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Un estudio prospectivo, no intervencionista (NIS), a largo plazo, de seguridad posterior a la autorización (PASS) de pacientes tratados con lonapegsomatropina (SkyPASS)

2 de febrero de 2026 actualizado por: Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S
El objetivo de este estudio es caracterizar aún más los posibles riesgos de seguridad a largo plazo de la lonapegsomatropina en pacientes tratados con lonapegsomatropina en condiciones reales en el entorno posterior a la comercialización.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

500

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
        • Reclutamiento
        • Ascendis Investigational Site
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Reclutamiento
        • Ascendis Investigational Site
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95821
        • Reclutamiento
        • Ascendis Investigational Site
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Reclutamiento
        • Ascendis Investigational Site
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
        • Reclutamiento
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Reclutamiento
        • Ascendis Investigational Site
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Reclutamiento
        • Ascendis Investigational Site
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Reclutamiento
        • Ascendis Investigational Site
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Reclutamiento
        • Ascendis Investigational Site
    • Georgia
      • Sandy Springs, Georgia, Estados Unidos, 30350
        • Reclutamiento
        • Ascendis Investigational Site
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos, 83712
        • Reclutamiento
        • Ascendis Investigational Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Reclutamiento
        • Ascendis Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Reclutamiento
        • Ascendis Investigational Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • Reclutamiento
        • Ascendis Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Reclutamiento
        • Ascendis Investigational Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89113
        • Reclutamiento
        • Ascendis Investigational Site
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
        • Reclutamiento
        • Ascendis Investigational Site
      • Manchester, New Hampshire, Estados Unidos, 03104
        • Reclutamiento
        • Ascendis Investigational Site
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
        • Reclutamiento
        • Ascendis Investigational Site
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11042
        • Reclutamiento
        • Ascendis Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Reclutamiento
        • Ascendis Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Reclutamiento
        • Ascendis Investigational Site
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29203
        • Reclutamiento
        • Ascendis Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Reclutamiento
        • Ascendis Investigational Site
      • El Paso, Texas, Estados Unidos, 79907
        • Reclutamiento
        • Ascendis Investigational Site
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Reclutamiento
        • Ascendis Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Reclutamiento
        • Ascendis Investigational Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 18 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Los pacientes de centros en Europa y EE. UU. serán elegibles para inscribirse en el estudio.

Los pacientes pueden participar en el estudio si están en tratamiento con lonapegsomatropina. La decisión de tratar al paciente con lonapegsomatropina se tomará antes e independientemente de la decisión de invitar al paciente a participar en el estudio. Tanto los pacientes sin tratamiento previo con GH como los pacientes previamente tratados con terapia con GH serán elegibles para la inscripción.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes pediátricos con GHD que están en tratamiento con lonapegsomatropina
  • Pacientes tratados clínicamente en Europa o EE. UU.
  • Consentimiento/asentimiento informado por escrito apropiado según corresponda para la edad del paciente
  • Pacientes dispuestos a cumplir con los requisitos de seguimiento del estudio

Criterio de exclusión:

  • Pacientes que participen en cualquier ensayo clínico intervencionista para talla baja
  • Pacientes en tratamiento con una terapia de GH o IGF-1, que no sea lonapegsomatropina, en el momento de la inscripción
  • Pacientes en los que está contraindicado el tratamiento con lonapegsomatropina
  • Pacientes con epífisis cerradas
  • Pacientes con tumores malignos activos
  • Pacientes en tratamiento antitumoral en los últimos 12 meses antes de iniciar el tratamiento con GH
  • Hipersensibilidad a la somatropina o a alguno de los excipientes de lonapegsomatropina

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Pacientes en tratamiento con SKYTROFA (lonapegsomatropina)
SKYTROFA (Lonapegsomatropin) administrado una vez por semana por inyección subcutánea
Droga: Sin intervención
Sin intervención

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Ocurrencia de neoplasias (benignas, malignas y no especificadas)
Periodo de tiempo: 5 años
5 años
Aparición de diabetes mellitus tipo 2
Periodo de tiempo: 5 años
5 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Ocurrencia de eventos adversos renales, hepáticos, inmunológicos y neurológicos
Periodo de tiempo: 5 años
5 años
Comparar la aparición de neoplasias (benignas, malignas y no especificadas) en pacientes tratados con lonapegsomatropina con datos históricos de la literatura
Periodo de tiempo: 5 años
5 años
Comparar la aparición de diabetes mellitus tipo 2 en pacientes tratados con lonapegsomatropina con datos históricos de la literatura
Periodo de tiempo: 5 años
5 años
Ocurrencia de errores de medicación en pacientes tratados con lonapegsomatropina
Periodo de tiempo: 5 años
Frecuencia y tipo de errores de medicación informados por el médico tratante
5 años
Respuesta del factor de crecimiento similar a la insulina-1 (IGF-1) a la terapia con lonapegsomatropina
Periodo de tiempo: 5 años
Nivel de IGF-1 (ng/mL)
5 años
Respuesta del factor de crecimiento similar a la insulina-1 (IGF-1) a la terapia con lonapegsomatropina
Periodo de tiempo: 5 años
Puntuación de desviación estándar (SDS) de IGF-1
5 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

20 de marzo de 2023

Finalización primaria (Estimado)

1 de marzo de 2033

Finalización del estudio (Estimado)

1 de marzo de 2033

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de marzo de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de marzo de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

20 de marzo de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

4 de febrero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de febrero de 2026

Última verificación

1 de febrero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ASND0033

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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