Tralement versus et fast dose sporelementkombinasjonsprodukt av sink, kobber og selensyre for å evaluere produktsikkerhet hos pediatriske pasienter >3 til 17 år som trenger langvarig parenteral ernæring
En randomisert, enkeltblind utprøving av Tralement versus et kombinasjonsprodukt med fast dose av sporelementer av sink, kobber og selensyre for å evaluere mangansikkerhet hos pediatriske pasienter som trenger langvarig parenteral ernæring
Studieoversikt
Status
Detaljert beskrivelse
En fase IV, multisenter, randomisert enkeltblind studie for å evaluere sikkerhetsprofilen til Tralement versus et fastdosert sporelementprodukt av sink, kobber og selensyre hos pediatriske pasienter som forventes å kreve minst seks måneder med parenteral hjemme ernæring.
Denne studien vil registrere nye foreskrevet hjemmebrukere av parenteral ernæring, det vil si en pasient som er registrert i studien innen seks uker etter oppstart av førstegangsbruk av parenteral ernæring som krever sporelementtilsetningsstoffer. Merk: en del av pasientene som oppfyller inklusjonskriteriene kan ha mottatt parenteral ernæring i stasjonær setting før utskrivning hjem.
Kvalifiserte deltakere som tilfredsstiller inklusjonskravene og ingen eksklusjonskriterier vil få samtykke til å delta i denne studien og gå inn i screeningstudiefasen.
Screeningsevalueringen vil bli utført innen 5 dager etter doseadministrasjonen av studiemedikamentet. Studiedeltakere som oppfyller inngangskriteriene for normal hjerne-MR og laboratoriemangankonsentrasjoner (fullblod/plasma/serum/RBC) vil begynne studiemedisinen på dag 1.
Deltakerne vil gjennomgå 2 ekstra post-baseline hjerne MR-skanninger ved måned 3 og 6 og ha enten 2 (3,5-<7 år) og 4 (7-16 år) separate nevropsykologiske tester på dag 1, måned 3, og Måned 6. Ytterligere klinisk overvåking inkludert sikkerhets- og laboratorievurderinger vil finne sted i løpet av den 6-måneders opt-in forlengelsesstudien.
Alle pasienter i hver tildelt sporelement parenteral ernæringsgruppe vil få parenterale ernæringsformuleringer evaluert for manganinnhold på dag 1, måned 1, måned 3 og måned 6.
Studietype
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pediatriske (≥3 til 17 år) deltakere som veier >10 kg med samtykke til deltakelse og hans/hennes forelder eller verge er villige og i stand til å undertegne det informerte samtykket godkjent av Institusjonell vurderingskomité (IRB) eller uavhengig etisk komité ( IEC).
- Mannlige og kvinnelige deltakere som er nye brukere av parenteral hjemmeernæring som en kilde til sporstoffer når oral eller enteral ernæring ikke er mulig, utilstrekkelig eller kontraindisert.
- Forventet varighet av hjemmebruk av parenteral ernæring er 6 måneder eller mer.
- En normal baseline MR-skanning av hjernen.
- En normal mangankonsentrasjon i blodet.
- Evne til å gjennomgå ytterligere 2 hjerne-MR-skanninger i løpet av den seks måneder lange studieperioden (Sedasjon, hvis det er aktuelt, bestemmes av hovedetterforskerens studiested, anbefalinger fra institusjonsvurderingskomiteen og samtykke fra foreldre/foresatte).
- Definitiv prevensjon for kvinner i reproduktiv alder.
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere parenteral ernæringsterapi.
- Overfølsomhet eller allergi mot sink eller kobber.
- Baseline ferritin ≥300 ng/mL eller under 100 ng/mL.
- Baseline transferrinmetning (TSAT) ≥45 % eller under 20 %.
- Tidligere eller nåværende kolestatisk leversykdom definert som en klinisk tilstand assosiert med reduksjon i gallestrøm på grunn av nedsatt sekresjon fra hepatocytter eller obstruksjon av gallestrøm gjennom intra- eller ekstrahepatiske galleganger.
- Leverfunksjonsstudier med transaminaser større enn to ganger normal eller total bilirubin >2 mg/dL.
- Hjerne MR eksklusjonskriterier: MR-usikre metallimplantater, klaustrofobi.
- Kjent overflødig miljøeksponering for mangan.
- Mindre enn 1 års forventet overlevelse, som forventet av deres primære leverandør.
- Nåværende deltakelse i en annen klinisk studie.
- Kvinner i drektig tilstand.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Tralement
Denne studien vil registrere nye brukere av foreskrevet parenteral ernæring til hjemmet, det vil si en pasient som er registrert i studien innen seks uker etter oppstart av førstegangsbruk av langvarig parenteral hjemmeernæring som krever sporelementtilsetningsstoffer.
Merk: en del av pasientene som oppfyller inklusjonskriteriene kan ha mottatt parenteral ernæring i stasjonær setting før utskrivning hjem.
|
Tralement med mangan
Andre navn:
|
|
Aktiv komparator: et fast dose sporelementkombinasjonsprodukt av sink, kobber og selensyre
Denne studien vil registrere nye brukere av foreskrevet parenteral ernæring til hjemmet, det vil si en pasient som er registrert i studien innen seks uker etter oppstart av førstegangsbruk av langvarig parenteral hjemmeernæring som krever sporelementtilsetningsstoffer.
Merk: en del av pasientene som oppfyller inklusjonskriteriene kan ha mottatt parenteral ernæring i stasjonær setting før utskrivning hjem.
|
Tralement uten mangan
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å vurdere effekten av hjerneavsetning av mangan i Tralement versus et fast dose sporstoffprodukt av sink, kobber og selensyre.
Tidsramme: Seks måneder
|
Endring fra baseline i basalgangliaindeks (BG-indeks) som bestemt av T1-veide MR-bilder av hjernen
|
Seks måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å vurdere effekten av Tralement versus et fast dose sporstoffprodukt av sink, kobber og selensyre.
Tidsramme: Seks måneder
|
Endring fra baseline i blod (plasma/serum/RBC) mangannivåer
|
Seks måneder
|
|
For å vurdere sikkerheten til Tralement versus et fast dose sporstoffprodukt av sink, kobber og selensyre
Tidsramme: Seks måneder
|
• Endring fra baseline i BG-indeks og pallidal indeks som bestemt av T1-veide MR-bilder av hjernen
|
Seks måneder
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å vurdere effekten av Tralement versus et fast dose sporstoffprodukt av sink, kobber og selensyre for undergruppen av deltakere som er kvalifisert til og samtykker til utvidelsesstudien.
Tidsramme: 12 måneder
|
• Fullblod og plasma/serum/RBC mangannivåer og andre serum sporelementnivåer
|
12 måneder
|
|
For å vurdere sikkerheten til Tralement versus et fast dose sporstoffprodukt av sink, kobber og selensyre for undergruppen av deltakere som er kvalifisert til og samtykker til utvidelsesstudien.
Tidsramme: 12 måneder
|
• Endring fra baseline i BG-indeks og pallidal indeks som bestemt av T1-veide MR-bilder av hjernen
|
12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Mark Falone, MD, Medical Director
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- TE20002
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .