Prospektivní, neintervenční (NIS), dlouhodobá, poregistrační bezpečnostní studie (PASS) pacientů léčených lonapegsomatropinem (SkyPASS)
2. února 2026 aktualizováno: Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S
Cílem této studie je dále charakterizovat potenciální dlouhodobá bezpečnostní rizika lonapegsomatropinu u pacientů léčených lonapegsomatropinem v reálných podmínkách po uvedení přípravku na trh.
Přehled studie
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
500
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Deborah Bowlby
- Telefonní číslo: +1 844-442-7236
- E-mail: SkyPASS_Contact@ascendispharma.com
Studijní místa
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85054
- Nábor
- Ascendis Investigational Site
-
-
California
-
Orange, California, Spojené státy, 92868
- Nábor
- Ascendis Investigational Site
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95821
- Nábor
- Ascendis Investigational Site
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94143
- Nábor
- Ascendis Investigational Site
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Spojené státy, 80112
- Nábor
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Nábor
- Ascendis Investigational Site
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
- Nábor
- Ascendis Investigational Site
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
- Nábor
- Ascendis Investigational Site
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
- Nábor
- Ascendis Investigational Site
-
-
Georgia
-
Sandy Springs, Georgia, Spojené státy, 30350
- Nábor
- Ascendis Investigational Site
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Spojené státy, 83712
- Nábor
- Ascendis Investigational Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Nábor
- Ascendis Investigational Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- Nábor
- Ascendis Investigational Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
- Nábor
- Ascendis Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- Nábor
- Ascendis Investigational Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89113
- Nábor
- Ascendis Investigational Site
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
- Nábor
- Ascendis Investigational Site
-
Manchester, New Hampshire, Spojené státy, 03104
- Nábor
- Ascendis Investigational Site
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Spojené státy, 07960
- Nábor
- Ascendis Investigational Site
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11042
- Nábor
- Ascendis Investigational Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Nábor
- Ascendis Investigational Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Nábor
- Ascendis Investigational Site
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Spojené státy, 29203
- Nábor
- Ascendis Investigational Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- Nábor
- Ascendis Investigational Site
-
El Paso, Texas, Spojené státy, 79907
- Nábor
- Ascendis Investigational Site
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
- Nábor
- Ascendis Investigational Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Nábor
- Ascendis Investigational Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 rok až 18 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Do studie se budou moci zapsat pacienti z center v Evropě a USA.
Do studie mohou být zařazeni pacienti, kteří jsou léčeni lonapegsomatropinem. Rozhodnutí léčit pacienta lonapegsomatropinem bude učiněno před a nezávisle na rozhodnutí pozvat pacienta, aby se zapsal do studie. Do studie budou zařazeni jak pacienti dosud neléčení GH, tak pacienti dříve léčení GH.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pediatričtí pacienti s GHD, kteří jsou léčeni lonapegsomatropinem
- Pacienti klinicky léčeni v Evropě nebo USA
- Příslušný písemný informovaný souhlas/souhlas podle věku pacienta
- Pacienti ochotni splnit požadavky studie na sledování
Kritéria vyloučení:
- Pacienti, kteří se účastní jakékoli intervenční klinické studie pro malý vzrůst
- Pacienti léčení GH nebo IGF-1 jinou terapií než lonapegsomatropinem při zařazení
- Pacienti, u kterých je léčba lonapegsomatropinem kontraindikována
- Pacienti s uzavřenými epifýzami
- Pacienti s aktivními maligními nádory
- Pacienti podstupující protinádorovou léčbu během posledních 12 měsíců před zahájením léčby růstovým hormonem
- Hypersenzitivita na somatropin nebo na kteroukoli pomocnou látku lonapegsomatropinu
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Pacienti na léčbě SKYTROFA (Lonapegsomatropin).
SKYTROFA (Lonapegsomatropin) podávaný jednou týdně subkutánní injekcí
|
Žádný zásah
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Výskyt novotvarů (benigní, maligní a blíže neurčené)
Časové okno: 5 let
|
5 let
|
|
Výskyt diabetes mellitus 2. typu
Časové okno: 5 let
|
5 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt renálních, jaterních, imunologických a neurologických nežádoucích účinků
Časové okno: 5 let
|
5 let
|
|
|
Porovnejte výskyt novotvarů (benigních, maligních a nespecifikovaných) u pacientů léčených lonapegsomatropinem s historickými údaji z literatury
Časové okno: 5 let
|
5 let
|
|
|
Porovnejte výskyt diabetes mellitus 2. typu u pacientů léčených lonapegsomatropinem s historickými údaji z literatury
Časové okno: 5 let
|
5 let
|
|
|
Výskyt chyb v medikaci u pacientů léčených lonapegsomatropinem
Časové okno: 5 let
|
Frekvence a typ chyb v medikaci podle zprávy ošetřujícího lékaře
|
5 let
|
|
Reakce inzulínu podobného růstového faktoru-1 (IGF-1) na léčbu lonapegsomatropinem
Časové okno: 5 let
|
Hladina IGF-1 (ng/ml)
|
5 let
|
|
Reakce inzulínu podobného růstového faktoru-1 (IGF-1) na léčbu lonapegsomatropinem
Časové okno: 5 let
|
Skóre standardní odchylky IGF-1 (SDS)
|
5 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
20. března 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. března 2033
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. března 2033
Termíny zápisu do studia
První předloženo
8. března 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
8. března 2023
První zveřejněno (Aktuální)
20. března 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
4. února 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
2. února 2026
Naposledy ověřeno
1. února 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění endokrinního systému
- Nemoci kostí
- Nemoci pohybového aparátu
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Hypotalamická onemocnění
- Nemoci hypofýzy
- Onemocnění kostí, endokrinní
- Nemoci kostí, vývojové
- Nanismus
- Hypopituitarismus
- Patologické stavy, příznaky a symptomy
- Příznaky a symptomy
- Nanismus, hypofýza
- Selhání prosperovat
Další identifikační čísla studie
- ASND0033
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .