Tralement versus een combinatieproduct met een vaste dosis sporenelementen van zink, koper en seleenzuur om de productveiligheid te evalueren bij pediatrische patiënten >3 tot 17 jaar die langdurige parenterale voeding nodig hebben
Een gerandomiseerde, enkelblinde proef van tralement versus een combinatieproduct van zink, koper en seleenzuur met een vaste dosis sporenelementen om de veiligheid van mangaan te evalueren bij pediatrische patiënten die langdurige parenterale voeding nodig hebben
Studie Overzicht
Toestand
Gedetailleerde beschrijving
Een fase IV, multicenter, gerandomiseerde, enkelblinde studie om het veiligheidsprofiel van Tralement te evalueren versus een spoorelementproduct met een vaste dosis zink, koper en seleenzuur bij pediatrische patiënten die naar verwachting ten minste zes maanden nodig zullen hebben. parenterale voeding thuis.
In dit onderzoek zullen nieuwe gebruikers van parenterale voeding thuis worden ingeschreven, d.w.z. een patiënt die binnen zes weken na het begin van het eerste gebruik van parenterale voeding in het onderzoek is opgenomen en waarvoor toevoegingen van sporenelementen nodig zijn. Opmerking: een deel van de patiënten die aan de inclusiecriteria voldoen, heeft mogelijk parenterale voeding gekregen in een intramurale setting voordat ze naar huis werden ontslagen.
In aanmerking komende deelnemers die voldoen aan de inclusievereisten en geen uitsluitingscriteria zullen toestemming krijgen om deel te nemen aan deze studie en de screeningstudiefase in te gaan.
De screeningsevaluatie zal binnen 5 dagen na toediening van de dosis van het onderzoeksgeneesmiddel worden uitgevoerd. Studiedeelnemers die voldoen aan de toelatingscriteria van normale hersen-MRI en mangaanconcentraties in het laboratorium (volbloed/plasma/serum/RBC) zullen op dag 1 met het studiegeneesmiddel beginnen.
Deelnemers ondergaan 2 aanvullende hersen-MRI-scans na baseline op maand 3 en 6 en ondergaan ofwel 2 (3,5-<7 jaar oud) en 4 (7-16 jaar oud) afzonderlijke neuropsychologische tests op dag 1, maand 3, en Maand 6. Aanvullende klinische monitoring, inclusief veiligheids- en laboratoriumbeoordelingen, zal plaatsvinden tijdens de 6 maanden durende opt-in verlengingsstudie.
Alle patiënten in elke groep met parenterale voeding met sporenelementen krijgen parenterale voedingsformuleringen die worden beoordeeld op mangaangehalte op dag 1, maand 1, maand 3 en maand 6.
Studietype
Fase
- Fase 4
Contacten en locaties
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Pediatrische (≥3 tot 17 jaar) deelnemers die >10 kg wegen met instemming met deelname en zijn/haar ouder of wettelijke voogd is bereid en in staat om de geïnformeerde toestemming te ondertekenen die is goedgekeurd door de Institutional Review Board (IRB) of de onafhankelijke ethische commissie ( IEC).
- Mannelijke en vrouwelijke deelnemers die nieuwe gebruikers zijn van parenterale voeding thuis als bron van sporenelementen wanneer orale of enterale voeding niet mogelijk, onvoldoende of gecontra-indiceerd is.
- De verwachte duur van het gebruik van parenterale voeding thuis is 6 maanden of langer.
- Een normale baseline MRI-scan van de hersenen.
- Een normale mangaanconcentratie in het bloed.
- Mogelijkheid om nog 2 hersen-MRI-scans te ondergaan gedurende de studieperiode van zes maanden (sedatie, indien van toepassing, te bepalen door de onderzoekslocatie van de hoofdonderzoeker, aanbevelingen van de institutionele beoordelingsraad en instemming van ouders/voogd).
- Definitieve anticonceptie voor vrouwen in de vruchtbare leeftijd.
Uitsluitingscriteria:
- Voorafgaande parenterale voedingstherapie.
- Overgevoeligheid of allergie voor zink of koper.
- Baseline ferritine ≥300 ng/ml of lager dan 100 ng/ml.
- Basislijn transferrineverzadiging (TSAT) ≥45% of minder dan 20%.
- Eerdere of huidige cholestatische leverziekte, gedefinieerd als een klinische aandoening die gepaard gaat met een verminderde galstroom als gevolg van verminderde secretie door hepatocyten of door obstructie van de galstroom door intra- of extrahepatische galwegen.
- Leverfunctiestudies met transaminasen hoger dan tweevoudig normaal of totaal bilirubine >2 mg/dL.
- Brain MRI-uitsluitingscriteria: MRI-onveilige metalen implantaten, claustrofobie.
- Bekende overmatige blootstelling van het milieu aan mangaan.
- Minder dan 1 jaar verwachte overleving, zoals verwacht door hun primaire provider.
- Huidige deelname aan een ander klinisch onderzoek.
- Vrouwtjes in drachtige toestand.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verdrievoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Actieve vergelijker: Tralement
Deze studie zal nieuwe gebruikers van parenterale thuisvoeding inschrijven, d.w.z. een patiënt die binnen zes weken na het begin van het eerste gebruik van langdurige parenterale thuisvoeding waarvoor toevoegingen van sporenelementen nodig zijn, aan de studie deelneemt.
Opmerking: een deel van de patiënten die aan de inclusiecriteria voldoen, heeft mogelijk parenterale voeding gekregen in een intramurale setting voordat ze naar huis werden ontslagen.
|
Tralement met mangaan
Andere namen:
|
|
Actieve vergelijker: een combinatieproduct met een vaste dosis sporenelementen van zink, koper en seleenzuur
Deze studie zal nieuwe gebruikers van parenterale thuisvoeding inschrijven, d.w.z. een patiënt die binnen zes weken na het begin van het eerste gebruik van langdurige parenterale thuisvoeding waarvoor toevoegingen van sporenelementen nodig zijn, aan de studie deelneemt.
Opmerking: een deel van de patiënten die aan de inclusiecriteria voldoen, heeft mogelijk parenterale voeding gekregen in een intramurale setting voordat ze naar huis werden ontslagen.
|
Geneesmiddel: Combinatieproduct van sporenelementen in een vaste dosis van zink, koper en seleenzuur
Tralement zonder mangaan
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Om de werkzaamheid van de afzetting van mangaan in de hersenen in Tralement te beoordelen versus een spoorelementproduct met een vaste dosis van zink, koper en seleenzuur.
Tijdsspanne: Zes maanden
|
Verandering ten opzichte van baseline in basale ganglia-index (BG-index) zoals bepaald door T1-gewogen MRI-beelden van de hersenen
|
Zes maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Om de werkzaamheid van Tralement te beoordelen versus een spoorelementproduct met een vaste dosis van zink, koper en seleenzuur.
Tijdsspanne: Zes maanden
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in bloed (plasma/serum/RBC) mangaanspiegels
|
Zes maanden
|
|
Om de veiligheid van Tralement te beoordelen versus een spoorelementproduct met een vaste dosis van zink, koper en seleenzuur
Tijdsspanne: Zes maanden
|
• Verandering ten opzichte van baseline in BG-index en pallidale index zoals bepaald door T1-gewogen MRI-beelden van de hersenen
|
Zes maanden
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Om de werkzaamheid van Tralement te beoordelen versus een sporenelementproduct met een vaste dosis van zink, koper en seleenzuur voor de subgroep van deelnemers die in aanmerking komen voor en toestemming geven voor de uitbreidingsstudie.
Tijdsspanne: 12 maanden
|
• Volbloed- en plasma-/serum-/RBC-mangaangehalten en andere sporenelementgehalten in het serum
|
12 maanden
|
|
Om de veiligheid van Tralement te beoordelen versus een sporenelementproduct met een vaste dosis van zink, koper en seleenzuur voor de subgroep van deelnemers die in aanmerking komen voor en toestemming geven voor de uitbreidingsstudie.
Tijdsspanne: 12 maanden
|
• Verandering ten opzichte van baseline in BG-index en pallidale index zoals bepaald door T1-gewogen MRI-beelden van de hersenen
|
12 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Mark Falone, MD, Medical Director
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- TE20002
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .