Tralement w porównaniu ze złożonym produktem zawierającym cynk, miedź i kwas selenowy o stałej dawce pierwiastków śladowych w celu oceny bezpieczeństwa produktu u pacjentów pediatrycznych w wieku od 3 do 17 lat wymagających długotrwałego żywienia pozajelitowego
Randomizowana, z pojedynczą ślepą próbą, próba Tralement w porównaniu z kombinacją pierwiastków śladowych o stałej dawce cynku, miedzi i kwasu selenowego w celu oceny bezpieczeństwa manganu u pacjentów pediatrycznych wymagających długoterminowego żywienia pozajelitowego
Przegląd badań
Status
Szczegółowy opis
Wieloośrodkowe, randomizowane badanie fazy IV z pojedynczą ślepą próbą, mające na celu ocenę profilu bezpieczeństwa preparatu Tralement w porównaniu z produktem zawierającym pierwiastki śladowe cynku, miedzi i kwasu selenowego o ustalonej dawce u dzieci i młodzieży, u których oczekuje się, że będą wymagać co najmniej sześciomiesięcznej domowe żywienie pozajelitowe.
Do tego badania zostaną włączeni nowi użytkownicy przepisanego żywienia pozajelitowego w domu, tj. pacjent włączony do badania w ciągu sześciu tygodni od rozpoczęcia pierwszego użycia żywienia pozajelitowego wymagającego dodatku pierwiastków śladowych. Uwaga: część pacjentów spełniających kryteria włączenia mogła otrzymywać żywienie pozajelitowe w warunkach szpitalnych przed wypisem do domu.
Kwalifikujący się uczestnicy, którzy spełniają wymagania włączenia i nie mają kryteriów wykluczenia, otrzymają zgodę na udział w tym badaniu i wejście w fazę badań przesiewowych.
Ocena przesiewowa zostanie przeprowadzona w ciągu 5 dni od podania dawki badanego leku. Uczestnicy badania, którzy spełniają kryteria wstępne dotyczące normalnego MRI mózgu i laboratoryjnych stężeń manganu (pełna krew/osocze/surowica/RBC) rozpoczną badanie leku w dniu 1.
Uczestnicy zostaną poddani 2 dodatkowym skanom MRI mózgu po rozpoczęciu badania w miesiącach 3 i 6 oraz 2 (3,5-<7 lat) i 4 (7-16 lat) oddzielnym testom neuropsychologicznym w dniu 1, miesiącu 3 i Miesiąc 6. Dodatkowe monitorowanie kliniczne, w tym oceny bezpieczeństwa i laboratoryjne, będzie miało miejsce podczas 6-miesięcznego przedłużenia badania opt-in.
Wszyscy pacjenci w każdej przydzielonej grupie żywienia pozajelitowego z pierwiastkami śladowymi zostaną poddani ocenie preparatów do żywienia pozajelitowego pod kątem zawartości manganu w dniu 1, miesiącu 1, miesiącu 3 i miesiącu 6.
Typ studiów
Faza
- Faza 4
Kontakty i lokalizacje
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestnicy pediatryczni (w wieku od 3 do 17 lat) o masie ciała >10 kg ze zgodą na udział oraz rodzicem lub opiekunem prawnym chcą i mogą podpisać świadomą zgodę zatwierdzoną przez Instytucjonalną Komisję Rewizyjną (IRB) lub Niezależną Komisję ds. Etyki ( IEC).
- Uczestnicy płci męskiej i żeńskiej, którzy są nowymi użytkownikami domowego żywienia pozajelitowego jako źródła pierwiastków śladowych, gdy żywienie doustne lub dojelitowe jest niemożliwe, niewystarczające lub przeciwwskazane.
- Przewidywany czas trwania domowego żywienia pozajelitowego wynosi 6 miesięcy lub dłużej.
- Normalny wyjściowy skan MRI mózgu.
- Normalne stężenie manganu we krwi.
- Możliwość poddania się dodatkowym 2 skanom MRI mózgu w ciągu sześciomiesięcznego okresu badania (Sedacja, jeśli to konieczne, zostanie określona przez ośrodek badawczy głównego badacza, zalecenia instytucjonalnej komisji rewizyjnej i zgodę rodzica/opiekuna).
- Ostateczna antykoncepcja dla kobiet w wieku rozrodczym.
Kryteria wyłączenia:
- Wcześniejsza terapia żywienia pozajelitowego.
- Nadwrażliwość lub alergia na cynk lub miedź.
- Wyjściowe stężenie ferrytyny ≥300 ng/ml lub poniżej 100 ng/ml.
- Wyjściowe nasycenie transferyną (TSAT) ≥45% lub poniżej 20%.
- Przebyta lub obecnie cholestatyczna choroba wątroby definiowana jako stan kliniczny związany ze zmniejszeniem przepływu żółci z powodu upośledzonego wydzielania przez hepatocyty lub zablokowania przepływu żółci przez wewnątrz- lub zewnątrzwątrobowe drogi żółciowe.
- Badania czynności wątroby z transaminazami większymi niż dwukrotność normy lub bilirubina całkowita > 2 mg/dl.
- Kryteria wykluczenia z rezonansu magnetycznego mózgu: metalowe implanty niebezpieczne dla rezonansu magnetycznego, klaustrofobia.
- Znana nadmierna ekspozycja środowiska na mangan.
- Oczekiwany czas przeżycia krótszy niż 1 rok, zgodnie z przewidywaniami głównego dostawcy.
- Aktualny udział w innym badaniu klinicznym.
- Kobiety w stanie ciąży.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: Tralement
Do tego badania zostaną włączeni nowi użytkownicy przepisanego domowego żywienia pozajelitowego, tj. pacjent włączony do badania w ciągu sześciu tygodni od rozpoczęcia pierwszego zastosowania długoterminowego domowego żywienia pozajelitowego wymagającego dodatków pierwiastków śladowych.
Uwaga: część pacjentów spełniających kryteria włączenia mogła otrzymywać żywienie pozajelitowe w warunkach szpitalnych przed wypisem do domu.
|
Tralement z manganem
Inne nazwy:
|
|
Aktywny komparator: produkt złożony z cynku, miedzi i kwasu selenowego o ustalonej dawce pierwiastków śladowych
Do tego badania zostaną włączeni nowi użytkownicy przepisanego domowego żywienia pozajelitowego, tj. pacjent włączony do badania w ciągu sześciu tygodni od rozpoczęcia pierwszego zastosowania długoterminowego domowego żywienia pozajelitowego wymagającego dodatków pierwiastków śladowych.
Uwaga: część pacjentów spełniających kryteria włączenia mogła otrzymywać żywienie pozajelitowe w warunkach szpitalnych przed wypisem do domu.
|
Tralement bez manganu
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena skuteczności osadzania się manganu w mózgu w Tralement w porównaniu z produktem zawierającym pierwiastki śladowe o stałej dawce cynku, miedzi i kwasu selenowego.
Ramy czasowe: Sześć miesięcy
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej wskaźnika zwojów podstawy mózgu (indeks BG) określona na podstawie obrazów MRI mózgu zależnych od T1
|
Sześć miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena skuteczności preparatu Tralement w porównaniu z produktem zawierającym cynk, miedź i kwas selenowy o ustalonej dawce pierwiastków śladowych.
Ramy czasowe: Sześć miesięcy
|
Zmiana poziomu manganu we krwi (osocze/surowica/RBC) w stosunku do wartości wyjściowych
|
Sześć miesięcy
|
|
Ocena bezpieczeństwa preparatu Tralement w porównaniu z produktem zawierającym pierwiastki śladowe o stałej dawce cynku, miedzi i kwasu selenowego
Ramy czasowe: Sześć miesięcy
|
• Zmiana w stosunku do wartości początkowej indeksu BG i wskaźnika bladości, określona na podstawie obrazów MRI mózgu zależnych od T1
|
Sześć miesięcy
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena skuteczności preparatu Tralement w porównaniu z produktem zawierającym cynk, miedź i kwas selenowy o ustalonej dawce pierwiastków śladowych w podgrupie uczestników, którzy kwalifikują się do badania rozszerzonego i wyrażają na nie zgodę.
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
• Poziomy manganu w pełnej krwi i osoczu/surowicy/RBC oraz poziomy innych pierwiastków śladowych w surowicy
|
12 miesięcy
|
|
Ocena bezpieczeństwa preparatu Tralement w porównaniu z produktem zawierającym pierwiastki śladowe cynku, miedzi i kwasu selenowego o stałej dawce dla podgrupy uczestników, którzy kwalifikują się do badania rozszerzonego i wyrażają na nie zgodę.
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
• Zmiana w stosunku do wartości początkowej indeksu BG i wskaźnika bladości, określona na podstawie obrazów MRI mózgu zależnych od T1
|
12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Mark Falone, MD, Medical Director
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- TE20002
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .