Prospektywne, nieinterwencyjne (NIS), długoterminowe badanie bezpieczeństwa po wydaniu pozwolenia (PASS) pacjentów leczonych lonapegsomatropiną (SkyPASS)
2 lutego 2026 zaktualizowane przez: Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S
Celem tego badania jest dalsze scharakteryzowanie potencjalnych długoterminowych zagrożeń bezpieczeństwa stosowania lonapegsomatropiny u pacjentów leczonych lonapegsomatropiną w rzeczywistych warunkach po wprowadzeniu produktu do obrotu.
Przegląd badań
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Szacowany)
500
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Deborah Bowlby
- Numer telefonu: +1 844-442-7236
- E-mail: SkyPASS_Contact@ascendispharma.com
Lokalizacje studiów
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85054
- Rekrutacyjny
- Ascendis Investigational Site
-
-
California
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- Rekrutacyjny
- Ascendis Investigational Site
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95821
- Rekrutacyjny
- Ascendis Investigational Site
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
- Rekrutacyjny
- Ascendis Investigational Site
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Stany Zjednoczone, 80112
- Rekrutacyjny
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
- Rekrutacyjny
- Ascendis Investigational Site
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
- Rekrutacyjny
- Ascendis Investigational Site
-
Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
- Rekrutacyjny
- Ascendis Investigational Site
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
- Rekrutacyjny
- Ascendis Investigational Site
-
-
Georgia
-
Sandy Springs, Georgia, Stany Zjednoczone, 30350
- Rekrutacyjny
- Ascendis Investigational Site
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Stany Zjednoczone, 83712
- Rekrutacyjny
- Ascendis Investigational Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- Rekrutacyjny
- Ascendis Investigational Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- Rekrutacyjny
- Ascendis Investigational Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
- Rekrutacyjny
- Ascendis Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
- Rekrutacyjny
- Ascendis Investigational Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89113
- Rekrutacyjny
- Ascendis Investigational Site
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03756
- Rekrutacyjny
- Ascendis Investigational Site
-
Manchester, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03104
- Rekrutacyjny
- Ascendis Investigational Site
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07960
- Rekrutacyjny
- Ascendis Investigational Site
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11042
- Rekrutacyjny
- Ascendis Investigational Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Rekrutacyjny
- Ascendis Investigational Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Rekrutacyjny
- Ascendis Investigational Site
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29203
- Rekrutacyjny
- Ascendis Investigational Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
- Rekrutacyjny
- Ascendis Investigational Site
-
El Paso, Texas, Stany Zjednoczone, 79907
- Rekrutacyjny
- Ascendis Investigational Site
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
- Rekrutacyjny
- Ascendis Investigational Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
- Rekrutacyjny
- Ascendis Investigational Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 rok do 18 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Do badania będą kwalifikowani pacjenci z ośrodków w Europie i USA.
Pacjenci mogą zostać włączeni do badania, jeśli są leczeni lonapegsomatropiną. Decyzja o leczeniu pacjenta lonapegsomatropiną zostanie podjęta przed i niezależnie od decyzji o zaproszeniu pacjenta do udziału w badaniu. Zarówno pacjenci nieleczeni wcześniej hormonem wzrostu, jak i pacjenci wcześniej leczeni terapią GH będą kwalifikować się do rejestracji.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci pediatryczni z GHD leczeni lonapegsomatropiną
- Pacjenci leczeni klinicznie w Europie lub USA
- Odpowiednia pisemna świadoma zgoda/zgoda stosownie do wieku pacjenta
- Pacjenci chętni do przestrzegania wymagań dotyczących obserwacji w badaniu
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci biorący udział w jakichkolwiek interwencyjnych badaniach klinicznych dotyczących niskiego wzrostu
- Pacjenci leczeni GH lub IGF-1, innymi niż lonapegsomatropina, w momencie włączenia do badania
- Pacjenci, u których leczenie lonapegsomatropiną jest przeciwwskazane
- Pacjenci z zamkniętymi nasadami kości
- Pacjenci z aktywnymi nowotworami złośliwymi
- Pacjenci poddawani terapii przeciwnowotworowej w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed rozpoczęciem terapii hormonem wzrostu
- Nadwrażliwość na somatropinę lub którąkolwiek substancję pomocniczą lonapegsomatropiny
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Pacjenci leczeni SKYTROFA (lonapegsomatropiną).
SKYTROFA (lonapegsomatropina) podawana raz w tygodniu we wstrzyknięciu podskórnym
|
Brak interwencji
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Występowanie nowotworów (łagodnych, złośliwych i nieokreślonych)
Ramy czasowe: 5 lat
|
5 lat
|
|
Występowanie cukrzycy typu 2
Ramy czasowe: 5 lat
|
5 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Występowanie zdarzeń niepożądanych ze strony nerek, wątroby, układu immunologicznego i neurologicznego
Ramy czasowe: 5 lat
|
5 lat
|
|
|
Porównaj występowanie nowotworów (łagodnych, złośliwych i nieokreślonych) u pacjentów leczonych lonapegsomatropiną z danymi historycznymi z piśmiennictwa
Ramy czasowe: 5 lat
|
5 lat
|
|
|
Porównaj występowanie cukrzycy typu 2 u pacjentów leczonych lonapegsomatropiną z danymi historycznymi z piśmiennictwa
Ramy czasowe: 5 lat
|
5 lat
|
|
|
Występowanie błędów lekarskich u pacjentów leczonych lonapegsomatropiną
Ramy czasowe: 5 lat
|
Częstotliwość i rodzaj błędów lekarskich zgłoszonych przez lekarza prowadzącego
|
5 lat
|
|
Odpowiedź insulinopodobnego czynnika wzrostu-1 (IGF-1) na terapię lonapegsomatropiną
Ramy czasowe: 5 lat
|
Poziom IGF-1 (ng/ml)
|
5 lat
|
|
Odpowiedź insulinopodobnego czynnika wzrostu-1 (IGF-1) na terapię lonapegsomatropiną
Ramy czasowe: 5 lat
|
Wynik odchylenia standardowego IGF-1 (SDS)
|
5 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
20 marca 2023
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 marca 2033
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 marca 2033
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
8 marca 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
8 marca 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
20 marca 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
4 lutego 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
2 lutego 2026
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu hormonalnego
- Choroby kości
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby podwzgórza
- Choroby przysadki
- Choroby kości, endokrynologiczne
- Choroby kości, rozwojowe
- Karłowatość
- Niedoczynność przysadki
- Stany patologiczne, oznaki i objawy
- Objawy i symptomy
- Karłowatość, przysadka mózgowa
- Brak prawidłowego rozwoju
Inne numery identyfikacyjne badania
- ASND0033
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Tak
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .