Cette étude recrutera de nouveaux utilisateurs de nutrition parentérale à domicile prescrite, c'est-à-dire un patient inscrit dans l'étude dans les six semaines suivant le début de la première utilisation d'une nutrition parentérale à domicile à long terme nécessitant des additifs en oligo-éléments.
Remarque : une partie des patients qui répondent aux critères d'inclusion peuvent avoir reçu une nutrition parentérale en milieu hospitalier avant leur sortie à domicile.
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Tralement sans Manganèse
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Évaluer l'efficacité du dépôt cérébral de manganèse dans Tralement par rapport à un produit oligo-élément à dose fixe de zinc, de cuivre et d'acide sélénieux.
Délai: Six mois
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Changement par rapport à la ligne de base de l'indice des ganglions de la base (indice BG) tel que déterminé par les images IRM cérébrales pondérées en T1
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Six mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Évaluer l'efficacité de Tralement par rapport à un oligo-élément à dose fixe de zinc, de cuivre et d'acide sélénieux.
Délai: Six mois
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Modification par rapport aux valeurs initiales des taux de manganèse dans le sang (plasma/sérum/hématies)
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Six mois
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Évaluer l'innocuité de Tralement par rapport à un oligo-élément à dose fixe de zinc, de cuivre et d'acide sélénieux
Délai: Six mois
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• Changement par rapport au départ de l'index BG et de l'index pallidal tel que déterminé par les images IRM cérébrales pondérées en T1
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Six mois
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Évaluer l'efficacité de Tralement par rapport à un oligo-élément à dose fixe de zinc, de cuivre et d'acide sélénieux pour le sous-ensemble de participants éligibles et consentants à l'étude de prolongation.
Délai: 12 mois
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• Niveaux de manganèse dans le sang total et plasma/sérum/RBC et autres niveaux d'oligo-éléments sériques
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12 mois
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Évaluer l'innocuité de Tralement par rapport à un produit oligo-élément à dose fixe de zinc, de cuivre et d'acide sélénieux pour le sous-ensemble de participants éligibles et consentants à l'étude de prolongation.
Délai: 12 mois
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• Changement par rapport au départ de l'index BG et de l'index pallidal tel que déterminé par les images IRM cérébrales pondérées en T1
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12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Mark Falone, MD, Medical Director
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- TE20002
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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